Estudio de Danicopan como tratamiento complementario de ravulizumab o eculizumab en participantes pediátricos con HPN que tienen hemólisis extravascular clínicamente significativa
19 de diciembre de 2025 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio abierto de fase 3 de Danicopan como tratamiento complementario de ravulizumab o eculizumab en participantes pediátricos con hemoglobinuria paroxística nocturna que tienen hemólisis extravascular clínicamente significativa
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de danicopan como tratamiento complementario a ravulizumab o eculizumab según lo evaluado por el cambio de hemoglobina (Hgb) desde el inicio en la semana 12 en participantes pediátricos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y hemólisis extravascular clínicamente significativa ( CS-EVH).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
6
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de teléfono: 1-855-752-2356
- Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com
Ubicaciones de estudio
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Reclutamiento
- Research Site
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Paris, Francia, 77019
- Reclutamiento
- Research Site
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Reclutamiento
- Research Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Reclutamiento
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de HPN.
- CS-EVH definida por: Anemia: Hgb ≤ 10,5 g/dL y recuento absoluto de reticulocitos ≥ 100 × 109/L
- Tratado con ravulizumab o eculizumab durante al menos 12 semanas inmediatamente antes del día 1, la dosis recibida debe ser estable durante este período y no debe haber cambios anticipados en la dosis o el intervalo durante las primeras 12 semanas de este estudio.
- Todos los participantes deben estar vacunados contra la infección meningocócica de los serogrupos A, C, W e Y y el serogrupo B dentro de los 3 años anteriores o al menos 14 días antes del Día 1.
- vacunado contra Haemophilus influenzae tipo b (Hib) y Streptococcus pneumoniae
Criterio de exclusión:
- Recuento de plaquetas < 30.000/μL o necesidad de transfusiones de plaquetas.
- RAN < 500/μL.
Anomalías de laboratorio clínicamente significativas relacionadas con la función hepática, que incluyen:
- ALT > 2 × LSN o ALT > 3 × LSN para participantes con sobrecarga de hierro hepática documentada definida por valores de ferritina sérica ≥ 500 ng/ml.
- Bilirrubina directa> 2 × LSN, a menos que, en opinión del investigador, se deba a hemólisis o síndrome de Gilbert según el historial médico.
- Evidencia actual de colestasis biliar.
- Anemia aplásica conocida u otra insuficiencia de la médula ósea que requiere TCMH u otras terapias, incluida la globulina antitimocítica y los inmunosupresores, a menos que la dosis del inmunosupresor se haya mantenido estable durante al menos 12 semanas antes del día 1 y se espera que permanezca estable hasta la semana 12.
- Antecedentes de un trasplante de órgano importante (p. ej., corazón, pulmón, riñón, hígado) o TCMH.
- Deficiencia del complemento conocida o sospechada.
- Infección bacteriana o viral activa, temperatura corporal > 38 °C en 2 medidas diarias consecutivas, evidencia de otra infección o antecedentes de cualquier enfermedad febril dentro de los 14 días anteriores a la administración de la primera intervención del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Danicopan
Los participantes recibirán un período de tratamiento abierto de 12 semanas basado en el peso y hasta 1 año de período de extensión abierto a largo plazo.
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Los participantes recibirán danicopan según un régimen de dosificación basado en el peso.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en la concentración de hemoglobina (Hgb) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de Danicopan
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 12
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Día 1 hasta Semana 12
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Número de participantes que evitaron transfusiones durante las semanas 12 y 24
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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Semanas 12 y 24
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Cambio con respecto al valor inicial en el recuento absoluto de reticulocitos en las semanas 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12 y 24
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Línea de base, semanas 12 y 24
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de las escalas básicas genéricas del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) en las semanas 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12 y 24
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Línea de base, semanas 12 y 24
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Cambio con respecto al valor inicial en la evaluación funcional pediátrica de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT): puntuación de fatiga en las semanas 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12 y 24
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Línea de base, semanas 12 y 24
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Puntuación del cuestionario de aceptabilidad y palatabilidad
Periodo de tiempo: Semana 2
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Semana 2
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Cambio desde el valor inicial en la concentración de Hgb en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Cambio con respecto al valor inicial en la actividad de la vía alternativa (AP) sérica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
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Línea de base hasta la semana 64
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Cambio desde el valor inicial en las concentraciones plasmáticas de Bb
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
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Línea de base hasta la semana 64
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de agosto de 2025
Finalización primaria (Estimado)
28 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
10 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
7 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Otro identificador: Alexion)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .