Odkrywanie wpływu talidomidu w różnych dawkach w beta-talasemii zależnej od transfuzji (BTM)
Projekt „Odkrywanie wpływu talidomidu w różnych dawkach na talasemię beta zależną od transfuzji” bada bezpieczeństwo i skuteczność talidomidu w małych dawkach w leczeniu beta talasemii, choroby genetycznej powodującej anemię. W badaniu, prowadzonym przez dwa lata w szpitalu NIBD, wzięło udział 54 pacjentów w wieku od 8 do 35 lat wymagających transfuzji. Głównym celem jest korelacja dawek talidomidu z ciężkością choroby, działaniami niepożądanymi i odpowiedzią na leczenie, mając na celu optymalizację strategii leczenia i ograniczenie skutków ubocznych.
Dane będą zbierane w drodze wywiadów klinicznych i przeglądów dokumentacji medycznej, a następnie analizowane za pomocą SPSS. Kluczowe zmienne obejmują poziom hemoglobiny, liczbę leukocytów i retikulocytów, płytki krwi, wielkość wątroby i śledziony, modyfikatory genetyczne i częstotliwość transfuzji. Kryteria włączenia są specyficzne dla pacjentów z talasemią beta, natomiast kryteria wykluczenia wykluczają osoby z dysfunkcją wątroby, pacjentki zamężne, matki karmiące piersią oraz osoby z zakrzepicą lub napadami padaczkowymi w wywiadzie.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Projekt zatytułowany „Odkrycie wpływu talidomidu w różnych dawkach w talasemii beta zależnej od transfuzji” ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności talidomidu w małych dawkach u pacjentów z talasemią beta, genetyczną chorobą krwi powodującą anemię w wyniku zmniejszonej produkcji łańcucha beta-globiny . W badaniu zostanie zbadane, w jaki sposób różne dawki talidomidu wpływają na ciężkość choroby, działania niepożądane i odpowiedź na leczenie u tych pacjentów. Obejmuje dwuletnie badanie interwencyjne w szpitalu NIBD na próbie 54 uczestników w wieku 8–35 lat, którzy są pacjentami z talasemią beta zależną od transfuzji.
Kluczowe cele:
Analiza korelacji pomiędzy dawkami talidomidu a ciężkością choroby, działaniami niepożądanymi i odpowiedzią na leczenie.
Identyfikacja optymalnych strategii leczenia i łagodzenie potencjalnych działań niepożądanych.
Metodologia badania:
Miejsce: szpital NIBD Czas trwania: 2 lata Projekt: Interwencyjny Wielkość próby: 54 uczestników Technika: Losowe pobieranie próbek
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci z beta-talasemią zależną od transfuzji. Wiek od 8 do 35 lat
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby, pacjenci zamężni, matki karmiące piersią oraz osoby z zakrzepicą lub napadami padaczkowymi w wywiadzie
Gromadzenie i analiza danych:
Dane będą zbierane na podstawie wywiadów klinicznych i przeglądu dokumentacji medycznej. Analiza zostanie przeprowadzona przy użyciu SPSS.
Zmienne, które należy zebrać:
Hemoglobina, całkowita liczba leukocytów, liczba retikulocytów, płytki krwi, dehydrogenaza mleczanowa, jądrzaste krwinki czerwone, ferrytyna, d-dimer, poziom bilirubiny, SGPT, modyfikatory genetyczne (mutacja HBB, polimorfizm XMN, polimorfizm BCL11A, współdziedziczenie łańcucha alfa), śledziona i wielkość wątroby, fibroscan, gwiazda T2 i częstotliwość transfuzji.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakistan
- Rekrutacyjny
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
Kontakt:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Numer telefonu: 03342231644
- E-mail: rphsafia.nibd@gmail.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Znany przypadek ciężkiej/średniej postaci beta-talasemii (zależnej od transfuzji)
- skłonny wyrazić świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z chorobami współistniejącymi, takimi jak zaburzenia czynności wątroby
- Pacjenci żonaci
- Matka karmiąca piersią
- Zakrzepica H/O i drgawki
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Kontrola
w tej grupie pacjent nie otrzyma żadnego leku interwencyjnego ani leczniczego, więc po prostu będzie zależny od transfuzji krwi.
|
|
|
Eksperymentalny: Grupa 1 Talidomid
W tej grupie pacjenci z talasemią będą otrzymywać talidomid w dawce 5-6 mg/kg/dobę na noc wraz z aspiryną.
|
Talidomid jest badany pod kątem skuteczności terapeutycznej i profilu bezpieczeństwa u pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji. Uczestnicy tej grupy otrzymywali talidomid. Talidomid podawano doustnie w dawce 5-6 mg/kg/dzień. Lek przyjmowano w sposób ciągły lub według określonego schematu (np. codziennie) przez okres badania, który trwał 2 lata. Uczestnicy byli monitorowani pod kątem przestrzegania schematu leczenia i wszelkich działań niepożądanych przez cały okres interwencji. Talidomid jest badany pod kątem skuteczności terapeutycznej i profilu bezpieczeństwa u pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji. Uczestnicy tej grupy otrzymywali talidomid. Talidomid podawano doustnie w dawce 7-8 mg/kg/dzień. Lek przyjmowano w sposób ciągły lub według określonego schematu (np. codziennie) przez okres badania, który trwał 2 lata. Uczestnicy byli monitorowani pod kątem przestrzegania schematu leczenia i wszelkich działań niepożądanych przez cały okres interwencji. |
|
Aktywny komparator: Grupa 2 Talidomid
W tej grupie pacjenci z talasemią będą otrzymywać talidomid w dawce 7-8mg/kg/dobę na noc z aspiryną
|
Talidomid jest badany pod kątem skuteczności terapeutycznej i profilu bezpieczeństwa u pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji. Uczestnicy tej grupy otrzymywali talidomid. Talidomid podawano doustnie w dawce 5-6 mg/kg/dzień. Lek przyjmowano w sposób ciągły lub według określonego schematu (np. codziennie) przez okres badania, który trwał 2 lata. Uczestnicy byli monitorowani pod kątem przestrzegania schematu leczenia i wszelkich działań niepożądanych przez cały okres interwencji. Talidomid jest badany pod kątem skuteczności terapeutycznej i profilu bezpieczeństwa u pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji. Uczestnicy tej grupy otrzymywali talidomid. Talidomid podawano doustnie w dawce 7-8 mg/kg/dzień. Lek przyjmowano w sposób ciągły lub według określonego schematu (np. codziennie) przez okres badania, który trwał 2 lata. Uczestnicy byli monitorowani pod kątem przestrzegania schematu leczenia i wszelkich działań niepożądanych przez cały okres interwencji. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
uzależnienie od transfuzji
Ramy czasowe: 1 rok
|
Częstotliwość transfuzji będzie oceniana poprzez rejestrację liczby transfuzji krwi, które pacjent otrzymuje w określonym okresie, na przykład co tydzień, co miesiąc lub co rok.
Dane te będą zbierane z dokumentacji medycznej pacjenta i/lub dzienników transfuzji, co zapewni dokładne śledzenie każdego zdarzenia transfuzji
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
poziom hemoglobiny.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Poziom hemoglobiny będzie oceniany za pomocą pełnego badania morfologii krwi (CBC), mierzonego w gramach na decylitr (g/dL) krwi.
Badanie to przeprowadza się na podstawie próbki krwi żylnej, która jest następnie analizowana za pomocą automatycznego analizatora hematologicznego w celu określenia stężenia hemoglobiny.
|
2 lata
|
|
całkowita liczba leukocytów.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Liczba leukocytów będzie oceniana za pomocą testu pełnej morfologii krwi (CBC), mierzonej w tysiącach komórek na mikrolitr (tysiąc komórek/µl) krwi.
Badanie to polega na analizie próbki krwi żylnej za pomocą automatycznego analizatora hematologicznego w celu określenia całkowitej liczby obecnych białych krwinek.
|
2 lata
|
|
liczba retikulocytów
Ramy czasowe: 2 lata
|
Liczba retikulocytów będzie oceniana za pomocą badania pełnej morfologii krwi (CBC), mierzonej jako odsetek całkowitej liczby czerwonych krwinek lub jako liczba bezwzględna na mikrolitr (µl) krwi.
Test ten polega na analizie próbki krwi żylnej za pomocą automatycznego analizatora hematologicznego, który identyfikuje i oznacza ilościowo retikulocyty przy użyciu określonych technik barwienia.
|
2 lata
|
|
Płytki krwi
Ramy czasowe: 2 lata
|
Liczba płytek krwi będzie oceniana za pomocą testu pełnej morfologii krwi (CBC), mierzonej w tysiącach komórek na mikrolitr (tysiąc komórek/µl) krwi.
Badanie to polega na analizie próbki krwi żylnej za pomocą automatycznego analizatora hematologicznego w celu określenia liczby płytek krwi.
|
2 lata
|
|
wpływ modyfikatorów genetycznych (np. mutacja HBB, polimorfizm XMN, polimorfizm BCL11A i współdziedziczenie łańcucha alfa) na wyniki leczenia talidomidem.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Modyfikatory genetyczne zostaną ocenione za pomocą testów genetycznych, np. profilu genetycznego talasemii, koncentrując się na określonych genach lub zmianach genetycznych, o których wiadomo, że wpływają na ekspresję lub funkcję białek związanych z badaną chorobą.
Analiza ta pomaga określić, w jaki sposób czynniki genetyczne mogą modyfikować postęp choroby, odpowiedź na leczenie lub inne istotne wyniki.
|
2 lata
|
|
Rozmiar śledziony
Ramy czasowe: 2 lata
|
Rozmiar śledziony zostanie oceniony za pomocą technik obrazowania, takich jak USG, tomografia komputerowa (CT) lub rezonans magnetyczny (MRI).
Pomiary będą podawane w centymetrach (cm).
|
2 lata
|
|
Transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa w surowicy,
Ramy czasowe: 2 lata
|
Transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa w surowicy, znana również jako aminotransferaza alaninowa (ALT), będzie oceniana za pomocą badania krwi, mierzonego w jednostkach na litr (U/L).
Test ten analizuje próbkę krwi żylnej w celu określenia stężenia ALT, enzymu występującego głównie w komórkach wątroby.
|
2 lata
|
|
Poziomy ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: 2 lata
|
Poziom ferrytyny w surowicy będzie oceniany za pomocą badania krwi, mierzonego w nanogramach na mililitr (ng/ml).
Próbka krwi żylnej zostanie poddana analizie w laboratorium klinicznym przy użyciu technik testów immunologicznych w celu określenia stężenia ferrytyny, stanowiącej wskaźnik zapasów żelaza w organizmie.
|
2 lata
|
|
dehydrogenaza mleczanowa
Ramy czasowe: 2 lata
|
Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) będzie oceniany za pomocą badania krwi, mierzonego w jednostkach na litr (U/L).
Test ten analizuje próbkę krwi żylnej w celu określenia stężenia LDH, enzymu biorącego udział w metabolizmie komórkowym.
Podwyższony poziom LDH może wskazywać na uszkodzenie lub chorobę tkanki,
|
2 lata
|
|
Jądrzaste krwinki czerwone
Ramy czasowe: 2 lata
|
Jądrzaste krwinki czerwone (NRBC) będą oceniane za pomocą badania pełnej morfologii krwi (CBC) z różnicą mierzoną jako liczba NRBC na 100 białych krwinek (WBC) lub jako liczba bezwzględna na mikrolitr (µl) krwi.
Test ten obejmuje analizę próbki krwi żylnej za pomocą automatycznego analizatora hematologicznego, który może różnicować i zliczać NRBC, aby zapewnić wgląd w czynność szpiku kostnego i potencjalne zaburzenia hematologiczne.
|
2 lata
|
|
D-dimer
Ramy czasowe: 2 lata
|
Poziom D-dimerów będzie oceniany za pomocą badania krwi, zwykle mierzonego w nanogramach na mililitr (ng/ml) lub mikrogramach na litr (µg/l).
Test ten analizuje próbkę krwi żylnej w celu określenia stężenia D-dimeru, produktu degradacji fibryny.
|
2 lata
|
|
Bilirubina całkowita
Ramy czasowe: 2 lata
|
Poziom bilirubiny całkowitej (TBIL) będzie oceniany na podstawie badania krwi, mierzonego w miligramach na decylitr (mg/dl).
Test ten analizuje próbkę krwi żylnej w celu określenia całkowitego stężenia bilirubiny, w tym zarówno bilirubiny bezpośredniej (skoniugowanej), jak i pośredniej (nieskoniugowanej).
|
2 lata
|
|
Bilirubina pośrednia
Ramy czasowe: 2 lata
|
Poziom bilirubiny pośredniej (IBIL) będzie oceniany na podstawie badania krwi, mierzonego w miligramach na decylitr (mg/dL).
Test ten analizuje próbkę krwi żylnej w celu określenia stężenia niezwiązanej bilirubiny, która jest produktem ubocznym rozpadu czerwonych krwinek, zanim zostaną przetworzone przez wątrobę.
|
2 lata
|
|
Fibroscan
Ramy czasowe: 2 lata
|
FibroScan zostanie wykorzystany do oceny sztywności i stłuszczenia wątroby, które mogą wskazywać na przeciążenie wątroby żelazem.
Podwyższony poziom ferrytyny w surowicy może sugerować akumulację żelaza w wątrobie, dlatego FibroScan zapewnia nieinwazyjną metodę oceny stopnia zwłóknienia wątroby i zawartości tłuszczu.
|
2 lata
|
|
Obrazowanie gwiazdy T2
Ramy czasowe: 2 lata
|
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) T2* (gwiazda T2) zostanie wykorzystane do oceny stężenia żelaza w wątrobie w stosunku do poziomu ferrytyny w surowicy.
Ta technika obrazowania mierzy szybkość zaniku sygnału w tkance wątroby, która jest odwrotnie skorelowana z zawartością żelaza.
Krótsza wartość T2* wskazuje na wyższe stężenie żelaza.
T2* MRI umożliwia nieinwazyjną, ilościową ocenę przeciążenia żelazem wątroby.
|
2 lata
|
|
uzależnienie od transfuzji
Ramy czasowe: 2 lata
|
Częstotliwość transfuzji będzie oceniana poprzez rejestrację liczby transfuzji krwi, które pacjent otrzymuje w określonym okresie, na przykład co tydzień, co miesiąc lub co rok.
Dane te będą zbierane z dokumentacji medycznej pacjenta i/lub dzienników transfuzji, co zapewni dokładne śledzenie każdego zdarzenia transfuzji
|
2 lata
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Profil bezpieczeństwa:
Ramy czasowe: 2 lata
|
Profil bezpieczeństwa będzie oceniany poprzez monitorowanie i dokumentowanie zdarzeń niepożądanych, skutków ubocznych i wszelkich innych wyników związanych z bezpieczeństwem przez cały okres badania.
Obejmuje to rejestrowanie i analizowanie danych dotyczących objawów zgłaszanych przez pacjenta, obserwacji klinicznych, wyników badań laboratoryjnych (w tym dotyczących wcześniej omówionych parametrów, takich jak enzymy wątrobowe, badania czynności nerek itp.) oraz wszelkich innych odpowiednich ocen bezpieczeństwa określonych w protokole badania.
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Talasemia
- beta-talasemia
- Środki antybakteryjne
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- Środki leprostatyczne
- Talidomid
Inne numery identyfikacyjne badania
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .