Tutkimus Danicopanista lisähoitona ravulitsumabin tai ekulitsumabin kanssa PNH-potilailla, joilla on kliinisesti merkittävä ekstravaskulaarinen hemolyysi
perjantai 19. joulukuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 3 avoin tutkimus Danicopanista lisähoitona ravulitsumabiin tai ekulitsumabiin lapsille, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja joilla on kliinisesti merkittävä ekstravaskulaarinen hemolyysi
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida danikopaanin tehoa ravulitsumabin tai ekulitsumabin lisähoitona hemoglobiinin (Hgb) muutoksen perusteella lähtötilanteesta viikolla 12 lapsipotilailla, joilla on kohtauskohtaista yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja kliinisesti merkittävä ekstravaskulaarinen hemolyysi ( CS-EVH).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Puhelinnumero: 1-855-752-2356
- Sähköposti: clinicaltrials@alexion.com
Opiskelupaikat
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 77019
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Rekrytointi
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu PNH-diagnoosi.
- CS-EVH määritellään: Anemia: Hgb ≤ 10,5 g/dl ja absoluuttinen retikulosyyttien määrä ≥ 100 × 109/l
- Ravulitsumabilla tai ekulitsumabilla hoidettua vähintään 12 viikkoa välittömästi ennen päivää 1 saadun annoksen tulee olla vakaa tänä aikana, eikä annoksessa tai välissä pitäisi olla odotettavissa olevia muutoksia tämän tutkimuksen ensimmäisen 12 viikon aikana.
- kaikkien osallistujien on oltava rokotettuja seroryhmien A, C, W ja Y sekä seroryhmän B meningokokki-infektiota vastaan kolmen vuoden aikana ennen päivää 1 tai vähintään 14 päivää ennen sitä
- rokotettu Haemophilus influenzae tyyppi b (Hib) ja Streptococcus pneumoniae
Poissulkemiskriteerit:
- Verihiutaleiden määrä < 30000/μl tai verihiutaleiden siirto on tarpeen.
- ANC < 500/μL.
Kliinisesti merkittävät maksan toimintaan liittyvät laboratoriotutkimukset, mukaan lukien:
- ALT > 2 × ULN tai ALT > 3 × ULN osallistujille, joiden maksan raudan ylikuormitus on määritelty seerumin ferritiiniarvoilla ≥ 500 ng/ml.
- Suora bilirubiini > 2 × ULN, ellei tutkijan mielestä johdu hemolyysistä tai Gilbertin oireyhtymästä sairaushistorian perusteella.
- Nykyiset todisteet sapen kolestaasista.
- Tunnettu aplastinen anemia tai muu luuytimen vajaatoiminta, joka vaatii HSCT:tä tai muita hoitoja, mukaan lukien anti-tymosyyttiglobuliini ja immunosuppressantit, ellei immunosuppressantin annos ole ollut vakaa vähintään 12 viikkoa ennen päivää 1 ja sen odotetaan pysyvän vakaana viikon 12 ajan.
- Historiallinen suuri elinsiirto (esim. sydän, keuhko, munuainen, maksa) tai HSCT.
- Tunnettu tai epäilty komplementin puutos.
- Aktiivinen bakteeri- tai virusinfektio, ruumiinlämpö > 38°C kahdella peräkkäisellä päivittäisellä mittauksella, todisteet muusta infektiosta tai aiempi kuumeinen sairaus 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimusinterventioantoa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Danicopan
Osallistujat saavat 12 viikon pituisen avoimen painoon perustuvan hoitojakson ja jopa 1 vuoden avoimen jatkohoitojakson.
|
Osallistujat saavat danikopaania painoon perustuvan annostusohjelman mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiinipitoisuuden (Hgb) muutos lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Danicopanin suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 12
|
Päivä 1 - viikko 12
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on verensiirron välttäminen viikkojen 12 ja 24 aikana
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 24
|
Viikot 12 ja 24
|
|
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 12 ja 24
|
Lähtötilanne, viikot 12 ja 24
|
|
Muutos lähtötasosta Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL) Generic Core Scales Score -pisteissä viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 12 ja 24
|
Lähtötilanne, viikot 12 ja 24
|
|
Muutos lähtötasosta lasten kroonisten sairauksien hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - väsymyspisteet viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 12 ja 24
|
Lähtötilanne, viikot 12 ja 24
|
|
Hyväksyttävyys ja maukkuus Kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Viikko 2
|
|
Muutos lähtötasosta Hgb-pitoisuudessa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötilanteesta seerumin vaihtoehtoisten reittien (AP) aktiviteetissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti
|
Perustaso viikkoon 64 asti
|
|
Muutos perustasosta plasman Bb-pitoisuuksissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti
|
Perustaso viikkoon 64 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. elokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 28. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 10. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 7. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Muu tunniste: Alexion)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .