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Studio ADAPT: studio sulla sicurezza a lungo termine di INZ-701 in pazienti con deficit di ENPP1 e deficit di ABCC6

26 agosto 2026 aggiornato da: Inozyme Pharma

Lo studio ADAPT: uno studio in aperto sulla sicurezza a lungo termine di INZ-701 in pazienti con deficit di ENPP1 e deficit di ABCC6

Lo scopo di questo studio (Studio INZ701-304 [ADAPT]) è valutare la sicurezza a lungo termine di INZ-701 in pazienti con deficit di ENPP1 o deficit di ABCC6 che hanno ricevuto INZ-701 in uno studio clinico esistente e scelgono di continuare la somministrazione per il potenziale trattamento della loro condizione.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il prodotto sperimentale INZ-701 è in fase di sviluppo come proteina terapeutica per il trattamento del deficit di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1 (ENPP1) e del deficit di adenosina trifosfato (ATP)-binding cassette sottofamiglia C membro 6 (ABCC6). INZ-701 è una proteina di fusione ricombinante che contiene i domini extracellulari dell'ENPP1 umano accoppiati con un frammento Fc di un anticorpo immunoglobulina (Ig) G1.

Lo studio ADAPT (INZ701-304) è uno studio in aperto volto a valutare la sicurezza a lungo termine di INZ-701 in pazienti con deficit di ENPP1 o deficit di ABCC6 che hanno ricevuto INZ-701 in uno studio clinico esistente e scelgono di continuare la somministrazione per il potenziale trattamento della loro condizione.

Lo studio consisterà in un periodo di screening di 30 giorni, seguito da un periodo di trattamento in aperto durante il quale tutti i partecipanti riceveranno dosi sottocutanee (SC) una volta settimanali di INZ-701 e continueranno con il trattamento fino a quando INZ-701 sarà disponibile in commercio in il paese/regione di residenza del partecipante o fino a quando Inozyme non deciderà di interrompere lo sviluppo di INZ-701. I partecipanti completeranno una visita di follow-up di sicurezza di fine studio (EOS) circa 30 giorni dopo l'ultima visita di studio designata assegnata dallo sperimentatore e/o dallo sponsor.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
  • Regno Unito
      • Milton Keynes, Regno Unito
        • Medical Research Network Ltd.
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stati Uniti, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Le persone idonee a partecipare devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:

  1. Fornire il consenso informato scritto o elettronico dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura relativa alla ricerca, secondo la Buona pratica clinica (GCP) del Consiglio internazionale per l'armonizzazione dei requisiti tecnici per i prodotti farmaceutici per uso umano (ICH).
  2. Fornire il consenso in conformità alle normative locali, se di età <18 anni
  3. Maschio o femmina, di età superiore a 1 anno
  4. Deve aver completato i periodi di sicurezza e PK/PD e/o di efficacia richiesti dal protocollo di un precedente studio clinico INZ-701 nel deficit di ENPP1 o ABCC6, come confermato dallo Sponsor
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile sessualmente attive devono utilizzare o accettare di utilizzare 1 forma contraccettiva altamente efficace (secondo CTFG 2020) da almeno 1 mese prima della prima dose di INZ-701 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di INZ-701 (maggiore di 5 emivite di INZ-701); i partecipanti devono accettare di non donare ovuli dal periodo successivo alla prima dose di INZ-701 fino ai 30 giorni successivi all'ultima dose di INZ-701
  6. I partecipanti di sesso maschile sessualmente attivi devono accettare di utilizzare il preservativo dal periodo successivo alla prima dose di INZ-701 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di INZ-701; i partecipanti devono accettare di non donare sperma dal periodo successivo alla prima dose di INZ-701 fino ai 30 giorni successivi all'ultima dose di INZ-701
  7. Secondo l'opinione del ricercatore, in grado di completare tutti gli aspetti dello studio

Non potranno partecipare gli individui che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione:

  1. A giudizio dello sperimentatore, presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa o anomalia di laboratorio non associata al deficit di ENPP1 o al deficit di ABCC6, che precluderà la partecipazione allo studio e/o potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati dello studio
  2. Intolleranza nota all'INZ-701 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  3. Partecipazione concomitante a un altro studio clinico interventistico e/o aver ricevuto un farmaco sperimentale diverso da INZ-701 entro 5 emivite o entro 4 settimane prima della prima dose di INZ-701 in questo studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o uso di un dispositivo investigativo
  4. Incinta, cercando di rimanere incinta o allattando al seno
  5. Partecipanti maschi che cercano di generare un figlio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: INZ-701

INZ-701 sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea una volta alla settimana come segue:

  • I partecipanti allo studio di età compresa tra 1 anno e <13 anni riceveranno una dose di 2,4 mg/kg
  • I partecipanti allo studio di età ≥13 anni riceveranno una dose di 1,8 mg/kg o una dose fissa di 150 mg di INZ-701
Droga: INZ-701
INZ-701 è una proteina di fusione ricombinante che contiene i domini extracellulari dell'ENPP1 umano accoppiati con un frammento Fc di un anticorpo immunoglobulina gamma-1 (IgG1) (rhENPP1-Fc).
Altri nomi:
  • rhENPP1-Fc

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento sono definiti come qualsiasi evento avverso che si verifica dalla prima dose di INZ-701 fino a 30 giorni dopo l’ultima dose di INZ-701.
6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Incidenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: 6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Per ciascun soggetto verrà valutata la presenza di ADA e, se presenti, un'ulteriore valutazione determinerà specificità e sottotipi.
6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla concentrazione sierica massima (Tmax)
Lasso di tempo: 6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Per ciascun soggetto, il tempo necessario per raggiungere la concentrazione massima di INZ-701 nel plasma sarà misurato tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di INZ-701
Lasso di tempo: 6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Per ciascun soggetto, la concentrazione massima di INZ-701 nel plasma verrà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.raccolto e valutato.
6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Variazione media rispetto al basale della concentrazione plasmatica di PPi
Lasso di tempo: 6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)
Per ciascun soggetto, le concentrazioni plasmatiche di PPi basate su un test validato verranno raccolte e valutate durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
6 anni (valutazione della sicurezza a lungo termine)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Inozyme Pharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INZ701-304

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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