Estudio ADAPT: estudio de seguridad a largo plazo de INZ-701 en pacientes con deficiencia de ENPP1 y deficiencia de ABCC6
26 de agosto de 2026 actualizado por: Inozyme Pharma
El estudio ADAPT: un estudio de seguridad abierto a largo plazo de INZ-701 en pacientes con deficiencia de ENPP1 y deficiencia de ABCC6
El propósito de este estudio (Estudio INZ701-304 [ADAPT]) es evaluar la seguridad a largo plazo de INZ-701 en pacientes con deficiencia de ENPP1 o deficiencia de ABCC6 que recibieron INZ-701 en un estudio clínico existente y eligen continuar con la dosificación. para el posible tratamiento de su condición.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El producto en investigación INZ-701 se está desarrollando como una proteína terapéutica para el tratamiento de la deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1) y la deficiencia del miembro 6 (ABCC6) de la subfamilia C del casete de unión a trifosfato de adenosina (ATP). INZ-701 es una proteína de fusión recombinante que contiene los dominios extracelulares de ENPP1 humana acoplados con un fragmento Fc de un anticuerpo inmunoglobulina (Ig) G1.
El estudio ADAPT (INZ701-304) es un estudio abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de INZ-701 en pacientes con deficiencia de ENPP1 o deficiencia de ABCC6 que recibieron INZ-701 en un estudio clínico existente y eligen continuar con la dosificación durante el tratamiento potencial de su condición.
El estudio constará de un período de selección de 30 días, seguido de un período de tratamiento de etiqueta abierta durante el cual todos los participantes recibirán dosis subcutáneas (SC) de INZ-701 una vez a la semana y continuarán con el tratamiento hasta que INZ-701 esté disponible comercialmente en el país/región de residencia del participante o hasta que Inozyme decida suspender el desarrollo de INZ-701. Los participantes completarán una visita de seguimiento de seguridad de fin de estudio (EOS) aproximadamente 30 días después de su última visita de estudio designada por el investigador y/o patrocinador.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New Jersey
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Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
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Paris, Francia
- Necker-Enfants Malades Hospital
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Milton Keynes, Reino Unido
- Medical Research Network Ltd.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Las personas elegibles para participar deben cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión:
- Proporcionar consentimiento informado por escrito o electrónico después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación, según las Buenas Prácticas Clínicas (GCP) del Consejo Internacional para la Armonización de Requisitos Técnicos para Productos Farmacéuticos de Uso Humano (ICH).
- Proporcionar consentimiento de acuerdo con las regulaciones locales, si es menor de 18 años.
- Hombre o mujer, mayor de 1 año de edad.
- Debe haber completado los períodos de seguridad y PK/PD y/o eficacia requeridos por el protocolo de un estudio clínico previo de INZ-701 en deficiencia de ENPP1 o ABCC6, según lo confirme el patrocinador.
- Las participantes femeninas en edad fértil que sean sexualmente activas deben usar o aceptar usar 1 forma de anticoncepción altamente efectiva (según CTFG 2020) desde al menos 1 mes antes de la primera dosis de INZ-701 hasta 30 días después de la última dosis de INZ-701. (más de 5 vidas medias de INZ-701); los participantes deben aceptar no donar óvulos desde el período posterior a la primera dosis de INZ-701 hasta los 30 días posteriores a la última dosis de INZ-701
- Los participantes masculinos sexualmente activos deben aceptar usar condones desde el período posterior a la primera dosis de INZ-701 hasta 30 días después de la última dosis de INZ-701; Los participantes deben aceptar no donar esperma desde el período posterior a la primera dosis de INZ-701 hasta los 30 días posteriores a la última dosis de INZ-701.
- En opinión del Investigador, capaz de completar todos los aspectos del estudio.
No serán elegibles para participar las personas que cumplan cualquiera de los siguientes criterios de exclusión:
- En opinión del investigador, presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa o anomalía de laboratorio no asociada con la deficiencia de ENPP1 o la deficiencia de ABCC6, que impedirá la participación en el estudio y/o puede confundir la interpretación de los resultados del estudio.
- Intolerancia conocida a INZ-701 o cualquiera de sus excipientes.
- Participación simultánea en otro estudio clínico intervencionista y/o haber recibido un medicamento en investigación distinto de INZ-701 dentro de las 5 vidas medias o dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de INZ-701 en este estudio, lo que sea más largo, o el uso de un dispositivo de investigación
- Embarazada, intentando quedar embarazada o amamantando
- Participantes masculinos que intentan engendrar un hijo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: INZ-701
INZ-701 se administrará mediante inyección subcutánea una vez a la semana de la siguiente manera:
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INZ-701 es una proteína de fusión recombinante que contiene los dominios extracelulares de ENPP1 humana acoplados con un fragmento Fc de un anticuerpo de inmunoglobulina gamma-1 (IgG1) (rhENPP1-Fc).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: 6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Los EA que surgen del tratamiento se definen como cualquier EA que ocurra desde la primera dosis de INZ-701 hasta 30 días después de la última dosis de INZ-701.
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6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: 6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Para cada sujeto, se evaluará la presencia de ADA y, si están presentes, una evaluación adicional determinará la especificidad y los subtipos.
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6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta la concentración sérica máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: 6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Para cada sujeto, el tiempo para alcanzar la concentración máxima de INZ-701 en el plasma se medirá mediante una serie de muestras de sangre obtenidas a lo largo del estudio, comparando el valor inicial del participante a lo largo del tiempo.
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6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de INZ-701
Periodo de tiempo: 6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Para cada sujeto, la concentración máxima de INZ-701 en el plasma se medirá mediante una serie de muestras de sangre obtenidas a lo largo del estudio, comparando el valor inicial del participante a lo largo del tiempo.
y evaluado.
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6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Cambio medio desde el inicio en la concentración plasmática de PPi
Periodo de tiempo: 6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Para cada sujeto, sus concentraciones plasmáticas de PPi basadas en un ensayo validado se recopilarán y evaluarán durante todo el estudio, comparando el valor inicial del participante a lo largo del tiempo.
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6 años (evaluación de seguridad a largo plazo)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
17 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Calcificación arterial generalizada de la infancia
- PXE
- ABCC6
- ENPP1
- GACI
- Raquitismo Hipofosfatémico Autosómico Recesivo Tipo 2
- ARHR2
- hipopirofosfatemia
- deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa1
- Deficiencia del miembro 6 de la subfamilia C del casete de unión a ATP
- Pseudoxantoma elástico
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Trastornos hemostáticos
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Anomalías de la piel
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Pseudoxantoma elástico
- Calcificación arterial de la infancia
Otros números de identificación del estudio
- INZ701-304
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .