Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ADAPT: długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania INZ-701 u pacjentów z niedoborem ENPP1 i ABCC6

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Inozyme Pharma

Badanie ADAPT: otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania INZ-701 u pacjentów z niedoborem ENPP1 i ABCC6

Celem tego badania (badanie INZ701-304 [ADAPT]) jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa INZ-701 u pacjentów z niedoborem ENPP1 lub ABCC6, którzy otrzymali INZ-701 w istniejącym badaniu klinicznym i zdecydowali się kontynuować dawkowanie w celu potencjalnego leczenia ich stanu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badany produkt INZ-701 jest opracowywany jako białko terapeutyczne do leczenia niedoboru pirofosfatazy ektonukleotydowej/fosfodiesterazy 1 (ENPP1) i niedoboru kasety wiążącej trifosforan adenozyny (ATP) należącej do podrodziny C 6 (ABCC6). INZ-701 to rekombinowane białko fuzyjne zawierające domeny zewnątrzkomórkowe ludzkiej ENPP1 połączone z fragmentem Fc przeciwciała immunoglobulinowego (Ig) G1.

Badanie ADAPT (INZ701-304) jest badaniem otwartym mającym na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa INZ-701 u pacjentów z niedoborem ENPP1 lub ABCC6, którzy otrzymali INZ-701 w istniejącym badaniu klinicznym i zdecydowali się kontynuować dawkowanie przez potencjalnego leczenia ich stanu.

Badanie będzie składać się z 30-dniowego okresu przesiewowego, po którym nastąpi otwarty okres leczenia, podczas którego wszyscy uczestnicy będą otrzymywać raz w tygodniu podskórne (SC) dawki INZ-701 i będą kontynuować leczenie do czasu, gdy INZ-701 będzie dostępny na rynku w kraj/region zamieszkania uczestnika lub do czasu, gdy Inozyme zdecyduje się zaprzestać prac nad INZ-701. Uczestnicy odbędą wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa na zakończenie badania (EOS) około 30 dni po ostatniej wyznaczonej wizycie studyjnej wyznaczonej przez Badacza i/lub Sponsora.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation
  • Zjednoczone Królestwo
      • Milton Keynes, Zjednoczone Królestwo
        • Medical Research Network Ltd.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Osoby uprawnione do udziału muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  1. Należy wyrazić pisemną lub elektroniczną świadomą zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem, zgodnie z dobrą praktyką kliniczną Międzynarodowej Rady ds. Harmonizacji Wymagań Technicznych dla Produktów Farmaceutycznych Stosowanych u Ludzi (ICH)
  2. Jeśli masz mniej niż 18 lat, wyraź zgodę zgodnie z lokalnymi przepisami
  3. Samiec lub samica, w wieku powyżej 1 roku
  4. Należy ukończyć wymagane protokołem okresy bezpieczeństwa i PK/PD i/lub skuteczności poprzedniego badania klinicznego INZ-701 z niedoborem ENPP1 lub ABCC6, co zostało potwierdzone przez Sponsora
  5. Uczestniczki w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą stosować lub zgodzić się na stosowanie 1 wysoce skutecznej formy antykoncepcji (wg CTFG 2020) od co najmniej 1 miesiąca przed pierwszą dawką INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701 (ponad 5 okresów półtrwania INZ-701); uczestnicy muszą wyrazić zgodę na nie oddanie komórek jajowych od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701
  6. Uczestnicy płci męskiej, którzy są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw od okresu po pierwszej dawce INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701; uczestnicy muszą wyrazić zgodę na nie oddanie nasienia od okresu od pierwszej dawki INZ-701 do 30 dni od ostatniej dawki INZ-701
  7. W opinii Badacza jest w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie będą mogły wziąć udziału w konkursie:

  1. W opinii Badacza obecność jakiejkolwiek klinicznie istotnej choroby lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych niezwiązanych z niedoborem ENPP1 lub ABCC6, która wykluczy udział w badaniu i/lub może zakłócić interpretację wyników badania
  2. Znana nietolerancja INZ-701 lub którejkolwiek substancji pomocniczej
  3. Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym i/lub przyjmowanie leku badanego innego niż INZ-701 w ciągu 5 okresów półtrwania lub w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką INZ-701 w tym badaniu, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub zastosowanie urządzenie badawcze
  4. Ciąża, próba zajścia w ciążę lub karmienie piersią
  5. Uczestnicy płci męskiej próbujący zostać ojcem dziecka

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: INZ-701

INZ-701 będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu w następujący sposób:

  • Uczestnicy badania w wieku od 1 roku do <13 lat otrzymają dawkę 2,4 mg/kg
  • Uczestnicy badania w wieku ≥13 lat otrzymają dawkę 1,8 mg/kg lub płaską dawkę 150 mg INZ-701
Lek: INZ-701
INZ-701 to rekombinowane białko fuzyjne zawierające domeny zewnątrzkomórkowe ludzkiej ENPP1 połączone z fragmentem Fc przeciwciała immunoglobulinowego gamma-1 (IgG1) (rhENPP1-Fc).
Inne nazwy:
  • rhENPP1-Fc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
Działania niepożądane występujące podczas leczenia definiuje się jako jakiekolwiek działania niepożądane występujące od pierwszej dawki INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: 6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
Dla każdego pacjenta zostanie oceniona obecność ADA i, jeśli są obecne, dalsza ocena określi specyficzność i podtypy.
6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do maksymalnego stężenia w surowicy (Tmax)
Ramy czasowe: 6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
Dla każdego uczestnika czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia INZ-701 w osoczu będzie mierzony na podstawie serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie.
6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) INZ-701
Ramy czasowe: 6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
Dla każdego uczestnika maksymalne stężenie INZ-701 w osoczu będzie mierzone za pomocą serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie. i oceniane.
6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu PPi w osoczu
Ramy czasowe: 6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)
W przypadku każdego uczestnika w trakcie badania będzie zbierane i oceniane stężenie PPi w osoczu na podstawie zwalidowanego testu, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie.
6 lat (długoterminowa ocena bezpieczeństwa)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Inozyme Pharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INZ701-304

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj