Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ADAPT-onderzoek: langetermijnveiligheidsonderzoek naar INZ-701 bij patiënten met ENPP1-deficiëntie en ABCC6-deficiëntie

26 augustus 2026 bijgewerkt door: Inozyme Pharma

Het ADAPT-onderzoek: een open-label langetermijnveiligheidsonderzoek naar INZ-701 bij patiënten met ENPP1-deficiëntie en ABCC6-deficiëntie

Het doel van dit onderzoek (onderzoek INZ701-304 [ADAPT]) is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van INZ-701 bij patiënten met ENPP1-deficiëntie of ABCC6-deficiëntie die INZ-701 hebben gekregen in een bestaand klinisch onderzoek en ervoor kiezen om de dosering voort te zetten. voor de mogelijke behandeling van hun aandoening.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoeksproduct INZ-701 wordt ontwikkeld als een therapeutisch eiwit voor de behandeling van ectonucleotide pyrofosfatase/fosfodiësterase 1 (ENPP1)-deficiëntie en adenosinetrifosfaat (ATP)-bindende cassette-subfamilie C member 6 (ABCC6)-deficiëntie. INZ-701 is een recombinant fusie-eiwit dat de extracellulaire domeinen van menselijk ENPP1 bevat, gekoppeld aan een Fc-fragment van een immunoglobuline (Ig) G1-antilichaam.

De ADAPT-studie (INZ701-304) is een open-label onderzoek om de veiligheid op lange termijn van INZ-701 te beoordelen bij patiënten met ENPP1-deficiëntie of ABCC6-deficiëntie die INZ-701 hebben gekregen in een bestaand klinisch onderzoek en ervoor kiezen om de dosering voort te zetten gedurende de mogelijke behandeling van hun aandoening.

Het onderzoek zal bestaan ​​uit een screeningsperiode van 30 dagen, gevolgd door een open-label behandelingsperiode waarin alle deelnemers eenmaal per week subcutane (SC) doses INZ-701 zullen ontvangen en de behandeling zullen voortzetten totdat INZ-701 in de handel verkrijgbaar is. het land/de regio waar de deelnemer woont of totdat Inozyme ervoor kiest de ontwikkeling van INZ-701 stop te zetten. Deelnemers zullen ongeveer 30 dagen na hun laatste aangewezen studiebezoek, toegewezen door de onderzoeker en/of sponsor, een veiligheidsfollow-upbezoek aan het einde van de studie (EOS) voltooien.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Milton Keynes, Verenigd Koninkrijk
        • Medical Research Network Ltd.
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Verenigde Staten, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Individuen die in aanmerking komen voor deelname moeten aan alle volgende inclusiecriteria voldoen:

  1. Geef schriftelijke of elektronische geïnformeerde toestemming nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan eventuele onderzoeksgerelateerde procedures, volgens de Internationale Raad voor Harmonisatie van Technische Eisen voor Farmaceutische Producten voor Menselijk Gebruik (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Geef toestemming in overeenstemming met de lokale regelgeving, indien <18 jaar oud
  3. Man of vrouw, ouder dan 1 jaar
  4. Moet de in het protocol vereiste veiligheids- en PK/PD- en/of werkzaamheidsperiode(n) van een eerder INZ-701 klinisch onderzoek naar ENPP1- of ABCC6-deficiëntie hebben voltooid, zoals bevestigd door de sponsor
  5. Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden en seksueel actief zijn, moeten 1 zeer effectieve vorm van anticonceptie gebruiken of ermee instemmen (per CTFG 2020) vanaf minimaal 1 maand vóór de eerste dosis INZ-701 tot en met 30 dagen na de laatste dosis INZ-701 (meer dan 5 halfwaardetijden van INZ-701); deelnemers moeten ermee instemmen geen eicellen te doneren vanaf de periode na de eerste dosis INZ-701 tot en met 30 dagen na de laatste dosis INZ-701
  6. Mannelijke deelnemers die seksueel actief zijn, moeten ermee instemmen condooms te gebruiken vanaf de periode na de eerste dosis INZ-701 tot en met 30 dagen na de laatste dosis INZ-701; deelnemers moeten ermee instemmen geen sperma te doneren vanaf de periode na de eerste dosis INZ-701 tot en met 30 dagen na de laatste dosis INZ-701
  7. Naar de mening van de onderzoeker in staat om alle aspecten van het onderzoek te voltooien

Individuen die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname:

  1. Naar de mening van de onderzoeker is de aanwezigheid van een klinisch significante ziekte of laboratoriumafwijking die niet geassocieerd is met ENPP1-deficiëntie of ABCC6-deficiëntie, die deelname aan het onderzoek uitsluit en/of de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren
  2. Bekende intolerantie voor INZ-701 of één van de hulpstoffen
  3. Gelijktijdige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek en/of een ander onderzoeksgeneesmiddel dan INZ-701 heeft gekregen binnen 5 halfwaardetijden of binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis INZ-701 in dit onderzoek, afhankelijk van wat langer is, of gebruik van een onderzoeksapparaat
  4. Zwanger, probeert zwanger te worden of geeft borstvoeding
  5. Mannelijke deelnemers proberen een kind te verwekken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: INZ-701

INZ-701 wordt eenmaal per week als volgt toegediend via subcutane injectie:

  • Studiedeelnemers van 1 jaar tot <13 jaar oud krijgen een dosis van 2,4 mg/kg
  • Studiedeelnemers ≥13 jaar krijgen ofwel een dosis van 1,8 mg/kg of een vlakke dosis van 150 mg INZ-701
Geneesmiddel: INZ-701
INZ-701 is een recombinant fusie-eiwit dat de extracellulaire domeinen van menselijk ENPP1 bevat, gekoppeld aan een Fc-fragment van een immunoglobuline gamma-1 (IgG1) antilichaam (rhENPP1-Fc).
Andere namen:
  • rhENPP1-Fc

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: 6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen worden gedefinieerd als alle bijwerkingen die optreden vanaf de eerste dosis INZ-701 tot en met 30 dagen na de laatste dosis INZ-701.
6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Incidentie van antimedicijnantilichamen (ADA)
Tijdsspanne: 6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Voor elk onderwerp zal de aanwezigheid van ADA's worden beoordeeld en, indien aanwezig, zal verdere evaluatie de specificiteit en subtypes bepalen.
6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot maximale serumconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: 6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Voor elke proefpersoon wordt de tijd die nodig is om de maximale concentratie van INZ-701 in het plasma te bereiken, gemeten via een reeks bloedmonsters die tijdens het onderzoek zijn verkregen, waarbij de basislijnwaarde van de deelnemer in de loop van de tijd wordt vergeleken.
6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van INZ-701
Tijdsspanne: 6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Voor elke proefpersoon wordt de maximale concentratie INZ-701 in het plasma gemeten via een reeks bloedmonsters die tijdens het onderzoek zijn verkregen, waarbij de basiswaarde van de deelnemer in de loop van de tijd wordt vergeleken. en beoordeeld.
6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma-PPi-concentratie
Tijdsspanne: 6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)
Voor elke proefpersoon worden de plasma-PPi-concentraties op basis van een gevalideerde test verzameld en gedurende het hele onderzoek beoordeeld, waarbij de basislijnwaarde van de deelnemer in de loop van de tijd wordt vergeleken.
6 jaar (veiligheidsbeoordeling op lange termijn)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Inozyme Pharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INZ701-304

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren