Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Danicopan som tilleggsbehandling til Ravulizumab eller Eculizumab hos pediatriske deltakere med PNH som har klinisk signifikant ekstravaskulær hemolyse

19. desember 2025 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3 åpen studie av Danicopan som tilleggsbehandling til Ravulizumab eller Eculizumab hos pediatriske deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som har klinisk signifikant ekstravaskulær hemolyse

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av danicopan som tilleggsbehandling til ravulizumab eller eculizumab, vurdert ved hemoglobin (Hgb) endring fra baseline ved uke 12 hos pediatriske deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) og klinisk signifikant ekstravaskulær hemolyse CS-EVH).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 77019
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Rekruttering
        • Research Site
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av PNH.
  • CS-EVH definert av: Anemi: Hgb ≤ 10,5 g/dL, og absolutt retikulocyttantall ≥ 100 × 109/L
  • Behandlet med ravulizumab eller eculizumab i minst 12 uker umiddelbart før dag 1, bør den mottatte dosen være stabil i denne perioden, og det skal ikke være noen forventede endringer i dosering eller intervall i løpet av de første 12 ukene av denne studien.
  • alle deltakere må være vaksinert mot meningokokkinfeksjon fra serogruppe A, C, W og Y og serogruppe B innen 3 år før, eller minst 14 dager før dag 1
  • vaksinert mot Haemophilus influenzae type b (Hib) og Streptococcus pneumoniae

Ekskluderingskriterier:

  • Blodplateantall < 30000/μL eller det er behov for blodplatetransfusjoner.
  • ANC < 500/μL.

  • Klinisk signifikante laboratorieavvik relatert til leverfunksjon, inkludert:

    • ALT > 2 × ULN eller ALT > 3 × ULN for deltakere med dokumentert leverjernoverskudd definert av serumferritinverdier ≥ 500 ng/ml.
    • Direkte bilirubin > 2 × ULN, med mindre, etter etterforskerens mening, skyldes hemolyse eller Gilberts syndrom basert på medisinsk historie.
  • Nåværende bevis på gallekolestase.
  • Kjent aplastisk anemi eller annen benmargssvikt som krever HSCT eller andre behandlinger, inkludert anti-tymocyttglobulin og immunsuppressiva med mindre dosen av immunsuppressivt middel har vært stabil i minst 12 uker før dag 1 og forventes å holde seg stabil gjennom uke 12.
  • Historie om en større organtransplantasjon (f.eks. hjerte, lunge, nyre, lever) eller HSCT.
  • Kjent eller mistenkt komplementmangel.
  • Aktiv bakteriell eller viral infeksjon, en kroppstemperatur > 38°C ved 2 påfølgende daglige mål, tegn på annen infeksjon eller historie med febersykdom innen 14 dager før første studieintervensjonsadministrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Danicopan
Deltakerne vil motta en 12-ukers vektbasert åpen behandlingsperiode og opptil 1 år åpen langtidsforlengelsesperiode.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne vil motta danicopan på et vektbasert doseringsregime.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i hemoglobin (Hgb) konsentrasjon ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Danicopan
Tidsramme: Dag 1 til uke 12
Dag 1 til uke 12
Antall deltakere med transfusjonsunngåelse gjennom uke 12 og 24
Tidsramme: Uke 12 og 24
Uke 12 og 24
Endring fra baseline i absolutt retikulocytttelling ved uke 12 og 24
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24
Baseline, uke 12 og 24
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scales Score i uke 12 og 24
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24
Baseline, uke 12 og 24
Endring fra baseline i pediatrisk funksjonsvurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetspoeng i uke 12 og 24
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24
Baseline, uke 12 og 24
Akseptabilitet og smakelighet spørreskjemaresultat
Tidsramme: Uke 2
Uke 2
Endring fra baseline i Hgb-konsentrasjon ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Endring fra baseline i serumalternativ baneaktivitet (AP).
Tidsramme: Baseline frem til uke 64
Baseline frem til uke 64
Endring fra baseline i plasma Bb-konsentrasjoner
Tidsramme: Baseline frem til uke 64
Baseline frem til uke 64

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

AstraZeneca

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

28. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

10. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

7. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D7332C00006
  • ALXN2040-PNH-302 (Annen identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere