Dévoiler l'impact de la thalidomide à diverses doses dans la bêta-thalassémie transfusionnelle (BTM)
Le projet « Démêler l'impact de la thalidomide à diverses doses dans la bêta-thalassémie dépendante des transfusions » étudie l'innocuité et l'efficacité de la thalidomide à faible dose dans la gestion de la bêta-thalassémie, une maladie génétique provoquant l'anémie. Menée sur deux ans à l'hôpital NIBD, l'étude porte sur 54 patients transfusionnels âgés de 8 à 35 ans. L'objectif principal est de corréler les doses de thalidomide avec la gravité de la maladie, les effets indésirables et la réponse au traitement, dans le but d'optimiser les stratégies de traitement et de réduire les effets secondaires.
Les données seront collectées au moyen d'entretiens cliniques et d'examens de dossiers médicaux et analysées à l'aide de SPSS. Les variables clés comprennent les taux d'hémoglobine, le nombre de leucocytes et de réticulocytes, les plaquettes, la taille du foie et de la rate, les modificateurs génétiques et la fréquence des transfusions. Les critères d'inclusion sont spécifiques aux patients atteints de bêta-thalassémie, tandis que les critères d'exclusion excluent ceux présentant un dysfonctionnement hépatique, les patients mariés, les mères allaitantes et ceux ayant des antécédents de thrombose ou de convulsions.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le projet intitulé « Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia » vise à examiner l'innocuité et l'efficacité de la thalidomide à faible dose chez les patients atteints de bêta-thalassémie, une maladie sanguine génétique provoquant une anémie due à une production réduite de chaîne bêta-globine. . L'étude explorera comment différentes doses de thalidomide affectent la gravité de la maladie, les effets indésirables et la réponse au traitement chez ces patients. Il s'agit d'une étude interventionnelle de deux ans à l'hôpital NIBD avec un échantillon de 54 participants, âgés de 8 à 35 ans, qui sont des patients atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle.
Objectifs clés :
Analyser la corrélation entre les doses de thalidomide et la gravité de la maladie, les effets indésirables et la réponse au traitement.
Identifier les stratégies de traitement optimales et atténuer les effets indésirables potentiels.
Méthodologie d'étude :
Cadre : Hôpital NIBD Durée : 2 ans Conception : Interventionnelle Taille de l’échantillon : 54 participants Technique : Échantillonnage randomisé
Critère d'intégration:
Patients atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle Âge compris entre 8 et 35 ans
Critère d'exclusion:
Patients présentant un dysfonctionnement hépatique, patients mariés, mères allaitantes et personnes ayant des antécédents de thrombose ou de convulsions
Collecte et analyse des données :
Les données seront collectées au moyen d'entretiens cliniques et d'examens de dossiers médicaux. L'analyse sera effectuée à l'aide de SPSS.
Variables à collecter :
Hémoglobine, nombre total de leucocytes, nombre de réticulocytes, plaquettes, lactate déshydrogénase, globules rouges nucléés, ferritine, d-dimères, taux de bilirubine, SGPT, modificateurs génétiques (mutation HBB, polymorphisme XMN, polymorphisme BCL11A, co-héritage de chaîne alpha), rate et taille du foie, fibroscan, étoile T2 et fréquence des transfusions.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakistan
- Recrutement
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
Contact:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Numéro de téléphone: 03342231644
- E-mail: rphsafia.nibd@gmail.com
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Cas connu de bêta-thalassémie majeure/intermédiaire (dépendante des transfusions)
- prêt à donner son consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Patients présentant des comorbidités telles qu'un dysfonctionnement hépatique
- Patients mariés
- Mère allaitante
- Thrombose H/O et convulsions
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Aucune intervention: Contrôle
dans ce groupe, le patient ne recevra aucun médicament interventionnel ou médicamenteux, il sera donc simplement dépendant des transfusions sanguines.
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Expérimental: Groupe 1 Thalidomide
Dans ce groupe, les patients atteints de thalassémie recevront de la thalidomide à la dose de 5 à 6 mg/kg/jour le soir avec de l'aspirine.
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La thalidomide est étudiée pour son efficacité thérapeutique et son profil de sécurité chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendant des transfusions. Les participants de ce groupe ont reçu de la thalidomide. La thalidomide a été administrée par voie orale à la dose de 5 à 6 mg/kg/jour. Le médicament a été pris en continu ou selon un horaire spécifié (par exemple quotidiennement) pendant la durée de la période d'étude, qui a duré 2 ans. Les participants ont été surveillés pour vérifier leur respect du régime médicamenteux et tout effet indésirable tout au long de la période d'intervention. La thalidomide est étudiée pour son efficacité thérapeutique et son profil de sécurité chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendant des transfusions. Les participants de ce groupe ont reçu de la thalidomide. La thalidomide a été administrée par voie orale à la dose de 7 à 8 mg/kg/jour. Le médicament a été pris en continu ou selon un horaire spécifié (par exemple quotidiennement) pendant la durée de la période d'étude, qui a duré 2 ans. Les participants ont été surveillés pour vérifier leur respect du régime médicamenteux et tout effet indésirable tout au long de la période d'intervention. |
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Comparateur actif: Groupe 2 Thalidomide
Dans ce groupe, les patients atteints de thalassémie recevront de la thalidomide à la dose de 7 à 8 mg/kg/jour le soir avec de l'aspirine.
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La thalidomide est étudiée pour son efficacité thérapeutique et son profil de sécurité chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendant des transfusions. Les participants de ce groupe ont reçu de la thalidomide. La thalidomide a été administrée par voie orale à la dose de 5 à 6 mg/kg/jour. Le médicament a été pris en continu ou selon un horaire spécifié (par exemple quotidiennement) pendant la durée de la période d'étude, qui a duré 2 ans. Les participants ont été surveillés pour vérifier leur respect du régime médicamenteux et tout effet indésirable tout au long de la période d'intervention. La thalidomide est étudiée pour son efficacité thérapeutique et son profil de sécurité chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendant des transfusions. Les participants de ce groupe ont reçu de la thalidomide. La thalidomide a été administrée par voie orale à la dose de 7 à 8 mg/kg/jour. Le médicament a été pris en continu ou selon un horaire spécifié (par exemple quotidiennement) pendant la durée de la période d'étude, qui a duré 2 ans. Les participants ont été surveillés pour vérifier leur respect du régime médicamenteux et tout effet indésirable tout au long de la période d'intervention. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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dépendance transfusionnelle
Délai: 1 an
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La fréquence des transfusions sera évaluée en enregistrant le nombre de transfusions sanguines qu'un patient reçoit sur une période spécifiée, par exemple hebdomadaire, mensuelle ou annuelle.
Ces données seront collectées à partir des dossiers médicaux des patients et/ou des journaux de transfusion, garantissant un suivi précis de chaque événement transfusionnel.
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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niveaux d'hémoglobine.
Délai: 2 ans
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Les niveaux d'hémoglobine seront évalués à l'aide d'un test de formule sanguine complète (CBC), mesuré en grammes par décilitre (g/dL) de sang.
Ce test est effectué sur un échantillon de sang veineux, qui est ensuite analysé à l'aide d'un analyseur d'hématologie automatisé pour déterminer la concentration d'hémoglobine.
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2 ans
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nombre total de leucocytes.
Délai: 2 ans
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La numération leucocytaire sera évaluée à l'aide d'une formule sanguine complète (CBC), mesurée en milliers de cellules par microlitre (milliers de cellules/µL) de sang.
Ce test consiste à analyser un échantillon de sang veineux avec un analyseur d'hématologie automatisé pour déterminer le nombre total de globules blancs présents.
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2 ans
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nombre de réticulocytes
Délai: 2 ans
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La numération des réticulocytes sera évaluée à l'aide d'une formule sanguine complète (CBC), mesurée en pourcentage du total de globules rouges ou en nombre absolu par microlitre (µL) de sang.
Ce test consiste à analyser un échantillon de sang veineux avec un analyseur d'hématologie automatisé, qui identifie et quantifie les réticulocytes à l'aide de techniques de coloration spécifiques.
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2 ans
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Plaquettes
Délai: 2 ans
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La numération plaquettaire sera évaluée à l'aide d'une formule sanguine complète (CBC), mesurée en milliers de cellules par microlitre (milliers de cellules/µL) de sang.
Ce test consiste à analyser un échantillon de sang veineux avec un analyseur d'hématologie automatisé pour déterminer le nombre de plaquettes.
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2 ans
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impact des modificateurs génétiques (par exemple, mutation HBB, polymorphisme XMN, polymorphisme BCL11A et co-héritage de la chaîne alpha) sur les résultats du traitement par la thalidomide.
Délai: 2 ans
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Les modificateurs génétiques seront évalués au moyen de tests génétiques, par exemple le profil génétique de la thalassémie, en se concentrant sur des gènes spécifiques ou des variations génétiques connues pour influencer l'expression ou la fonction des protéines liées à la maladie étudiée.
Cette analyse permet d'identifier comment les facteurs génétiques peuvent modifier la progression de la maladie, la réponse au traitement ou d'autres résultats pertinents.
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2 ans
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Taille de la rate
Délai: 2 ans
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La taille de la rate sera évaluée à l'aide de techniques d'imagerie telles que l'échographie, la tomodensitométrie (TDM) ou l'imagerie par résonance magnétique (IRM).
Les mesures seront rapportées en centimètres (cm).
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2 ans
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Sérum Glutamate Pyruvate Transaminase,
Délai: 2 ans
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Le sérum glutamate pyruvate transaminase, également connu sous le nom d'alanine aminotransférase (ALT), sera évalué par un test sanguin, mesuré en unités par litre (U/L).
Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration d'ALT, une enzyme présente principalement dans les cellules hépatiques.
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2 ans
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Niveaux de ferritine sérique
Délai: 2 ans
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Les taux de ferritine sérique seront évalués à l'aide d'un test sanguin, mesuré en nanogrammes par millilitre (ng/mL).
Un échantillon de sang veineux sera analysé dans un laboratoire clinique à l'aide de techniques de dosage immunologique pour déterminer la concentration de ferritine, fournissant un indicateur des réserves de fer de l'organisme.
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2 ans
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lactate déshydrogénase
Délai: 2 ans
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Les niveaux de lactate déshydrogénase (LDH) seront évalués par un test sanguin, mesuré en unités par litre (U/L).
Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration de LDH, une enzyme impliquée dans le métabolisme cellulaire.
Des niveaux élevés de LDH peuvent indiquer des lésions tissulaires ou une maladie,
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2 ans
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Globules rouges nucléés
Délai: 2 ans
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Les globules rouges nucléés (NRBC) seront évalués à l'aide d'une formule sanguine complète (CBC) avec un différentiel, mesuré comme le nombre de NRBC pour 100 globules blancs (WBC) ou comme un nombre absolu par microlitre (µL) de sang.
Ce test consiste à analyser un échantillon de sang veineux avec un analyseur d'hématologie automatisé, qui peut différencier et compter les NRBC pour fournir des informations sur la fonction de la moelle osseuse et les troubles hématologiques potentiels.
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2 ans
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D-dimères
Délai: 2 ans
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Les niveaux de D-dimères seront évalués par un test sanguin, généralement mesuré en nanogrammes par millilitre (ng/mL) ou en microgrammes par litre (µg/L).
Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration de D-dimères, un produit de dégradation de la fibrine.
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2 ans
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Bilirubine totale
Délai: 2 ans
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Les niveaux de bilirubine totale (TBIL) seront évalués par un test sanguin, mesuré en milligrammes par décilitre (mg/dL).
Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration totale de bilirubine, y compris la bilirubine directe (conjuguée) et indirecte (non conjuguée).
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2 ans
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Bilirubine indirecte
Délai: 2 ans
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Les niveaux de bilirubine indirecte (IBIL) seront évalués par un test sanguin, mesuré en milligrammes par décilitre (mg/dL).
Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration de bilirubine non conjuguée, qui est un sous-produit de la dégradation des globules rouges avant d'être traitée par le foie.
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2 ans
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Fibroscan
Délai: 2 ans
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FibroScan sera utilisé pour évaluer la raideur hépatique et la stéatose, qui peuvent être révélatrices d'une surcharge hépatique en fer.
Des taux élevés de ferritine sérique peuvent suggérer une accumulation de fer dans le foie, et FibroScan fournit une méthode non invasive pour évaluer l'étendue de la fibrose hépatique et la teneur en graisse.
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2 ans
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Imagerie des étoiles T2
Délai: 2 ans
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L'imagerie par résonance magnétique (IRM) T2* (étoile T2) sera utilisée pour évaluer la concentration hépatique en fer par rapport aux taux sériques de ferritine.
Cette technique d'imagerie mesure le taux de dégradation du signal dans le tissu hépatique, qui est inversement corrélé à la teneur en fer.
Une valeur T2* plus courte indique une concentration en fer plus élevée.
L’IRM T2* fournit une évaluation quantitative non invasive de la surcharge hépatique en fer.
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2 ans
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dépendance transfusionnelle
Délai: 2 ans
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La fréquence des transfusions sera évaluée en enregistrant le nombre de transfusions sanguines qu'un patient reçoit sur une période spécifiée, par exemple hebdomadaire, mensuelle ou annuelle.
Ces données seront collectées à partir des dossiers médicaux des patients et/ou des journaux de transfusion, garantissant un suivi précis de chaque événement transfusionnel.
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2 ans
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Profil de sécurité :
Délai: 2 ans
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Le profil de sécurité sera évalué en surveillant et en documentant les événements indésirables, les effets secondaires et tout autre résultat lié à la sécurité tout au long de la période d'étude.
Cela comprend l'enregistrement et l'analyse des données sur les symptômes signalés par les patients, les observations cliniques, les résultats des tests de laboratoire (y compris ceux des paramètres évoqués précédemment comme les enzymes hépatiques, les tests de la fonction rénale, etc.) et toute autre évaluation de sécurité pertinente spécifiée dans le protocole de l'étude.
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2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Hémoglobinopathies
- Maladies génétiques, innées
- Thalassémie
- bêta-thalassémie
- Agents antibactériens
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Effets physiologiques des drogues
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Agents léprostatiques
- Thalidomide
Autres numéros d'identification d'étude
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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