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Un estudio de extensión de etiqueta abierta de CTI-1601 en sujetos con ataxia de Friedreich (Jive)

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, eficacia, farmacodinamia, farmacocinética y tolerabilidad a largo plazo del CTI-1601 subcutáneo en sujetos con ataxia de Friedreich

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinamia (PD) y efectos clínicos a largo plazo de la administración subcutánea (SC) de CTI-1601, también conocido como nomlabofusp , en sujetos con ataxia de Friedreich (FRDA).

Los objetivos de este estudio OLE son:

  • Evaluar la seguridad de la administración subcutánea (SC) a largo plazo de CTI-1601 en sujetos con FRDA
  • Evaluar la farmacocinética de la administración subcutánea (SC) a largo plazo de CTI-1601 en sujetos con FRDA

  • Evaluar el efecto de la administración subcutánea (SC) a largo plazo de CTI-1601 en sujetos con FRDA sobre:

    • Concentraciones de FXN tisular
    • Evaluaciones clínicas de FRDA
    • Expresión genética y lípidos seleccionados.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) en pacientes con FRDA que participaron en un estudio clínico previo de CTI-1601 para evaluar la seguridad, PK, PD y efectos clínicos de la administración diaria a largo plazo de CTI-1601.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

85

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Activo, no reclutando
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Lucretia Campbell
          • Número de teléfono: 813-974-5909
          • Correo electrónico: lcampbel@usf.edu
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
        • Reclutamiento
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Contacto:
          • Recruiting Department
          • Número de teléfono: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Activo, no reclutando
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Contacto:
        • Contacto:
          • McKenzie Wells, MS
          • Número de teléfono: 267-426-9608
          • Correo electrónico: wellsm@chop.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos con FRDA que previamente completaron su participación en un estudio de CTI-1601 serán elegibles para participar en este estudio a menos que el sujeto haya experimentado uno o más de los siguientes en un estudio CTI-1601 anterior: a) evento adverso grave (SAE) relacionado con fármaco del estudio; b) EA significativo, definido como Grado 3 o superior según los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE), versión 5.0 (o superior), relacionados con el fármaco del estudio; c) algún otro evento, relacionado con la participación en un estudio previo con CTI-1601, que respalde la exclusión del sujeto de participar en este estudio según lo determine el Patrocinador (es decir, un EA considerado clínicamente significativo por el Patrocinador independientemente de si cumplió con los criterios SAE e independientemente del grado CTCAE); d) Retirarse de la participación en un estudio previo del CTI-1601 por cualquier motivo.
  • El sujeto tiene una HbA1c menor o igual al 7,0%.
  • El sujeto debe demostrar suficiente destreza y agudeza visual para preparar y autoadministrarse inyecciones SC de CTI-1601 QD o ser capaz de identificar a un cuidador que estará capacitado y comprometido para preparar y administrar las inyecciones diarias.

Criterio de exclusión:

Los sujetos quedan excluidos del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios de exclusión:

  • Sujetos confirmados como heterocigotos compuestos (expansión repetida de GAA en un solo alelo) para FRDA.
  • El sujeto tiene alguna afección, enfermedad o situación, incluida una afección o enfermedad cardíaca, que, en opinión del IP, podría confundir los resultados del estudio o poner al sujeto en un riesgo indebido, lo que hace que su participación sea desaconsejable.
  • El sujeto usó cualquier medicamento en investigación (que no sea CTI-1601) o dispositivo dentro de los 90 días anteriores a la selección.
  • El sujeto requiere el uso de amiodarona.
  • El sujeto usó eritropoyetina, etravirina o interferón gamma dentro de los 90 días anteriores a la selección.
  • Uso del sujeto de suplementos de biotina que exceda los 30 mcg/día, ya sea como parte de un multivitamínico o como suplemento independiente, dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio. Se permite la suplementación con biotina ≤30 mcg/día si se toma en una dosis y frecuencia estables durante al menos 28 días antes de la selección y existe el compromiso del sujeto de mantener la dosis de biotina durante todo el estudio (debido a la interferencia con los ensayos).
  • El sujeto usa más de 3 gramos de paracetamol al día.
  • El sujeto recibe medicación que requiere inyección subcutánea en el abdomen o el muslo.
  • El sujeto no puede suspender los medicamentos que no hayan estado en una dosis y frecuencia estables durante al menos 28 días antes de la selección.
  • El sujeto tiene una FEVI de ecocardiograma de detección (ECHO) <45%.
  • El sujeto masculino tiene un QTcF > 450 milisegundos o el sujeto femenino tiene un QTcF > 470 milisegundos en un ECG.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Droga: CTI-1601
CTI-1601 es una proteína de fusión recombinante y está destinada a suministrar frataxina humana, la proteína deficiente en pacientes con ataxia de Friedreich
Otros nombres:
  • Nomlabofusp

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La FEVI indica el porcentaje de cambio en el volumen del VI desde la diástole hasta la sístole que mide qué tan bien bombea sangre el ventrículo izquierdo del corazón.
Hasta 24 meses
Cambio desde el valor inicial en el volumen telediastólico del ventrículo izquierdo (LVEDV)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
LVEDV es la cantidad de sangre, medida en mililitros (mL), en el ventrículo izquierdo del corazón justo antes de que el corazón se contraiga.
Hasta 24 meses
Número de sujetos con alguna ideación o comportamiento suicida (Categorías 1-10) de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La Escala de Clasificación de Gravedad del Suicidio de Columbia (C-SSRS) es una herramienta que se utiliza para evaluar la aparición, gravedad y frecuencia de pensamientos y conductas suicidas. Una puntuación más alta en la C-SSRS generalmente indica un peor resultado, ya que significa un mayor nivel de ideación o comportamiento suicida.
Hasta 24 meses
Cambio desde el valor inicial en cada momento de recolección en las concentraciones de frataxina tisular normalizadas a la proteína total observada en células bucales recolectadas de hisopos de mejillas y células de la piel recolectadas de biopsias de piel por punción
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio desde el valor inicial en la función motora según lo evaluado mediante la prueba de clavija de 9 hoyos (9-HPT)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio desde el valor inicial en la función motora según lo evaluado mediante la prueba de caminata cronometrada de 25 pies (T25-FW)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio desde el inicio en la función neurológica según lo evaluado mediante la puntuación total de la Escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada (mFARS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La Escala de Calificación de Ataxia de Friedreich Modificada (mFARS) es una escala neurológica modificada que involucra la participación directa del sujeto y se enfoca en áreas específicas impactadas por la ataxia de Friedreich (bulbar, miembro superior, miembro inferior y estabilidad erguida), con puntajes que van de 0 a 67 puntos, con puntuaciones más altas indican un mayor nivel de discapacidad.
Hasta 24 meses
Cambio desde el valor inicial en la función neurológica según lo evaluado mediante el examen de la subescala de estabilidad vertical del mFARS
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses.
La subescala de estabilidad vertical es una evaluación de la capacidad de un individuo para mantener el equilibrio y la estabilidad mientras está de pie. Tiene un valor mínimo de 0 y un valor máximo de 36. Una puntuación más alta indica un mejor resultado, lo que refleja una mayor estabilidad y capacidad de equilibrio al estar de pie.
Hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses.
Cambio en las actividades de la vida diaria (AVD) según lo evaluado por la Escala de calificación de ataxia de Friedreich Actividades de la vida diaria (FARS_ADL)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
FARS_ADL, con una puntuación de 0 a 36, ​​es una subescala de FARS que evalúa la capacidad de un sujeto para completar las actividades de la vida diaria. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de discapacidad. El cuestionario FARS_ADL se realizará en los momentos indicados en el protocolo.
Hasta 24 meses
Cambio desde el inicio en la puntuación de fatiga total y todas las puntuaciones de las subescalas según lo evaluado por la Escala de Impacto de la Fatiga (MFIS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La Escala de Impacto de la Fatiga Modificada (MFIS) es una forma revisada de la Escala de Impacto de la Fatiga basada en elementos derivados de entrevistas con pacientes con EM sobre cómo la fatiga afecta sus vidas. Este instrumento proporciona una evaluación de los efectos de la fatiga en términos de funcionamiento físico, cognitivo y psicosocial. Los participantes califican en una escala de 5 puntos, desde 0 = "Nunca" hasta 4 = "Casi siempre" su acuerdo con 21 afirmaciones. Puntuación total (0-84) y subescalas de funcionamiento físico (0-36), cognitivo (0-40) y psicosocial (0-8). La versión de 5 ítems se puntúa (0-20). Los números más altos indican una mayor fatiga. El MFIS se realizará en los momentos indicados en el protocolo.
Hasta 24 meses
Cambio desde el inicio en la evaluación de la enfermedad según la evaluación de la estadificación funcional de la ataxia
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Impresión general de cambio evaluada por el paciente mediante la Escala de Impresión Global de Cambio del Paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La Impresión Global del Cambio del Paciente (PGI-C) refleja la evaluación del paciente sobre la eficacia del tratamiento. PGIC es una escala de 7 puntos que representa la calificación de mejora general de un paciente. Los pacientes califican su cambio como "mucho mejorado", "mucho mejorado", "mínimamente mejorado", "sin cambios", "mínimamente peor", "mucho peor" o "mucho peor". La PGI-C se realizará en los momentos indicados en el protocolo.
Hasta 24 meses
Impresión general de cambio evaluada por un médico mediante la Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C) es una evaluación para medir el cambio en el estado clínico (síntomas y capacidad funcional) de la condición del sujeto desde el inicio con el fármaco del estudio. Las puntuaciones de CGI-C varían de 1 (mucho mejorado) a 7 (mucho peor). El CGI-C se realizará en los momentos indicados en el protocolo.
Hasta 24 meses
Área bajo la curva concentración-tiempo para el intervalo de dosificación (AUC0-tau)
Periodo de tiempo: Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Área bajo la curva concentración-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Concentración máxima media observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Tiempo medio de concentración máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Concentración alcanzada inmediatamente antes de administrar la siguiente dosis (Cmin)
Periodo de tiempo: Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Días 1, 30, 60, 90: predosis, 5, 15, 30 minutos después de la dosis y 1, 2, 4, 6, 8 horas después de la dosis; Día 180: predosis y 5, 15 minutos después de la dosis; Días 270, 360, Q3M a partir de entonces: predosis; hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses
Número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) por Clase de Órgano del Sistema (SOC), Término Preferido (PT) y Gravedad Máxima
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Número de sujetos
Hasta 24 meses
Cambio desde el valor basal en los parámetros del electrocardiograma (ECG) que incluyen, entre otros, la frecuencia cardíaca (HR), el intervalo RR, el intervalo PR, la duración QRS, el intervalo QT y el intervalo QTcF
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Cambio numérico en los parámetros del ECG
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Larimar Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

6 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLIN-1601-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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