Avdekke virkningen av thalidomid ved forskjellige doser ved transfusjonsavhengig beta-talassemi (BTM)
Prosjektet "Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia" undersøker sikkerheten og effekten av lavdose thalidomid i å håndtere beta-thalassemi, en genetisk lidelse som forårsaker anemi. Gjennomført over to år ved NIBD sykehus, omfatter studien 54 transfusjonsavhengige pasienter i alderen 8-35 år. Hovedmålet er å korrelere thalidomiddoser med sykdommens alvorlighetsgrad, bivirkninger og behandlingsrespons, med sikte på å optimalisere behandlingsstrategier og redusere bivirkninger.
Data vil bli samlet inn gjennom kliniske intervjuer og journalgjennomganger og analysert ved hjelp av SPSS. Nøkkelvariabler inkluderer hemoglobinnivåer, leukocytt- og retikulocyttall, blodplater, lever- og miltstørrelse, genetiske modifikatorer og transfusjonsfrekvens. Inklusjonskriterier er spesifikke for beta-thalassemipasienter, mens eksklusjonskriterier utelukker de med leverdysfunksjon, gifte pasienter, ammende mødre og de med en historie med trombose eller anfall.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Prosjektet med tittelen "Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia" har som mål å undersøke sikkerheten og effekten av lavdose thalidomid for pasienter med beta-thalassemi, en genetisk blodsykdom som forårsaker anemi på grunn av redusert beta-globinkjedeproduksjon . Studien vil utforske hvordan ulike doser thalidomid påvirker sykdommens alvorlighetsgrad, bivirkninger og behandlingsrespons hos disse pasientene. Det innebærer en to-årig intervensjonsstudie ved NIBD sykehus med en utvalgsstørrelse på 54 deltakere i alderen 8-35 år som er transfusjonsavhengige beta-thalassemipasienter.
Hovedmål:
Å analysere sammenhengen mellom thalidomiddoser og sykdomsgrad, bivirkninger og behandlingsrespons.
For å identifisere optimale behandlingsstrategier og redusere potensielle bivirkninger.
Studiemetodikk:
Innstilling: NIBD sykehus Varighet: 2 år Design: Intervensjonsprøve Størrelse: 54 deltakere Teknikk: Randomisert prøvetaking
Inklusjonskriterier:
Transfusjonsavhengige beta-thalassemipasienter Alder mellom 8 og 35 år
Ekskluderingskriterier:
Pasienter med leverdysfunksjon, gifte pasienter, ammende mødre og de med en historie med trombose eller anfall
Datainnsamling og analyse:
Data vil bli samlet inn gjennom kliniske intervjuer og journalgjennomganger. Analyse vil bli utført ved hjelp av SPSS.
Variabler som skal samles inn:
Hemoglobin, totalt antall leukocytter, antall retikulocytter, blodplater, laktatdehydrogenase, røde blodlegemer med kjerne, ferritin, d-dimer, bilirubinnivåer, SGPT, genetiske modifikatorer (HBB-mutasjon, XMN-polymorfisme, BCL11A-polymorfisme, alfakjede), co-inpleenitance og leverstørrelse, fibroscan, T2-stjerne og transfusjonsfrekvens.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakistan
- Rekruttering
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
Ta kontakt med:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Telefonnummer: 03342231644
- E-post: rphsafia.nibd@gmail.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kjenne til tilfelle av beta-thalassemi major/intermediate (transfusjonsavhengig)
- villig til å gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med komorbiditeter som leverdysfunksjon
- Gifte pasienter
- Ammende mor
- H/O trombose og anfall
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ingen inngripen: Kontroll
i denne gruppen vil pasienten ikke motta noen intervensjonsmedisin eller behandlingsmedisin, så ganske enkelt vil de være avhengige av blodoverføring.
|
|
|
Eksperimentell: Gruppe 1 Thalidomid
I denne gruppen vil thalassemipasienter få thalidomid i dosen 5-6mg/kg/dag om natten med aspirin.
|
Thalidomid blir undersøkt for sin terapeutiske effekt og sikkerhetsprofil hos transfusjonsavhengige beta-thalassemipasienter. Deltakerne i denne armen fikk thalidomid. Thalidomid ble administrert oralt i en dose på 5-6 mg/kg/dag. Medisinen ble tatt kontinuerlig eller etter en spesifisert tidsplan (f.eks. daglig) i løpet av studieperioden, som varte i 2 år. Deltakerne ble overvåket for overholdelse av medisineringsregimet og for eventuelle bivirkninger gjennom intervensjonsperioden. Thalidomid blir undersøkt for sin terapeutiske effekt og sikkerhetsprofil hos transfusjonsavhengige beta-thalassemipasienter. Deltakerne i denne armen fikk thalidomid. Thalidomid ble administrert oralt i en dose på 7-8 mg/kg/dag. Medisinen ble tatt kontinuerlig eller etter en spesifisert tidsplan (f.eks. daglig) i løpet av studieperioden, som varte i 2 år. Deltakerne ble overvåket for overholdelse av medisineringsregimet og for eventuelle bivirkninger gjennom intervensjonsperioden. |
|
Aktiv komparator: Gruppe 2 Thalidomid
I denne gruppen vil thalassemipasienter få thalidomid i dosen 7-8mg/kg/dag om natten med aspirin
|
Thalidomid blir undersøkt for sin terapeutiske effekt og sikkerhetsprofil hos transfusjonsavhengige beta-thalassemipasienter. Deltakerne i denne armen fikk thalidomid. Thalidomid ble administrert oralt i en dose på 5-6 mg/kg/dag. Medisinen ble tatt kontinuerlig eller etter en spesifisert tidsplan (f.eks. daglig) i løpet av studieperioden, som varte i 2 år. Deltakerne ble overvåket for overholdelse av medisineringsregimet og for eventuelle bivirkninger gjennom intervensjonsperioden. Thalidomid blir undersøkt for sin terapeutiske effekt og sikkerhetsprofil hos transfusjonsavhengige beta-thalassemipasienter. Deltakerne i denne armen fikk thalidomid. Thalidomid ble administrert oralt i en dose på 7-8 mg/kg/dag. Medisinen ble tatt kontinuerlig eller etter en spesifisert tidsplan (f.eks. daglig) i løpet av studieperioden, som varte i 2 år. Deltakerne ble overvåket for overholdelse av medisineringsregimet og for eventuelle bivirkninger gjennom intervensjonsperioden. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
transfusjonsavhengighet
Tidsramme: 1 år
|
Transfusjonsfrekvensen vil bli vurdert ved å registrere antall blodtransfusjoner en pasient mottar over en spesifisert periode, for eksempel ukentlig, månedlig eller årlig.
Disse dataene vil bli samlet inn fra pasientjournaler og/eller transfusjonslogger, for å sikre nøyaktig sporing av hver transfusjonshendelse
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
hemoglobinnivåer.
Tidsramme: 2 år
|
Hemoglobinnivået vil bli vurdert ved hjelp av en fullstendig blodtelling (CBC) test, målt i gram per desiliter (g/dL) blod.
Denne testen utføres gjennom en venøs blodprøve, som deretter analyseres ved hjelp av en automatisk hematologianalysator for å bestemme hemoglobinkonsentrasjonen.
|
2 år
|
|
totalt antall leukocytter.
Tidsramme: 2 år
|
Leukocytttallet vil bli vurdert ved hjelp av en fullstendig blodtelling (CBC) test, målt i tusenvis av celler per mikroliter (tusen celler/µL) blod.
Denne testen innebærer å analysere en venøs blodprøve med en automatisert hematologianalysator for å bestemme det totale antallet hvite blodceller som er tilstede.
|
2 år
|
|
antall retikulocytter
Tidsramme: 2 år
|
Antall retikulocytter vil bli vurdert ved hjelp av en fullstendig blodtelling (CBC) test, målt som en prosentandel av det totale antallet røde blodlegemer eller som et absolutt antall per mikroliter (µL) blod.
Denne testen innebærer å analysere en venøs blodprøve med en automatisert hematologianalysator, som identifiserer og kvantifiserer retikulocytter ved hjelp av spesifikke fargeteknikker.
|
2 år
|
|
Blodplater
Tidsramme: 2 år
|
Blodplateantallet vil bli vurdert ved hjelp av en fullstendig blodtelling (CBC)-test, målt i tusenvis av celler per mikroliter (tusen celler/µL) blod.
Denne testen innebærer å analysere en venøs blodprøve med en automatisk hematologianalysator for å bestemme antall blodplater.
|
2 år
|
|
innvirkning av genetiske modifikatorer (f.eks. HBB-mutasjon, XMN-polymorfisme, BCL11A-polymorfisme og samtidig arv av alfakjede) på behandlingsresultatene med thalidomid.
Tidsramme: 2 år
|
Genetiske modifikatorer vil bli vurdert gjennom genetisk testing, for eksempel thalassemi genetisk profil, med fokus på spesifikke gener eller genetiske variasjoner som er kjent for å påvirke uttrykket eller funksjonen til proteiner relatert til tilstanden som studeres.
Denne analysen hjelper til med å identifisere hvordan genetiske faktorer kan endre sykdomsprogresjon, behandlingsrespons eller andre relevante utfall.
|
2 år
|
|
Milt størrelse
Tidsramme: 2 år
|
Størrelsen på milten vil bli vurdert ved hjelp av bildeteknikker som ultralyd, computertomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRI).
Mål vil bli rapportert i centimeter (cm).
|
2 år
|
|
Serum glutamat pyruvat transaminase,
Tidsramme: 2 år
|
Serumglutamatpyruvattransaminase, også kjent som alaninaminotransferase (ALT), vil bli vurdert gjennom en blodprøve, målt i enheter per liter (U/L).
Denne testen analyserer en venøs blodprøve for å bestemme konsentrasjonen av ALT, et enzym som primært finnes i levercellene.
|
2 år
|
|
Serum Ferritin nivåer
Tidsramme: 2 år
|
Serumferritinnivået vil bli vurdert ved hjelp av en blodprøve, målt i nanogram per milliliter (ng/mL).
En venøs blodprøve vil bli analysert i et klinisk laboratorium ved bruk av immunoassay-teknikker for å bestemme konsentrasjonen av ferritin, og gir en indikator på kroppens jernlagre.
|
2 år
|
|
laktatdehydrogenase
Tidsramme: 2 år
|
Laktatdehydrogenase (LDH) nivåer vil bli vurdert gjennom en blodprøve, målt i enheter per liter (U/L).
Denne testen analyserer en venøs blodprøve for å bestemme konsentrasjonen av LDH, et enzym involvert i cellulær metabolisme.
Forhøyede LDH-nivåer kan indikere vevsskade eller sykdom,
|
2 år
|
|
Kjerneformede røde blodlegemer
Tidsramme: 2 år
|
Kjerneformede røde blodlegemer (NRBC) vil bli vurdert ved hjelp av en fullstendig blodtelling (CBC) test med en differensial, målt som antall NRBCer per 100 hvite blodlegemer (WBCs) eller som et absolutt antall per mikroliter (µL) blod.
Denne testen innebærer å analysere en venøs blodprøve med en automatisert hematologianalysator, som kan differensiere og telle NRBC-er for å gi innsikt i benmargsfunksjon og potensielle hematologiske lidelser.
|
2 år
|
|
D-dimer
Tidsramme: 2 år
|
D-dimer nivåer vil bli vurdert gjennom en blodprøve, typisk målt i nanogram per milliliter (ng/mL) eller mikrogram per liter (µg/L).
Denne testen analyserer en venøs blodprøve for å bestemme konsentrasjonen av D-dimer, et fibrin-nedbrytningsprodukt.
|
2 år
|
|
Totalt bilirubin
Tidsramme: 2 år
|
Totalt bilirubin (TBIL) nivåer vil bli vurdert gjennom en blodprøve, målt i milligram per desiliter (mg/dL).
Denne testen analyserer en venøs blodprøve for å bestemme den totale konsentrasjonen av bilirubin, inkludert både direkte (konjugert) og indirekte (ukonjugert) bilirubin.
|
2 år
|
|
Indirekte bilirubin
Tidsramme: 2 år
|
Indirekte bilirubin (IBIL) nivåer vil bli vurdert gjennom en blodprøve, målt i milligram per desiliter (mg/dL).
Denne testen analyserer en venøs blodprøve for å bestemme konsentrasjonen av ukonjugert bilirubin, som er et biprodukt av nedbrytning av røde blodlegemer før det behandles av leveren.
|
2 år
|
|
Fibroscan
Tidsramme: 2 år
|
FibroScan vil bli brukt til å vurdere leverstivhet og steatose, noe som kan tyde på jernoverbelastning i leveren.
Forhøyede serumferritinnivåer kan tyde på jernakkumulering i leveren, og FibroScan gir en ikke-invasiv metode for å evaluere omfanget av leverfibrose og fettinnhold.
|
2 år
|
|
T2-stjernebilder
Tidsramme: 2 år
|
T2* (T2 star) magnetisk resonanstomografi (MRI) vil bli brukt for å vurdere leverens jernkonsentrasjon i forhold til serumferritinnivåer.
Denne avbildningsteknikken måler hastigheten på signalforfall i levervev, som er omvendt korrelert med jerninnholdet.
En kortere T2*-verdi indikerer høyere jernkonsentrasjon.
T2* MR gir en ikke-invasiv, kvantitativ vurdering av jernoverbelastning i leveren.
|
2 år
|
|
transfusjonsavhengighet
Tidsramme: 2 år
|
Transfusjonsfrekvensen vil bli vurdert ved å registrere antall blodtransfusjoner en pasient mottar over en spesifisert periode, for eksempel ukentlig, månedlig eller årlig.
Disse dataene vil bli samlet inn fra pasientjournaler og/eller transfusjonslogger, for å sikre nøyaktig sporing av hver transfusjonshendelse
|
2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhetsprofil:
Tidsramme: 2 år
|
Sikkerhetsprofilen vil bli vurdert ved å overvåke og dokumentere uønskede hendelser, bivirkninger og andre sikkerhetsrelaterte utfall gjennom studieperioden.
Dette inkluderer registrering og analyse av data om pasientrapporterte symptomer, kliniske observasjoner, laboratorietestresultater (inkludert de for parametrene som tidligere er diskutert som leverenzymer, nyrefunksjonstester osv.), og eventuelle andre relevante sikkerhetsvurderinger spesifisert i studieprotokollen.
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hematologiske sykdommer
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Thalassemi
- beta-thalassemi
- Antibakterielle midler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- Leprostatiske midler
- Thalidomid
Andre studie-ID-numre
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .