Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ADAPT-undersøgelse: Langsigtet sikkerhedsundersøgelse af INZ-701 hos patienter med ENPP1-mangel og ABCC6-mangel

26. august 2026 opdateret af: Inozyme Pharma

ADAPT-undersøgelsen: Et åbent, langsigtet sikkerhedsstudie af INZ-701 hos patienter med ENPP1-mangel og ABCC6-mangel

Formålet med denne undersøgelse (studie INZ701-304 [ADAPT]) er at vurdere den langsigtede sikkerhed af INZ-701 hos patienter med ENPP1-mangel eller ABCC6-mangel, som har modtaget INZ-701 i et eksisterende klinisk studie og vælger at fortsætte med at dosere for den potentielle behandling af deres tilstand.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesproduktet INZ-701 udvikles som et terapeutisk protein til behandling af ektonukleotidpyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) mangel og adenosintriphosphat (ATP)-bindende kassette underfamilie C medlem 6 (ABCC6) mangel. INZ-701 er et rekombinant fusionsprotein, der indeholder de ekstracellulære domæner af human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin (Ig) G1-antistof.

ADAPT-undersøgelsen (INZ701-304) er et åbent studie til vurdering af den langsigtede sikkerhed af INZ-701 hos patienter med ENPP1-mangel eller ABCC6-mangel, som har modtaget INZ-701 i et eksisterende klinisk studie og vælger at fortsætte med at dosere for den potentielle behandling af deres tilstand.

Undersøgelsen vil bestå af en 30-dages screeningsperiode efterfulgt af en åben behandlingsperiode, hvor alle deltagere vil modtage en gang ugentlig subkutane (SC) doser af INZ-701 og fortsætte med behandlingen, indtil INZ-701 er kommercielt tilgængelig i landet/regionen for deltagerens bopæl eller indtil Inozyme vælger at indstille udviklingen af ​​INZ-701. Deltagerne vil gennemføre et sikkerhedsopfølgningsbesøg ved afsluttet undersøgelse (EOS) cirka 30 dage efter deres sidste udpegede studiebesøg, som er tildelt af investigator og/eller sponsor.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Milton Keynes, Det Forenede Kongerige
        • Medical Research Network Ltd.
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forenede Stater, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Personer, der er kvalificerede til at deltage, skal opfylde alle følgende inklusionskriterier:

  1. Giv skriftligt eller elektronisk informeret samtykke, efter at arten af ​​undersøgelsen er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer, i henhold til International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Giv samtykke i overensstemmelse med lokale regler, hvis du er <18 år
  3. Mand eller kvinde, ældre end 1 år
  4. Skal have gennemført den protokolkrævede sikkerheds- og PK/PD og/eller virkningsperiode(r) af et tidligere INZ-701 klinisk studie i ENPP1- eller ABCC6-mangel, som bekræftet af sponsoren
  5. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal bruge eller acceptere at bruge 1 højeffektiv præventionsform (per CTFG 2020) fra mindst 1 måned før den første dosis af INZ-701 til 30 dage efter sidste dosis af INZ-701 (større end 5 halveringstider af INZ-701); deltagere skal acceptere ikke at donere æg fra perioden efter den første dosis af INZ-701 til 30 dage efter den sidste dosis af INZ-701
  6. Mandlige deltagere, der er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge kondomer fra perioden efter den første dosis af INZ-701 til 30 dage efter den sidste dosis af INZ-701; deltagere skal acceptere ikke at donere sæd fra perioden efter den første dosis af INZ-701 til 30 dage efter sidste dosis af INZ-701
  7. Efter efterforskerens mening i stand til at fuldføre alle aspekter af undersøgelsen

Personer, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, vil ikke være berettiget til at deltage:

  1. Efter efterforskerens mening vil tilstedeværelsen af ​​enhver klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet, der ikke er forbundet med ENPP1-mangel eller ABCC6-mangel, som vil udelukke undersøgelsesdeltagelse og/eller kan forvirre fortolkning af undersøgelsesresultater
  2. Kendt intolerance over for INZ-701 eller nogen af ​​dets hjælpestoffer
  3. Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie og/eller har modtaget et andet forsøgslægemiddel end INZ-701 inden for 5 halveringstider eller inden for 4 uger før den første dosis af INZ-701 i denne undersøgelse, alt efter hvad der er længst, eller brug af en undersøgelsesudstyr
  4. Gravid, forsøger at blive gravid eller ammer
  5. Mandlige deltagere forsøger at blive far til et barn

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: INZ-701

INZ-701 vil blive administreret ved subkutan injektion én gang om ugen som følger:

  • Studiedeltagere fra 1 år til <13 år vil modtage en dosis på 2,4 mg/kg
  • Studiedeltagere ≥13 år vil enten modtage en dosis på 1,8 mg/kg eller en 150 mg flad dosis af INZ-701
Medicin: INZ-701
INZ-701 er et rekombinant fusionsprotein, der indeholder de ekstracellulære domæner af human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistof (rhENPP1-Fc).
Andre navne:
  • rhENPP1-Fc

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: 6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
Behandlings-emergent AE'er defineres som enhver AE, der forekommer fra den første dosis af INZ-701 til 30 dage efter den sidste dosis af INZ-701.
6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
Forekomst af antistof antistoffer (ADA)
Tidsramme: 6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
For hvert individ vil tilstedeværelsen af ​​ADA'er blive vurderet, og hvis de er til stede, vil yderligere evaluering bestemme specificitet og undertyper.
6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til maksimal serumkoncentration (Tmax)
Tidsramme: 6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
For hvert forsøgsperson vil tiden til at nå maksimal koncentration af INZ-701 i plasmaet blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, hvor deltagerens basislinjeværdi sammenlignes over tid.
6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af INZ-701
Tidsramme: 6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
For hvert forsøgsperson vil den maksimale koncentration af INZ-701 i plasmaet blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, der sammenligner deltagerens basislinjeværdi over tid. og vurderet.
6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i plasma PPi-koncentration
Tidsramme: 6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)
For hvert individ vil deres plasma PPi-koncentrationer baseret på et valideret assay blive indsamlet og vurderet gennem hele undersøgelsen, hvor deltagerens basislinjeværdi sammenlignes over tid.
6 år (langsigtet sikkerhedsvurdering)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Inozyme Pharma

Efterforskere

  • Studieleder: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

17. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INZ701-304

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner