En åpen etikettutvidelsesstudie av CTI-1601 i emner med Friedreichs ataksi (Jive)

Inklusjonskriterier:

• Personer med FRDA som tidligere har fullført deltagelse i en studie av CTI-1601 vil være kvalifisert til å delta i denne studien med mindre forsøkspersonen opplevde ett eller flere av følgende i en tidligere CTI-1601-studie: a) alvorlig bivirkning (SAE) relatert til studere stoffet; b) signifikant AE, definert som grad 3 eller høyere i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 5.0 (eller høyere), relatert til studiemedikamentet; c) en annen hendelse, relatert til deltakelse i en tidligere studie med CTI-1601, som støtter utelukkelsen av forsøkspersonen fra å delta i denne studien som bestemt av sponsoren (dvs. en AE ansett som klinisk signifikant av sponsoren uavhengig av om den oppfylte SAE-kriterier og uavhengig av CTCAE-karakter); d) Trekk deg fra deltakelse i en tidligere studie av CTI-1601 uansett grunn.
• Personen har en HbA1c mindre enn eller lik 7,0 %.
• Forsøkspersonen må demonstrere tilstrekkelig fingerferdighet og synsskarphet til å forberede og selv administrere SC-injeksjoner av CTI-1601 QD eller være i stand til å identifisere en omsorgsperson som vil bli opplært og forpliktet til å forberede og administrere de daglige injeksjonene.

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner ekskluderes fra studien hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er oppfylt:

• Forsøkspersoner som er bekreftet som sammensatte heterozygote (GAA gjentar ekspansjon på bare én allel) for FRDA.
• Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand, sykdom eller situasjon, inkludert en hjertetilstand eller sykdom, som etter PI mener kan forvirre resultatene av studien eller sette forsøkspersonen i unødig risiko, noe som gjør deltakelse utilrådelig.
• Forsøkspersonen brukte et hvilket som helst undersøkelsesmiddel (annet enn CTI-1601) eller utstyr innen 90 dager før screening.
• Personen krever bruk av amiodaron.
• Personen brukte erytropoietin, etravirin eller gamma-interferon innen 90 dager før screening.
• Forsøkspersonens bruk av biotintilskudd som overstiger 30 mcg/dag, enten som en del av et multivitamin eller som et frittstående tilskudd, innen 7 dager før den første dosen av studiemedikamentet. Biotintilskudd ≤30 mcg/dag er tillatt dersom det tas i en stabil dose og frekvens i minst 28 dager før screening og det er en forpliktelse fra forsøkspersonen til å opprettholde biotindosen gjennom hele studien (på grunn av interferens med analyser).
• Personen bruker mer enn 3 gram acetaminophen daglig.
• Pasienten mottar medisiner som krever SC-injeksjon i magen eller låret.
• Pasienten kan ikke seponere medisiner som ikke har vært i en stabil dose og frekvens i minst 28 dager før screening.
• Personen har et screening-ekkokardiogram (EKKO) LVEF < 45 %.
• Mannlig forsøksperson har QTcF > 450 millisekunder eller kvinnelig forsøksperson har QTcF > 470 millisekunder på et EKG.