Desentrañar el impacto de la talidomida en diversas dosis en la beta talasemia dependiente de transfusiones (BTM)
El proyecto "Desentrañar el impacto de la talidomida en diversas dosis en la beta talasemia dependiente de transfusiones" investiga la seguridad y eficacia de la talidomida en dosis bajas en el tratamiento de la beta talasemia, un trastorno genético que causa anemia. Realizado durante dos años en el hospital NIBD, el estudio involucra a 54 pacientes dependientes de transfusiones de entre 8 y 35 años. El objetivo principal es correlacionar las dosis de talidomida con la gravedad de la enfermedad, los efectos adversos y la respuesta al tratamiento, con el objetivo de optimizar las estrategias de tratamiento y reducir los efectos secundarios.
Los datos se recopilarán mediante entrevistas clínicas y revisiones de registros médicos y se analizarán mediante SPSS. Las variables clave incluyen niveles de hemoglobina, recuentos de leucocitos y reticulocitos, plaquetas, tamaño del hígado y del bazo, modificadores genéticos y frecuencia de transfusiones. Los criterios de inclusión son específicos de pacientes con beta talasemia, mientras que los criterios de exclusión descartan a aquellos con disfunción hepática, pacientes casados, madres lactantes y aquellos con antecedentes de trombosis o ataques.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El proyecto titulado "Desentrañar el impacto de la talidomida en diversas dosis en la beta talasemia dependiente de transfusiones" tiene como objetivo examinar la seguridad y eficacia de la talidomida en dosis bajas para pacientes con beta talasemia, un trastorno sanguíneo genético que causa anemia debido a la producción reducida de la cadena beta-globina. . El estudio explorará cómo las diferentes dosis de talidomida afectan la gravedad de la enfermedad, los efectos adversos y la respuesta al tratamiento en estos pacientes. Se trata de un estudio de intervención de dos años en el hospital NIBD con un tamaño de muestra de 54 participantes, de entre 8 y 35 años, que son pacientes con beta talasemia dependientes de transfusiones.
Objetivos claves:
Analizar la correlación entre las dosis de talidomida y la gravedad de la enfermedad, los efectos adversos y la respuesta al tratamiento.
Identificar estrategias de tratamiento óptimas y mitigar posibles efectos adversos.
Metodología de estudio:
Ámbito: hospital NIBD Duración: 2 años Diseño: intervencionista Tamaño de la muestra: 54 participantes Técnica: muestreo aleatorio
Criterios de inclusión:
Pacientes con beta talasemia dependientes de transfusiones Edad entre 8 y 35 años
Criterio de exclusión:
Pacientes con disfunción hepática, pacientes casados, madres lactantes y aquellos con antecedentes de trombosis o ataques
Recogida y análisis de datos:
Los datos se recopilarán mediante entrevistas clínicas y revisiones de registros médicos. El análisis se realizará utilizando SPSS.
Variables a recopilar:
Hemoglobina, recuento total de leucocitos, recuento de reticulocitos, plaquetas, lactato deshidrogenasa, glóbulos rojos nucleados, ferritina, dímero D, niveles de bilirrubina, SGPT, modificadores genéticos (mutación HBB, polimorfismo XMN, polimorfismo BCL11A, coherencia de cadena alfa), bazo y tamaño del hígado, fibroscan, estrella T2 y frecuencia de transfusión.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Sindh
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Karachi, Sindh, Pakistán
- Reclutamiento
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
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Contacto:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Número de teléfono: 03342231644
- Correo electrónico: rphsafia.nibd@gmail.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Conozca caso de beta talasemia mayor/intermedia (dependiente de transfusión)
- dispuesto a dar consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Pacientes con comorbilidades como disfunción hepática.
- Pacientes casados
- madre lactante
- Trombosis H/O y ataques
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Control
En este grupo, el paciente no recibirá ningún fármaco de intervención o tratamiento, por lo que simplemente dependerá de una transfusión de sangre.
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Experimental: Talidomida del grupo 1
En este grupo, los pacientes con talasemia recibirán talidomida en dosis de 5 a 6 mg/kg/día por la noche con aspirina.
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Se está investigando la talidomida por su eficacia terapéutica y perfil de seguridad en pacientes con beta talasemia dependientes de transfusiones. Los participantes de este grupo recibieron talidomida. La talidomida se administró por vía oral en dosis de 5 a 6 mg/kg/día. El medicamento se tomó de forma continua o en un horario específico (por ejemplo, diariamente) durante el período del estudio, que duró 2 años. Los participantes fueron monitoreados para determinar el cumplimiento del régimen de medicación y cualquier efecto adverso durante el período de intervención. Se está investigando la talidomida por su eficacia terapéutica y perfil de seguridad en pacientes con beta talasemia dependientes de transfusiones. Los participantes de este grupo recibieron talidomida. La talidomida se administró por vía oral en dosis de 7 a 8 mg/kg/día. El medicamento se tomó de forma continua o en un horario específico (por ejemplo, diariamente) durante el período del estudio, que duró 2 años. Los participantes fueron monitoreados para determinar el cumplimiento del régimen de medicación y cualquier efecto adverso durante el período de intervención. |
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Comparador activo: Talidomida del grupo 2
En este grupo, los pacientes con talasemia recibirán talidomida en dosis de 7-8 mg/kg/día por la noche con aspirina.
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Se está investigando la talidomida por su eficacia terapéutica y perfil de seguridad en pacientes con beta talasemia dependientes de transfusiones. Los participantes de este grupo recibieron talidomida. La talidomida se administró por vía oral en dosis de 5 a 6 mg/kg/día. El medicamento se tomó de forma continua o en un horario específico (por ejemplo, diariamente) durante el período del estudio, que duró 2 años. Los participantes fueron monitoreados para determinar el cumplimiento del régimen de medicación y cualquier efecto adverso durante el período de intervención. Se está investigando la talidomida por su eficacia terapéutica y perfil de seguridad en pacientes con beta talasemia dependientes de transfusiones. Los participantes de este grupo recibieron talidomida. La talidomida se administró por vía oral en dosis de 7 a 8 mg/kg/día. El medicamento se tomó de forma continua o en un horario específico (por ejemplo, diariamente) durante el período del estudio, que duró 2 años. Los participantes fueron monitoreados para determinar el cumplimiento del régimen de medicación y cualquier efecto adverso durante el período de intervención. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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dependencia de transfusiones
Periodo de tiempo: 1 año
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La frecuencia de las transfusiones se evaluará registrando la cantidad de transfusiones de sangre que recibe un paciente durante un período específico, como semanal, mensual o anual.
Estos datos se recopilarán de los registros médicos de los pacientes y/o de los registros de transfusiones, lo que garantiza un seguimiento preciso de cada evento de transfusión.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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niveles de hemoglobina.
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de hemoglobina se evaluarán mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida en gramos por decilitro (g/dL) de sangre.
Esta prueba se realiza a través de una muestra de sangre venosa, que luego se analiza mediante un analizador de hematología automatizado para determinar la concentración de hemoglobina.
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2 años
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recuento total de leucocitos.
Periodo de tiempo: 2 años
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El recuento de leucocitos se evaluará mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida en miles de células por microlitro (miles de células/μl) de sangre.
Esta prueba implica analizar una muestra de sangre venosa con un analizador de hematología automatizado para determinar la cantidad total de glóbulos blancos presentes.
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2 años
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recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: 2 años
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El recuento de reticulocitos se evaluará mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida como porcentaje del total de glóbulos rojos o como un número absoluto por microlitro (μL) de sangre.
Esta prueba consiste en analizar una muestra de sangre venosa con un analizador de hematología automatizado, que identifica y cuantifica los reticulocitos mediante técnicas de tinción específicas.
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2 años
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Plaquetas
Periodo de tiempo: 2 años
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El recuento de plaquetas se evaluará mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida en miles de células por microlitro (miles de células/μl) de sangre.
Esta prueba consiste en analizar una muestra de sangre venosa con un analizador de hematología automatizado para determinar la cantidad de plaquetas.
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2 años
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impacto de los modificadores genéticos (p. ej., mutación HBB, polimorfismo XMN, polimorfismo BCL11A y coherencia de la cadena alfa) en los resultados del tratamiento con talidomida.
Periodo de tiempo: 2 años
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Los modificadores genéticos se evaluarán mediante pruebas genéticas, por ejemplo, el perfil genético de la talasemia, centrándose en genes específicos o variaciones genéticas que se sabe que influyen en la expresión o función de las proteínas relacionadas con la afección en estudio.
Este análisis ayuda a identificar cómo los factores genéticos pueden modificar la progresión de la enfermedad, la respuesta al tratamiento u otros resultados relevantes.
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2 años
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Tamaño del bazo
Periodo de tiempo: 2 años
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El tamaño del bazo se evaluará mediante técnicas de imagen como ultrasonido, tomografía computarizada (CT) o resonancia magnética (MRI).
Las medidas se informarán en centímetros (cm).
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2 años
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Transaminasa glutamato piruvato sérica,
Periodo de tiempo: 2 años
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La glutamato piruvato transaminasa sérica, también conocida como alanina aminotransferasa (ALT), se evaluará mediante un análisis de sangre, medido en unidades por litro (U/L).
Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de ALT, una enzima que se encuentra principalmente en las células del hígado.
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2 años
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Niveles de ferritina sérica
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de ferritina sérica se evaluarán mediante un análisis de sangre, medido en nanogramos por mililitro (ng/ml).
Se analizará una muestra de sangre venosa en un laboratorio clínico mediante técnicas de inmunoensayo para determinar la concentración de ferritina, lo que proporciona un indicador de las reservas de hierro del cuerpo.
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2 años
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lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) se evaluarán mediante un análisis de sangre, medido en unidades por litro (U/L).
Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de LDH, una enzima involucrada en el metabolismo celular.
Los niveles elevados de LDH pueden indicar daño o enfermedad tisular,
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2 años
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Glóbulos rojos nucleados
Periodo de tiempo: 2 años
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Los glóbulos rojos nucleados (NRBC) se evaluarán mediante una prueba de hemograma completo (CBC) con un diferencial, medido como el número de NRBC por 100 glóbulos blancos (WBC) o como un número absoluto por microlitro (μL) de sangre.
Esta prueba implica analizar una muestra de sangre venosa con un analizador de hematología automatizado, que puede diferenciar y contar los NRBC para proporcionar información sobre la función de la médula ósea y posibles trastornos hematológicos.
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2 años
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Dímero D
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de dímero D se evaluarán mediante un análisis de sangre, que generalmente se mide en nanogramos por mililitro (ng/mL) o microgramos por litro (μg/L).
Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de dímero D, un producto de degradación de la fibrina.
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2 años
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Bilirrubina total
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de bilirrubina total (TBIL) se evaluarán mediante un análisis de sangre, medido en miligramos por decilitro (mg/dL).
Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración total de bilirrubina, incluida la bilirrubina directa (conjugada) e indirecta (no conjugada).
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2 años
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Bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de bilirrubina indirecta (IBIL) se evaluarán mediante un análisis de sangre, medido en miligramos por decilitro (mg/dL).
Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de bilirrubina no conjugada, que es un subproducto de la degradación de los glóbulos rojos antes de que el hígado la procese.
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2 años
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Fibroscan
Periodo de tiempo: 2 años
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FibroScan se utilizará para evaluar la rigidez y la esteatosis del hígado, que pueden ser indicativas de sobrecarga de hierro en el hígado.
Los niveles elevados de ferritina sérica pueden sugerir una acumulación de hierro en el hígado, y FibroScan proporciona un método no invasivo para evaluar el grado de fibrosis hepática y el contenido de grasa.
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2 años
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Imágenes de estrellas T2
Periodo de tiempo: 2 años
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Se utilizarán imágenes de resonancia magnética (MRI) T2 * (estrella T2) para evaluar la concentración de hierro en el hígado en relación con los niveles de ferritina sérica.
Esta técnica de imagen mide la tasa de deterioro de la señal en el tejido hepático, que se correlaciona inversamente con el contenido de hierro.
Un valor de T2* más corto indica una mayor concentración de hierro.
La resonancia magnética T2* proporciona una evaluación cuantitativa no invasiva de la sobrecarga de hierro en el hígado.
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2 años
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dependencia de transfusiones
Periodo de tiempo: 2 años
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La frecuencia de las transfusiones se evaluará registrando la cantidad de transfusiones de sangre que recibe un paciente durante un período específico, como semanal, mensual o anual.
Estos datos se recopilarán de los registros médicos de los pacientes y/o de los registros de transfusiones, lo que garantiza un seguimiento preciso de cada evento de transfusión.
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2 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Perfil de seguridad:
Periodo de tiempo: 2 años
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El perfil de seguridad se evaluará mediante el seguimiento y la documentación de eventos adversos, efectos secundarios y cualquier otro resultado relacionado con la seguridad durante todo el período del estudio.
Esto incluye registrar y analizar datos sobre los síntomas informados por los pacientes, observaciones clínicas, resultados de pruebas de laboratorio (incluidos los de los parámetros discutidos anteriormente, como enzimas hepáticas, pruebas de función renal, etc.) y cualquier otra evaluación de seguridad relevante especificada en el protocolo del estudio.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Talasemia
- beta-talasemia
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Agentes leprostáticos
- Talidomida
Otros números de identificación del estudio
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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