ADAPT 연구: ENPP1 결핍 및 ABCC6 결핍 환자를 대상으로 한 INZ-701의 장기 안전성 연구
2026년 8월 26일 업데이트: Inozyme Pharma
ADAPT 연구: ENPP1 결핍 및 ABCC6 결핍 환자를 대상으로 한 INZ-701의 공개 장기 안전성 연구
이 연구(INZ701-304 연구 [ADAPT] 연구)의 목적은 기존 임상 연구에서 INZ-701을 투여받고 계속 투여하기로 선택한 ENPP1 결핍 또는 ABCC6 결핍 환자를 대상으로 INZ-701의 장기 안전성을 평가하는 것입니다. 그들의 상태에 대한 잠재적인 치료를 위해.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
상세 설명
연구용 제품 INZ-701은 엑토뉴클레오티드 피로포스파타제/포스포디에스테라제 1(ENPP1) 결핍증 및 아데노신 삼인산(ATP) 결합 카세트 서브패밀리 C 멤버 6(ABCC6) 결핍증의 치료를 위한 치료 단백질로 개발되고 있습니다. INZ-701은 면역글로불린(Ig) G1 항체의 Fc 단편과 결합된 인간 ENPP1의 세포외 도메인을 포함하는 재조합 융합 단백질입니다.
ADAPT 연구(INZ701-304)는 기존 임상 연구에서 INZ-701을 투여받고 다음 기간 동안 계속 투여하기로 선택한 ENPP1 결핍 또는 ABCC6 결핍 환자를 대상으로 INZ-701의 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구입니다. 그들의 상태에 대한 잠재적인 치료.
이 연구는 30일간의 스크리닝 기간과 이어서 모든 참가자가 주 1회 INZ-701 피하(SC) 용량을 받고 INZ-701이 국내에서 상업적으로 이용 가능해질 때까지 치료를 계속하는 공개 치료 기간으로 구성됩니다. 참가자 거주 국가/지역 또는 Inozyme이 INZ-701 개발을 중단하기로 결정할 때까지. 참가자는 연구자 및/또는 후원자가 지정한 마지막 지정된 연구 방문 후 약 30일 후에 연구 종료(EOS) 안전 후속 방문을 완료하게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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New Jersey
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Eatontown, New Jersey, 미국, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
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Milton Keynes, 영국
- Medical Research Network Ltd.
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Paris, 프랑스
- Necker-Enfants Malades Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
참가 자격이 있는 개인은 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 연구의 성격을 설명한 후, 연구 관련 절차 전에 ICH(International Council for Harmonization of Technical Requirement for Pharmaceuticals for Human Use) 우수 임상 관리 기준(GCP)에 따라 서면 또는 전자 사전 동의를 제공합니다.
- 18세 미만인 경우 현지 규정에 따라 동의를 제공하세요.
- 남성 또는 여성, 1세 이상
- 후원자가 확인한 대로 ENPP1 또는 ABCC6 결핍에 대한 이전 INZ-701 임상 연구의 프로토콜에서 요구하는 안전성, PK/PD 및/또는 유효성 기간을 완료해야 합니다.
- 성적으로 활발한 가임기 여성 참가자는 INZ-701 첫 번째 투여 전 최소 1개월부터 INZ-701 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임법(CTFG 2020에 따라) 1가지를 사용 중이거나 사용하는 데 동의해야 합니다. (INZ-701의 반감기 5배 초과); 참가자는 INZ-701의 첫 번째 투여 후부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 난자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- 성적으로 활발한 남성 참가자는 INZ-701의 첫 번째 투여 후부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 콘돔 사용에 동의해야 합니다. 참가자는 INZ-701의 첫 번째 투여 후부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- 연구자의 의견으로는 연구의 모든 측면을 완료할 수 있다고 생각됩니다.
다음 제외 기준 중 하나라도 해당하는 개인은 참가할 수 없습니다.
- 연구자의 의견으로, ENPP1 결핍 또는 ABCC6 결핍과 관련되지 않은 임상적으로 중요한 질병 또는 실험실 이상이 존재하여 연구 참여를 배제하고/하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있습니다.
- INZ-701 또는 그 부형제에 대한 알려진 불내성
- 다른 중재적 임상 연구에 동시 참여 및/또는 이 연구에서 5번의 반감기 또는 INZ-701의 첫 번째 투여 전 4주 중 더 긴 기간 이내에 INZ-701 이외의 시험용 약물을 투여받았거나 조사 장치
- 임신 중이거나 임신을 시도 중이거나 모유 수유 중인 경우
- 아이의 아버지가 되기 위해 노력하는 남성 참가자들
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: INZ-701
INZ-701은 다음과 같이 주 1회 피하 주사로 투여됩니다.
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INZ-701은 면역글로불린 감마-1(IgG1) 항체(rhENPP1-Fc)의 Fc 단편과 결합된 인간 ENPP1의 세포외 도메인을 포함하는 재조합 융합 단백질입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 후 발생한 부작용(TEAE)의 수
기간: 6년(장기 안전성 평가)
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치료 후 발생한 AE는 INZ-701의 첫 번째 투여부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 발생하는 모든 AE로 정의됩니다.
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6년(장기 안전성 평가)
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항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 6년(장기 안전성 평가)
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각 대상에 대해 ADA의 존재 여부를 평가하고, 존재하는 경우 추가 평가를 통해 특이성과 하위 유형을 결정합니다.
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6년(장기 안전성 평가)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 혈청 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 6년(장기 안전성 평가)
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각 피험자에 대해 혈장 내 INZ-701의 최대 농도에 도달하는 시간은 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정되며 시간 경과에 따른 참가자의 기준 값을 비교합니다.
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6년(장기 안전성 평가)
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INZ-701의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 6년(장기 안전성 평가)
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각 피험자에 대해 혈장 내 INZ-701의 최대 농도는 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정하여 시간 경과에 따른 참가자의 기준값을 비교합니다.수집
그리고 평가했다.
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6년(장기 안전성 평가)
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혈장 PPi 농도의 기준선 대비 평균 변화
기간: 6년(장기 안전성 평가)
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각 피험자에 대해 검증된 분석을 기반으로 한 혈장 PPi 농도를 연구 전반에 걸쳐 수집하고 평가하여 시간 경과에 따른 참가자의 기준값을 비교합니다.
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6년(장기 안전성 평가)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 19일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 14일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- INZ701-304
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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