輸血依存性ベータサラセミアにおけるさまざまな用量のサリドマイドの影響を解明する (BTM)
プロジェクト「輸血依存性ベータサラセミアにおける多様な用量のサリドマイドの影響の解明」では、貧血を引き起こす遺伝性疾患であるベータサラセミアの管理における低用量サリドマイドの安全性と有効性を調査する。 この研究はNIBD病院で2年間にわたって実施され、8～35歳の輸血依存患者54人が参加した。 主な目的は、サリドマイドの用量を疾患の重症度、副作用、治療反応と相関させ、治療戦略を最適化し副作用を軽減することです。
データは臨床面接と医療記録のレビューを通じて収集され、SPSS を使用して分析されます。 主要な変数には、ヘモグロビン レベル、白血球と網赤血球の数、血小板、肝臓と脾臓のサイズ、遺伝子修飾因子、輸血頻度が含まれます。 対象基準はベータサラセミア患者に特有ですが、除外基準は肝機能障害のある患者、既婚患者、授乳中の母親、血栓症や発作の病歴のある患者を除外します。
調査の概要
詳細な説明
「輸血依存性ベータサラセミアにおける多様な用量のサリドマイドの影響を解明する」と題されたプロジェクトは、ベータグロビン鎖産生の減少により貧血を引き起こす遺伝性血液疾患であるベータサラセミア患者に対する低用量サリドマイドの安全性と有効性を調べることを目的としている。 。 この研究では、サリドマイドの異なる用量がこれらの患者の疾患の重症度、副作用、治療反応にどのような影響を与えるかを調査する予定です。 この研究には、NIBD 病院で行われる 2 年間の介入研究が含まれており、サンプルサイズは 8 ～ 35 歳の輸血依存性ベータサラセミア患者 54 名の参加者です。
主な目的:
サリドマイドの用量と疾患の重症度、副作用、治療反応との相関を分析する。
最適な治療戦略を特定し、潜在的な副作用を軽減するため。
研究方法:
設定: NIBD 病院 期間: 2 年 デザイン: 介入 サンプルサイズ: 参加者 54 名 手法: ランダム化サンプリング
包含基準:
輸血依存性ベータサラセミア患者 年齢は8歳から35歳まで
除外基準:
肝機能障害のある患者、既婚の患者、授乳中の母親、血栓症や発作の既往のある患者
データの収集と分析:
データは臨床面接と医療記録のレビューを通じて収集されます。 分析はSPSSを使用して行われます。
収集する変数:
ヘモグロビン、総白血球数、網状赤血球数、血小板、乳酸デヒドロゲナーゼ、有核赤血球、フェリチン、d-ダイマー、ビリルビン値、SGPT、遺伝子修飾因子（HBB変異、XMN多型、BCL11A多型、α鎖共遺伝）、脾臓肝臓の大きさ、フィブロスキャン、T2 スター、輸血頻度。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Sindh
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Karachi、Sindh、パキスタン
- 募集
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
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コンタクト：
- Safia Mehmood khan, PhD
- 電話番号：03342231644
- メール：rphsafia.nibd@gmail.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- ベータサラセミアの重度/中度（輸血依存性）の症例を知っている
- インフォームドコンセントを喜んで与える
除外基準:
- 肝機能障害などの合併症のある患者さん
- 既婚患者
- 授乳中の母親
- H/O 血栓症と発作
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：コントロール
このグループでは、患者はいかなる介入薬も治療薬も受けないため、単純に輸血に依存することになります。
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実験的：グループ 1 サリドマイド
このグループでは、サラセミア患者はアスピリンとともに、1日あたり5～6mg/kgの用量でサリドマイドを夜間に投与されます。
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サリドマイドは、輸血依存性ベータサラセミア患者における治療効果と安全性プロファイルについて研究されています。 この治療群の参加者にはサリドマイドが投与されました。 サリドマイドは、5～6 mg/kg/日の用量で経口投与されました。 薬は、2年間続いた研究期間中、継続的に、または指定されたスケジュール（たとえば、毎日）で服用されました。 介入期間中、参加者は投薬計画の順守と副作用がないかモニタリングされました。 サリドマイドは、輸血依存性ベータサラセミア患者における治療効果と安全性プロファイルについて研究されています。 この治療群の参加者にはサリドマイドが投与されました。 サリドマイドは、7～8mg/kg/日の用量で経口投与された。 薬は、2年間続いた研究期間中、継続的に、または指定されたスケジュール（たとえば、毎日）で服用されました。 介入期間中、参加者は投薬計画の順守と副作用がないかモニタリングされました。 |
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アクティブコンパレータ：グループ 2 サリドマイド
このグループでは、サラセミア患者はアスピリンとともに夜間に7～8mg/kg/日の用量でサリドマイドを投与されます。
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サリドマイドは、輸血依存性ベータサラセミア患者における治療効果と安全性プロファイルについて研究されています。 この治療群の参加者にはサリドマイドが投与されました。 サリドマイドは、5～6 mg/kg/日の用量で経口投与されました。 薬は、2年間続いた研究期間中、継続的に、または指定されたスケジュール（たとえば、毎日）で服用されました。 介入期間中、参加者は投薬計画の順守と副作用がないかモニタリングされました。 サリドマイドは、輸血依存性ベータサラセミア患者における治療効果と安全性プロファイルについて研究されています。 この治療群の参加者にはサリドマイドが投与されました。 サリドマイドは、7～8mg/kg/日の用量で経口投与された。 薬は、2年間続いた研究期間中、継続的に、または指定されたスケジュール（たとえば、毎日）で服用されました。 介入期間中、参加者は投薬計画の順守と副作用がないかモニタリングされました。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血依存症
時間枠：1年
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輸血頻度は、毎週、毎月、または毎年など、特定の期間にわたって患者が受けた輸血の数を記録することによって評価されます。
このデータは患者の医療記録や輸血記録から収集され、各輸血イベントの正確な追跡が保証されます。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビンレベル。
時間枠：2年
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ヘモグロビン レベルは、血液 1 デシリットルあたりのグラム数 (g/dL) で測定される全血球計算 (CBC) 検査を使用して評価されます。
この検査は静脈血サンプルによって行われ、自動血液分析装置を使用して分析され、ヘモグロビン濃度が測定されます。
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2年
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総白血球数。
時間枠：2年
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白血球数は全血球計算 (CBC) 検査を使用して評価され、血液 1 マイクロリットルあたりの細胞数 (千細胞/μL) で測定されます。
この検査では、自動血液分析装置で静脈血サンプルを分析して、存在する白血球の総数を測定します。
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2年
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網赤血球数
時間枠：2年
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網赤血球数は全血球計算 (CBC) 検査を使用して評価され、全赤血球の割合として、または血液 1 マイクロリットル (μL) あたりの絶対数として測定されます。
この検査では、自動血液分析装置を使用して静脈血サンプルを分析し、特定の染色技術を使用して網赤血球を識別および定量します。
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2年
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血小板
時間枠：2年
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血小板数は、血液 1 マイクロリットルあたりの細胞数 (千細胞/μL) で測定される全血球計算 (CBC) 検査を使用して評価されます。
この検査では、自動血液分析装置で静脈血サンプルを分析して血小板数を測定します。
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2年
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サリドマイドによる治療成績に対する遺伝的修飾因子（例：HBB変異、XMN多型、BCL11A多型、α鎖の共遺伝）の影響。
時間枠：2年
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遺伝子修飾因子は、研究対象の状態に関連するタンパク質の発現または機能に影響を与えることが知られている特定の遺伝子または遺伝的変異に焦点を当てた、サラセミア遺伝子プロファイルなどの遺伝子検査を通じて評価されます。
この分析は、遺伝的要因が疾患の進行、治療反応、またはその他の関連する結果をどのように変化させるかを特定するのに役立ちます。
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2年
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脾臓の大きさ
時間枠：2年
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脾臓の大きさは、超音波、コンピューター断層撮影 (CT) スキャン、磁気共鳴画像法 (MRI) などの画像技術を使用して評価されます。
測定値はセンチメートル (cm) で報告されます。
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2年
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血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ、
時間枠：2年
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アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) としても知られる血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼは、リットルあたりの単位 (U/L) で測定される血液検査によって評価されます。
この検査では、静脈血サンプルを分析して、主に肝細胞に存在する酵素である ALT の濃度を測定します。
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2年
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血清フェリチンレベル
時間枠：2年
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血清フェリチンレベルは血液検査を使用して評価され、ミリリットルあたりのナノグラム（ng/mL）で測定されます。
静脈血サンプルは臨床検査室でイムノアッセイ技術を使用して分析され、体内の鉄貯蔵量の指標となるフェリチンの濃度が測定されます。
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2年
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乳酸脱水素酵素
時間枠：2年
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乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) レベルは、血液検査によって評価され、単位あたりリットル (U/L) で測定されます。
この検査では、静脈血サンプルを分析して、細胞の代謝に関与する酵素である LDH の濃度を測定します。
LDH レベルの上昇は組織の損傷または疾患を示している可能性があります。
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2年
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有核赤血球
時間枠：2年
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有核赤血球 (NRBC) は、白血球 (WBC) 100 個あたりの NRBC の数、または血液 1 マイクロリットル (μL) あたりの絶対数として測定される差分を備えた全血球計算 (CBC) 検査を使用して評価されます。
この検査には、自動血液分析装置を使用して静脈血サンプルを分析することが含まれます。自動血液分析装置は、NRBC を区別して計数し、骨髄機能と潜在的な血液疾患についての洞察を提供します。
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2年
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Dダイマー
時間枠：2年
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D ダイマー レベルは血液検査によって評価され、通常はミリリットルあたりナノグラム (ng/mL) またはリットルあたりマイクログラム (μg/L) で測定されます。
この検査では、静脈血サンプルを分析して、フィブリン分解産物である D ダイマーの濃度を測定します。
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2年
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総ビリルビン
時間枠：2年
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総ビリルビン (TBIL) レベルは、血液検査によって評価され、ミリグラム/デシリットル (mg/dL) で測定されます。
この検査では、静脈血サンプルを分析して、直接 (抱合型) ビリルビンと間接 (非抱合型) ビリルビンの両方を含むビリルビンの総濃度を測定します。
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2年
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間接ビリルビン
時間枠：2年
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間接ビリルビン (IBIL) レベルは、血液検査によって評価され、ミリグラム/デシリットル (mg/dL) で測定されます。
この検査では、静脈血サンプルを分析して、肝臓で処理される前の赤血球の分解の副産物である非抱合型ビリルビンの濃度を測定します。
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2年
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フィブロスキャン
時間枠：2年
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FibroScan は、肝臓の鉄過剰を示す可能性がある肝臓の硬さと脂肪症を評価するために使用されます。
血清フェリチンレベルの上昇は肝臓での鉄の蓄積を示唆している可能性があり、FibroScan は肝臓の線維化の程度と脂肪含量を評価するための非侵襲的方法を提供します。
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2年
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T2 星イメージング
時間枠：2年
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T2* (T2 スター) 磁気共鳴画像法 (MRI) は、血清フェリチン レベルと関連した肝臓の鉄濃度を評価するために使用されます。
このイメージング技術は、鉄含有量と逆相関する肝臓組織内の信号減衰率を測定します。
T2* 値が短いほど、鉄濃度が高いことを示します。
T2* MRI は、肝臓の鉄過剰の非侵襲的で定量的な評価を提供します。
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2年
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輸血依存症
時間枠：2年
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輸血頻度は、毎週、毎月、または毎年など、特定の期間にわたって患者が受けた輸血の数を記録することによって評価されます。
このデータは患者の医療記録や輸血記録から収集され、各輸血イベントの正確な追跡が保証されます。
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2年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性プロファイル:
時間枠：2年
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安全性プロファイルは、研究期間を通じて有害事象、副作用、その他の安全性関連の結果をモニタリングし文書化することによって評価されます。
これには、患者が報告した症状、臨床観察、臨床検査結果（肝酵素、腎機能検査など、以前に議論したパラメーターの結果を含む）、および研究計画書に指定されているその他の関連する安全性評価に関するデータの記録と分析が含まれます。
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2年
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NIBD/IRB-266/01-2024
個々の参加者データ (IPD) の計画
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IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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