ADAPT 研究: ENPP1 欠損症および ABCC6 欠損症の患者における INZ-701 の長期安全性研究
ADAPT 研究: ENPP1 欠損症および ABCC6 欠損症の患者における INZ-701 の非盲検長期安全性研究
調査の概要
状態
介入・治療
詳細な説明
治験製品 INZ-701 は、エクトヌクレオチド ピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ 1 (ENPP1) 欠損症およびアデノシン三リン酸 (ATP) 結合カセット サブファミリー C メンバー 6 (ABCC6) 欠損症の治療のための治療用タンパク質として開発されています。 INZ-701 は、免疫グロブリン (Ig) G1 抗体の Fc フラグメントと結合したヒト ENPP1 の細胞外ドメインを含む組換え融合タンパク質です。
ADAPT 研究 (INZ701-304) は、既存の臨床研究で INZ-701 の投与を受け、継続投与を選択した ENPP1 欠損症または ABCC6 欠損症の患者を対象に、INZ-701 の長期安全性を評価する非盲検試験です。彼らの状態の潜在的な治療法。
この研究は、30日間のスクリーニング期間とそれに続く非盲検治療期間で構成され、この期間中、すべての参加者は週に1回、INZ-701の皮下（SC）用量を受け、INZ-701が市販されるまで治療を継続します。参加者の居住国/地域、またはイノザイムが INZ-701 の開発中止を選択するまで。 参加者は、治験責任医師および/または治験依頼者によって割り当てられた最後の指定治験訪問から約 30 日後に、治験終了 (EOS) 安全フォローアップ訪問を完了します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
New Jersey
-
Eatontown、New Jersey、アメリカ、07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
-
-
-
Milton Keynes、イギリス
- Medical Research Network Ltd.
-
-
-
-
-
Hamburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
-
-
-
-
-
Paris、フランス
- Necker-Enfants Malades Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
参加資格のある個人は、次の参加基準をすべて満たしている必要があります。
- 研究の性質を説明した後、研究関連の手続きの前に、人間用医薬品技術要件調和国際評議会 (ICH) の適正臨床基準 (GCP) に従って、書面または電子的なインフォームドコンセントを提供します。
- 18 歳未満の場合は、現地の規制に従って同意を提供してください
- 1歳以上の男性または女性
- 治験依頼者によって確認された、ENPP1 または ABCC6 欠損症における以前の INZ-701 臨床研究のプロトコルで要求される安全性および PK/PD および/または有効期間を完了している必要があります
- 妊娠の可能性があり、性的に活動的な女性参加者は、INZ-701の初回投与の少なくとも1か月前からINZ-701の最後の投与後30日まで、非常に効果的な避妊法を1つ使用しているか、使用に同意している必要があります（CTFG 2020に従って）。 (INZ-701 の半減期が 5 倍を超える)。参加者は、INZ-701の初回投与後からINZ-701の最後の投与後30日間は卵子を提供しないことに同意する必要があります。
- 性的に活動的な男性参加者は、INZ-701の初回投与後からINZ-701の最後の投与後30日までコンドームを使用することに同意する必要があります。参加者は、INZ-701の初回投与後からINZ-701の最後の投与後30日間は精子を提供しないことに同意する必要があります。
- 研究者の意見では、研究のすべての側面を完了できる
以下の除外基準のいずれかに該当する方は、参加資格がありません。
- 治験責任医師の意見では、ENPP1 欠損症または ABCC6 欠損症に関連しない臨床的に重大な疾患または検査異常の存在により、研究への参加が妨げられる、および/または研究結果の解釈が混乱する可能性がある
- INZ-701またはその賦形剤のいずれかに対する既知の不耐性
- -別の介入臨床研究への同時参加、および/または5半減期以内またはこの研究でのINZ-701の最初の投与前の4週間以内のいずれか長い方でINZ-701以外の治験薬の投与を受けたことがある、または治療薬の使用研究装置
- 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の方
- 子どもの父親になろうとする男性参加者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：INZ-701
INZ-701は、以下のように週1回皮下注射により投与されます。
|
INZ-701 は、免疫グロブリン ガンマ-1 (IgG1) 抗体 (rhENPP1-Fc) の Fc フラグメントと結合したヒト ENPP1 の細胞外ドメインを含む組換え融合タンパク質です。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療による緊急有害事象（TEAE）の数
時間枠：6年間（長期安全性評価）
|
治療中に発生した AE は、INZ-701 の初回投与から INZ-701 の最後の投与後 30 日までに発生する AE として定義されます。
|
6年間（長期安全性評価）
|
|
抗薬物抗体 (ADA) の発生率
時間枠：6年間（長期安全性評価）
|
各被験者について、ADA の存在が評価され、存在する場合はさらなる評価によって特異性とサブタイプが決定されます。
|
6年間（長期安全性評価）
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
最大血清濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：6年間（長期安全性評価）
|
各被験者について、血漿中の INZ-701 の最大濃度に達するまでの時間が、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルによって測定され、参加者のベースライン値を経時的に比較します。
|
6年間（長期安全性評価）
|
|
INZ-701の最大血漿濃度(Cmax)
時間枠：6年間（長期安全性評価）
|
各被験者の血漿中の INZ-701 の最大濃度は、研究全体を通じて採取された一連の血液サンプルを介して測定され、参加者のベースライン値を経時的に比較します。
そして評価されました。
|
6年間（長期安全性評価）
|
|
血漿PPi濃度のベースラインからの平均変化
時間枠：6年間（長期安全性評価）
|
各被験者について、検証されたアッセイに基づく血漿 PPi 濃度が収集され、研究全体を通じて評価され、参加者のベースライン値を経時的に比較します。
|
6年間（長期安全性評価）
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Kurt Gunter, MD、Inozyme Pharma, Inc.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INZ701-304
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。