Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ADAPT: долгосрочное исследование безопасности INZ-701 у пациентов с дефицитом ENPP1 и дефицитом ABCC6

26 августа 2026 г. обновлено: Inozyme Pharma

Исследование ADAPT: открытое долгосрочное исследование безопасности INZ-701 у пациентов с дефицитом ENPP1 и дефицитом ABCC6

Целью данного исследования (исследование INZ701-304 [ADAPT]) является оценка долгосрочной безопасности INZ-701 у пациентов с дефицитом ENPP1 или дефицитом ABCC6, которые получали INZ-701 в рамках существующего клинического исследования и решили продолжить дозировку. для потенциального лечения их состояния.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследуемый продукт INZ-701 разрабатывается в качестве терапевтического белка для лечения дефицита эктонуклеотидной пирофосфатазы/фосфодиэстеразы 1 (ENPP1) и дефицита члена 6 подсемейства C кассеты, связывающей аденозинтрифосфат (АТФ) (ABCC6). INZ-701 представляет собой рекомбинантный слитый белок, который содержит внеклеточные домены человеческого ENPP1 в сочетании с фрагментом Fc антитела иммуноглобулина (Ig) G1.

Исследование ADAPT (INZ701-304) представляет собой открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности INZ-701 у пациентов с дефицитом ENPP1 или дефицитом ABCC6, которые получали INZ-701 в рамках существующего клинического исследования и решили продолжить дозировку для потенциальное лечение их состояния.

Исследование будет состоять из 30-дневного периода скрининга, за которым следует открытый период лечения, в течение которого все участники будут получать подкожно (п/к) дозы INZ-701 один раз в неделю и продолжать лечение до тех пор, пока INZ-701 не станет коммерчески доступным в США. стране/регионе проживания участника или до тех пор, пока Inozyme не решит прекратить разработку INZ-701. Участники пройдут контрольный визит в целях безопасности в конце исследования (EOS) примерно через 30 дней после последнего назначенного исследовательского визита, назначенного исследователем и/или спонсором.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Лица, имеющие право на участие, должны соответствовать всем следующим критериям включения:

  1. Предоставить письменное или электронное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур, связанных с исследованием, в соответствии с надлежащей клинической практикой (GCP) Международного совета по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для использования человеком (ICH).
  2. Предоставить согласие в соответствии с местными правилами, если возраст <18 лет
  3. Мужчина или женщина, старше 1 года.
  4. Должен пройти требуемый протоколом период(ы) безопасности и ФК/ФД и/или эффективности предыдущего клинического исследования INZ-701 при дефиците ENPP1 или ABCC6, подтвержденный спонсором.
  5. Женщины детородного возраста, ведущие половую жизнь, должны использовать или согласиться использовать 1 высокоэффективную форму контрацепции (в соответствии с CTFG 2020) как минимум за 1 месяц до приема первой дозы INZ-701 и в течение 30 дней после последней дозы INZ-701. (более 5 периодов полураспада INZ-701); участники должны согласиться не сдавать яйцеклетки в период после первой дозы INZ-701 до 30 дней после последней дозы INZ-701.
  6. Участники мужского пола, ведущие половую жизнь, должны согласиться использовать презервативы в период после приема первой дозы INZ-701 до 30 дней после последней дозы INZ-701; участники должны согласиться не сдавать сперму в период после первой дозы INZ-701 до 30 дней после последней дозы INZ-701.
  7. По мнению следователя, удалось завершить все аспекты исследования.

Лица, соответствующие любому из следующих критериев исключения, не имеют права участвовать:

  1. По мнению исследователя, наличие любого клинически значимого заболевания или лабораторных отклонений, не связанных с дефицитом ENPP1 или дефицитом ABCC6, которое исключает участие в исследовании и/или может затруднить интерпретацию результатов исследования.
  2. Известная непереносимость INZ-701 или любого из его вспомогательных веществ.
  3. Одновременное участие в другом интервенционном клиническом исследовании и/или получение исследуемого препарата, отличного от INZ-701, в течение 5 периодов полураспада или в течение 4 недель до приема первой дозы INZ-701 в этом исследовании, в зависимости от того, что дольше, или использование исследовательское устройство
  4. Беременность, попытка забеременеть или кормление грудью
  5. Участники-мужчины пытаются стать отцом ребенка

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИНЗ-701

INZ-701 будет вводиться подкожно один раз в неделю следующим образом:

  • Участники исследования в возрасте от 1 года до <13 лет получат дозу 2,4 мг/кг.
  • Участники исследования в возрасте ≥13 лет получат либо дозу 1,8 мг/кг, либо фиксированную дозу 150 мг INZ-701.
Лекарство: ИНЗ-701
INZ-701 представляет собой рекомбинантный слитый белок, который содержит внеклеточные домены человеческого ENPP1 в сочетании с фрагментом Fc антитела иммуноглобулина гамма-1 (IgG1) (rhENPP1-Fc).
Другие имена:
  • rhENPP1-Fc

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: 6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
НЯ, возникшие во время лечения, определяются как любые НЯ, возникшие в период с момента приема первой дозы INZ-701 до 30 дней после приема последней дозы INZ-701.
6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
Частота появления антилекарственных антител (ADA)
Временное ограничение: 6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
Для каждого субъекта будет оцениваться наличие ADA, и, если они есть, дальнейшая оценка определит специфичность и подтипы.
6 лет (долгосрочная оценка безопасности)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время достижения максимальной концентрации в сыворотке (Tmax)
Временное ограничение: 6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
Для каждого субъекта время достижения максимальной концентрации INZ-701 в плазме будет измеряться с помощью серии образцов крови, полученных на протяжении всего исследования, сравнивая исходное значение участника с течением времени.
6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) INZ-701
Временное ограничение: 6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
Для каждого субъекта максимальная концентрация INZ-701 в плазме будет измеряться с помощью серии образцов крови, полученных на протяжении всего исследования, сравнивая исходное значение участника с течением времени. и оценено.
6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
Среднее изменение концентрации PPi в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 лет (долгосрочная оценка безопасности)
Для каждого субъекта концентрации PPi в плазме на основе проверенного анализа будут собираться и оцениваться на протяжении всего исследования, сравнивая исходное значение участника с течением времени.
6 лет (долгосрочная оценка безопасности)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Inozyme Pharma

Следователи

  • Директор по исследованиям: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • INZ701-304

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться