Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ADAPT: Dlouhodobá bezpečnostní studie INZ-701 u pacientů s deficitem ENPP1 a deficitem ABCC6

26. srpna 2026 aktualizováno: Inozyme Pharma

Studie ADAPT: Otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie INZ-701 u pacientů s deficitem ENPP1 a deficitem ABCC6

Účelem této studie (studie INZ701-304 [ADAPT]) je posoudit dlouhodobou bezpečnost INZ-701 u pacientů s nedostatkem ENPP1 nebo ABCC6, kteří dostávali INZ-701 ve stávající klinické studii a rozhodli se pokračovat v dávkování pro případnou léčbu jejich stavu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zkoumaný produkt INZ-701 je vyvíjen jako terapeutický protein pro léčbu deficitu ektonukleotidpyrofosfatázy/fosfodiesterázy 1 (ENPP1) a deficitu kazety vázající adenosintrifosfát (ATP) podrodiny C, člen 6 (ABCC6). INZ-701 je rekombinantní fúzní protein, který obsahuje extracelulární domény lidského ENPP1 spojené s Fc fragmentem z imunoglobulinové (Ig) G1 protilátky.

Studie ADAPT (INZ701-304) je otevřená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti INZ-701 u pacientů s nedostatkem ENPP1 nebo ABCC6, kteří dostávali INZ-701 ve stávající klinické studii a rozhodli se pokračovat v dávkování potenciální léčbu jejich stavu.

Studie se bude skládat z 30denního screeningového období, po kterém bude následovat otevřené léčebné období, během kterého budou všichni účastníci dostávat jednou týdně subkutánní (SC) dávky INZ-701 a pokračovat v léčbě, dokud nebude INZ-701 komerčně dostupný v ČR. zemi/regionu bydliště účastníka nebo dokud se Inozyme nerozhodne ukončit vývoj INZ-701. Účastníci absolvují následnou bezpečnostní návštěvu na konci studie (EOS) přibližně 30 dní po jejich poslední určené studijní návštěvě přidělené zkoušejícím a/nebo sponzorem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
  • Spojené království
      • Milton Keynes, Spojené království
        • Medical Research Network Ltd.
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Osoby způsobilé k účasti musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Poskytněte písemný nebo elektronický informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem, v souladu se správnou klinickou praxí (GCP) Mezinárodní rady pro harmonizaci technických požadavků na léčiva pro humánní použití (ICH)
  2. Poskytněte souhlas v souladu s místními předpisy, pokud je vám méně než 18 let
  3. Muž nebo žena, starší než 1 rok
  4. Musí absolvovat protokolem požadované období bezpečnosti a PK/PD a/nebo účinnosti předchozí klinické studie INZ-701 u nedostatku ENPP1 nebo ABCC6, jak potvrdil sponzor
  5. Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí používat nebo souhlasit s užíváním 1 vysoce účinné formy antikoncepce (na CTFG 2020) nejméně 1 měsíc před první dávkou INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701 (více než 5 poločasů INZ-701); účastníci musí souhlasit s tím, že nebudou darovat vajíčka od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701
  6. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním kondomů od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701; účastníci musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma od období po první dávce INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701
  7. Podle názoru výzkumníka je schopen dokončit všechny aspekty studie

Osoby, které splňují některé z následujících kritérií vyloučení, se nebudou moci zúčastnit:

  1. Podle názoru zkoušejícího přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality nesouvisející s nedostatkem ENPP1 nebo nedostatkem ABCC6, které budou bránit účasti ve studii a/nebo mohou zmást interpretaci výsledků studie
  2. Známá intolerance INZ-701 nebo kterékoli z jeho pomocných látek
  3. Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii a/nebo užívání jiného hodnoceného léku než INZ-701 během 5 poločasů nebo během 4 týdnů před první dávkou INZ-701 v této studii, podle toho, co je delší, nebo užívání vyšetřovací zařízení
  4. Těhotná, snaží se otěhotnět nebo kojí
  5. Mužští účastníci se snaží zplodit dítě

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: INZ-701

INZ-701 bude podáván subkutánní injekcí jednou týdně následovně:

  • Účastníci studie ve věku od 1 roku do <13 let dostanou dávku 2,4 mg/kg
  • Účastníci studie ve věku ≥ 13 let dostanou buď dávku 1,8 mg/kg nebo 150 mg paušální dávku INZ-701
Lék: INZ-701
INZ-701 je rekombinantní fúzní protein, který obsahuje extracelulární domény lidského ENPP1 spojené s Fc fragmentem z protilátky imunoglobulinu gama-1 (IgG1) (rhENPP1-Fc).
Ostatní jména:
  • rhENPP1-Fc

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE)
Časové okno: 6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
Nežádoucí účinky související s léčbou jsou definovány jako jakékoli AE vyskytující se od první dávky INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701.
6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
Výskyt protilátek proti lékům (ADA)
Časové okno: 6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
U každého subjektu bude vyhodnocena přítomnost ADA, a pokud jsou přítomny, další hodnocení určí specificitu a podtypy.
6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do dosažení maximální koncentrace v séru (Tmax)
Časové okno: 6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
U každého subjektu bude měřena doba k dosažení maximální koncentrace INZ-701 v plazmě prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota účastníka v průběhu času.
6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) INZ-701
Časové okno: 6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
U každého subjektu bude měřena maximální koncentrace INZ-701 v plazmě prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se porovnávají výchozí hodnoty účastníka v průběhu času. a posouzeny.
6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
Průměrná změna od základní linie v plazmové koncentraci PPi
Časové okno: 6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)
U každého subjektu budou v průběhu studie shromažďovány a hodnoceny jejich koncentrace PPi v plazmě na základě validovaného testu, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota účastníka v průběhu času.
6 let (dlouhodobé hodnocení bezpečnosti)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Inozyme Pharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INZ701-304

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit