Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ADAPT-studie: Langsiktig sikkerhetsstudie av INZ-701 hos pasienter med ENPP1-mangel og ABCC6-mangel

26. august 2026 oppdatert av: Inozyme Pharma

ADAPT-studien: En åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av INZ-701 hos pasienter med ENPP1-mangel og ABCC6-mangel

Formålet med denne studien (Studie INZ701-304 [ADAPT]) er å vurdere den langsiktige sikkerheten til INZ-701 hos pasienter med ENPP1-mangel eller ABCC6-mangel som har mottatt INZ-701 i en eksisterende klinisk studie og velger å fortsette å dosere for potensiell behandling av deres tilstand.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Undersøkelsesproduktet INZ-701 utvikles som et terapeutisk protein for behandling av ektonukleotidpyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) mangel og adenosintrifosfat (ATP)-bindende kassett underfamilie C medlem 6 (ABCC6) mangel. INZ-701 er et rekombinant fusjonsprotein som inneholder de ekstracellulære domenene til human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunglobulin (Ig) G1-antistoff.

ADAPT-studien (INZ701-304) er en åpen studie for å vurdere den langsiktige sikkerheten til INZ-701 hos pasienter med ENPP1-mangel eller ABCC6-mangel som har mottatt INZ-701 i en eksisterende klinisk studie og velger å fortsette å dosere for potensiell behandling av deres tilstand.

Studien vil bestå av en 30-dagers screeningsperiode, etterfulgt av en åpen behandlingsperiode der alle deltakerne vil motta en gang ukentlig subkutane (SC) doser av INZ-701 og fortsette med behandlingen til INZ-701 er kommersielt tilgjengelig i landet/regionen til deltakerens bolig eller inntil Inozyme velger å avbryte utviklingen av INZ-701. Deltakerne vil gjennomføre et sikkerhetsoppfølgingsbesøk ved slutten av studien (EOS) omtrent 30 dager etter deres siste utpekte studiebesøk tildelt av etterforskeren og/eller sponsoren.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forente stater, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Storbritannia
      • Milton Keynes, Storbritannia
        • Medical Research Network Ltd.
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Personer som er kvalifisert til å delta må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier:

  1. Gi skriftlig eller elektronisk informert samtykke etter at arten av studien er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer, i henhold til International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Gi samtykke i samsvar med lokale forskrifter, hvis <18 år
  3. Mann eller kvinne, eldre enn 1 år
  4. Må ha fullført protokollen påkrevd sikkerhet og PK/PD og/eller effektperiode(r) av en tidligere INZ-701 klinisk studie i ENPP1- eller ABCC6-mangel, som bekreftet av sponsoren
  5. Kvinnelige deltakere i fertil alder som er seksuelt aktive må bruke eller samtykke i å bruke 1 svært effektiv prevensjonsform (per CTFG 2020) fra minst 1 måned før den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter siste dose av INZ-701 (større enn 5 halveringstider for INZ-701); deltakere må samtykke i å ikke donere egg fra perioden etter den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter den siste dosen av INZ-701
  6. Mannlige deltakere som er seksuelt aktive må godta å bruke kondom fra perioden etter den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter den siste dosen av INZ-701; deltakere må godta å ikke donere sæd fra perioden etter den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter siste dose av INZ-701
  7. Etter etterforskerens mening, i stand til å fullføre alle aspekter av studien

Personer som oppfyller noen av følgende ekskluderingskriterier vil ikke være kvalifisert til å delta:

  1. Etter etterforskerens oppfatning vil tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som ikke er assosiert med ENPP1-mangel eller ABCC6-mangel, som vil utelukke studiedeltakelse og/eller kan forvirre tolkningen av studieresultatene
  2. Kjent intoleranse overfor INZ-701 eller noen av dets hjelpestoffer
  3. Samtidig deltakelse i en annen klinisk intervensjonsstudie og/eller har mottatt et annet undersøkelsesmiddel enn INZ-701 innen 5 halveringstider eller innen 4 uker før den første dosen av INZ-701 i denne studien, avhengig av hva som er lengst, eller bruk av en undersøkelsesapparat
  4. Gravid, prøver å bli gravid eller ammer
  5. Mannlige deltakere prøver å bli far til et barn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: INZ-701

INZ-701 vil bli administrert ved subkutan injeksjon én gang ukentlig som følger:

  • Studiedeltakere fra 1 år til <13 år vil få en dose på 2,4 mg/kg
  • Studiedeltakere ≥13 år vil enten motta en dose på 1,8 mg/kg eller en flat dose på 150 mg INZ-701
Legemiddel: INZ-701
INZ-701 er et rekombinant fusjonsprotein som inneholder de ekstracellulære domenene til human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunglobulin gamma-1 (IgG1) antistoff (rhENPP1-Fc).
Andre navn:
  • rhENPP1-Fc

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
Behandlingsfremkallende bivirkninger er definert som enhver bivirkning som oppstår fra den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter den siste dosen av INZ-701.
6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
Forekomst av antistoff-antistoffer (ADA)
Tidsramme: 6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
For hvert emne vil tilstedeværelsen av ADAer bli vurdert og, hvis tilstede, vil ytterligere evaluering bestemme spesifisitet og undertyper.
6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til maksimal serumkonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: 6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
For hvert forsøksperson vil tiden for å nå maksimal konsentrasjon av INZ-701 i plasmaet bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) på INZ-701
Tidsramme: 6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
For hvert forsøksperson vil den maksimale konsentrasjonen av INZ-701 i plasma bli målt via en serie blodprøver tatt gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid. og vurdert.
6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i plasma PPi-konsentrasjon
Tidsramme: 6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)
For hvert individ vil deres plasma PPi-konsentrasjoner basert på en validert analyse samles inn og vurderes gjennom hele studien, og sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
6 år (langsiktig sikkerhetsvurdering)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Inozyme Pharma

Etterforskere

  • Studieleder: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INZ701-304

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere