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Estudo ADAPT: Estudo de segurança de longo prazo de INZ-701 em pacientes com deficiência de ENPP1 e deficiência de ABCC6

26 de agosto de 2026 atualizado por: Inozyme Pharma

O estudo ADAPT: um estudo de segurança aberto e de longo prazo de INZ-701 em pacientes com deficiência de ENPP1 e deficiência de ABCC6

O objetivo deste estudo (Estudo INZ701-304 [ADAPT]) é avaliar a segurança a longo prazo de INZ-701 em pacientes com deficiência de ENPP1 ou deficiência de ABCC6 que receberam INZ-701 em um estudo clínico existente e optam por continuar a dosagem para o potencial tratamento de sua condição.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O produto experimental INZ-701 está sendo desenvolvido como uma proteína terapêutica para o tratamento da deficiência de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) e deficiência do cassete de ligação ao cassete de ligação à adenosina trifosfato (ATP) subfamília C membro 6 (ABCC6). INZ-701 é uma proteína de fusão recombinante que contém os domínios extracelulares da ENPP1 humana acoplados a um fragmento Fc de um anticorpo imunoglobulina (Ig) G1.

O Estudo ADAPT (INZ701-304) é um estudo aberto para avaliar a segurança a longo prazo de INZ-701 em pacientes com Deficiência de ENPP1 ou Deficiência de ABCC6 que receberam INZ-701 em um estudo clínico existente e optaram por continuar a dosagem por o tratamento potencial de sua condição.

O estudo consistirá em um período de triagem de 30 dias, seguido por um período de tratamento aberto durante o qual todos os participantes receberão doses subcutâneas (SC) uma vez por semana de INZ-701 e continuarão com o tratamento até que INZ-701 esteja comercialmente disponível em o país/região de residência do participante ou até que a Inozyme decida descontinuar o desenvolvimento do INZ-701. Os participantes completarão uma visita de acompanhamento de segurança de fim de estudo (EOS) aproximadamente 30 dias após a última visita de estudo designada designada pelo investigador e/ou patrocinador.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation
  • França
      • Paris, França
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Reino Unido
      • Milton Keynes, Reino Unido
        • Medical Research Network Ltd.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os indivíduos elegíveis para participar devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão:

  1. Fornecer consentimento informado por escrito ou eletrônico após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa, de acordo com as Boas Práticas Clínicas (GCP) do Conselho Internacional para Harmonização de Requisitos Técnicos para Produtos Farmacêuticos para Uso Humano (ICH).
  2. Fornecer consentimento de acordo com os regulamentos locais, se <18 anos de idade
  3. Homem ou mulher, com mais de 1 ano de idade
  4. Deve ter concluído o(s) período(s) de segurança e PK/PD e/ou eficácia exigidos pelo protocolo de um estudo clínico INZ-701 anterior em Deficiência de ENPP1 ou ABCC6, conforme confirmado pelo Patrocinador
  5. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar que sejam sexualmente ativas devem usar ou concordar em usar 1 forma altamente eficaz de contracepção (de acordo com CTFG 2020) desde pelo menos 1 mês antes da primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose de INZ-701 (maior que 5 meias-vidas de INZ-701); os participantes devem concordar em não doar óvulos desde o período após a primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose de INZ-701
  6. Os participantes do sexo masculino sexualmente ativos devem concordar em usar preservativos desde o período após a primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose de INZ-701; os participantes devem concordar em não doar esperma desde o período após a primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose de INZ-701
  7. Na opinião do Investigador, capaz de completar todos os aspectos do estudo

Indivíduos que atendam a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão não serão elegíveis para participar:

  1. Na opinião do Investigador, presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial não associada à Deficiência de ENPP1 ou Deficiência de ABCC6, que impedirá a participação no estudo e/ou poderá confundir a interpretação dos resultados do estudo
  2. Intolerância conhecida ao INZ-701 ou a qualquer um dos seus excipientes
  3. Participação simultânea em outro estudo clínico intervencionista e/ou recebeu um medicamento experimental diferente de INZ-701 dentro de 5 meias-vidas ou dentro de 4 semanas antes da primeira dose de INZ-701 neste estudo, o que for mais longo, ou uso de um dispositivo investigacional
  4. Grávida, tentando engravidar ou amamentando
  5. Participantes do sexo masculino tentando ser pai de um filho

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: INZ-701

INZ-701 será administrado por injeção subcutânea uma vez por semana da seguinte forma:

  • Os participantes do estudo de 1 ano a <13 anos de idade receberão uma dose de 2,4 mg/kg
  • Os participantes do estudo ≥13 anos receberão uma dose de 1,8 mg/kg ou uma dose fixa de 150 mg de INZ-701
Medicamento: INZ-701
INZ-701 é uma proteína de fusão recombinante que contém os domínios extracelulares da ENPP1 humana acoplados a um fragmento Fc de um anticorpo imunoglobulina gama-1 (IgG1) (rhENPP1-Fc).
Outros nomes:
  • rhENPP1-Fc

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
EAs emergentes do tratamento são definidos como qualquer EA que ocorra desde a primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose de INZ-701.
6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
Incidência de Anticorpos Antidrogas (ADA)
Prazo: 6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
Para cada sujeito, a presença de ADAs será avaliada e, se presente, uma avaliação posterior determinará a especificidade e os subtipos.
6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para concentração sérica máxima (Tmax)
Prazo: 6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
Para cada sujeito, o tempo para atingir a concentração máxima de INZ-701 no plasma será medido por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
Concentração Plasmática Máxima (Cmax) de INZ-701
Prazo: 6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
Para cada sujeito, a concentração máxima de INZ-701 no plasma será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo. e avaliado.
6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
Alteração média da linha de base na concentração plasmática de PPi
Prazo: 6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)
Para cada sujeito, suas concentrações plasmáticas de PPi com base em um ensaio validado serão coletadas e avaliadas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
6 anos (avaliação de segurança a longo prazo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Inozyme Pharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INZ701-304

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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