Onderzoek naar Danicopan als aanvullende behandeling bij ravulizumab of eculizumab bij pediatrische deelnemers met PNH die klinisch significante extravasculaire hemolyse hebben
19 december 2025 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een open-label fase 3-onderzoek naar Danicopan als aanvullende behandeling bij ravulizumab of eculizumab bij pediatrische deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie die klinisch significante extravasculaire hemolyse hebben
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van danicopan als aanvullende behandeling bij ravulizumab of eculizumab, zoals beoordeeld aan de hand van de verandering in hemoglobine (Hgb) ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12 bij pediatrische deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en klinisch significante extravasculaire hemolyse. CS-EVH).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
6
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefoonnummer: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Studie Locaties
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Werving
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 77019
- Werving
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- Werving
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Werving
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van PNH.
- CS-EVH gedefinieerd door: Anemie: Hgb ≤ 10,5 g/dl en absoluut aantal reticulocyten ≥ 100 × 109/l
- Bij behandeling met ravulizumab of eculizumab gedurende ten minste 12 weken onmiddellijk voorafgaand aan dag 1, moet de ontvangen dosis tijdens deze periode stabiel zijn en mogen er geen verwachte veranderingen in dosering of interval optreden tijdens de eerste 12 weken van dit onderzoek.
- alle deelnemers moeten binnen 3 jaar voorafgaand aan, of ten minste 14 dagen voorafgaand aan Dag 1, worden gevaccineerd tegen meningokokkeninfectie van serogroepen A, C, W en Y en serogroep B
- gevaccineerd tegen Haemophilus influenzae type b (Hib) en Streptococcus pneumoniae
Uitsluitingscriteria:
- Aantal bloedplaatjes < 30.000/μl of er is behoefte aan bloedplaatjestransfusies.
- ANC < 500/μl.
Klinisch significante laboratoriumafwijkingen gerelateerd aan de leverfunctie, waaronder:
- ALT > 2 × ULN of ALT > 3 × ULN voor deelnemers met gedocumenteerde ijzerstapeling in de lever, gedefinieerd door serumferritinewaarden ≥ 500 ng/ml.
- Direct bilirubine > 2 × ULN, tenzij, naar de mening van de onderzoeker, het gevolg is van hemolyse of het syndroom van Gilbert op basis van de medische geschiedenis.
- Huidig bewijs van galcholestase.
- Bekende aplastische anemie of ander beenmergfalen waarvoor HSCT of andere therapieën nodig zijn, waaronder antithymocytglobuline en immunosuppressiva, tenzij de dosering van het immunosuppressivum gedurende ten minste 12 weken vóór dag 1 stabiel is geweest en naar verwachting stabiel zal blijven tot en met week 12.
- Voorgeschiedenis van een grote orgaantransplantatie (bijvoorbeeld hart, long, nier, lever) of HSCT.
- Bekende of vermoede complementdeficiëntie.
- Actieve bacteriële of virale infectie, een lichaamstemperatuur > 38°C bij 2 opeenvolgende dagelijkse metingen, bewijs van een andere infectie of een voorgeschiedenis van een koortsachtige ziekte binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van de onderzoeksinterventie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Danicopan
Deelnemers ontvangen een 12 weken durende op gewicht gebaseerde open-label behandelperiode en tot 1 jaar open-label langetermijnverlengingsperiode.
|
Deelnemers ontvangen danicopan volgens een op gewicht gebaseerd doseringsschema.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hemoglobineconcentratie (Hgb) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van Danicopan
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 12
|
Dag 1 t/m week 12
|
|
Aantal deelnemers met transfusievermijding gedurende week 12 en 24
Tijdsspanne: Weken 12 en 24
|
Weken 12 en 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het absolute aantal reticulocyten in week 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en 24
|
Basislijn, week 12 en 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generieke kernschalenscore in week 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en 24
|
Basislijn, week 12 en 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de pediatrische functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT)-vermoeidheidsscore in week 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en 24
|
Basislijn, week 12 en 24
|
|
Score van de aanvaardbaarheids- en smakelijkheidsvragenlijst
Tijdsspanne: Week 2
|
Week 2
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Hgb-concentratie in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Serum Alternative Pathway (AP)-activiteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 64
|
Basislijn tot week 64
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma Bb-concentraties
Tijdsspanne: Basislijn tot week 64
|
Basislijn tot week 64
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 augustus 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
28 mei 2027
Studie voltooiing (Geschat)
10 maart 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 juni 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 juni 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Andere identificatie: Alexion)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .