Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CTI-1601:n avoin laajennustutkimus henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia (Jive)

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: avoin laajennustutkimus ihonalaisen CTI-1601:n pitkäaikaisen turvallisuuden, tehokkuuden, farmakodynamiikan, farmakokinetiikka ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

Tämä on avoin laajennustutkimus (OLE), jonka tarkoituksena on arvioida CTI-1601:n, joka tunnetaan myös nimellä nomlabofusp, ihonalaisen (SC) annon pitkäaikaisturvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja kliinisiä vaikutuksia. , henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA).

Tämän OLE-tutkimuksen tavoitteet ovat:

  • Arvioida CTI-1601:n pitkäaikaisen ihonalaisen (SC) annon turvallisuutta FRDA-potilailla
  • Arvioida CTI-1601:n pitkäaikaisen subkutaanisen (SC) annon farmakokinetiikka potilailla, joilla on FRDA

  • Arvioida CTI-1601:n pitkäaikaisen ihonalaisen (SC) annon vaikutusta FRDA-potilailla:

    • Kudosten FXN-pitoisuudet
    • FRDA:n kliiniset arvioinnit
    • Geeniekspressio ja valitse lipidit

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin laajennustutkimus (OLE) FRDA-potilailla, jotka osallistuivat aiempaan CTI-1601:n kliiniseen tutkimukseen arvioidakseen CTI-1601:n pitkäaikaisen päivittäisen annon turvallisuutta, PK-, PD- ja kliinisiä vaikutuksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

85

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
        • Rekrytointi
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Ottaa yhteyttä:
          • Recruiting Department
          • Puhelinnumero: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • McKenzie Wells, MS
          • Puhelinnumero: 267-426-9608
          • Sähköposti: wellsm@chop.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FRDA-potilaat, jotka osallistuivat aiemmin CTI-1601-tutkimukseen, voivat osallistua tähän tutkimukseen, ellei koehenkilö kokenut yhtä tai useampaa seuraavista edellisessä CTI-1601-tutkimuksessa: a) vakava haittatapahtuma (SAE), joka liittyy tutkia huumeita; b) merkittävä haittavaikutus, joka määritellään asteeksi 3 tai korkeammaksi haittatapahtumien yleisen terminologian kriteerien (CTCAE) version 5.0 (tai uudemman) mukaan, liittyen tutkimuslääkkeeseen; c) jokin muu tapahtuma, joka liittyy osallistumiseen aiempaan CTI-1601-tutkimukseen ja joka tukee potilaan sulkemista pois osallistumisesta tähän tutkimukseen sponsorin määrittämänä (eli haitallinen haitta, jota sponsori pitää kliinisesti merkittävänä riippumatta siitä, onko se täyttää SAE-kriteerit ja CTCAE-luokasta riippumatta); d) vetäytyä osallistumisesta aiempaan CTI-1601-tutkimukseen mistä tahansa syystä.
  • Tutkittavan HbA1c-arvo on pienempi tai yhtä suuri kuin 7,0 %.
  • Tutkittavan on osoitettava riittävää näppäryyttä ja näöntarkkuutta valmistaakseen ja antaakseen itse CTI-1601 QD:n SC-injektiot, tai hänen on pystyttävä tunnistamaan hoitaja, joka on koulutettu ja sitoutunut valmistelemaan ja antamaan päivittäiset injektiot.

Poissulkemiskriteerit:

Koehenkilöt suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä täyttyy:

  • Koehenkilöt, jotka on vahvistettu heterotsygoottisiksi yhdisteiksi (GAA:n toistuva laajeneminen vain yhdessä alleelissa) FRDA:n osalta.
  • Tutkittavalla on mikä tahansa tila, sairaus tai tilanne, mukaan lukien sydänsairaus tai sairaus, joka PI:n mielestä voisi hämmentää tutkimuksen tuloksia tai saattaa koehenkilön kohtuuttoman riskin, jolloin osallistuminen ei ole suositeltavaa.
  • Koehenkilö käytti mitä tahansa tutkimuslääkettä (muuta kuin CTI-1601:tä) tai laitetta 90 päivän aikana ennen seulontaa.
  • Potilas vaatii amiodaronin käyttöä.
  • Koehenkilö käytti erytropoietiinia, etraviriinia tai gamma-interferonia 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • Biotiinilisän käyttö, joka ylittää 30 mikrogrammaa päivässä, joko osana monivitamiinivalmistetta tai itsenäisenä lisäravinteena 7 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Biotiinilisä ≤ 30 mikrogrammaa/päivä on sallittu, jos sitä otetaan vakaana annoksena ja taajuudella vähintään 28 päivää ennen seulontaa ja koehenkilö on sitoutunut ylläpitämään biotiiniannosta koko tutkimuksen ajan (määrityksien häiriöiden vuoksi).
  • Koehenkilö käyttää yli 3 grammaa asetaminofeenia päivittäin.
  • Koehenkilö saa lääkitystä, joka vaatii SC-injektion vatsaan tai reiteen.
  • Koehenkilö ei pysty lopettamaan lääkkeitä, jotka eivät ole olleet vakaalla annoksella ja tiheydellä vähintään 28 päivää ennen seulontaa.
  • Koehenkilöllä on seulontakardiogrammi (ECHO) LVEF < 45 %.
  • Miesten QTcF > 450 millisekuntia tai naisen QTcF > 470 millisekuntia EKG:ssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Lääke: CTI-1601
CTI-1601 on rekombinantti fuusioproteiini, jonka tarkoituksena on toimittaa ihmisen frataksiinia, proteiinia, jota potilailla, joilla on Friedreichin ataksia, on puutteellinen määrä
Muut nimet:
  • Nomlabofusp

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
LVEF ilmaisee LVEF-tilavuuden prosenttiosuuden diastolista systoleen, mikä mittaa kuinka hyvin sydämen vasen kammio pumppaa verta.
Jopa 24 kuukautta
Vasemman kammion loppudiastolisen tilavuuden (LVEDV) muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
LVEDV on veren määrä millilitroina (ml) sydämen vasemmassa kammiossa juuri ennen sydämen supistumista.
Jopa 24 kuukautta
Sellaisten koehenkilöiden määrä, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä (luokat 1–10) Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) on työkalu, jolla arvioidaan itsemurha-ajatusten ja -käyttäytymisen esiintymistä, vakavuutta ja esiintymistiheyttä. Korkeammat pisteet C-SSRS:ssä osoittavat yleensä huonompaa lopputulosta, koska ne merkitsevät korkeampaa itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä.
Jopa 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta kullakin keräyspisteellä kudosfrataksiinipitoisuuksissa, jotka normalisoituivat kokonaisproteiiniin, havaittiin poskipuikkosoluista ja ihosoluista kerätyissä ihosoluissa.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta motorisessa toiminnassa 9-reikäisellä tappitestillä (9-HPT) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta motorisessa toiminnassa, joka on arvioitu ajoitetulla 25 jalan kävelytestillä (T25-FW)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Neurologisen toiminnan muutos lähtötilanteesta arvioituna modifioidulla Friedreichin ataksialuokitusasteikolla (mFARS)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Modifioitu Friedreichin ataksialuokitusasteikko (mFARS) on muunneltu neurologinen asteikko, johon osallistujat osallistuvat suoraan ja joka kohdistuu tietyille alueille, joihin Friedreichin ataksia vaikuttaa (bulbar, yläraajojen, alaraajojen ja pystysuoran vakavuus) arvoilla 0–67 pistettä. korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta.
Jopa 24 kuukautta
Neurologisen toiminnan muutos lähtötilanteesta mitattuna mFARS:n pystysuuntaisen stabiilisuuden alaskaalan tutkimuksella
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen jälkeen jopa 24 kuukautta
Pystyvakauden alaasteikko on arvio henkilön kyvystä säilyttää tasapaino ja vakaus pystyasennossa. Sen vähimmäisarvo on 0 ja enimmäisarvo 36. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta, mikä kuvastaa parempaa vakautta ja tasapainokykyä pystyasennossa.
Opintojen suorittamisen jälkeen jopa 24 kuukautta
Päivittäisen elämän toiminnan muutos (ADL) Friedreichin Ataxia Rating Scale Activities of Daily Living -asteikolla (FARS_ADL) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
FARS_ADL, arvosanat 0–36, on FARS:n alaasteikko, joka arvioi henkilön kykyä suorittaa päivittäisiä toimintoja. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta. FARS_ADL-kysely suoritetaan protokollassa ilmoitettuina aikapisteinä.
Jopa 24 kuukautta
Kokonaisväsymyspisteiden ja kaikkien ala-asteikkopisteiden muutos lähtötasosta väsymyksen vaikutusasteikolla (MFIS) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) on väsymysvaikutusasteikon uudistettu muoto, joka perustuu MS-potilaiden haastatteluista saatuihin kohtiin siitä, kuinka väsymys vaikuttaa heidän elämäänsä. Tämä instrumentti antaa arvion väsymyksen vaikutuksista fyysiseen, kognitiiviseen ja psykososiaaliseen toimintaan. Osallistujat arvioivat 5 pisteen asteikolla, jossa 0 = "Ei koskaan" - 4 = "Melkein aina" 21 väitteellä. Kokonaispisteet (0-84) ja fyysisen (0-36), kognitiivisen (0-40) ja psykososiaalisen toiminnan (0-8) ala-asteikot. 5 kohdan versio pisteytetään (0-20). Suuremmat luvut osoittavat suurempaa väsymystä. MFIS suoritetaan protokollassa ilmoitettuina aikapisteinä.
Jopa 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta taudin arvioinnissa, joka on arvioitu ataksiaa varten
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kokonaisvaikutelma muutoksesta, jonka potilas on arvioinut käyttämällä PGI-C (Patient Global Impression of Change) -asteikkoa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) kuvastaa potilaan arviota hoidon tehokkuudesta. PGIC on 7 pisteen asteikko, joka kuvaa potilaan yleistä paranemista. Potilaat arvioivat muutoksensa "erittäin parantuneeksi", "paljon parantuneeksi", "minimillisesti parantuneeksi", "ei muutosta", "vähän huonommaksi", "paljon huonommaksi" tai "erittäin paljon huonommaksi". PGI-C suoritetaan protokollassa ilmoitettuina aikapisteinä.
Jopa 24 kuukautta
Kliinikon arvioima kokonaisvaikutelma muutoksesta CGI-C:n (Clinical Global Impression of Change) avulla.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) on arvio, jolla mitataan muutosta koehenkilön tilan kliinisessä tilassa (oireet ja toimintakyky) lähtötasosta tutkimuslääkkeellä. CGI-C-pisteet vaihtelevat 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi). CGI-C suoritetaan protokollassa ilmoitettuina aikapisteinä.
Jopa 24 kuukautta
Annosteluvälin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC0-tau)
Aikaikkuna: Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-t)
Aikaikkuna: Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Keskimääräinen suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Keskimääräinen havaittu enimmäispitoisuus (Tmax)
Aikaikkuna: Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Pitoisuus, joka saavutetaan juuri ennen seuraavan annoksen antamista (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Päivät 1, 30, 60, 90: ennen annosta, 5, 15, 30 minuuttia annoksen jälkeen ja 1, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivä 180: ennen annosta ja 5, 15 minuuttia annoksen jälkeen; Päivää 270, 360, Q3M sen jälkeen: esiannos; opintojen päätyttyä, jopa 24 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) järjestelmän elimen luokan (SOC), suositellun termin (PT) ja maksimivaikeusasteen mukaan
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Osallistujien määrä
Enintään 24 kuukautta
Muutos lähtöarvosta elektrokardiogrammin (EKG) parametreissa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, HR, RR-väli, PR-väli, QRS-kesto, QT-väli ja QTcF-väli
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
EKG-parametrien muutos lukumäärässä
Jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Larimar Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLIN-1601-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa