Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreidingsonderzoek van CTI-1601 bij proefpersonen met de ataxie van Friedreich (Jive)

1 september 2026 bijgewerkt door: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, werkzaamheid, farmacodynamiek, farmacokinetiek en verdraagbaarheid van subcutaan CTI-1601 op lange termijn te beoordelen bij proefpersonen met de ataxie van Friedreich

Dit is een open-label extensieonderzoek (OLE), ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en klinische effecten van subcutane (SC) toediening van CTI-1601, ook bekend als nomlabofusp, op lange termijn te evalueren. , bij personen met de ataxie van Friedreich (FRDA).

De doelstellingen van dit OLE-onderzoek zijn:

  • Om de veiligheid van langdurige subcutane (SC) toediening van CTI-1601 bij proefpersonen met FRDA te evalueren
  • Om de PK van langdurige subcutane (SC) toediening van CTI-1601 bij proefpersonen met FRDA te evalueren

  • Om het effect van langdurige subcutane (SC) toediening van CTI-1601 bij proefpersonen met FRDA te evalueren op:

    • Weefsel-FXN-concentraties
    • Klinische evaluaties van FRDA
    • Genexpressie en selecteer lipiden

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label extensieonderzoek (OLE) bij patiënten met FRDA die hebben deelgenomen aan een eerder klinisch onderzoek naar CTI-1601 om de veiligheid, PK, PD en klinische effecten van langdurige dagelijkse toediening van CTI-1601 te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

85

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Actief, niet wervend
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Contact:
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
    • Maryland
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Verenigde Staten, 07724
        • Werving
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Contact:
          • Recruiting Department
          • Telefoonnummer: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Actief, niet wervend
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen met FRDA die eerder deelname aan een onderzoek naar CTI-1601 hebben afgerond, komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek, tenzij de proefpersoon in een eerder CTI-1601-onderzoek een of meer van de volgende zaken heeft ervaren: a) ernstige bijwerkingen (SAE) gerelateerd aan studiemedicijn; b) significante bijwerkingen, gedefinieerd als graad 3 of hoger volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versie 5.0 (of hoger), gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel; c) een andere gebeurtenis, gerelateerd aan deelname aan een eerder onderzoek met CTI-1601, die de uitsluiting van de proefpersoon van deelname aan dit onderzoek ondersteunt, zoals bepaald door de sponsor (d.w.z. een bijwerking die door de sponsor als klinisch significant wordt beschouwd, ongeacht of deze voldeed aan de SAE-criteria en ongeacht de CTCAE-klasse); d) Zich om welke reden dan ook terugtrekken uit deelname aan een eerder onderzoek naar CTI-1601.
  • De proefpersoon heeft een HbA1c van minder dan of gelijk aan 7,0%.
  • De proefpersoon moet blijk geven van voldoende behendigheid en gezichtsscherpte om SC-injecties met CTI-1601 QD te bereiden en zelf toe te dienen, of kan een verzorger identificeren die getraind en toegewijd zal zijn om de dagelijkse injecties voor te bereiden en toe te dienen.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen worden uitgesloten van het onderzoek als aan een van de volgende uitsluitingscriteria wordt voldaan:

  • Proefpersonen waarvan is bevestigd dat ze samengesteld heterozygoot zijn (GAA-herhalingsexpansie op slechts één allel) voor FRDA.
  • De proefpersoon heeft een aandoening, ziekte of situatie, inclusief een hartaandoening of ziekte, die naar de mening van de PI de resultaten van het onderzoek zou kunnen vertroebelen of de proefpersoon in onnodig gevaar zou kunnen brengen, waardoor deelname niet raadzaam wordt.
  • De proefpersoon heeft binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan CTI-1601) of apparaat gebruikt.
  • Het onderwerp vereist het gebruik van amiodaron.
  • De proefpersoon gebruikte erytropoëtine, etravirine of gamma-interferon binnen 90 dagen vóór de screening.
  • Proefpersoon gebruikt een biotinesuppletie van meer dan 30 mcg/dag, hetzij als onderdeel van een multivitamine, hetzij als een op zichzelf staand supplement, binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Biotinesuppletie ≤30 mcg/dag is toegestaan ​​als het gedurende ten minste 28 dagen voorafgaand aan de screening in een stabiele dosis en frequentie wordt ingenomen en er sprake is van een verplichting van de proefpersoon om de biotinedosis gedurende het hele onderzoek te handhaven (vanwege interferentie met de tests).
  • Proefpersoon gebruikt dagelijks meer dan 3 gram paracetamol.
  • De proefpersoon krijgt medicatie waarvoor een SC-injectie in de buik of dij nodig is.
  • De patiënt kan niet stoppen met medicijnen waarvan de dosering en frequentie gedurende ten minste 28 dagen voorafgaand aan de screening niet stabiel zijn geweest.
  • De proefpersoon heeft een screeningsechocardiogram (ECHO) LVEF < 45%.
  • Een mannelijke proefpersoon heeft een QTcF > 450 milliseconden of een vrouwelijke proefpersoon heeft een QTcF > 470 milliseconden op een ECG.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Geneesmiddel: CTI-1601
CTI-1601 is een recombinant fusie-eiwit en is bedoeld om menselijk frataxine af te geven, het eiwit dat tekortschiet bij patiënten met de ziekte van Friedreich
Andere namen:
  • Nomlabofusp

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de linkerventrikelejectiefractie (LVEF)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
LVEF geeft het percentage verandering in LV-volume aan van diastole naar systole, dat meet hoe goed de linkerventrikel van het hart bloed pompt.
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het einddiastolische volume van het linkerventrikel (LVEDV)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
LVEDV is de hoeveelheid bloed, gemeten in milliliter (ml), in de linker hartkamer van het hart vlak voordat het hart samentrekt.
Tot 24 maanden
Aantal proefpersonen met zelfmoordgedachten of -gedrag (categorieën 1-10) van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om het voorkomen, de ernst en de frequentie van zelfmoordgedachten en -gedragingen te beoordelen. Een hogere score op de C-SSRS duidt over het algemeen op een slechtere uitkomst, omdat ze duiden op een hoger niveau van zelfmoordgedachten of -gedrag.
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de basislijn op elk verzameltijdspunt in weefselfrataxineconcentraties genormaliseerd naar totaal eiwit waargenomen in buccale cellen verzameld uit wanguitstrijkjes en huidcellen verzameld uit huidponsbiopten
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de basislijn in de motorische functie zoals beoordeeld door de 9-holes peg-test (9-HPT)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de basislijn in de motorische functie, zoals beoordeeld door de getimede 7,5 meter looptest (T25-FW)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de neurologische functie, zoals beoordeeld aan de hand van de gewijzigde totaalscore van de Friedreich's Ataxie Rating Scale (mFARS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) is een gemodificeerde neurologische schaal waarbij directe participatie van proefpersonen betrokken is en die zich richt op specifieke gebieden die worden beïnvloed door de ataxie van Friedreich (bulbaire, bovenste ledematen, onderste ledematen en rechtopstaande stabiliteit), met scores variërend van 0-67 punten, met hogere scores wijzen op een grotere mate van invaliditeit.
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de neurologische functie zoals beoordeeld door het subschaalonderzoek van de rechtopstaande stabiliteit van de mFARS
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, tot 24 maanden
De subschaal voor rechtopstaande stabiliteit is een beoordeling van het vermogen van een individu om het evenwicht en de stabiliteit te behouden terwijl hij rechtop staat. Het heeft een minimumwaarde van 0 en een maximumwaarde van 36. Een hogere score duidt op een beter resultaat, wat een grotere stabiliteit en evenwichtsvermogen weerspiegelt terwijl u rechtop staat.
Door voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Verandering in activiteiten van het dagelijks leven (ADL's) zoals beoordeeld door de Friedreich's Ataxia Rating Scale Activiteiten van het dagelijks leven (FARS_ADL)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De FARS_ADL, gescoord van 0 tot 36, is een subschaal van FARS die het vermogen van een persoon beoordeelt om activiteiten van het dagelijks leven te voltooien. Een hogere score duidt op een grotere mate van invaliditeit. De FARS_ADL-vragenlijst zal worden uitgevoerd op de tijdstippen die in het protocol zijn aangegeven.
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de basislijn in de totale vermoeidheidsscore en alle subschaalscores zoals beoordeeld door de Fatigue Impact Scale (MFIS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) is een herziene vorm van de Fatigue Impact Scale, gebaseerd op items uit interviews met MS-patiënten over de invloed van vermoeidheid op hun leven. Dit instrument geeft een beoordeling van de effecten van vermoeidheid op het fysieke, cognitieve en psychosociale functioneren. Deelnemers beoordelen op een 5-puntsschaal, waarbij 0 = 'Nooit' tot 4 = 'Bijna altijd', hun instemming met 21 stellingen. Totaalscore (0-84) en subschalen voor fysiek (0-36), cognitief (0-40) en psychosociaal functioneren (0-8). De versie met 5 items wordt gescoord (0-20). Hogere cijfers duiden op grotere vermoeidheid. De MFIS zal worden uitgevoerd op de in het protocol aangegeven tijdstippen.
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de beoordeling van de ziekte, zoals beoordeeld door de functionele stadiëring voor ataxie
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Algehele indruk van verandering zoals beoordeeld door de patiënt met behulp van de Patient Global Impression of Change (PGI-C) schaal
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De Patient Global Impression of Change (PGI-C) weerspiegelt de beoordeling van een patiënt over de werkzaamheid van de behandeling. PGIC is een zevenpuntsschaal die de beoordeling van de algehele verbetering van een patiënt weergeeft. Patiënten beoordelen hun verandering als ‘zeer veel verbeterd’, ‘veel verbeterd’, ‘minimaal verbeterd’, ‘geen verandering’, ‘minimaal slechter’, ‘veel slechter’ of ‘heel veel slechter’. De PGI-C zal worden uitgevoerd op de tijdstippen die in het protocol zijn aangegeven.
Tot 24 maanden
Algehele indruk van verandering beoordeeld door een arts met behulp van de Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De Clinical Global Impression of Change (CGI-C) is een beoordeling om de verandering in de klinische status (symptomen en functioneel vermogen) van de toestand van de proefpersoon te meten ten opzichte van de uitgangssituatie met het onderzoeksgeneesmiddel. CGI-C-scores variëren van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter). De CGI-C zal worden uitgevoerd op de in het protocol aangegeven tijdstippen.
Tot 24 maanden
Gebied onder de concentratie-tijdcurve voor het doseringsinterval (AUC0-tau)
Tijdsspanne: Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie (AUC0-t)
Tijdsspanne: Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Gemiddelde maximale waargenomen concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Gemiddelde tijd van maximale waargenomen concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Concentratie die wordt bereikt onmiddellijk voordat de volgende dosis wordt toegediend (Cdal)
Tijdsspanne: Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Dagen 1, 30, 60, 90: vóór de dosis, 5, 15, 30 minuten na de dosis en 1, 2, 4, 6, 8 uur na de dosis; Dag 180: vóór de dosis en 5, 15 minuten na de dosis; Dagen 270, 360, Q3M daarna: vóór dosis; na voltooiing van de studie, tot 24 maanden
Aantal proefpersonen met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) per System Organ Class (SOC), Preferred Term (PT) en Maximale Ernst
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Aantal proefpersonen
Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in elektrocardiogram (ECG) parameters, waaronder, maar niet beperkt tot, HR, RR-interval, PR-interval, QRS-duur, QT-interval en QTcF-interval
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Verandering in aantal ECG-parameters
Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLIN-1601-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren