Studie Danicopanu jako přídavné léčby k ravulizumabu nebo ekulizumabu u pediatrických účastníků s PNH, kteří mají klinicky významnou extravaskulární hemolýzu
19. prosince 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená studie fáze 3 Danicopanu jako doplňkové léčby k ravulizumabu nebo ekulizumabu u pediatrických účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří mají klinicky významnou extravaskulární hemolýzu
Primárním cílem této studie je zhodnotit účinnost danicopanu jako přídavné léčby k ravulizumabu nebo ekulizumabu, jak byla hodnocena změnou hemoglobinu (Hgb) oproti výchozí hodnotě v týdnu 12 u pediatrických účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) a klinicky významnou extravaskulární hemolýzou ( CS-EVH).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
6
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonní číslo: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 77019
- Nábor
- Research Site
-
-
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Nábor
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- Nábor
- Research Site
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Nábor
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza PNH.
- CS-EVH definovaný: Anémie: Hgb ≤ 10,5 g/dl a absolutní počet retikulocytů ≥ 100 × 109/l
- Při léčbě ravulizumabem nebo ekulizumabem po dobu alespoň 12 týdnů bezprostředně předcházejících 1. dni by měla být přijatá dávka během tohoto období stabilní a během prvních 12 týdnů této studie by neměly být očekávány žádné změny v dávkování nebo intervalu.
- všichni účastníci musí být očkováni proti meningokokové infekci ze séroskupin A, C, W a Y a séroskupiny B během 3 let před nebo alespoň 14 dnů před 1. dnem
- očkován proti Haemophilus influenzae typu b (Hib) a Streptococcus pneumoniae
Kritéria vyloučení:
- Počet krevních destiček < 30 000/μl nebo je potřeba transfuze krevních destiček.
- ANC < 500/μL.
Klinicky významné laboratorní abnormality související s funkcí jater, včetně:
- ALT > 2 × ULN nebo ALT > 3 × ULN pro účastníky s dokumentovaným přetížením jater železem definovaným hodnotami sérového feritinu ≥ 500 ng/ml.
- Přímý bilirubin > 2 × ULN, pokud podle názoru zkoušejícího není způsoben hemolýzou nebo Gilbertovým syndromem na základě anamnézy.
- Současné známky biliární cholestázy.
- Známá aplastická anémie nebo jiné selhání kostní dřeně, které vyžaduje HSCT nebo jiné terapie, včetně anti-thymocytárního globulinu a imunosupresiv, pokud dávka imunosupresiva nebyla stabilní po dobu alespoň 12 týdnů před 1. dnem a očekává se, že zůstane stabilní do 12. týdne.
- Anamnéza velké transplantace orgánů (např. srdce, plic, ledvin, jater) nebo HSCT.
- Známý nebo suspektní nedostatek komplementu.
- Aktivní bakteriální nebo virová infekce, tělesná teplota > 38 °C ve 2 po sobě jdoucích denních měřeních, známky jiné infekce nebo jakékoli horečnaté onemocnění v anamnéze během 14 dnů před podáním první intervence ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Danicopan
Účastníci obdrží 12týdenní léčbu přizpůsobenou hmotnosti s otevřenou značkou a až 1 rok trvající dlouhodobé prodloužení léčby s otevřenou značkou.
|
Účastníci dostanou danicopan v dávkovacím režimu založeném na hmotnosti.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty koncentrace hemoglobinu (Hgb) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Danicopanu
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Den 1 až týden 12
|
|
Počet účastníků s vyhýbáním se transfuzi během 12. a 24. týdne
Časové okno: 12. a 24. týden
|
12. a 24. týden
|
|
Změna absolutního počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě v týdnech 12 a 24
Časové okno: Výchozí stav, 12. a 24. týden
|
Výchozí stav, 12. a 24. týden
|
|
Změna od výchozího stavu v inventáři Pediatrické kvality života (PedsQL) Obecná základní škála skóre v týdnech 12 a 24
Časové okno: Výchozí stav, 12. a 24. týden
|
Výchozí stav, 12. a 24. týden
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v pediatrickém funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre únavy ve 12. a 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 12. a 24. týden
|
Výchozí stav, 12. a 24. týden
|
|
Skóre dotazníku přijatelnosti a chutnosti
Časové okno: 2. týden
|
2. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci Hgb v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
|
Výchozí stav, týden 24
|
|
Změna od základní hodnoty v aktivitě alternativní cesty séra (AP).
Časové okno: Výchozí stav do 64. týdne
|
Výchozí stav do 64. týdne
|
|
Změna od základní linie v plazmatických koncentracích Bb
Časové okno: Výchozí stav do 64. týdne
|
Výchozí stav do 64. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. srpna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
28. května 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
10. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. června 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. června 2024
První zveřejněno (Aktuální)
7. června 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Jiný identifikátor: Alexion)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .