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ADAPT-Studie: Langzeit-Sicherheitsstudie von INZ-701 bei Patienten mit ENPP1-Mangel und ABCC6-Mangel

26. August 2026 aktualisiert von: Inozyme Pharma

Die ADAPT-Studie: Eine offene, langfristige Sicherheitsstudie von INZ-701 bei Patienten mit ENPP1-Mangel und ABCC6-Mangel

Der Zweck dieser Studie (Studie INZ701-304 [ADAPT]) besteht darin, die langfristige Sicherheit von INZ-701 bei Patienten mit ENPP1-Mangel oder ABCC6-Mangel zu bewerten, die INZ-701 in einer bestehenden klinischen Studie erhalten haben und sich für eine Fortsetzung der Dosierung entscheiden für die mögliche Behandlung ihrer Erkrankung.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Prüfpräparat INZ-701 wird als therapeutisches Protein zur Behandlung des Mangels an Ektonukleotidpyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) und Mangel an Adenosintriphosphat (ATP)-bindender Kassettenunterfamilie C, Mitglied 6 (ABCC6) entwickelt. INZ-701 ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das die extrazellulären Domänen von menschlichem ENPP1 enthält, gekoppelt mit einem Fc-Fragment eines Immunglobulin (Ig) G1-Antikörpers.

Die ADAPT-Studie (INZ701-304) ist eine offene Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von INZ-701 bei Patienten mit ENPP1-Mangel oder ABCC6-Mangel, die INZ-701 in einer bestehenden klinischen Studie erhalten haben und sich für eine Fortsetzung der Dosierung entscheiden die mögliche Behandlung ihrer Erkrankung.

Die Studie besteht aus einem 30-tägigen Screening-Zeitraum, gefolgt von einem offenen Behandlungszeitraum, in dem alle Teilnehmer einmal wöchentlich subkutane (SC) Dosen von INZ-701 erhalten und die Behandlung fortsetzen, bis INZ-701 im Handel erhältlich ist das Land/die Region, in der der Teilnehmer seinen Wohnsitz hat, oder bis Inozyme beschließt, die Entwicklung von INZ-701 einzustellen. Die Teilnehmer absolvieren etwa 30 Tage nach ihrem letzten vom Prüfer und/oder Sponsor zugewiesenen Studienbesuch einen Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch am Ende der Studie (EOS).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Necker-Enfants Malades Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation
  • Vereinigtes Königreich
      • Milton Keynes, Vereinigtes Königreich
        • Medical Research Network Ltd.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Teilnahmeberechtigte Personen müssen alle folgenden Einschlusskriterien erfüllen:

  1. Geben Sie eine schriftliche oder elektronische Einverständniserklärung ab, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren gemäß der Good Clinical Practice (GCP) des International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) durchgeführt werden.
  2. Wenn Sie jünger als 18 Jahre sind, geben Sie Ihr Einverständnis gemäß den örtlichen Vorschriften
  3. Männlich oder weiblich, älter als 1 Jahr
  4. Muss die protokollerforderlichen Sicherheits- und PK/PD- und/oder Wirksamkeitsperioden einer früheren klinischen INZ-701-Studie bei ENPP1- oder ABCC6-Mangel abgeschlossen haben, wie vom Sponsor bestätigt
  5. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen mindestens 1 Monat vor der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701 eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung (gemäß CTFG 2020) anwenden oder der Anwendung zustimmen (mehr als 5 Halbwertszeiten von INZ-701); Die Teilnehmer müssen zustimmen, im Zeitraum nach der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701 keine Eizellen zu spenden
  6. Männliche Teilnehmer, die sexuell aktiv sind, müssen der Verwendung von Kondomen im Zeitraum nach der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701 zustimmen; Die Teilnehmer müssen zustimmen, im Zeitraum nach der ersten Dosis INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis INZ-701 kein Sperma zu spenden
  7. Nach Meinung des Prüfarztes in der Lage, alle Aspekte der Studie abzuschließen

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind von der Teilnahme ausgeschlossen:

  1. Nach Ansicht des Prüfarztes schließt das Vorliegen einer klinisch bedeutsamen Krankheit oder Laboranomalie, die nicht mit einem ENPP1-Mangel oder ABCC6-Mangel in Zusammenhang steht, die Teilnahme an der Studie aus und/oder kann die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen
  2. Bekannte Unverträglichkeit gegenüber INZ-701 oder einem seiner Hilfsstoffe
  3. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie und/oder Erhalt eines anderen Prüfpräparats als INZ-701 innerhalb von 5 Halbwertszeiten oder innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis von INZ-701 in dieser Studie, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder Verwendung eines Untersuchungsgerät
  4. Schwanger, schwanger werden wollen oder stillen
  5. Männliche Teilnehmer versuchen, ein Kind zu zeugen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: INZ-701

INZ-701 wird einmal wöchentlich wie folgt durch subkutane Injektion verabreicht:

  • Studienteilnehmer im Alter von 1 Jahr bis <13 Jahren erhalten eine Dosis von 2,4 mg/kg
  • Studienteilnehmer ab 13 Jahren erhalten entweder eine Dosis von 1,8 mg/kg oder eine Pauschaldosis von 150 mg INZ-701
Arzneimittel: INZ-701
INZ-701 ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das die extrazellulären Domänen von menschlichem ENPP1 enthält, gekoppelt mit einem Fc-Fragment eines Immunglobulin-Gamma-1 (IgG1)-Antikörpers (rhENPP1-Fc).
Andere Namen:
  • rhENPP1-Fc

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Unter behandlungsbedingten Nebenwirkungen versteht man alle Nebenwirkungen, die von der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten INZ-701-Dosis auftreten.
6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: 6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Für jedes Subjekt wird das Vorhandensein von ADAs bewertet und, falls vorhanden, werden durch eine weitere Bewertung die Spezifität und Subtypen bestimmt.
6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur maximalen Serumkonzentration (Tmax)
Zeitfenster: 6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Für jeden Probanden wird die Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration von INZ-701 im Plasma anhand einer Reihe von Blutproben gemessen, die im Laufe der Studie entnommen werden, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit verglichen wird.
6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von INZ-701
Zeitfenster: 6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Für jeden Probanden wird die maximale Konzentration von INZ-701 im Plasma anhand einer Reihe von während der Studie entnommenen Blutproben gemessen und der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit hinweg verglichen und beurteilt.
6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Mittlere Änderung der Plasma-PPi-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)
Für jeden Probanden werden die PPi-Plasmakonzentrationen basierend auf einem validierten Assay während der gesamten Studie erfasst und bewertet, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers im Zeitverlauf verglichen wird.
6 Jahre (langfristige Sicherheitsbewertung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Inozyme Pharma

Ermittler

  • Studienleiter: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INZ701-304

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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