Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ADAPT-tutkimus: INZ-701:n pitkäaikainen turvallisuustutkimus potilailla, joilla on ENPP1- ja ABCC6-puutos

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Inozyme Pharma

ADAPT-tutkimus: avoin, pitkäaikainen turvallisuustutkimus INZ-701:stä potilailla, joilla on ENPP1- ja ABCC6-puutos

Tämän tutkimuksen (tutkimus INZ701-304 [ADAPT]) tarkoituksena on arvioida INZ-701:n pitkäaikaisturvallisuutta potilailla, joilla on ENPP1- tai ABCC6-puutos ja jotka ovat saaneet INZ-701:tä olemassa olevassa kliinisessä tutkimuksessa ja päättävät jatkaa annostelua. tilansa mahdollista hoitoa varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimustuotetta INZ-701 kehitetään terapeuttiseksi proteiiniksi ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1 (ENPP1) -puutoksen ja adenosiinitrifosfaattia (ATP) sitovan kasetin alaryhmän C jäsenen 6 (ABCC6) puutteen hoitoon. INZ-701 on rekombinanttifuusioproteiini, joka sisältää ihmisen ENPP1:n solunulkoiset domeenit yhdistettynä immunoglobuliinin (Ig) G1-vasta-aineen Fc-fragmenttiin.

ADAPT-tutkimus (INZ701-304) on avoin tutkimus INZ-701:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ENPP1- tai ABCC6-puutos ja jotka ovat saaneet INZ-701:tä olemassa olevassa kliinisessä tutkimuksessa ja päättävät jatkaa annostelua tilansa mahdollinen hoito.

Tutkimus koostuu 30 päivän seulontajaksosta, jota seuraa avoin hoitojakso, jonka aikana kaikki osallistujat saavat kerran viikossa ihonalaisia ​​(SC) annoksia INZ-701:tä ja jatkavat hoitoa, kunnes INZ-701 on kaupallisesti saatavilla osallistujan asuinmaa/alue tai kunnes Inozyme päättää lopettaa INZ-701:n kehittämisen. Osallistujat suorittavat End of Study (EOS) -turvallisuusseurantakäynnin noin 30 päivää viimeisen tutkijan ja/tai sponsorin määräämän opintokäynnin jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Milton Keynes, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Medical Research Network Ltd.
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskelpoisten henkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:

  1. Anna kirjallinen tai sähköinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä Kansainvälisen ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden teknisten vaatimusten harmonisointineuvoston (ICH) hyvän kliinisen käytännön (GCP) mukaisesti.
  2. Anna suostumus paikallisten määräysten mukaisesti, jos olet alle 18-vuotias
  3. Mies tai nainen, yli 1 vuoden ikäinen
  4. Hänen on täytynyt suorittaa protokollan edellyttämä turvallisuus- ja PK/PD- ja/tai tehojakso(t) aiemmasta INZ-701 kliinisestä tutkimuksesta ENPP1- tai ABCC6-puutostutkimuksessa sponsorin vahvistamana
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on käytettävä tai suostuttava käyttämään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (CTFG 2020:n mukaan) vähintään 1 kuukausi ennen ensimmäistä INZ-701-annosta 30 päivään viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen. (INZ-701:n puoliintumisaika yli 5); osallistujien on suostuttava olemaan luovuttamatta munasoluja ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen.
  6. Seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään kondomia ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen; osallistujien on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen.
  7. Tutkijan mielestä hän pystyy suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet

Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemisperusteista, eivät ole oikeutettuja osallistumaan:

  1. Tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä sairaus tai laboratoriopoikkeavuus, joka ei liity ENPP1- tai ABCC6-puutteeseen, joka estää tutkimukseen osallistumisen ja/tai saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa
  2. Tunnettu intoleranssi INZ-701:lle tai mille tahansa sen apuaineelle
  3. Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen ja/tai saanut muuta tutkimuslääkettä kuin INZ-701:tä viiden puoliintumisajan sisällä tai 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä INZ-701-annosta tässä tutkimuksessa, sen mukaan kumpi on pidempi, tai tutkimuslaite
  4. Raskaana, yrittää tulla raskaaksi tai imettää
  5. Miespuoliset osallistujat yrittävät saada lapsen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: INZ-701

INZ-701 annetaan ihonalaisena injektiona kerran viikossa seuraavasti:

  • Tutkimukseen osallistuvat 1-vuotiaat <13-vuotiaat saavat annoksen 2,4 mg/kg
  • Yli 13-vuotiaat tutkimukseen osallistujat saavat joko 1,8 mg/kg annoksen tai 150 mg:n tasaisen annoksen INZ-701:tä
Lääke: INZ-701
INZ-701 on rekombinanttifuusioproteiini, joka sisältää ihmisen ENPP1:n solunulkoiset domeenit kytkettynä immunoglobuliini gamma-1 (IgG1) -vasta-aineen (rhENPP1-Fc) Fc-fragmentin kanssa.
Muut nimet:
  • rhENPP1-Fc

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon emergent Adverse Events (TEAE)
Aikaikkuna: 6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
Hoidon yhteydessä ilmenevät AE:t määritellään mitä tahansa AE:ksi, joka ilmenee ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen.
6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
Lääkevasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
Jokaisen kohteen kohdalla ADA:iden esiintyminen arvioidaan, ja jos niitä on, lisäarvioinnit määrittää spesifisyyden ja alatyypit.
6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika seerumin huippupitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: 6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
Jokaisen koehenkilön osalta aika, joka kuluu INZ-701:n maksimipitoisuuden saavuttamiseen plasmassa, mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
INZ-701:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
Jokaisen koehenkilön INZ-701:n maksimipitoisuus plasmassa mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa. ja arvioitiin.
6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
Plasman PPi-pitoisuuden keskimääräinen muutos perustasosta
Aikaikkuna: 6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)
Jokaisen koehenkilön plasman PPi-pitoisuudet, jotka perustuvat validoituun määritykseen, kerätään ja arvioidaan koko tutkimuksen ajan vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
6 vuotta (pitkän aikavälin turvallisuusarviointi)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Inozyme Pharma

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INZ701-304

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa