Исследование Даникопана в качестве дополнительного лечения к Равулизумабу или Экулизумабу у педиатрических участников с ПНГ, у которых имеется клинически значимый внесосудистый гемолиз
19 декабря 2025 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Открытое исследование фазы 3 даникопана в качестве дополнительного лечения к равулизумабу или экулизумабу у педиатрических участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и клинически значимым внесосудистым гемолизом
Основная цель этого исследования - оценить эффективность даникопана в качестве дополнительного лечения к равулизумабу или экулизумабу, оцениваемую по изменению уровня гемоглобина (Hgb) по сравнению с исходным уровнем на 12 неделе у педиатрических участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) и клинически значимым внесосудистым гемолизом ( CS-EVH).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
6
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Номер телефона: 1-855-752-2356
- Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com
Места учебы
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Канада, S7N 0W8
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Рекрутинг
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 77019
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз ПНГ.
- CS-EVH определяется: Анемия: Hgb ≤ 10,5 г/дл и абсолютное количество ретикулоцитов ≥ 100 × 109/л.
- При лечении равулизумабом или экулизумабом в течение как минимум 12 недель непосредственно перед днем 1 полученная доза должна быть стабильной в течение этого периода, и не должно быть никаких ожидаемых изменений в дозировке или интервале в течение первых 12 недель этого исследования.
- все участники должны быть вакцинированы против менингококковой инфекции серогрупп A, C, W и Y и серогруппы B в течение 3 лет или по крайней мере за 14 дней до Дня 1.
- вакцинированы против Haemophilus influenzae типа b (Hib) и Streptococcus pneumoniae.
Критерий исключения:
- Количество тромбоцитов < 30 000/мкл или существует необходимость переливания тромбоцитов.
- АНК < 500/мкл.
Клинически значимые лабораторные отклонения, связанные с функцией печени, в том числе:
- АЛТ > 2 × ВГН или АЛТ > 3 × ВГН для участников с подтвержденной перегрузкой печени железом, определяемой значениями сывороточного ферритина ≥ 500 нг/мл.
- Прямой билирубин > 2 × ВГН, за исключением случаев, когда, по мнению исследователя, это связано с гемолизом или синдромом Жильбера на основании анамнеза.
- Текущие данные о билиарном холестазе.
- Известная апластическая анемия или другая недостаточность костного мозга, требующая ТГСК или других методов лечения, включая антитимоцитарный глобулин и иммунодепрессанты, за исключением случаев, когда доза иммунодепрессантов остается стабильной в течение как минимум 12 недель до 1-го дня и ожидается, что она останется стабильной до 12-й недели.
- История трансплантации крупных органов (например, сердца, легких, почек, печени) или ТГСК.
- Известный или предполагаемый дефицит комплемента.
- Активная бактериальная или вирусная инфекция, температура тела > 38°C при 2 последовательных ежедневных измерениях, признаки другой инфекции или любое лихорадочное заболевание в анамнезе в течение 14 дней до первого введения исследуемого вмешательства.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Даникопан
Участники получат 12-недельный период открытого лечения на основе веса и до 1 года открытого долгосрочного периода продления.
|
Участники будут получать даникопан по режиму дозирования, основанному на весе.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение концентрации гемоглобина (Hgb) по сравнению с исходным уровнем на 12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) даникопана
Временное ограничение: С 1-го дня по 12-ю неделю
|
С 1-го дня по 12-ю неделю
|
|
Количество участников, избегающих переливания крови на 12-й и 24-й неделях
Временное ограничение: Недели 12 и 24
|
Недели 12 и 24
|
|
Изменение абсолютного количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем на 12-й и 24-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12 и 24
|
Исходный уровень, недели 12 и 24
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей общей базовой шкалы детского опросника качества жизни (PedsQL) на 12-й и 24-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12 и 24
|
Исходный уровень, недели 12 и 24
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем детской функциональной оценки терапии хронических заболеваний (FACIT) — оценка утомляемости на 12-й и 24-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12 и 24
|
Исходный уровень, недели 12 и 24
|
|
Оценка по опроснику приемлемости и вкусовых качеств
Временное ограничение: Неделя 2
|
Неделя 2
|
|
Изменение концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя
|
Исходный уровень, 24-я неделя
|
|
Изменение активности альтернативного пути (AP) в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 64-й недели
|
Исходный уровень до 64-й недели
|
|
Изменение концентрации Bb в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 64-й недели
|
Исходный уровень до 64-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 августа 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
28 мая 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
10 марта 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 июня 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 июня 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 июня 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Другой идентификатор: Alexion)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .