Odhalení dopadu thalidomidu v různých dávkách u beta thalasémie závislé na transfuzi (BTM)
Projekt „Odhalení dopadu thalidomidu v různých dávkách u beta thalasemie závislé na transfuzi“ zkoumá bezpečnost a účinnost thalidomidu v nízkých dávkách při léčbě beta thalasemie, genetické poruchy způsobující anémii. Studie prováděná po dobu dvou let v nemocnici NIBD zahrnuje 54 pacientů ve věku 8-35 let závislých na transfuzi. Primárním cílem je korelovat dávky thalidomidu se závažností onemocnění, nežádoucími účinky a léčebnou odpovědí s cílem optimalizovat léčebné strategie a snížit vedlejší účinky.
Data budou shromažďována prostřednictvím klinických rozhovorů a přezkoumání lékařských záznamů a analyzována pomocí SPSS. Mezi klíčové proměnné patří hladiny hemoglobinu, počet leukocytů a retikulocytů, krevní destičky, velikost jater a sleziny, genetické modifikátory a frekvence transfuzí. Kritéria pro zařazení jsou specifická pro pacienty s beta talasémií, zatímco kritéria pro vyloučení vylučují pacienty s jaterní dysfunkcí, vdané pacienty, kojící matky a pacienty s trombózou nebo záchvaty v anamnéze.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Projekt s názvem „Odhalení dopadu thalidomidu v různých dávkách u beta thalasemie závislé na transfuzi“ si klade za cíl prozkoumat bezpečnost a účinnost thalidomidu v nízkých dávkách u pacientů s beta talasemií, genetickou poruchou krve způsobující anémii v důsledku snížené produkce beta-globinového řetězce. . Studie bude zkoumat, jak různé dávky thalidomidu ovlivňují závažnost onemocnění, nežádoucí účinky a odpověď na léčbu u těchto pacientů. Zahrnuje dvouletou intervenční studii v nemocnici NIBD s velikostí vzorku 54 účastníků ve věku 8–35 let, kteří jsou pacienty s beta thalasémií závislými na transfuzích.
Klíčové cíle:
Analyzovat korelaci mezi dávkami thalidomidu a závažností onemocnění, nežádoucími účinky a léčebnou odpovědí.
Identifikovat optimální léčebné strategie a zmírnit potenciální nežádoucí účinky.
Metodika studia:
Nastavení: NIBD nemocnice Délka: 2 roky Design: Intervenční Velikost vzorku: 54 účastníků Technika: Randomizovaný odběr
Kritéria pro zařazení:
Pacienti s beta thalasémií závislí na transfuzi Věk 8 až 35 let
Kritéria vyloučení:
Pacienti s jaterní dysfunkcí, ženatí pacienti, kojící matky a pacienti s trombózou nebo záchvaty v anamnéze
Sběr a analýza dat:
Údaje budou shromažďovány prostřednictvím klinických pohovorů a přezkoumání lékařských záznamů. Analýza bude provedena pomocí SPSS.
Proměnné ke sběru:
Hemoglobin, celkový počet leukocytů, počet retikulocytů, krevní destičky, laktátdehydrogenáza, jaderné červené krvinky, feritin, d-dimer, hladiny bilirubinu, SGPT, genetické modifikátory (mutace HBB, polymorfismus XMN, polymorfismus BCL11A, ko-dědičnost alfa řetězce), spleť a velikost jater, fibroscan, hvězda T2 a frekvence transfuzí.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pákistán
- Nábor
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
Kontakt:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Telefonní číslo: 03342231644
- E-mail: rphsafia.nibd@gmail.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Znát případ beta thalasémie major/střední (závisí na transfuzi)
- ochoten dát informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s komorbiditami, jako je dysfunkce jater
- Ženatí pacienti
- Kojící matka
- H/O trombóza a záchvaty
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Žádný zásah: Řízení
v této skupině pacient nebude dostávat žádný intervenční lék nebo lék, takže bude jednoduše závislý na krevní transfuzi.
|
|
|
Experimentální: Skupina 1 Thalidomid
V této skupině budou pacienti s thalasémií dostávat thalidomid v dávce 5-6 mg/kg/den v noci s aspirinem.
|
Thalidomid je zkoumán pro svou terapeutickou účinnost a bezpečnostní profil u pacientů s beta thalasémií závislých na transfuzích. Účastníci tohoto ramene dostávali thalidomid. Thalidomid byl podáván orálně v dávce 5-6 mg/kg/den. Lék byl užíván nepřetržitě nebo ve stanoveném rozvrhu (např. denně) po dobu trvání studie, která trvala 2 roky. Účastníci byli sledováni z hlediska dodržování léčebného režimu a jakýchkoli nežádoucích účinků po celou dobu intervence. Thalidomid je zkoumán pro svou terapeutickou účinnost a bezpečnostní profil u pacientů s beta thalasémií závislých na transfuzích. Účastníci tohoto ramene dostávali thalidomid. Thalidomid byl podáván orálně v dávce 7-8 mg/kg/den. Lék byl užíván nepřetržitě nebo ve stanoveném rozvrhu (např. denně) po dobu trvání studie, která trvala 2 roky. Účastníci byli sledováni z hlediska dodržování léčebného režimu a jakýchkoli nežádoucích účinků po celou dobu intervence. |
|
Aktivní komparátor: Skupina 2 Thalidomid
V této skupině budou pacienti s thalasémií dostávat thalidomid v dávce 7-8 mg/kg/den v noci s aspirinem
|
Thalidomid je zkoumán pro svou terapeutickou účinnost a bezpečnostní profil u pacientů s beta thalasémií závislých na transfuzích. Účastníci tohoto ramene dostávali thalidomid. Thalidomid byl podáván orálně v dávce 5-6 mg/kg/den. Lék byl užíván nepřetržitě nebo ve stanoveném rozvrhu (např. denně) po dobu trvání studie, která trvala 2 roky. Účastníci byli sledováni z hlediska dodržování léčebného režimu a jakýchkoli nežádoucích účinků po celou dobu intervence. Thalidomid je zkoumán pro svou terapeutickou účinnost a bezpečnostní profil u pacientů s beta thalasémií závislých na transfuzích. Účastníci tohoto ramene dostávali thalidomid. Thalidomid byl podáván orálně v dávce 7-8 mg/kg/den. Lék byl užíván nepřetržitě nebo ve stanoveném rozvrhu (např. denně) po dobu trvání studie, která trvala 2 roky. Účastníci byli sledováni z hlediska dodržování léčebného režimu a jakýchkoli nežádoucích účinků po celou dobu intervence. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
transfuzní závislost
Časové okno: 1 rok
|
Frekvence transfuzí bude posuzována zaznamenáváním počtu krevních transfuzí, které pacient obdrží za určité období, například týdně, měsíčně nebo ročně.
Tato data budou shromažďována ze zdravotních záznamů pacientů a/nebo transfuzních protokolů, což zajistí přesné sledování každé transfuzní události
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
hladiny hemoglobinu.
Časové okno: 2 roky
|
Hladiny hemoglobinu budou hodnoceny pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeného v gramech na decilitr (g/dl) krve.
Tento test se provádí prostřednictvím vzorku žilní krve, který se pak analyzuje pomocí automatického hematologického analyzátoru ke stanovení koncentrace hemoglobinu.
|
2 roky
|
|
celkový počet leukocytů.
Časové okno: 2 roky
|
Počet leukocytů bude hodnocen pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeného v tisících buněk na mikrolitr (tisíc buněk/µl) krve.
Tento test zahrnuje analýzu vzorku žilní krve pomocí automatického hematologického analyzátoru pro stanovení celkového počtu přítomných bílých krvinek.
|
2 roky
|
|
počet retikulocytů
Časové okno: 2 roky
|
Počet retikulocytů bude hodnocen pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeno jako procento z celkového počtu červených krvinek nebo jako absolutní počet na mikrolitr (µl) krve.
Tento test zahrnuje analýzu vzorku venózní krve pomocí automatického hematologického analyzátoru, který identifikuje a kvantifikuje retikulocyty pomocí specifických technik barvení.
|
2 roky
|
|
Krevní destičky
Časové okno: 2 roky
|
Počet krevních destiček bude hodnocen pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeného v tisících buněk na mikrolitr (tisíc buněk/µl) krve.
Tento test zahrnuje analýzu vzorku žilní krve pomocí automatického hematologického analyzátoru ke stanovení počtu krevních destiček.
|
2 roky
|
|
vliv genetických modifikátorů (např. mutace HBB, polymorfismus XMN, polymorfismus BCL11A a ko-dědičnost alfa řetězce) na výsledky léčby thalidomidem.
Časové okno: 2 roky
|
Genetické modifikátory budou hodnoceny prostřednictvím genetického testování, např. genetického profilu thalasémie, se zaměřením na specifické geny nebo genetické variace, o nichž je známo, že ovlivňují expresi nebo funkci proteinů souvisejících se studovaným stavem.
Tato analýza pomáhá identifikovat, jak mohou genetické faktory modifikovat progresi onemocnění, odpověď na léčbu nebo jiné relevantní výsledky.
|
2 roky
|
|
Velikost sleziny
Časové okno: 2 roky
|
Velikost sleziny bude hodnocena pomocí zobrazovacích technik, jako je ultrazvuk, počítačová tomografie (CT) nebo magnetická rezonance (MRI).
Míry budou uvedeny v centimetrech (cm).
|
2 roky
|
|
Sérum glutamát pyruvát transamináza,
Časové okno: 2 roky
|
Sérová glutamátpyruváttransamináza, také známá jako alaninaminotransferáza (ALT), bude hodnocena pomocí krevního testu, měřeno v jednotkách na litr (U/L).
Tento test analyzuje vzorek žilní krve ke stanovení koncentrace ALT, enzymu, který se primárně nachází v jaterních buňkách.
|
2 roky
|
|
Hladiny feritinu v séru
Časové okno: 2 roky
|
Hladiny feritinu v séru budou hodnoceny pomocí krevního testu, měřeno v nanogramech na mililitr (ng/ml).
Vzorek žilní krve bude analyzován v klinické laboratoři za použití imunoanalytických technik ke stanovení koncentrace feritinu, která poskytuje indikátor zásob železa v těle.
|
2 roky
|
|
laktátdehydrogenáza
Časové okno: 2 roky
|
Hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) budou stanoveny pomocí krevního testu, měřeno v jednotkách na litr (U/L).
Tento test analyzuje vzorek žilní krve ke stanovení koncentrace LDH, enzymu zapojeného do buněčného metabolismu.
Zvýšené hladiny LDH mohou naznačovat poškození tkáně nebo onemocnění,
|
2 roky
|
|
Nukleované červené krvinky
Časové okno: 2 roky
|
Nukleované červené krvinky (NRBC) budou hodnoceny pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC) s diferenciálem, měřeným jako počet NRBC na 100 bílých krvinek (WBC) nebo jako absolutní počet na mikrolitr (µl) krve.
Tento test zahrnuje analýzu vzorku žilní krve pomocí automatického hematologického analyzátoru, který dokáže rozlišit a spočítat NRBC, aby poskytl pohled na funkci kostní dřeně a potenciální hematologické poruchy.
|
2 roky
|
|
D-dimer
Časové okno: 2 roky
|
Hladiny D-dimeru budou hodnoceny pomocí krevního testu, typicky měřeného v nanogramech na mililitr (ng/ml) nebo mikrogramech na litr (µg/l).
Tento test analyzuje vzorek žilní krve ke stanovení koncentrace D-dimeru, produktu degradace fibrinu.
|
2 roky
|
|
Celkový bilirubin
Časové okno: 2 roky
|
Hladiny celkového bilirubinu (TBIL) budou hodnoceny pomocí krevního testu, měřeno v miligramech na decilitr (mg/dl).
Tento test analyzuje vzorek žilní krve za účelem stanovení celkové koncentrace bilirubinu, včetně přímého (konjugovaného) a nepřímého (nekonjugovaného) bilirubinu.
|
2 roky
|
|
Nepřímý bilirubin
Časové okno: 2 roky
|
Hladiny nepřímého bilirubinu (IBIL) budou hodnoceny pomocí krevního testu, měřeno v miligramech na decilitr (mg/dl).
Tento test analyzuje vzorek žilní krve ke stanovení koncentrace nekonjugovaného bilirubinu, který je vedlejším produktem rozpadu červených krvinek předtím, než je zpracován játry.
|
2 roky
|
|
Fibroscan
Časové okno: 2 roky
|
FibroScan bude použit k posouzení ztuhlosti jater a steatózy, což může být příznakem přetížení jater železem.
Zvýšené hladiny sérového feritinu mohou naznačovat akumulaci železa v játrech a FibroScan poskytuje neinvazivní metodu pro hodnocení rozsahu jaterní fibrózy a obsahu tuku.
|
2 roky
|
|
Zobrazování hvězd T2
Časové okno: 2 roky
|
K posouzení koncentrace železa v játrech ve vztahu k hladinám feritinu v séru bude použito zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) T2* (T2 star).
Tato zobrazovací technika měří rychlost rozpadu signálu v jaterní tkáni, která nepřímo koreluje s obsahem železa.
Kratší hodnota T2* znamená vyšší koncentraci železa.
T2* MRI poskytuje neinvazivní, kvantitativní hodnocení přetížení jater železem.
|
2 roky
|
|
transfuzní závislost
Časové okno: 2 roky
|
Frekvence transfuzí bude posuzována zaznamenáváním počtu krevních transfuzí, které pacient obdrží za určité období, například týdně, měsíčně nebo ročně.
Tato data budou shromažďována ze zdravotních záznamů pacientů a/nebo transfuzních protokolů, což zajistí přesné sledování každé transfuzní události
|
2 roky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní profil:
Časové okno: 2 roky
|
Bezpečnostní profil bude hodnocen sledováním a dokumentováním nežádoucích účinků, vedlejších účinků a jakýchkoli dalších výsledků souvisejících s bezpečností během období studie.
To zahrnuje zaznamenávání a analýzu údajů o symptomech hlášených pacientem, klinických pozorováních, výsledcích laboratorních testů (včetně těch pro parametry dříve diskutované, jako jsou jaterní enzymy, testy funkce ledvin atd.) a jakákoli další relevantní hodnocení bezpečnosti specifikovaná v protokolu studie.
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Anémie
- Hemoglobinopatie
- Genetické choroby, vrozené
- Thalasémie
- beta-thalasémie
- Antibakteriální látky
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Inhibitory angiogeneze
- Činidla modulující angiogenezi
- Růstové látky
- Inhibitory růstu
- Leprostatická činidla
- Thalidomid
Další identifikační čísla studie
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .