임상적으로 유의미한 혈관외 용혈이 있는 PNH 소아 참가자를 대상으로 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 대한 추가 치료제로서 다니코판에 대한 연구
2025년 12월 19일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
임상적으로 유의미한 혈관외 용혈이 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 소아 참가자를 대상으로 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 대한 추가 치료제로서 다니코판에 대한 제3상 공개 라벨 연구
본 연구의 일차 목적은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 임상적으로 유의미한 혈관 외 용혈이 있는 소아 참가자를 대상으로 12주차 기준치 대비 헤모글로빈(Hgb) 변화를 평가하여 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 대한 추가 치료제로서 다니코판의 유효성을 평가하는 것입니다. CS-EVH).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
6
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 전화번호: 1-855-752-2356
- 이메일: clinicaltrials@alexion.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- PNH 진단이 확인되었습니다.
- CS-EVH 정의: 빈혈: Hgb ≤ 10.5g/dL, 절대 망상적혈구 수 ≥ 100 × 109/L
- 1일차 직전 최소 12주 동안 라불리주맙 또는 에쿨리주맙으로 치료한 경우, 투여량은 이 기간 동안 안정적이어야 하며, 본 연구의 첫 12주 동안 투여량이나 간격에 예상되는 변화가 없어야 합니다.
- 모든 참가자는 1일 전 3년 이내에 또는 최소 14일 전에 혈청군 A, C, W, Y 및 혈청군 B의 수막구균 감염에 대한 예방 접종을 받아야 합니다.
- b형 헤모필루스 인플루엔자(Hib) 및 폐렴연쇄상구균에 대한 백신 접종
제외 기준:
- 혈소판 수가 < 30000/μL이거나 혈소판 수혈이 필요합니다.
- ANC < 500/μL.
다음을 포함하여 간 기능과 관련된 임상적으로 중요한 검사실 이상:
- 혈청 페리틴 값 ≥ 500ng/mL로 정의된 간 철분 과부하가 문서화된 참가자의 경우 ALT > 2 × ULN 또는 ALT > 3 × ULN.
- 직접 빌리루빈 > 2 × ULN(조사자의 의견으로는 병력에 따른 용혈 또는 길버트 증후군으로 인한 것이 아닌 경우).
- 담즙 담즙 정체증의 현재 증거.
- HSCT 또는 항흉선세포 글로불린 및 면역억제제를 포함한 기타 치료법이 필요한 알려진 재생불량성 빈혈 또는 기타 골수 부전. 면역억제제의 용량이 1일 전 최소 12주 동안 안정적이었고 12주차까지 안정적으로 유지될 것으로 예상되지 않는 경우.
- 주요 장기 이식(예: 심장, 폐, 신장, 간) 또는 HSCT 병력.
- 보체 결핍이 알려졌거나 의심됩니다.
- 활성 박테리아 또는 바이러스 감염, 연속 2일 일일 측정에서 체온 > 38°C, 기타 감염의 증거 또는 첫 번째 연구 개입 전 14일 이내에 열성 질환의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다니코팬
참가자들은 12주 동안 체중 기반의 개방형 치료 기간과 최대 1년 동안의 개방형 장기 연장 기간을 받게 됩니다.
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참가자는 체중 기반 복용량 요법에 따라 다니코판을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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12주차의 헤모글로빈(Hgb) 농도 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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다니코판의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 12주차까지
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1일차부터 12주차까지
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12주차와 24주차 동안 수혈을 피한 참가자 수
기간: 12주차와 24주차
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12주차와 24주차
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12주차와 24주차의 절대 망상적혈구 수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차 및 24주차
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기준선, 12주차 및 24주차
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12주차와 24주차의 소아 삶의 질 목록(PedsQL) 일반 핵심 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차 및 24주차
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기준선, 12주차 및 24주차
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12주 및 24주차 만성 질환 치료의 소아 기능 평가(FACIT) 피로 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차 및 24주차
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기준선, 12주차 및 24주차
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수용성 및 기호성 설문지 점수
기간: 2주차
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2주차
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24주차 Hgb 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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혈청 대체 경로(AP) 활동의 기준선 변화
기간: 64주차까지의 기준선
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64주차까지의 기준선
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혈장 Bb 농도의 기준선 변화
기간: 64주차까지의 기준선
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64주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 8월 11일
기본 완료 (추정된)
2027년 5월 28일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 19일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (기타 식별자: Alexion)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하겠다는 공개 약속을 갖고 있으며 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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