Badanie dotyczące danikopanu jako leczenia uzupełniającego do rawulizumabu lub ekulizumabu u dzieci i młodzieży z PNH, u których wystąpiła klinicznie istotna hemoliza pozanaczyniowa
19 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie III fazy dotyczące stosowania danikopanu w leczeniu dodatkowym do rawulizumabu lub ekulizumabu u dzieci i młodzieży z napadową nocną hemoglobinurią, u których wystąpiła klinicznie istotna hemoliza pozanaczyniowa
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności danikopanu jako leczenia dodanego do rawulizumabu lub ekulizumabu, ocenianej na podstawie zmiany stężenia hemoglobiny (Hgb) w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu u dzieci i młodzieży z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) i klinicznie istotną hemolizą pozanaczyniową ( CS-EVH).
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
6
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numer telefonu: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 77019
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
-
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza PNH.
- CS-EVH definiowany przez: Niedokrwistość: Hgb ≤ 10,5 g/dl i bezwzględna liczba retikulocytów ≥ 100 × 109/l
- W przypadku leczenia rawulizumabem lub ekulizumabem przez co najmniej 12 tygodni bezpośrednio poprzedzających dzień 1 otrzymana dawka powinna być stała w tym okresie i nie należy przewidywać zmian w dawkowaniu ani odstępach czasu w ciągu pierwszych 12 tygodni tego badania.
- wszyscy uczestnicy muszą zostać zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokami z grup serologicznych A, C, W i Y oraz serogrupy B w ciągu 3 lat przed dniem 1 lub co najmniej 14 dni przed dniem 1
- zaszczepione przeciwko Haemophilus influenzae typu b (Hib) i Streptococcus pneumoniae
Kryteria wyłączenia:
- Liczba płytek krwi < 30 000/μL lub istnieje potrzeba transfuzji płytek krwi.
- ANC < 500/µl.
Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych związane z czynnością wątroby, w tym:
- ALT > 2 × GGN lub ALT > 3 × GGN w przypadku uczestników z udokumentowanym przeciążeniem wątroby żelazem, zdefiniowanym na podstawie wartości ferrytyny w surowicy ≥ 500 ng/ml.
- Stężenie bilirubiny bezpośredniej > 2 × GGN, chyba że w opinii badacza jest to spowodowane hemolizą lub zespołem Gilberta na podstawie wywiadu lekarskiego.
- Aktualne dowody na cholestazę żółciową.
- Znana niedokrwistość aplastyczna lub inna niewydolność szpiku kostnego wymagająca HSCT lub innych terapii, w tym globuliny antytymocytowej i leków immunosupresyjnych, chyba że dawka leku immunosupresyjnego była stała przez co najmniej 12 tygodni przed 1. dniem i oczekuje się, że pozostanie stabilna do 12. tygodnia.
- Historia przeszczepu dużego narządu (np. serca, płuc, nerki, wątroby) lub HSCT.
- Znany lub podejrzewany niedobór dopełniacza.
- Aktywna infekcja bakteryjna lub wirusowa, temperatura ciała > 38°C w 2 kolejnych pomiarach dziennie, dowody na inną infekcję lub jakakolwiek choroba przebiegająca z gorączką w wywiadzie w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej interwencji w ramach badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Danicopan
Uczestnicy otrzymają 12-tygodniowy otwarty okres leczenia oparty na masie ciała oraz do 1 roku otwarty długoterminowy okres przedłużenia.
|
Uczestnicy otrzymają danikopan według schematu dawkowania zależnego od masy ciała.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny (Hgb) w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) produktu Danicopan
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 12
|
Dzień 1 do tygodnia 12
|
|
Liczba uczestników, którzy unikali transfuzji w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tygodnie 12 i 24
|
Tygodnie 12 i 24
|
|
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12 i 24
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 12 i 24
|
|
Zmiana wyniku w ogólnej skali podstawowej w 12. i 24. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12 i 24
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 12 i 24
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w pediatrycznej ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) – ocena zmęczenia w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12 i 24
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 12 i 24
|
|
Wynik w kwestionariuszu akceptowalności i smakowitości
Ramy czasowe: Tydzień 2
|
Tydzień 2
|
|
Zmiana stężenia Hgb w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową aktywności alternatywnego szlaku w surowicy (AP).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniach Bb w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 64. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 sierpnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
28 maja 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
10 marca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D7332C00006
- ALXN2040-PNH-302 (Inny identyfikator: Alexion)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .