수혈 의존성 베타 지중해빈혈에서 다양한 용량의 탈리도마이드가 미치는 영향 규명 (BTM)
"수혈 의존성 베타 지중해빈혈에서 다양한 용량의 탈리도마이드 영향 규명" 프로젝트에서는 빈혈을 유발하는 유전 질환인 베타 지중해빈혈을 관리하는 데 있어 저용량 탈리도마이드의 안전성과 효능을 조사합니다. NIBD 병원에서 2년에 걸쳐 진행된 이 연구에는 8~35세의 수혈 의존 환자 54명이 참여했습니다. 일차 목적은 탈리도마이드 용량을 질병 심각도, 부작용 및 치료 반응과 연관시켜 치료 전략을 최적화하고 부작용을 줄이는 것입니다.
임상 인터뷰와 의무 기록 검토를 통해 데이터를 수집하고 SPSS를 사용하여 분석합니다. 주요 변수로는 헤모글로빈 수치, 백혈구 및 망상적혈구 수, 혈소판, 간 및 비장 크기, 유전적 변형인자, 수혈 빈도 등이 있습니다. 포함 기준은 베타 지중해빈혈 환자에게만 적용되는 반면, 제외 기준은 간 기능 장애가 있는 환자, 기혼 환자, 수유부, 혈전증 또는 발작 병력이 있는 환자를 제외합니다.
연구 개요
상세 설명
"수혈 의존성 베타 지중해빈혈에서 다양한 용량의 탈리도마이드의 영향을 밝히기"라는 제목의 프로젝트는 베타-글로빈 사슬 생성 감소로 인해 빈혈을 유발하는 유전적 혈액 질환인 베타 지중해빈혈 환자를 위한 저용량 탈리도마이드의 안전성과 효능을 조사하는 것을 목표로 합니다. . 이 연구에서는 탈리도마이드의 다양한 용량이 이러한 환자의 질병 심각도, 부작용 및 치료 반응에 어떻게 영향을 미치는지 탐구할 것입니다. 여기에는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자인 8~35세의 참가자 54명을 대상으로 NIBD 병원에서 2년간 진행된 중재 연구가 포함됩니다.
주요 목표:
탈리도마이드 용량과 질병 중증도, 부작용 및 치료 반응 간의 상관 관계를 분석합니다.
최적의 치료 전략을 식별하고 잠재적인 부작용을 완화합니다.
연구 방법론:
설정: NIBD 병원 기간: 2년 디자인: 중재적 표본 크기: 참가자 54명 기술: 무작위 표본 추출
포함 기준:
수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자 연령 8~35세
제외 기준:
간 기능 장애가 있는 환자, 기혼 환자, 수유부, 혈전증 또는 발작의 병력이 있는 환자
데이터 수집 및 분석:
데이터는 임상 인터뷰와 의료 기록 검토를 통해 수집됩니다. 분석은 SPSS를 이용하여 진행됩니다.
수집할 변수:
헤모글로빈, 총 백혈구 수, 망상적혈구 수, 혈소판, 젖산 탈수소효소, 유핵 적혈구, 페리틴, D-이량체, 빌리루빈 수준, SGPT, 유전적 변형자(HBB 돌연변이, XMN 다형성, BCL11A 다형성, 알파 사슬 공동 상속), 비장 간 크기, 섬유 스캔, T2 별 및 수혈 빈도.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Sindh
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Karachi, Sindh, 파키스탄
- 모병
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
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연락하다:
- Safia Mehmood khan, PhD
- 전화번호: 03342231644
- 이메일: rphsafia.nibd@gmail.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 베타지중해빈혈 중증/중등증(수혈 의존성) 사례를 알고 있습니다.
- 사전 동의를 기꺼이 제공합니다.
제외 기준:
- 간 기능 장애 등의 동반질환이 있는 환자
- 기혼 환자
- 수유하는 엄마
- H/O 혈전증 및 적합성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 제어
이 그룹에서 환자는 중재적 약물이나 치료 약물을 받지 않으므로 단순히 수혈에 의존하게 됩니다.
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실험적: 그룹 1 탈리도마이드
이 그룹에서 지중해빈혈 환자는 밤에 아스피린과 함께 탈리도마이드 5-6mg/kg/일을 투여받게 됩니다.
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탈리도마이드는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 치료 효능 및 안전성 프로필에 대해 조사되고 있습니다. 이 부문의 참가자들은 탈리도마이드를 투여받았습니다. 탈리도마이드를 5-6mg/kg/day의 용량으로 경구 투여했습니다. 약물은 2년 동안 지속된 연구 기간 동안 지속적으로 또는 특정 일정(예: 매일)으로 복용되었습니다. 참가자들은 약물 요법 준수 여부와 개입 기간 동안 부작용에 대해 모니터링되었습니다. 탈리도마이드는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 치료 효능 및 안전성 프로필에 대해 조사되고 있습니다. 이 부문의 참가자들은 탈리도마이드를 투여받았습니다. 탈리도마이드를 7-8mg/kg/day의 용량으로 경구 투여했습니다. 약물은 2년 동안 지속된 연구 기간 동안 지속적으로 또는 특정 일정(예: 매일)으로 복용되었습니다. 참가자들은 약물 요법 준수 여부와 개입 기간 동안 부작용에 대해 모니터링되었습니다. |
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활성 비교기: 그룹 2 탈리도마이드
이 그룹에서 지중해빈혈 환자는 아스피린과 함께 밤에 7-8mg/kg/일 용량의 탈리도마이드를 투여받게 됩니다.
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탈리도마이드는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 치료 효능 및 안전성 프로필에 대해 조사되고 있습니다. 이 부문의 참가자들은 탈리도마이드를 투여받았습니다. 탈리도마이드를 5-6mg/kg/day의 용량으로 경구 투여했습니다. 약물은 2년 동안 지속된 연구 기간 동안 지속적으로 또는 특정 일정(예: 매일)으로 복용되었습니다. 참가자들은 약물 요법 준수 여부와 개입 기간 동안 부작용에 대해 모니터링되었습니다. 탈리도마이드는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 치료 효능 및 안전성 프로필에 대해 조사되고 있습니다. 이 부문의 참가자들은 탈리도마이드를 투여받았습니다. 탈리도마이드를 7-8mg/kg/day의 용량으로 경구 투여했습니다. 약물은 2년 동안 지속된 연구 기간 동안 지속적으로 또는 특정 일정(예: 매일)으로 복용되었습니다. 참가자들은 약물 요법 준수 여부와 개입 기간 동안 부작용에 대해 모니터링되었습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수혈 의존성
기간: 일년
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수혈 빈도는 주간, 월간, 연간 등 특정 기간 동안 환자가 받은 수혈 횟수를 기록하여 평가됩니다.
이 데이터는 환자 의료 기록 및/또는 수혈 기록에서 수집되어 각 수혈 사건을 정확하게 추적할 수 있습니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 수치.
기간: 2 년
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헤모글로빈 수치는 혈액 1데시리터당 그램(g/dL) 단위로 측정되는 전체 혈구 수치(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 검사는 정맥 혈액 샘플을 통해 수행되며, 자동 혈액학 분석기를 사용하여 분석되어 헤모글로빈 농도를 결정합니다.
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2 년
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총 백혈구 수.
기간: 2 년
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백혈구 수는 혈액 마이크로리터(1000개 세포/μL)당 수천 개의 세포로 측정되는 완전혈구수(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 검사에는 정맥 혈액 샘플을 자동화된 혈액학 분석기로 분석하여 존재하는 백혈구의 총 수를 결정하는 작업이 포함됩니다.
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2 년
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망상 적혈구 수
기간: 2 년
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망상적혈구 수는 총 적혈구의 백분율 또는 혈액 마이크로리터(μL)당 절대 수치로 측정되는 전체 혈구 수치(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 테스트에는 특정 염색 기술을 사용하여 망상적혈구를 식별하고 정량화하는 자동화된 혈액학 분석기로 정맥혈 샘플을 분석하는 작업이 포함됩니다.
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2 년
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혈소판
기간: 2 년
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혈소판 수는 혈액 마이크로리터(1000개 세포/μL)당 수천 개의 세포로 측정되는 완전혈구수(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 검사에는 자동 혈액학 분석기로 정맥 혈액 샘플을 분석하여 혈소판 수를 결정하는 작업이 포함됩니다.
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2 년
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탈리도마이드 치료 결과에 대한 유전적 변형인자(예: HBB 돌연변이, XMN 다형성, BCL11A 다형성 및 알파 사슬의 공동 상속)가 미치는 영향.
기간: 2 년
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유전적 변형자는 연구 중인 상태와 관련된 단백질의 발현이나 기능에 영향을 미치는 것으로 알려진 특정 유전자 또는 유전적 변이에 초점을 맞춘 유전적 검사(예: 지중해 빈혈 유전 프로필)를 통해 평가됩니다.
이 분석은 유전적 요인이 질병 진행, 치료 반응 또는 기타 관련 결과를 어떻게 수정할 수 있는지 식별하는 데 도움이 됩니다.
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2 년
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비장 크기
기간: 2 년
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비장 크기는 초음파, 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔 또는 자기공명영상(MRI)과 같은 영상 기술을 사용하여 평가됩니다.
측정값은 센티미터(cm) 단위로 보고됩니다.
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2 년
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혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제,
기간: 2 년
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알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)라고도 알려진 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제는 리터당 단위(U/L)로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 검사는 간세포에서 주로 발견되는 효소인 ALT의 농도를 결정하기 위해 정맥혈 샘플을 분석합니다.
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2 년
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혈청 페리틴 수치
기간: 2 년
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혈청 페리틴 수치는 밀리리터당 나노그램(ng/mL) 단위로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
정맥혈 샘플은 신체의 철 저장량에 대한 지표를 제공하는 페리틴 농도를 결정하기 위해 면역분석 기술을 사용하여 임상 실험실에서 분석됩니다.
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2 년
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젖산탈수소효소
기간: 2 년
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젖산탈수소효소(LDH) 수치는 리터당 단위(U/L)로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 검사는 정맥혈 샘플을 분석하여 세포 대사에 관여하는 효소인 LDH의 농도를 결정합니다.
LDH 수치의 상승은 조직 손상이나 질병을 나타낼 수 있습니다.
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2 년
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유핵 적혈구
기간: 2 년
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유핵 적혈구(NRBC)는 백혈구(WBC) 100개당 NRBC 수 또는 혈액 마이크로리터(μL)당 절대 수로 측정되는 차등이 있는 전체 혈구 수(CBC) 테스트를 사용하여 평가됩니다.
이 테스트에는 NRBC를 구별하고 계산하여 골수 기능과 잠재적인 혈액학적 장애에 대한 통찰력을 제공할 수 있는 자동화된 혈액학 분석기로 정맥 혈액 샘플을 분석하는 작업이 포함됩니다.
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2 년
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D-이합체
기간: 2 년
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D-이량체 수치는 일반적으로 밀리리터당 나노그램(ng/mL) 또는 리터당 마이크로그램(μg/L)으로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 검사는 정맥 혈액 샘플을 분석하여 섬유소 분해 산물인 D-이량체의 농도를 확인합니다.
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2 년
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총 빌리루빈
기간: 2 년
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총 빌리루빈(TBIL) 수치는 데시리터당 밀리그램(mg/dL)으로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 검사는 정맥혈 샘플을 분석하여 직접(결합) 빌리루빈과 간접(비결합) 빌리루빈을 모두 포함하는 빌리루빈의 총 농도를 결정합니다.
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2 년
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간접 빌리루빈
기간: 2 년
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간접 빌리루빈(IBIL) 수치는 데시리터당 밀리그램(mg/dL)으로 측정되는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
이 검사는 정맥혈 샘플을 분석하여 간에서 처리되기 전 적혈구 분해의 부산물인 비포합 빌리루빈의 농도를 결정합니다.
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2 년
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섬유 스캔
기간: 2 년
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FibroScan은 간의 철분 과부하를 나타낼 수 있는 간 경직 및 지방증을 평가하는 데 사용됩니다.
혈청 페리틴 수치의 상승은 간에 철분이 축적되었음을 암시할 수 있으며, FibroScan은 간 섬유화 정도와 지방 함량을 평가하는 비침습적 방법을 제공합니다.
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2 년
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T2 별 이미징
기간: 2 년
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T2*(T2 별) 자기공명영상(MRI)을 사용하여 혈청 페리틴 수준과 관련된 간 철분 농도를 평가합니다.
이 영상 기술은 철분 함량과 반비례하는 간 조직의 신호 붕괴 속도를 측정합니다.
T2* 값이 짧을수록 철 농도가 높다는 의미입니다.
T2* MRI는 간의 철분 과부하에 대한 비침습적, 정량적 평가를 제공합니다.
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2 년
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수혈 의존성
기간: 2 년
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수혈 빈도는 주간, 월간, 연간 등 특정 기간 동안 환자가 받은 수혈 횟수를 기록하여 평가됩니다.
이 데이터는 환자 의료 기록 및/또는 수혈 기록에서 수집되어 각 수혈 사건을 정확하게 추적할 수 있습니다.
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2 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전 프로필:
기간: 2 년
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안전성 프로필은 연구 기간 동안 부작용, 부작용 및 기타 안전성 관련 결과를 모니터링하고 문서화하여 평가됩니다.
여기에는 환자가 보고한 증상, 임상 관찰, 실험실 테스트 결과(간 효소, 신장 기능 테스트 등과 같이 이전에 논의된 매개변수에 대한 결과 포함) 및 연구 프로토콜에 지정된 기타 관련 안전성 평가에 대한 데이터 기록 및 분석이 포함됩니다.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NIBD/IRB-266/01-2024
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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