Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące CTI-1601 u pacjentów z ataksją Friedreicha (Jive)

1 września 2026 zaktualizowane przez: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, skuteczności, farmakodynamiki, farmakokinetyki i tolerancji podskórnego CTI-1601 u pacjentów z ataksją Friedreicha

Jest to otwarte badanie przedłużone (OLE), którego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i skutków klinicznych podskórnego (SC) podawania CTI-1601, znanego również jako nomlabofusp. u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA).

Cele tego badania OLE są następujące:

  • Ocena bezpieczeństwa długotrwałego podskórnego (SC) podawania CTI-1601 pacjentom z FRDA
  • Ocena PK długotrwałego podskórnego (SC) podawania CTI-1601 pacjentom z FRDA

  • Aby ocenić wpływ długotrwałego podskórnego (SC) podawania CTI-1601 pacjentom z FRDA na:

    • Stężenia FXN w tkankach
    • Ocena kliniczna FRDA
    • Ekspresja genów i wybrane lipidy

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie stanowiące kontynuację (OLE) z udziałem pacjentów z FRDA, którzy uczestniczyli we wcześniejszym badaniu klinicznym CTI-1601 w celu oceny bezpieczeństwa, PK, PD i skutków klinicznych długotrwałego codziennego podawania CTI-1601.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

85

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
    • Maryland
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07724
        • Rekrutacyjny
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Kontakt:
          • Recruiting Department
          • Numer telefonu: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z FRDA, którzy wcześniej ukończyli udział w badaniu CTI-1601, będą uprawnieni do udziału w tym badaniu, chyba że w poprzednim badaniu CTI-1601 u pacjenta wystąpiło jedno lub więcej z poniższych zdarzeń: a) poważne zdarzenie niepożądane (SAE) związane z badany lek; b) istotne AE, zdefiniowane jako stopień 3 lub wyższy według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), wersja 5.0 (lub wyższa), związane z badanym lekiem; c) inne zdarzenie związane z udziałem w poprzednim badaniu z użyciem CTI-1601, które uzasadnia wykluczenie uczestnika z udziału w tym badaniu zgodnie z ustaleniami Sponsora (tj. zdarzenie niepożądane uznane przez Sponsora za istotne klinicznie niezależnie od tego, czy spełnił kryteria SAE i niezależnie od stopnia CTCAE); d) Z jakiegokolwiek powodu wycofać się z udziału w poprzednim badaniu CTI-1601.
  • Pacjent ma HbA1c mniejszą lub równą 7,0%.
  • Uczestnik musi wykazać się wystarczającą zręcznością i ostrością wzroku, aby przygotować i samodzielnie podać zastrzyki podskórne CTI-1601 QD lub potrafi wyznaczyć opiekuna, który zostanie przeszkolony i zaangażowany w przygotowywanie i podawanie codziennych zastrzyków.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy są wykluczani z badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia:

  • Pacjenci, u których potwierdzono, że są heterozygotami złożonymi (ekspansja powtórzeń GAA tylko na jednym allelu) pod względem FRDA.
  • U uczestnika występuje jakikolwiek stan, choroba lub sytuacja, w tym stan lub choroba serca, która w opinii PI może zafałszować wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko, przez co udział w badaniu będzie niewskazany.
  • Uczestnik stosował dowolny badany lek (inny niż CTI-1601) lub urządzenie w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Obiekt wymaga użycia amiodaronu.
  • Pacjent stosował erytropoetynę, etrawirynę lub interferon gamma w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Stosowanie przez pacjenta suplementacji biotyną w dawce przekraczającej 30 mcg/dzień, jako część preparatu multiwitaminowego lub jako samodzielny suplement, w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką badanego leku. Dozwolona jest suplementacja biotyną w ilości ≤30 mcg/dzień, jeśli przyjmowana jest w stałej dawce i z częstotliwością przez co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym, a uczestnik zobowiązuje się do utrzymywania dawki biotyny przez cały czas badania (ze względu na zakłócenia w testach).
  • Obiekt zażywa więcej niż 3 gramy acetaminofenu dziennie.
  • Podmiot otrzymuje lek wymagający wstrzyknięcia SC w brzuch lub udo.
  • Uczestnik nie może odstawić leków, których dawka i częstotliwość nie były stałe przez co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent ma przesiewowe echokardiogram (ECHO) LVEF < 45%.
  • Mężczyzna ma QTcF > 450 milisekund lub kobieta ma QTcF > 470 milisekund w EKG.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Lek: CTI-1601
CTI-1601 jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym przeznaczonym do dostarczania ludzkiej frataksyny, białka, którego niedobór występuje u pacjentów z ataksją Friedreicha
Inne nazwy:
  • Nomlabofusp

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
LVEF wskazuje procent zmiany objętości LV od rozkurczu do skurczu, który mierzy, jak dobrze lewa komora serca pompuje krew.
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych objętości końcoworozkurczowej lewej komory (LVEDV)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
LVEDV to ilość krwi mierzona w mililitrach (ml) w lewej komorze serca tuż przed skurczem serca.
Do 24 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły jakiekolwiek myśli lub zachowania samobójcze (kategorie 1–10) według skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Skala oceny ciężkości samobójstw (C-SSRS) firmy Columbia to narzędzie służące do oceny występowania, nasilenia i częstotliwości myśli i zachowań samobójczych. Wyższy wynik w skali C-SSRS na ogół wskazuje na gorszy wynik, ponieważ oznacza wyższy poziom myśli lub zachowań samobójczych.
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym pobierania stężeń frataksyny w tkankach znormalizowanych do całkowitego białka obserwowana w komórkach policzka pobranych z wymazów z policzków i komórkach skóry pobranych z biopsji nakłuwającej
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana funkcji motorycznych w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą testu 9-dołkowego kołka (9-HPT)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana funkcji motorycznych w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą testu chodu na dystansie 7 metrów w czasie (T25-FW)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie funkcji neurologicznych oceniana za pomocą zmodyfikowanej całkowitej punktacji w skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Zmodyfikowana Skala Oceny Ataksji Friedreicha (mFARS) to zmodyfikowana skala neurologiczna obejmująca bezpośredni udział uczestników i skupiająca się na określonych obszarach dotkniętych ataksją Friedreicha (opuszka, kończyna górna, kończyna dolna i stabilność pionowa), z punktacją w zakresie 0–67 punktów, z wyższe wyniki wskazują na większy stopień niepełnosprawności.
Do 24 miesięcy
Zmiana funkcji neurologicznej w porównaniu z wartością wyjściową oceniana na podstawie badania podskali stabilności pionowej skali mFARS
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Podskala stabilności pionowej to ocena zdolności danej osoby do utrzymania równowagi i stabilności podczas stania w pozycji pionowej. Ma minimalną wartość 0 i maksymalną wartość 36. Wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik, odzwierciedlając większą stabilność i zdolność utrzymywania równowagi podczas stania w pozycji pionowej.
Do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Zmiana czynności życia codziennego (ADL) oceniana za pomocą skali oceny ataksji Friedreicha (FARS_ADL)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
FARS_ADL, punktowana od 0 do 36, jest podskalą FARS oceniającą zdolność pacjenta do wykonywania codziennych czynności. Wyższy wynik oznacza większy stopień niepełnosprawności. Kwestionariusz FARS_ADL zostanie wykonany w terminach wskazanych w protokole.
Do 24 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku zmęczenia i wszystkich wynikach podskali ocenianych za pomocą Skali Wpływu Zmęczenia (MFIS)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Zmodyfikowana Skala Wpływu Zmęczenia (MFIS) jest poprawioną formą Skali Wpływu Zmęczenia opartą na pozycjach pochodzących z wywiadów z pacjentami ze stwardnieniem rozsianym, dotyczących wpływu zmęczenia na ich życie. Narzędzie to umożliwia ocenę skutków zmęczenia w aspekcie funkcjonowania fizycznego, poznawczego i psychospołecznego. Uczestnicy oceniają na 5-punktowej skali, gdzie 0 = „Nigdy” do 4 = „Prawie zawsze” zgadza się z 21 stwierdzeniami. Wynik całkowity (0-84) i podskale funkcjonowania fizycznego (0-36), poznawczego (0-40) i psychospołecznego (0-8). Wersja zawierająca 5 pozycji jest punktowana (0-20). Wyższe liczby wskazują na większe zmęczenie. MFIS zostanie przeprowadzony w terminach wskazanych w protokole.
Do 24 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie choroby na podstawie funkcjonalnego stopnia zaawansowania ataksji
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Ogólne wrażenie zmiany oceniane przez pacjenta za pomocą skali Patient Global Impression of Change (PGI-C).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Globalne wrażenie zmiany przez pacjenta (PGI-C) odzwierciedla ocenę pacjenta dotyczącą skuteczności leczenia. PGIC to 7-punktowa skala przedstawiająca ocenę pacjenta dotyczącą ogólnej poprawy. Pacjenci oceniają swoją zmianę jako „bardzo znacznie poprawioną”, „znacznie poprawioną”, „minimalnie poprawioną”, „bez zmian”, „minimalnie gorszą”, „znacznie gorszą” lub „bardzo dużo gorszą”. PGI-C zostanie przeprowadzone w terminach wskazanych w protokole.
Do 24 miesięcy
Ogólne wrażenie zmiany ocenione przez klinicystę za pomocą Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Kliniczne ogólne wrażenie zmiany (CGI-C) to ocena służąca do pomiaru zmiany stanu klinicznego (objawów i zdolności funkcjonalnych) stanu pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową po zastosowaniu badanego leku. Wyniki CGI-C wahają się od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza). Badanie CGI-C zostanie przeprowadzone w punktach czasowych wskazanych w protokole.
Do 24 miesięcy
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu dla odstępu między dawkami (AUC0-tau)
Ramy czasowe: Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t)
Ramy czasowe: Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Średnie maksymalne obserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Średni czas maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Stężenie osiągane bezpośrednio przed podaniem kolejnej dawki (Ctrough)
Ramy czasowe: Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Dni 1, 30, 60, 90: przed dawką, 5, 15, 30 minut po dawce oraz 1, 2, 4, 6, 8 godzin po dawce; Dzień 180: przed dawką i 5, 15 minut po dawce; Dni 270, 360, następnie co 3 miesiące: przed dawkowaniem; do ukończenia studiów, do 24 miesięcy
Liczba pacjentów z niepożądanymi zdarzeniami występującymi podczas leczenia (TEAE) według klasy układów i narządów (SOC), preferowanego terminu (PT) i maksymalnego nasilenia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Liczba osób badanych
Do 24 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w parametrach elektrokardiogramu (EKG) obejmujących, ale nie ograniczających się do: HR, odstęp RR, odstęp PR, czas trwania QRS, odstęp QT i odstęp QTcF
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Zmiana liczby parametrów EKG
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-1601-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj