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Eine offene Verlängerungsstudie von CTI-1601 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (Jive)

1. September 2026 aktualisiert von: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Verträglichkeit von subkutanem CTI-1601 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Hierbei handelt es sich um eine offene Erweiterungsstudie (OLE), die darauf abzielt, die langfristige Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und die klinischen Auswirkungen der subkutanen (SC) Verabreichung von CTI-1601, auch bekannt als Nomlabofusp, zu bewerten , bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA).

Die Ziele dieser OLE-Studie sind:

  • Bewertung der Sicherheit einer langfristigen subkutanen (SC) Verabreichung von CTI-1601 bei Patienten mit FRDA
  • Bewertung der PK der langfristigen subkutanen (SC) Verabreichung von CTI-1601 bei Patienten mit FRDA

  • Um die Wirkung einer langfristigen subkutanen (SC) Verabreichung von CTI-1601 bei Patienten mit FRDA zu bewerten, auf:

    • FXN-Konzentrationen im Gewebe
    • Klinische Bewertungen von FRDA
    • Genexpression und ausgewählte Lipide

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene Verlängerungsstudie (OLE) an Patienten mit FRDA, die an einer früheren klinischen Studie zu CTI-1601 teilgenommen haben, um die Sicherheit, PK, PD und klinische Auswirkungen einer täglichen Langzeitverabreichung von CTI-1601 zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

85

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
    • Maryland
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07724
        • Rekrutierung
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Kontakt:
          • Recruiting Department
          • Telefonnummer: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden mit FRDA, die zuvor an einer Studie zu CTI-1601 teilgenommen haben, sind zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt, es sei denn, bei dem Probanden kam es in einer früheren CTI-1601-Studie zu einem oder mehreren der folgenden Ereignisse: a) schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) im Zusammenhang mit Studienmedikament; b) signifikante UE, definiert als Grad 3 oder höher gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0 (oder höher), im Zusammenhang mit dem Studienmedikament; c) ein anderes Ereignis im Zusammenhang mit der Teilnahme an einer früheren Studie mit CTI-1601, das den Ausschluss des Probanden von der Teilnahme an dieser Studie unterstützt, wie vom Sponsor festgelegt (d. h. ein UE, das vom Sponsor als klinisch signifikant angesehen wird, unabhängig davon, ob dies der Fall ist). erfüllte SAE-Kriterien und unabhängig vom CTCAE-Grad); d) Aus irgendeinem Grund von der Teilnahme an einer früheren Studie zu CTI-1601 zurücktreten.
  • Das Subjekt hat einen HbA1c-Wert von höchstens 7,0 %.
  • Der Proband muss über ausreichende Geschicklichkeit und Sehschärfe verfügen, um SC-Injektionen von CTI-1601 QD vorzubereiten und selbst zu verabreichen, oder er ist in der Lage, eine Pflegekraft zu identifizieren, die für die Vorbereitung und Verabreichung der täglichen Injektionen geschult und engagiert ist.

Ausschlusskriterien:

Probanden werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllt ist:

  • Probanden, die als zusammengesetzt heterozygot (GAA-Wiederholungsexpansion auf nur einem Allel) für FRDA bestätigt wurden.
  • Der Proband leidet an einer Erkrankung, Krankheit oder Situation, einschließlich einer Herzerkrankung oder -krankheit, die nach Ansicht des Studienleiters die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Probanden einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte, sodass von einer Teilnahme abgeraten wird.
  • Der Proband hat innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat (außer CTI-1601) oder ein Prüfgerät verwendet.
  • Das Subjekt erfordert die Verwendung von Amiodaron.
  • Der Proband verwendete innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening Erythropoietin, Etravirin oder Gamma-Interferon.
  • Verwendung einer Biotin-Ergänzung mit mehr als 30 µg/Tag durch den Probanden, entweder als Teil eines Multivitaminpräparats oder als eigenständige Ergänzung, innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Eine Biotin-Supplementierung ≤ 30 µg/Tag ist zulässig, wenn sie mindestens 28 Tage vor dem Screening in einer stabilen Dosis und Häufigkeit eingenommen wird, und der Proband verpflichtet sich, die Biotin-Dosis während der gesamten Studie beizubehalten (aufgrund von Interferenzen mit Tests).
  • Der Proband nimmt täglich mehr als 3 Gramm Paracetamol ein.
  • Der Proband erhält Medikamente, die eine SC-Injektion in den Bauch oder Oberschenkel erfordern.
  • Der Proband ist nicht in der Lage, Medikamente abzusetzen, deren Dosis und Häufigkeit nicht mindestens 28 Tage vor dem Screening stabil war.
  • Der Proband hat einen LVEF im Screening-Echokardiogramm (ECHO) < 45 %.
  • Männliche Probanden haben einen QTcF von > 450 Millisekunden und weibliche Probanden haben einen QTcF von > 470 Millisekunden im EKG.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Arzneimittel: CTI-1601
CTI-1601 ist ein rekombinantes Fusionsprotein und soll menschliches Frataxin, das bei Patienten mit Friedreich-Ataxie defizitäre Protein, bereitstellen.
Andere Namen:
  • Nomlabofusp

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
LVEF gibt den Prozentsatz der Änderung des LV-Volumens von der Diastole zur Systole an, der misst, wie gut der linke Ventrikel des Herzens Blut pumpt.
Bis zu 24 Monate
Veränderung des linksventrikulären enddiastolischen Volumens (LVEDV) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
LVEDV ist die Blutmenge, gemessen in Millilitern (ml), in der linken Herzkammer, kurz bevor sich das Herz zusammenzieht.
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Probanden mit Selbstmordgedanken oder Selbstmordverhalten (Kategorien 1–10) der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Die Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ist ein Instrument zur Beurteilung des Auftretens, der Schwere und der Häufigkeit von Selbstmordgedanken und -verhalten. Ein höherer Wert im C-SSRS weist im Allgemeinen auf ein schlechteres Ergebnis hin, da er auf ein höheres Maß an Selbstmordgedanken oder -verhalten hinweist.
Bis zu 24 Monate
Änderung der Frataxin-Konzentrationen im Gewebe, normalisiert auf das Gesamtprotein, zu jedem Entnahmezeitpunkt gegenüber dem Ausgangswert, beobachtet in Wangenzellen, die aus Wangenabstrichen entnommen wurden, und Hautzellen, die aus Hautstanzbiopsien entnommen wurden
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Veränderung der motorischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt durch den 9-Loch-Peg-Test (9-HPT)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Veränderung der motorischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch den zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehtest (T25-FW)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Veränderung der neurologischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der Gesamtpunktzahl der modifizierten Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS).
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Die modifizierte Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (mFARS) ist eine modifizierte neurologische Skala, die die direkte Beteiligung des Probanden einbezieht und auf bestimmte Bereiche abzielt, die von Friedreich-Ataxie betroffen sind (Bulbär, obere Extremität, untere Extremität und aufrechte Stabilität), mit Werten zwischen 0 und 67 Punkten Höhere Werte weisen auf einen höheren Grad der Behinderung hin.
Bis zu 24 Monate
Veränderung der neurologischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch die Subskala-Untersuchung der aufrechten Stabilität des mFARS
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums bis zu 24 Monate
Die Subskala „Aufrechte Stabilität“ ist eine Beurteilung der Fähigkeit einer Person, im aufrechten Stehen das Gleichgewicht und die Stabilität aufrechtzuerhalten. Der Mindestwert beträgt 0 und der Höchstwert 36. Eine höhere Punktzahl weist auf ein besseres Ergebnis hin und spiegelt größere Stabilität und Gleichgewichtsfähigkeiten beim aufrechten Stehen wider.
Bis zum Abschluss des Studiums bis zu 24 Monate
Veränderung der Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), bewertet anhand der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala Aktivitäten des täglichen Lebens (FARS_ADL)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Der FARS_ADL, bewertet von 0 bis 36, ist eine Subskala von FARS, die die Fähigkeit eines Probanden bewertet, Aktivitäten des täglichen Lebens zu erledigen. Eine höhere Punktzahl weist auf einen höheren Grad der Behinderung hin. Der FARS_ADL-Fragebogen wird zu den im Protokoll angegebenen Zeitpunkten durchgeführt.
Bis zu 24 Monate
Änderung des Gesamtermüdungswerts und aller Subskalenwerte gemäß der Fatigue Impact Scale (MFIS) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Die Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) ist eine überarbeitete Form der Fatigue Impact Scale, die auf Items basiert, die aus Interviews mit MS-Patienten zu den Auswirkungen von Müdigkeit auf ihr Leben abgeleitet wurden. Dieses Instrument ermöglicht eine Bewertung der Auswirkungen von Müdigkeit auf die körperliche, kognitive und psychosoziale Funktion. Die Teilnehmer bewerten auf einer 5-Punkte-Skala mit 0 = „Nie“ bis 4 = „Fast immer“ ihre Zustimmung zu 21 Aussagen. Gesamtpunktzahl (0–84) und Subskalen für körperliche (0–36), kognitive (0–40) und psychosoziale Funktionen (0–8). Die 5-Punkte-Version wird bewertet (0-20). Höhere Zahlen deuten auf eine größere Ermüdung hin. Das MFIS wird zu den im Protokoll angegebenen Zeitpunkten durchgeführt.
Bis zu 24 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Beurteilung der Krankheit gemäß der funktionellen Stadieneinstufung für Ataxie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Gesamteindruck der Veränderung, wie vom Patienten anhand der Patient Global Impression of Change (PGI-C)-Skala beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Der Patient Global Impression of Change (PGI-C) spiegelt die Einschätzung eines Patienten über die Wirksamkeit der Behandlung wider. PGIC ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der Gesamtverbesserung durch einen Patienten darstellt. Die Patienten bewerten ihre Veränderung als „sehr deutlich verbessert“, „stark verbessert“, „geringfügig verbessert“, „keine Veränderung“, „geringfügig schlechter“, „viel schlimmer“ oder „sehr viel schlimmer“. Die PGI-C wird zu den im Protokoll angegebenen Zeitpunkten durchgeführt.
Bis zu 24 Monate
Gesamteindruck der Veränderung, beurteilt durch einen Kliniker anhand des Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Der Clinical Global Impression of Change (CGI-C) ist eine Beurteilung zur Messung der Veränderung des klinischen Status (Symptome und Funktionsfähigkeit) des Zustands des Probanden gegenüber dem Ausgangswert mit dem Studienmedikament. Die CGI-C-Werte reichen von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter). Das CGI-C wird zu den im Protokoll angegebenen Zeitpunkten durchgeführt.
Bis zu 24 Monate
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve für das Dosierungsintervall (AUC0-tau)
Zeitfenster: Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Mittlere maximale beobachtete Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Mittlere Zeit der maximalen beobachteten Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Konzentration, die unmittelbar vor der Verabreichung der nächsten Dosis erreicht wird (Ctrough)
Zeitfenster: Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Tage 1, 30, 60, 90: vor der Dosis, 5, 15, 30 Minuten nach der Dosis und 1, 2, 4, 6, 8 Stunden nach der Dosis; Tag 180: vor der Dosis und 5,15 Minuten nach der Dosis; Tage 270, 360, Q3M danach: Vordosis; bis zum Studienabschluss bis zu 24 Monate
Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) nach Systemorganklasse (SOC), bevorzugtem Begriff (PT) und maximalem Schweregrad
Zeitfenster: Bis zu 24 Monaten
Anzahl der Probanden
Bis zu 24 Monaten
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Elektrokardiogramm (EKG)-Parametern einschließlich, aber nicht beschränkt auf, HR, RR-Intervall, PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall und QTcF-Intervall
Zeitfenster: Bis zu 24 Monaten
Änderung der Anzahl von EKG-Parametern
Bis zu 24 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLIN-1601-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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