Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di estensione in aperto di CTI-1601 in soggetti con atassia di Friedreich (Jive)

1 settembre 2026 aggiornato da: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacodinamica, la farmacocinetica e la tollerabilità a lungo termine del CTI-1601 sottocutaneo in soggetti affetti da atassia di Friedreich

Si tratta di uno studio di estensione in aperto (OLE) progettato per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e gli effetti clinici della somministrazione sottocutanea (SC) di CTI-1601, noto anche come nomlabofusp , in soggetti con atassia di Friedreich (FRDA).

Gli obiettivi di questo studio OLE sono:

  • Valutare la sicurezza della somministrazione sottocutanea (SC) a lungo termine di CTI-1601 in soggetti con FRDA
  • Valutare la farmacocinetica della somministrazione sottocutanea (SC) a lungo termine di CTI-1601 in soggetti con FRDA

  • Valutare l'effetto della somministrazione sottocutanea (SC) a lungo termine di CTI-1601 in soggetti con FRDA su:

    • Concentrazioni di FXN nei tessuti
    • Valutazioni cliniche della FRDA
    • Espressione genica e lipidi selezionati

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di estensione in aperto (OLE) condotto su pazienti con FRDA che avevano partecipato a un precedente studio clinico su CTI-1601 per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacocinetica e gli effetti clinici della somministrazione giornaliera a lungo termine di CTI-1601.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

85

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Attivo, non reclutante
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
    • Maryland
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stati Uniti, 07724
        • Reclutamento
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Contatto:
          • Recruiting Department
          • Numero di telefono: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Attivo, non reclutante
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Contatto:
        • Contatto:
          • McKenzie Wells, MS
          • Numero di telefono: 267-426-9608
          • Email: wellsm@chop.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti affetti da FRDA che hanno precedentemente completato la partecipazione a uno studio sul CTI-1601 saranno idonei a partecipare a questo studio a meno che il soggetto non abbia manifestato uno o più dei seguenti eventi in un precedente studio sul CTI-1601: a) evento avverso grave (SAE) correlato a farmaco in studio; b) EA significativo, definito come Grado 3 o superiore secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versione 5.0 (o successiva), correlato al farmaco in studio; c) qualche altro evento, correlato alla partecipazione a uno studio precedente con CTI-1601, che supporta l'esclusione del soggetto dalla partecipazione a questo studio come determinato dallo Sponsor (vale a dire, un evento avverso considerato clinicamente significativo dallo Sponsor indipendentemente dal fatto che sia soddisfacevano i criteri SAE e indipendentemente dal grado CTCAE); d) Ritirarsi dalla partecipazione ad un precedente studio del CTI-1601 per qualsiasi motivo.
  • Il soggetto ha un HbA1c inferiore o uguale al 7,0%.
  • Il soggetto deve dimostrare sufficiente destrezza e acuità visiva per preparare e autosomministrarsi iniezioni SC di CTI-1601 QD o essere in grado di identificare un assistente che sarà addestrato e impegnato a preparare e somministrare le iniezioni giornaliere.

Criteri di esclusione:

I soggetti vengono esclusi dallo studio se viene soddisfatto uno dei seguenti criteri di esclusione:

  • Soggetti confermati come eterozigoti composti (espansione ripetuta GAA su un solo allele) per FRDA.
  • Il soggetto soffre di qualsiasi condizione, malattia o situazione, inclusa una condizione o malattia cardiaca, che, a giudizio del PI, potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il soggetto a rischio eccessivo, rendendo sconsigliabile la partecipazione.
  • Il soggetto ha utilizzato qualsiasi farmaco sperimentale (diverso da CTI-1601) o dispositivo nei 90 giorni precedenti lo screening.
  • Il soggetto richiede l'uso di amiodarone.
  • Il soggetto ha utilizzato eritropoietina, etravirina o interferone gamma nei 90 giorni precedenti lo screening.
  • Soggetto che utilizza un'integrazione di biotina superiore a 30 mcg/giorno, sia come parte di un multivitaminico che come integratore autonomo, entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio. L'integrazione di biotina ≤30 mcg/giorno è consentita se assunta a una dose e frequenza stabili per almeno 28 giorni prima dello screening e vi è l'impegno da parte del soggetto a mantenere la dose di biotina durante lo studio (a causa dell'interferenza con i test).
  • Il soggetto utilizza più di 3 grammi di paracetamolo al giorno.
  • Il soggetto riceve un farmaco che richiede un'iniezione sottocutanea nell'addome o nella coscia.
  • Il soggetto non è in grado di interrompere i farmaci che non sono stati mantenuti a una dose e frequenza stabili per almeno 28 giorni prima dello screening.
  • Il soggetto ha una LVEF < 45% all'ecocardiogramma di screening (ECHO).
  • Un soggetto di sesso maschile ha un QTcF > 450 millisecondi o un soggetto di sesso femminile ha un QTcF > 470 millisecondi su un ECG.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Droga: CTI-1601
CTI-1601 è una proteina di fusione ricombinante e ha lo scopo di fornire la frataxina umana, la proteina carente nei pazienti con atassia di Friedreich
Altri nomi:
  • Nomlabofusp

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
LVEF indica la percentuale di variazione del volume del ventricolo sinistro dalla diastole alla sistole che misura la capacità del ventricolo sinistro del cuore di pompare il sangue.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale del volume telediastolico del ventricolo sinistro (LVEDV)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
LVEDV è la quantità di sangue, misurata in millilitri (mL), nel ventricolo sinistro del cuore appena prima che il cuore si contragga.
Fino a 24 mesi
Numero di soggetti con idea o comportamento suicidario (categorie 1-10) della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) è uno strumento utilizzato per valutare l’insorgenza, la gravità e la frequenza di pensieri e comportamenti suicidari. Un punteggio più alto al C-SSRS indica generalmente un risultato peggiore, poiché indica un livello più elevato di ideazione o comportamento suicidario.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale ad ogni punto temporale di raccolta delle concentrazioni tissutali di fratassina normalizzate rispetto alle proteine ​​totali osservate nelle cellule buccali raccolte da tamponi di guancia e nelle cellule cutanee raccolte da biopsie cutanee
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale della funzione motoria valutata mediante test con picchetto a 9 fori (9-HPT)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale della funzione motoria valutata mediante il test del cammino di 25 piedi cronometrato (T25-FW)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale della funzione neurologica valutata mediante il punteggio totale della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata (mFARS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata (mFARS) è una scala neurologica modificata che coinvolge la partecipazione diretta del soggetto e si rivolge ad aree specifiche colpite dall'atassia di Friedreich (bulbare, arto superiore, arto inferiore e stabilità eretta), con punteggi che vanno da 0 a 67 punti, con punteggi più alti indicano un livello di disabilità maggiore.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale della funzione neurologica valutata mediante l'esame della sottoscala di stabilità verticale del mFARS
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
La sottoscala della stabilità verticale è una valutazione della capacità di un individuo di mantenere l'equilibrio e la stabilità stando in posizione eretta. Ha un valore minimo di 0 e un valore massimo di 36. Un punteggio più alto indica un risultato migliore, riflettendo una maggiore stabilità e capacità di equilibrio stando in piedi.
Fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Cambiamento nelle attività della vita quotidiana (ADL) valutato dalla scala di valutazione dell'atassia di Friedreich per le attività della vita quotidiana (FARS_ADL)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La FARS_ADL, con punteggio da 0 a 36, ​​è una sottoscala della FARS che valuta la capacità di un soggetto di completare le attività della vita quotidiana. Un punteggio più alto indica un livello di disabilità maggiore. Il questionario FARS_ADL verrà eseguito nei tempi indicati nel protocollo.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della fatica e di tutti i punteggi delle sottoscale valutati dalla Fatigue Impact Scale (MFIS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) è una forma rivista della Fatigue Impact Scale basata su elementi derivati ​​da interviste con pazienti con SM riguardanti l'impatto della fatica sulla loro vita. Questo strumento fornisce una valutazione degli effetti della fatica in termini di funzionamento fisico, cognitivo e psicosociale. I partecipanti valutano su una scala a 5 punti, da 0 = "Mai" a 4 = "Quasi sempre" il loro accordo con 21 affermazioni. Punteggio totale (0-84) e sottoscale per il funzionamento fisico (0-36), cognitivo (0-40) e psicosociale (0-8). La versione a 5 punti viene valutata (0-20). I numeri più alti indicano una maggiore fatica. L'MFIS verrà eseguito nei tempi indicati nel protocollo.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale nella valutazione della malattia valutata mediante la stadiazione funzionale per l'atassia
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Impressione generale del cambiamento valutata dal paziente utilizzando la scala Patient Global Impression of Change (PGI-C).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
L'impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C) riflette la valutazione del paziente sull'efficacia del trattamento. PGIC è una scala a 7 punti che descrive la valutazione del miglioramento complessivo del paziente. I pazienti valutano il loro cambiamento come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiore", "molto peggiore" o "molto molto peggiore". La PGI-C verrà eseguita nei tempi indicati nel protocollo.
Fino a 24 mesi
Impressione generale del cambiamento valutata da un medico utilizzando la Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
L'impressione globale clinica del cambiamento (CGI-C) è una valutazione per misurare il cambiamento dello stato clinico (sintomi e capacità funzionale) della condizione del soggetto rispetto al basale con il farmaco in studio. I punteggi CGI-C vanno da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). Il CGI-C verrà eseguito nei tempi indicati nel protocollo.
Fino a 24 mesi
Area sotto la curva concentrazione-tempo per l'intervallo di dosaggio (AUC0-tau)
Lasso di tempo: Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Concentrazione massima media osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Tempo medio della concentrazione massima osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Concentrazione raggiunta immediatamente prima della somministrazione della dose successiva (Ctrough)
Lasso di tempo: Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Giorni 1, 30, 60, 90: pre-dose, 5, 15, 30 minuti dopo la dose e 1, 2, 4, 6, 8 ore dopo la dose; Giorno 180: pre-dose e 5, 15 minuti dopo la dose; Giorni 270, 360, Q3M successivi: pre-dose; fino al completamento degli studi, fino a 24 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) per Classe di Sistema Organico (SOC), Termine Preferito (PT) e Gravità Massima
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Numero di soggetti
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) inclusi, ma non limitati a, frequenza cardiaca (HR), intervallo RR, intervallo PR, durata QRS, intervallo QT e intervallo QTcF
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Variazione numerica dei parametri ECG
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLIN-1601-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi