Estudo de Danicopan como tratamento complementar ao Ravulizumabe ou Eculizumabe em participantes pediátricos com HPN que apresentam hemólise extravascular clinicamente significativa
19 de dezembro de 2025 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo aberto de fase 3 de danicopan como tratamento complementar ao ravulizumabe ou eculizumabe em participantes pediátricos com hemoglobinúria paroxística noturna que apresentam hemólise extravascular clinicamente significativa
O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia do danicopan como tratamento complementar ao ravulizumabe ou eculizumabe, conforme avaliado pela alteração da hemoglobina (Hgb) desde o início da semana 12 em participantes pediátricos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) e hemólise extravascular clinicamente significativa ( CS-EVH).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
6
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Recrutamento
- Research Site
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Paris, França, 77019
- Recrutamento
- Research Site
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Recrutamento
- Research Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Recrutamento
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de HPN.
- CS-EVH definido por: Anemia: Hgb ≤ 10,5 g/dL e contagem absoluta de reticulócitos ≥ 100 × 109/L
- Tratado com ravulizumab ou eculizumab durante pelo menos 12 semanas imediatamente anteriores ao Dia 1, a dose recebida deve ser estável durante este período e não deve haver alterações previstas na dosagem ou intervalo durante as primeiras 12 semanas deste estudo.
- todos os participantes devem ser vacinados contra a infecção meningocócica dos sorogrupos A, C, W e Y e do sorogrupo B nos 3 anos anteriores ou pelo menos 14 dias antes do Dia 1
- vacinado contra Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae
Critério de exclusão:
- Contagem de plaquetas < 30.000/μL ou há necessidade de transfusões de plaquetas.
- CAN < 500/μL.
Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas relacionadas à função hepática, incluindo:
- ALT > 2 × LSN ou ALT > 3 × LSN para participantes com sobrecarga hepática de ferro documentada definida por valores de ferritina sérica ≥ 500 ng/mL.
- Bilirrubina direta> 2 × LSN, a menos que, na opinião do investigador, seja devido a hemólise ou síndrome de Gilbert com base no histórico médico.
- Evidência atual de colestase biliar.
- Anemia aplástica conhecida ou outra insuficiência da medula óssea que requer TCTH ou outras terapias, incluindo globulina antitimócito e imunossupressores, a menos que a dosagem do imunossupressor tenha sido estável por pelo menos 12 semanas antes do Dia 1 e se espera que permaneça estável até a Semana 12.
- História de um transplante de órgão importante (por exemplo, coração, pulmão, rim, fígado) ou TCTH.
- Deficiência de complemento conhecida ou suspeita.
- Infecção bacteriana ou viral ativa, temperatura corporal > 38°C em 2 medidas diárias consecutivas, evidência de outra infecção ou história de qualquer doença febril nos 14 dias anteriores à administração da primeira intervenção do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Danicopan
Os participantes receberão um período de tratamento aberto de 12 semanas baseado no peso e um período de extensão aberto a longo prazo de até 1 ano.
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Os participantes receberão danicopan em um regime de dosagem baseado no peso.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da concentração basal de hemoglobina (Hgb) na semana 12
Prazo: Linha de base, semana 12
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Linha de base, semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração plasmática máxima (Cmax) de Danicopan
Prazo: Dia 1 até a semana 12
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Dia 1 até a semana 12
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Número de participantes que evitaram transfusões nas semanas 12 e 24
Prazo: Semanas 12 e 24
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Semanas 12 e 24
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Alteração da linha de base na contagem absoluta de reticulócitos nas semanas 12 e 24
Prazo: Linha de base, semanas 12 e 24
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Linha de base, semanas 12 e 24
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Mudança da linha de base no Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) Pontuação das escalas básicas genéricas nas semanas 12 e 24
Prazo: Linha de base, semanas 12 e 24
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Linha de base, semanas 12 e 24
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Alteração da linha de base na avaliação funcional pediátrica da terapia para doenças crônicas (FACIT) - pontuação de fadiga nas semanas 12 e 24
Prazo: Linha de base, semanas 12 e 24
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Linha de base, semanas 12 e 24
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Pontuação do questionário de aceitabilidade e palatabilidade
Prazo: Semana 2
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Semana 2
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Mudança da linha de base na concentração de Hgb na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Alteração da linha de base na atividade da via alternativa do soro (AP)
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Linha de base até a semana 64
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Mudança da linha de base nas concentrações plasmáticas de Bb
Prazo: Linha de base até a semana 64
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Linha de base até a semana 64
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de agosto de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
28 de maio de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
10 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
7 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Outro identificador: Alexion)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .