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프리드라이히 운동실조증이 있는 피험자를 대상으로 한 CTI-1601의 공개 라벨 확장 연구 (Jive)

2026년 9월 1일 업데이트: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 피하 CTI-1601의 장기 안전성, 효능, 약력학, 약동학 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구

이는 놈라보푸스프(Nomlabofusp)라고도 알려진 CTI-1601의 피하(SC) 투여에 대한 장기 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 임상 효과를 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 확장(OLE) 연구입니다. , 프리드라이히 운동실조증(FRDA)이 있는 대상에서.

이 OLE 연구의 목적은 다음과 같습니다.

  • FRDA 환자에서 CTI-1601의 장기간 피하(SC) 투여의 안전성을 평가합니다.
  • FRDA가 있는 대상체에서 CTI-1601의 장기 피하(SC) 투여의 PK를 평가하기 위해

  • FRDA가 있는 피험자에게 CTI-1601의 장기 피하(SC) 투여가 다음에 미치는 영향을 평가하기 위해:

    • 조직 FXN 농도
    • FRDA의 임상 평가
    • 유전자 발현 및 선택 지질

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 CTI-1601의 장기간 매일 투여의 안전성, PK, PD 및 임상 효과를 평가하기 위해 CTI-1601의 이전 임상 연구에 참여한 FRDA 환자를 대상으로 한 공개 라벨 확장(OLE) 연구입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

85

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa
    • Maryland
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, 미국, 07724
        • 모병
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • 연락하다:
          • Recruiting Department
          • 전화번호: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 이전에 CTI-1601 연구 참여를 완료한 FRDA 대상자는 이전 CTI-1601 연구에서 다음 중 하나 이상을 경험하지 않는 한 이 연구에 참여할 자격이 있습니다. 약물 연구; b) 연구 약물과 관련된 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5.0(또는 그 이상)에 따라 3등급 이상으로 정의된 유의미한 AE; c) CTI-1601에 대한 이전 연구 참여와 관련하여 의뢰인이 결정한 대로 이 연구에 참여하는 대상을 배제하는 것을 뒷받침하는 일부 다른 사건(즉, AE 여부에 관계없이 의뢰인이 임상적으로 유의하다고 간주하는 AE) SAE 기준을 충족하고 CTCAE 등급에 관계 없음) d) 어떤 이유로든 CTI-1601의 이전 연구 참여를 철회합니다.
  • 피험자는 HbA1c가 7.0% 이하입니다.
  • 피험자는 CTI-1601 QD의 SC 주사를 준비하고 자가 투여할 수 있는 충분한 손재주와 시력을 보여야 하거나 매일 주사를 준비하고 투여하도록 훈련받고 헌신할 간병인을 식별할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

다음 제외 기준 중 하나라도 충족되면 피험자는 연구에서 제외됩니다.

  • FRDA에 대해 복합 이형접합성(하나의 대립유전자에서만 GAA 반복 확장)으로 확인된 피험자.
  • 피험자는 PI의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있어 참여가 권장되지 않는 심장 질환 또는 질병을 포함한 모든 상태, 질병 또는 상황을 가지고 있습니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 90일 이내에 연구용 약물(CTI-1601 제외) 또는 장치를 사용했습니다.
  • 대상은 아미오다론의 사용을 요구합니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 90일 이내에 에리스로포이에틴, 에트라비린 또는 감마 인터페론을 사용했습니다.
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 7일 이내에 종합 비타민제의 일부로 또는 독립형 보충제로 하루 30mcg를 초과하는 비오틴 보충제를 피험자에게 사용했습니다. 스크리닝 전 최소 28일 동안 안정적인 용량과 빈도로 비오틴 보충제를 30mcg/일 이하로 섭취하고 피험자가 연구 전반에 걸쳐 비오틴 용량을 유지하겠다고 약속한 경우(분석 간섭으로 인해) 허용됩니다.
  • 대상은 매일 3g 이상의 아세트아미노펜을 사용합니다.
  • 대상은 복부나 허벅지에 SC 주사가 필요한 약물을 투여 받았습니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 적어도 28일 동안 안정적인 용량과 빈도로 사용되지 않은 약물을 중단할 수 없습니다.
  • 피험자는 선별심장초음파검사(ECHO) LVEF < 45%를 받았습니다.
  • 남성 피험자는 ECG에서 QTcF > 450밀리초를, 여성 피험자는 QTcF > 470밀리초를 나타냅니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
의약품: CTI-1601
CTI-1601은 재조합 융합 단백질로, 프리드라이히 운동실조증 환자에게 부족한 단백질인 인간 프라탁신을 전달하기 위한 것입니다.
다른 이름들:
  • 놈라보푸스프

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
좌심실 박출률(LVEF)의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
LVEF는 심장의 좌심실이 혈액을 얼마나 잘 펌핑하는지 측정하는 확장기부터 수축기까지의 좌심실 용적 변화율을 나타냅니다.
최대 24개월
좌심실 이완기말 용적(LVEDV)의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
LVEDV는 심장이 수축하기 직전에 심장 좌심실의 혈액량을 밀리리터(mL) 단위로 측정합니다.
최대 24개월
컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 자살 생각 또는 행동(범주 1-10)을 가진 피험자의 수
기간: 최대 24개월
컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)는 자살 생각과 행동의 발생, 심각도 및 빈도를 평가하는 데 사용되는 도구입니다. C-SSRS 점수가 높을수록 일반적으로 자살 생각이나 행동 수준이 높음을 의미하므로 결과가 더 나쁘다는 것을 나타냅니다.
최대 24개월
볼 면봉에서 수집한 협측 세포와 피부 펀치 생검에서 수집한 피부 세포에서 관찰된 총 단백질로 표준화된 조직 프라탁신 농도의 각 수집 시점의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
9홀 페그 테스트(9-HPT)로 평가한 운동 기능의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
시간 제한이 있는 25피트 걷기 테스트(T25-FW)로 평가한 운동 기능의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
수정된 프리드리히 실조증 평가 척도(mFARS) 총점으로 평가한 신경학적 기능의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
수정된 프리드라이히 실조증 평가 척도(mFARS)는 피험자 직접 참여를 포함하는 수정된 신경학적 척도이며 프리드라이히 실조증의 영향을 받는 특정 영역(구근, 상지, 하지 및 직립 안정성)을 대상으로 하며 점수 범위는 0-67점입니다. 점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다.
최대 24개월
MFARS의 직립 안정성 하위척도 검사로 평가한 신경학적 기능의 기준선 대비 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 24개월
직립 안정성 하위척도는 직립 자세로 서 있는 동안 균형과 안정성을 유지하는 개인의 능력을 평가하는 것입니다. 최소값은 0이고 최대값은 36입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미하며, 똑바로 서 있는 동안 안정성과 균형 능력이 더 뛰어나다는 것을 반영합니다.
연구 완료를 통해 최대 24개월
프리드라이히(Friedreich)의 실조증 평가 척도(Ataxia Rating Scale) 일상 생활 활동(FARS_ADL)으로 평가한 일상 생활 활동(ADL)의 변화
기간: 최대 24개월
0~36점의 FARS_ADL은 피험자의 일상 생활 활동 완료 능력을 평가하는 FARS의 하위 척도입니다. 점수가 높을수록 장애 정도가 높은 것을 의미합니다. FARS_ADL 설문지는 프로토콜에 표시된 시점에 수행됩니다.
최대 24개월
MFIS(Fatigue Impact Scale)로 평가한 총 피로 점수 및 모든 하위 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
수정된 피로 영향 척도(MFIS)는 피로가 환자의 삶에 어떤 영향을 미치는지에 관해 MS 환자와의 인터뷰에서 파생된 항목을 기반으로 한 피로 영향 척도의 개정된 형태입니다. 이 도구는 신체적, 인지적, 심리사회적 기능 측면에서 피로의 영향을 평가합니다. 참가자들은 21개의 진술에 동의함을 0 = '전혀 그렇지 않음'부터 4 = '거의 항상'까지 5점 척도로 평가합니다. 총점(0~84)과 신체(0~36), 인지(0~40), 심리사회적 기능(0~8)에 대한 하위 척도입니다. 5개 항목 버전의 점수는 0~20점입니다. 숫자가 높을수록 피로도가 높다는 의미입니다. MFIS는 프로토콜에 표시된 시점에 수행됩니다.
최대 24개월
운동실조에 대한 기능적 병기에 의해 평가된 질병 평가의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
PGI-C(Patient Global Impression of Change) 척도를 사용하여 환자가 평가한 전반적인 변화 인상
기간: 최대 24개월
PGI-C(환자의 전체적인 인상 변화)는 치료 효과에 대한 환자의 평가를 반영합니다. PGIC는 환자의 전반적인 개선 등급을 나타내는 7점 척도입니다. 환자들은 자신의 변화를 "매우 많이 개선됨", "매우 개선됨", "최소하게 개선됨", "변화 없음", "최소로 악화됨", "훨씬 악화됨" 또는 "매우 훨씬 악화됨"으로 평가합니다. PGI-C는 프로토콜에 표시된 시점에 수행됩니다.
최대 24개월
CGI-C(Clinical Global Impression of Change)를 사용하여 임상의가 평가한 전반적인 변화 인상
기간: 최대 24개월
CGI-C(Clinical Global Impression of Change)는 연구 약물을 사용한 기준선으로부터 피험자의 상태에 대한 임상 상태(증상 및 기능적 능력)의 변화를 측정하기 위한 평가입니다. CGI-C 점수의 범위는 1(매우 향상됨)부터 7(매우 나쁨)까지입니다. CGI-C는 프로토콜에 표시된 시점에 수행됩니다.
최대 24개월
투여 간격에 대한 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-tau)
기간: 1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
0시간부터 마지막 ​​정량 농도까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: 1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
평균 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
최대 관찰 농도의 평균 시간(Tmax)
기간: 1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
다음 투여 직전에 도달한 농도(Ctrough)
기간: 1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
1, 30, 60, 90일: 투여 전, 투여 후 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 8시간; 180일: 투여 전 및 투여 후 5, 15분; 270, 360일, 이후 Q3M: 투여 전; 연구 완료를 통해 최대 24개월
체계적 장기 분류(System Organ Class, SOC), 선호 용어(Preferred Term, PT) 및 최대 중증도(Maximum Severity)별 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 피험자 수
기간: 최대 24개월
피험자 수
최대 24개월
기저선 대비 심전도(ECG) 매개변수 변화(HR, RR 간격, PR 간격, QRS 지속 시간, QT 간격, QTcF 간격 포함, 이에 국한되지 않음)
기간: 최대 24개월
ECG 매개변수의 수치 변화
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Larimar Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 25일

기본 완료 (추정된)

2027년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 5일

처음 게시됨 (실제)

2024년 6월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLIN-1601-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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