Undersøgelse af Danicopan som tillægsbehandling til Ravulizumab eller Eculizumab hos pædiatriske deltagere med PNH, som har klinisk signifikant ekstravaskulær hæmolyse
19. december 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Et fase 3 åbent studie af Danicopan som tillægsbehandling til Ravulizumab eller Eculizumab hos pædiatriske deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, som har klinisk signifikant ekstravaskulær hæmolyse
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af danicopan som tillægsbehandling til ravulizumab eller eculizumab som vurderet ved hæmoglobin (Hgb) ændring fra baseline ved uge 12 hos pædiatriske deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) og klinisk signifikant ekstravaskulær hæmolyse CS-EVH).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
6
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonnummer: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Studiesteder
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Rekruttering
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
- Rekruttering
- Research Site
-
London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- Rekruttering
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 77019
- Rekruttering
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af PNH.
- CS-EVH defineret ved: Anæmi: Hgb ≤ 10,5 g/dL og absolut retikulocyttal ≥ 100 × 109/L
- Behandlet med ravulizumab eller eculizumab i mindst 12 uger umiddelbart før dag 1, bør den modtagne dosis være stabil i denne periode, og der bør ikke være nogen forventede ændringer i dosis eller interval i løbet af de første 12 uger af denne undersøgelse.
- alle deltagere skal være vaccineret mod meningokokinfektion fra serogruppe A, C, W og Y og serogruppe B inden for 3 år før eller mindst 14 dage før dag 1
- vaccineret mod Haemophilus influenzae type b (Hib) og Streptococcus pneumoniae
Ekskluderingskriterier:
- Blodpladetal < 30000/μL eller der er behov for blodpladetransfusioner.
- ANC < 500/μL.
Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter relateret til leverfunktion, herunder:
- ALT > 2 × ULN eller ALT > 3 × ULN for deltagere med dokumenteret leverjernoverbelastning defineret ved serumferritinværdier ≥ 500 ng/mL.
- Direkte bilirubin > 2 × ULN, medmindre, efter investigators mening, skyldes hæmolyse eller Gilberts syndrom baseret på sygehistorie.
- Aktuelt bevis på galdekolestase.
- Kendt aplastisk anæmi eller anden knoglemarvssvigt, der kræver HSCT eller andre behandlinger, inklusive anti-thymocytglobulin og immunsuppressiva, medmindre doseringen af immunsuppressivt middel har været stabil i mindst 12 uger før dag 1 og forventes at forblive stabil gennem uge 12.
- Anamnese med en større organtransplantation (f.eks. hjerte, lunge, nyre, lever) eller HSCT.
- Kendt eller mistænkt komplementmangel.
- Aktiv bakteriel eller viral infektion, en kropstemperatur > 38°C ved 2 på hinanden følgende daglige målinger, tegn på anden infektion eller historie med febril sygdom inden for 14 dage før første undersøgelsesintervention.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Danicopan
Deltagerne vil modtage en 12-ugers åben vægtbaseret behandlingsperiode og op til 1 års åben langtidsforlængelsesperiode.
|
Deltagerne vil modtage danicopan på et vægtbaseret doseringsregime.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i hæmoglobinkoncentration (Hgb) i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Danicopan
Tidsramme: Dag 1 til uge 12
|
Dag 1 til uge 12
|
|
Antal deltagere med transfusionsforebyggelse gennem uge 12 og 24
Tidsramme: Uge 12 og 24
|
Uge 12 og 24
|
|
Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal i uge 12 og 24
Tidsramme: Baseline, uge 12 og 24
|
Baseline, uge 12 og 24
|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Generisk kerneskala-score i uge 12 og 24
Tidsramme: Baseline, uge 12 og 24
|
Baseline, uge 12 og 24
|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsscore i uge 12 og 24
Tidsramme: Baseline, uge 12 og 24
|
Baseline, uge 12 og 24
|
|
Spørgeskemascore for acceptabilitet og smag
Tidsramme: Uge 2
|
Uge 2
|
|
Ændring fra baseline i Hgb-koncentration i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Baseline, uge 24
|
|
Ændring fra Baseline i Serum Alternative Pathway (AP) aktivitet
Tidsramme: Baseline op til uge 64
|
Baseline op til uge 64
|
|
Ændring fra baseline i plasma Bb-koncentrationer
Tidsramme: Baseline op til uge 64
|
Baseline op til uge 64
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. august 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
28. maj 2027
Studieafslutning (Anslået)
10. marts 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. juni 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. juni 2024
Først opslået (Faktiske)
7. juni 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Anden identifikator: Alexion)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .