Studie zu Danicopan als Zusatzbehandlung zu Ravulizumab oder Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit PNH, die eine klinisch signifikante extravaskuläre Hämolyse haben
19. Dezember 2025 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Eine offene Phase-3-Studie zu Danicopan als Zusatzbehandlung zu Ravulizumab oder Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die eine klinisch signifikante extravaskuläre Hämolyse aufweisen
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von Danicopan als Zusatzbehandlung zu Ravulizumab oder Eculizumab zu bewerten, gemessen anhand der Änderung des Hämoglobins (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 bei pädiatrischen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und klinisch signifikanter extravaskulärer Hämolyse ( CS-EVH).
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
6
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonnummer: 1-855-752-2356
- E-Mail: clinicaltrials@alexion.com
Studienorte
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Paris, Frankreich, 77019
- Rekrutierung
- Research Site
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Rekrutierung
- Research Site
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
- Rekrutierung
- Research Site
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London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
- Rekrutierung
- Research Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose von PNH.
- CS-EVH definiert durch: Anämie: Hgb ≤ 10,5 g/dl und absolute Retikulozytenzahl ≥ 100 × 109/l
- Bei einer Behandlung mit Ravulizumab oder Eculizumab für mindestens 12 Wochen unmittelbar vor Tag 1 sollte die erhaltene Dosis während dieses Zeitraums stabil sein und es sollten keine Änderungen der Dosierung oder des Intervalls während der ersten 12 Wochen dieser Studie zu erwarten sein.
- Alle Teilnehmer müssen innerhalb von 3 Jahren vor oder mindestens 14 Tage vor Tag 1 gegen Meningokokken-Infektionen der Serogruppen A, C, W und Y sowie der Serogruppe B geimpft sein
- geimpft gegen Haemophilus influenzae Typ b (Hib) und Streptococcus pneumoniae
Ausschlusskriterien:
- Thrombozytenzahl < 30.000/μl oder es besteht Bedarf an Thrombozytentransfusionen.
- ANC < 500/μL.
Klinisch signifikante Laboranomalien im Zusammenhang mit der Leberfunktion, einschließlich:
- ALT > 2 × ULN oder ALT > 3 × ULN für Teilnehmer mit dokumentierter Eisenüberladung in der Leber, definiert durch Serumferritinwerte ≥ 500 ng/ml.
- Direktes Bilirubin > 2 × ULN, es sei denn, nach Ansicht des Prüfarztes ist dies aufgrund der Krankengeschichte auf eine Hämolyse oder ein Gilbert-Syndrom zurückzuführen.
- Aktuelle Hinweise auf eine Gallencholestase.
- Bekannte aplastische Anämie oder anderes Knochenmarkversagen, das eine HSCT oder andere Therapien erfordert, einschließlich Anti-Thymozyten-Globulin und Immunsuppressiva, es sei denn, die Dosierung des Immunsuppressivums war vor Tag 1 mindestens 12 Wochen lang stabil und wird voraussichtlich bis Woche 12 stabil bleiben.
- Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation (z. B. Herz, Lunge, Niere, Leber) oder HSCT.
- Bekannter oder vermuteter Komplementmangel.
- Aktive bakterielle oder virale Infektion, eine Körpertemperatur > 38 °C bei 2 aufeinanderfolgenden täglichen Messungen, Anzeichen einer anderen Infektion oder Vorgeschichte einer fieberhaften Erkrankung innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Verabreichung der Studienintervention.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Danicopan
Die Teilnehmer erhalten eine 12-wöchige gewichtsbasierte Open-Label-Behandlungsphase und eine bis zu 1-jährige Open-Label-Langzeitverlängerungsphase.
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Die Teilnehmer erhalten Danicopan nach einem gewichtsbasierten Dosierungsschema.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Änderung der Hämoglobinkonzentration (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
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Ausgangswert, Woche 12
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Danicopan
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 12
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Tag 1 bis Woche 12
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Anzahl der Teilnehmer mit Transfusionsvermeidung in den Wochen 12 und 24
Zeitfenster: Woche 12 und 24
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Woche 12 und 24
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Änderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
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Ausgangswert, Woche 12 und 24
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Änderung des generischen Kernskalen-Scores des pädiatrischen Lebensqualitätsinventars (PedsQL) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
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Ausgangswert, Woche 12 und 24
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der pädiatrischen Funktionsbewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT)-Fatigue Score in den Wochen 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
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Ausgangswert, Woche 12 und 24
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Fragebogenbewertung zur Akzeptanz und Schmackhaftigkeit
Zeitfenster: Woche 2
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Woche 2
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Änderung der Hgb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
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Ausgangswert, Woche 24
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Änderung der Aktivität des alternativen Signalwegs (AP) im Serum gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 64
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Ausgangswert bis Woche 64
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Änderung der Plasma-Bb-Konzentrationen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 64
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Ausgangswert bis Woche 64
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
11. August 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
28. Mai 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
10. März 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. Juni 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. Juni 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. Juni 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
23. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. Dezember 2025
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Andere Kennung: Alexion)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .