臨床的に重大な血管外溶血を有するPNHの小児参加者におけるラブリズマブまたはエクリズマブの追加治療としてのダニコパンの研究
2025年12月19日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
臨床的に重大な血管外溶血を有する発作性夜間ヘモグロビン尿症の小児参加者を対象とした、ラブリズマブまたはエクリズマブの追加治療としてのダニコパンの第3相非盲検試験
この研究の主な目的は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）および臨床的に重大な血管外溶血を有する小児参加者を対象に、12週目のベースラインからのヘモグロビン（Hgb）変化によって評価される、ラブリズマブまたはエクリズマブへの追加治療としてのダニコパンの有効性を評価することです（ CS-EVH）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 電話番号：1-855-752-2356
- メール：clinicaltrials@alexion.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- PNHと確定診断。
- CS-EVH の定義: 貧血: Hgb ≤ 10.5 g/dL、および絶対網赤血球数 ≥ 100 × 109/L
- 1日目の直前に少なくとも12週間ラブリズマブまたはエクリズマブで治療されている場合、投与される用量はこの期間中安定している必要があり、この研究の最初の12週間に用量または間隔の予想される変更があってはなりません。
- すべての参加者は、1 日目の 3 年前、または 1 日目の少なくとも 14 日前までに、血清群 A、C、W、Y および血清群 B の髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受けていなければなりません。
- インフルエンザ菌 b 型（Hib）および肺炎球菌に対するワクチン接種
除外基準:
- 血小板数が 30000/μL 未満、または血小板輸血が必要な場合。
- ANC < 500/μL。
以下を含む、肝機能に関連する臨床的に重大な検査異常。
- 血清フェリチン値 ≥ 500 ng/mL によって定義される肝鉄過剰負荷が証明されている参加者の場合、ALT > 2 × ULN または ALT > 3 × ULN。
- 直接ビリルビン > 2 × ULN ただし、治験責任医師の意見が、病歴に基づく溶血またはギルバート症候群によるものである場合を除く。
- 胆汁うっ滞の現在の証拠。
- HSCTまたは抗胸腺細胞グロブリンおよび免疫抑制剤を含む他の治療を必要とする既知の再生不良性貧血またはその他の骨髄不全。 ただし、免疫抑制剤の用量が1日目までの少なくとも12週間安定しており、12週目まで安定していると予想される場合は除きます。
- 主要な臓器移植（例、心臓、肺、腎臓、肝臓）またはHSCTの病歴。
- 補体欠損症が既知または疑われる。
- -活動性の細菌またはウイルス感染症、毎日2回連続の測定で38℃を超える体温、他の感染症の証拠、または最初の研究介入投与前14日以内の発熱性疾患の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ダニコパン
参加者は、12週間にわたる体重に基づいたオープンラベル治療期間と、最大1年間のオープンラベル長期延長期間を受けることになります。
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参加者は体重に基づいた投与計画に従ってダニコパンを受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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12週目のヘモグロビン(Hgb)濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ダニコパンの最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から12週目まで
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1日目から12週目まで
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12週目および24週目までに輸血を回避した参加者の数
時間枠：12週目と24週目
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12週目と24週目
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12週目および24週目の網赤血球絶対数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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12週目および24週目における小児QOLインベントリ（PedsQL）の汎用コアスケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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12週目および24週目における慢性疾患治療の小児機能評価（FACIT）-疲労スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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受け入れやすさと美味しさのアンケートスコア
時間枠：2週目
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2週目
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24週目のHgb濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
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ベースライン、24 週目
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血清代替経路 (AP) 活性のベースラインからの変化
時間枠：64週目までのベースライン
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64週目までのベースライン
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血漿Bb濃度のベースラインからの変化
時間枠：64週目までのベースライン
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64週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年8月11日
一次修了 (推定)
2027年5月28日
研究の完了 (推定)
2028年3月10日
試験登録日
最初に提出
2024年6月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月3日
最初の投稿 (実際)
2024年6月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月19日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (その他の識別子：Alexion)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Alexion は研究データへのアクセス要求を許可することを公約しており、プロトコル、CSR、平易な言葉での概要を提供する予定です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。