Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование CTI-1601 у субъектов с атаксией Фридрейха (Jive)

1 сентября 2026 г. обновлено: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики и переносимости подкожного введения CTI-1601 у субъектов с атаксией Фридрейха

Это открытое расширенное исследование (OLE), предназначенное для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ПД) и клинических эффектов подкожного (п/к) введения CTI-1601, также известного как номлабофусп. , у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA).

Целями данного исследования OLE являются:

  • Оценить безопасность длительного подкожного (п/к) введения CTI-1601 субъектам с FRDA.
  • Оценить фармакокинетику длительного подкожного (п/к) введения CTI-1601 субъектам с FRDA.

  • Оценить влияние длительного подкожного (п/к) введения CTI-1601 у субъектов с FRDA на:

    • Концентрации FXN в тканях
    • Клинические оценки FRDA
    • Экспрессия генов и избранные липиды

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое расширенное исследование (OLE) у пациентов с FRDA, которые участвовали в предыдущем клиническом исследовании CTI-1601 для оценки безопасности, ФК, ПД и клинических эффектов длительного ежедневного приема CTI-1601.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

85

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Larimar Therapeutics, Inc.
  • Номер телефона: 844-511-9056
  • Электронная почта: medicalinfo@larimartx.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Активный, не рекрутирующий
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Контакт:
          • Kayla Zayas
          • Номер телефона: 813-974-5909
          • Электронная почта: Kaylazayas@usf.edu
        • Контакт:
          • Lucretia Campbell
          • Номер телефона: 813-974-5909
          • Электронная почта: lcampbel@usf.edu
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Рекрутинг
        • Uncommon Cures
        • Контакт:
        • Контакт:
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07724
        • Рекрутинг
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Контакт:
          • Recruiting Department
          • Номер телефона: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Активный, не рекрутирующий
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Контакт:
        • Контакт:
          • McKenzie Wells, MS
          • Номер телефона: 267-426-9608
          • Электронная почта: wellsm@chop.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с FRDA, которые ранее завершили участие в исследовании CTI-1601, будут иметь право участвовать в этом исследовании, если только у субъекта не возникло одно или несколько из следующих явлений в предыдущем исследовании CTI-1601: а) серьезное нежелательное явление (СНЯ), связанное с исследуемый препарат; б) значительные НЯ, определяемые как степень 3 или выше в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE), версия 5.0 (или выше), связанные с исследуемым препаратом; в) какое-либо другое событие, связанное с участием в предыдущем исследовании с CTI-1601, которое подтверждает исключение субъекта из участия в этом исследовании, как это определено Спонсором (т. е. НЯ, которые Спонсор считает клинически значимыми, независимо от того, является ли оно соответствует критериям SAE и независимо от степени CTCAE); г) Отказаться от участия в предыдущем исследовании CTI-1601 по любой причине.
  • У субъекта уровень HbA1c меньше или равен 7,0%.
  • Субъект должен продемонстрировать достаточную ловкость и остроту зрения для подготовки и самостоятельного проведения подкожных инъекций CTI-1601 QD или быть в состоянии определить лицо, осуществляющее уход, которое будет обучено и заинтересовано в подготовке и проведении ежедневных инъекций.

Критерий исключения:

Субъекты исключаются из исследования, если соответствует любому из следующих критериев исключения:

  • Субъекты, у которых подтверждена компаунд-гетерозиготность (экспансия повтора GAA только на одном аллеле) по FRDA.
  • У субъекта имеется какое-либо состояние, заболевание или ситуация, включая сердечное заболевание или заболевание, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или подвергнуть субъекта неоправданному риску, что делает участие в нем нецелесообразным.
  • Субъект использовал любой исследуемый препарат (кроме CTI-1601) или устройство в течение 90 дней до скрининга.
  • Субъекту требуется применение амиодарона.
  • Субъект использовал эритропоэтин, этравирин или гамма-интерферон в течение 90 дней до скрининга.
  • Субъект применения добавок биотина, превышающих 30 мкг/день, либо в составе поливитаминов, либо в качестве отдельной добавки, в течение 7 дней до первой дозы исследуемого препарата. Добавки биотина в размере менее 30 мкг/день разрешены, если они принимаются в стабильной дозе и с частотой в течение как минимум 28 дней до скрининга, а также имеется обязательство субъекта поддерживать дозу биотина на протяжении всего исследования (из-за помех для анализов).
  • Субъект ежедневно употребляет более 3 граммов ацетаминофена.
  • Субъект получает лекарство, требующее подкожной инъекции в живот или бедро.
  • Субъект не может прекратить прием лекарств, которые не принимались в стабильной дозе и частоте, по крайней мере, за 28 дней до скрининга.
  • У субъекта скрининговая эхокардиограмма (ЭХО) ФВ ЛЖ < 45%.
  • У субъекта-мужчины QTcF > 450 миллисекунд или у субъекта-женщины QTcF > 470 миллисекунд на ЭКГ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Лекарство: CTI-1601
CTI-1601 представляет собой рекомбинантный белок-фьюжн, предназначенный для доставки человеческого фратаксина — белка, дефицитного у пациентов с атаксией Фридрейха.
Другие имена:
  • Номлабофусп

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: До 24 месяцев
ФВЛЖ указывает процент изменения объема ЛЖ от диастолы до систолы, который измеряет, насколько хорошо левый желудочек сердца перекачивает кровь.
До 24 месяцев
Изменение конечно-диастолического объема левого желудочка (LVEDV) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: До 24 месяцев
LVEDV — это количество крови, измеряемое в миллилитрах (мл), в левом желудочке сердца непосредственно перед сокращением сердца.
До 24 месяцев
Количество субъектов с суицидальными мыслями или поведением (категории 1–10) по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS)
Временное ограничение: До 24 месяцев
Колумбийская шкала оценки тяжести суицида (C-SSRS) — это инструмент, используемый для оценки возникновения, тяжести и частоты суицидальных мыслей и поведения. Более высокий балл по C-SSRS обычно указывает на худший результат, поскольку означает более высокий уровень суицидальных мыслей или поведения.
До 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени сбора концентраций фратаксина в тканях, нормализованных по отношению к общему белку, наблюдаемых в буккальных клетках, взятых из мазков со щек, и клетках кожи, собранных из биопсии кожи.
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем по оценке с помощью 9-луночного теста (9-HPT)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем по результатам теста ходьбы на 25 футов на время (T25-FW)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение неврологических функций по сравнению с исходным уровнем по общему баллу модифицированной шкалы оценки атаксии Фридрейха (mFARS)
Временное ограничение: До 24 месяцев
Модифицированная шкала оценки атаксии Фридрейха (mFARS) представляет собой модифицированную неврологическую шкалу с непосредственным участием субъектов и нацелена на конкретные области, на которые влияет атаксия Фридрейха (бульбарная система, верхняя конечность, нижняя конечность и устойчивость в вертикальном положении), с оценками в диапазоне от 0 до 67 баллов, с более высокие баллы указывают на более высокий уровень инвалидности.
До 24 месяцев
Изменение неврологических функций по сравнению с исходным уровнем, оцененное по подшкале устойчивости в вертикальном положении по шкале mFARS.
Временное ограничение: После завершения обучения, до 24 месяцев
Подшкала устойчивости в вертикальном положении представляет собой оценку способности человека сохранять равновесие и устойчивость, стоя прямо. Он имеет минимальное значение 0 и максимальное значение 36. Более высокий балл указывает на лучший результат, отражая большую устойчивость и способность сохранять равновесие в вертикальном положении.
После завершения обучения, до 24 месяцев
Изменение повседневной активности (ADL) по оценке шкалы оценки атаксии Фридрейха (FARS_ADL)
Временное ограничение: До 24 месяцев
FARS_ADL, оцениваемый от 0 до 36, представляет собой подшкалу FARS, оценивающую способность субъекта выполнять повседневную деятельность. Более высокий балл указывает на более высокий уровень инвалидности. Анкета FARS_ADL будет заполнена в сроки, указанные в протоколе.
До 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла усталости и всех баллов подшкалы по шкале воздействия усталости (MFIS)
Временное ограничение: До 24 месяцев
Модифицированная шкала влияния усталости (MFIS) представляет собой пересмотренную форму шкалы влияния усталости, основанную на данных, полученных в ходе интервью с пациентами с рассеянным склерозом о том, как усталость влияет на их жизнь. Этот инструмент обеспечивает оценку последствий усталости с точки зрения физического, когнитивного и психосоциального функционирования. Участники оценили свое согласие с 21 утверждением по 5-балльной шкале от 0 = «Никогда» до 4 = «Почти всегда». Общий балл (0–84) и субшкалы физического (0–36), когнитивного (0–40) и психосоциального функционирования (0–8). Версия из 5 пунктов оценивается (0–20). Более высокие цифры указывают на большую усталость. MFIS будет проводиться в сроки, указанные в протоколе.
До 24 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки заболевания по функциональной стадии атаксии
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Общее впечатление об изменении, оцененное пациентом с использованием шкалы общего впечатления пациента от изменений (PGI-C).
Временное ограничение: До 24 месяцев
Общее впечатление пациента об изменениях (PGI-C) отражает оценку пациентом эффективности лечения. PGIC представляет собой 7-балльную шкалу, отражающую оценку общего улучшения состояния пациента. Пациенты оценивают свои изменения как «значительно улучшилось», «значительно улучшилось», «минимально улучшилось», «без изменений», «минимально хуже», «значительно хуже» или «очень значительно хуже». PGI-C будет выполнен в сроки, указанные в протоколе.
До 24 месяцев
Общее впечатление от изменений, оцененное врачом с использованием клинического глобального впечатления от изменений (CGI-C).
Временное ограничение: До 24 месяцев
Клиническое общее впечатление изменений (CGI-C) представляет собой оценку изменения клинического статуса (симптомов и функциональных способностей) состояния субъекта по сравнению с исходным уровнем при приеме исследуемого препарата. Оценки CGI-C варьируются от 1 (значительно улучшилось) до 7 (значительно хуже). CGI-C будет выполняться в моменты времени, указанные в протоколе.
До 24 месяцев
Площадь под кривой концентрация-время для интервала дозирования (AUC0-tau)
Временное ограничение: Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от момента 0 до момента последней поддающейся количественному измерению концентрации (AUC0-t)
Временное ограничение: Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Средняя максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax)
Временное ограничение: Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Среднее время максимальной наблюдаемой концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Концентрация, достигаемая непосредственно перед введением следующей дозы (Ctrough)
Временное ограничение: Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Дни 1, 30, 60, 90: до приема дозы, через 5, 15, 30 минут после приема дозы и через 1, 2, 4, 6, 8 часов после приема дозы; День 180: до приема дозы и через 5, 15 минут после приема дозы; Дни 270, 360, Q3M после этого: перед введением дозы; после завершения обучения, до 24 месяцев
Число субъектов с нежелательными явлениями, связанными с лечением (НЯСЛ), по классам систем органов (КСО), предпочтительным терминам (ПТ) и максимальной степени тяжести
Временное ограничение: До 24 месяцев
Количество испытуемых
До 24 месяцев
Изменение от исходного уровня параметров электрокардиограммы (ЭКГ), включая, но не ограничиваясь, ЧСС, интервал RR, интервал PR, длительность QRS, интервал QT и интервал QTcF
Временное ограничение: До 24 месяцев
Изменение числа параметров ЭКГ
До 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Larimar Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLIN-1601-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться