Studio su Danicopan come trattamento aggiuntivo a Ravulizumab o Eculizumab in partecipanti pediatrici affetti da EPN che presentano emolisi extravascolare clinicamente significativa
19 dicembre 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 3 in aperto su Danicopan come trattamento aggiuntivo a Ravulizumab o Eculizumab in partecipanti pediatrici con emoglobinuria parossistica notturna che presentano emolisi extravascolare clinicamente significativa
L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di danicopan come trattamento aggiuntivo a ravulizumab o eculizumab, valutata in base alla variazione dell'emoglobina (Hgb) rispetto al basale alla settimana 12 in partecipanti pediatrici con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) ed emolisi extravascolare clinicamente significativa ( CS-EVH).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
6
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numero di telefono: 1-855-752-2356
- Email: clinicaltrials@alexion.com
Luoghi di studio
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Reclutamento
- Research Site
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Paris, Francia, 77019
- Reclutamento
- Research Site
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Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
- Reclutamento
- Research Site
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- Reclutamento
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di EPN.
- CS-EVH definito da: Anemia: Hgb ≤ 10,5 g/dL e conta assoluta dei reticolociti ≥ 100 × 109/L
- Trattati con ravulizumab o eculizumab per almeno 12 settimane immediatamente precedenti il Giorno 1, la dose ricevuta deve essere stabile durante questo periodo e non devono essere previsti cambiamenti nel dosaggio o nell'intervallo durante le prime 12 settimane di questo studio.
- tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione da meningococco dei sierogruppi A, C, W e Y e del sierogruppo B entro 3 anni prima o almeno 14 giorni prima del Giorno 1
- vaccinati contro Haemophilus influenzae di tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae
Criteri di esclusione:
- Conta piastrinica < 30.000/μL o necessità di trasfusioni di piastrine.
- ANC < 500/μL.
Anomalie di laboratorio clinicamente significative correlate alla funzionalità epatica, tra cui:
- ALT > 2 × ULN o ALT > 3 × ULN per i partecipanti con sovraccarico di ferro epatico documentato definito da valori di ferritina sierica ≥ 500 ng/mL.
- Bilirubina diretta > 2 × ULN, a meno che, a giudizio dello sperimentatore, non sia dovuta a emolisi o sindrome di Gilbert in base all'anamnesi medica.
- Evidenza attuale di colestasi biliare.
- Anemia aplastica nota o altra insufficienza del midollo osseo che richiede HSCT o altre terapie, tra cui globulina anti-timocita e immunosoppressori, a meno che il dosaggio dell'immunosoppressore non sia rimasto stabile per almeno 12 settimane prima del giorno 1 e si prevede che rimanga stabile fino alla settimana 12.
- Storia di un trapianto d'organo maggiore (ad es. Cuore, polmone, rene, fegato) o HSCT.
- Carenza nota o sospetta del complemento.
- Infezione batterica o virale attiva, temperatura corporea > 38°C in 2 misurazioni giornaliere consecutive, evidenza di altre infezioni o storia di qualsiasi malattia febbrile entro 14 giorni prima della prima somministrazione dell'intervento in studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Danicopan
I partecipanti riceveranno un periodo di trattamento in aperto di 12 settimane basato sul peso e fino a 1 anno di periodo di estensione a lungo termine in aperto.
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I partecipanti riceveranno danicopan con un regime di dosaggio basato sul peso.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina (Hgb) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
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Riferimento, settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Danicopan
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 12
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Dal giorno 1 alla settimana 12
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Numero di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni durante le settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
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Settimane 12 e 24
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Variazione rispetto al basale della conta assoluta dei reticolociti alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 12 e 24
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Riferimento, settimane 12 e 24
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Variazione rispetto al basale del punteggio delle scale core generiche del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 12 e 24
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Riferimento, settimane 12 e 24
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di fatica della valutazione funzionale pediatrica della terapia della malattia cronica (FACIT) alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 12 e 24
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Riferimento, settimane 12 e 24
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Punteggio del questionario di accettabilità e appetibilità
Lasso di tempo: Settimana 2
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Settimana 2
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Variazione rispetto al basale della concentrazione Hgb alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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Riferimento, settimana 24
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Variazione rispetto al basale dell'attività del percorso alternativo del siero (AP).
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 64
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Riferimento fino alla settimana 64
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Variazione rispetto al basale delle concentrazioni plasmatiche di Bb
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 64
|
Riferimento fino alla settimana 64
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 agosto 2025
Completamento primario (Stimato)
28 maggio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
10 marzo 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 giugno 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 giugno 2024
Primo Inserito (Effettivo)
7 giugno 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Altro identificatore: Alexion)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .