Desvendando o impacto da talidomida em diversas doses na beta talassemia dependente de transfusão (BTM)
O projeto “Desvendando o impacto da talidomida em diversas doses na beta talassemia dependente de transfusão” investiga a segurança e eficácia da talidomida em baixas doses no tratamento da beta talassemia, um distúrbio genético que causa anemia. Conduzido durante dois anos no hospital NIBD, o estudo envolveu 54 pacientes dependentes de transfusão com idades entre 8 e 35 anos. O objetivo principal é correlacionar as doses da talidomida com a gravidade da doença, efeitos adversos e resposta ao tratamento, visando otimizar as estratégias de tratamento e reduzir os efeitos colaterais.
Os dados serão coletados por meio de entrevistas clínicas e revisões de prontuários e analisados no SPSS. As principais variáveis incluem níveis de hemoglobina, contagens de leucócitos e reticulócitos, plaquetas, tamanho do fígado e baço, modificadores genéticos e frequência de transfusão. Os critérios de inclusão são específicos para pacientes com talassemia beta, enquanto os critérios de exclusão excluem aqueles com disfunção hepática, pacientes casados, mães lactantes e aqueles com histórico de trombose ou convulsões.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O projeto intitulado "Desvendando o impacto da talidomida em diversas doses na talassemia beta dependente de transfusão" visa examinar a segurança e a eficácia da talidomida em baixas doses para pacientes com talassemia beta, uma doença genética do sangue que causa anemia devido à redução da produção da cadeia beta-globina. . O estudo irá explorar como diferentes doses de talidomida afetam a gravidade da doença, os efeitos adversos e a resposta ao tratamento nesses pacientes. Envolve um estudo intervencionista de dois anos no hospital NIBD com uma amostra de 54 participantes, com idades entre 8 e 35 anos, que são pacientes com talassemia beta dependentes de transfusão.
Objetivos principais:
Analisar a correlação entre doses de talidomida e gravidade da doença, efeitos adversos e resposta ao tratamento.
Para identificar estratégias de tratamento ideais e mitigar potenciais efeitos adversos.
Metodologia de Estudo:
Local: hospital NIBD Duração: 2 anos Desenho: Intervencionista Tamanho da amostra: 54 participantes Técnica: Amostragem randomizada
Critério de inclusão:
Pacientes com talassemia beta dependentes de transfusão Idade entre 8 e 35 anos
Critério de exclusão:
Pacientes com disfunção hepática, pacientes casados, mães lactantes e aqueles com histórico de trombose ou convulsões
Coleta e análise de dados:
Os dados serão coletados por meio de entrevistas clínicas e revisões de prontuários. A análise será conduzida usando SPSS.
Variáveis a serem coletadas:
Hemoglobina, contagem total de leucócitos, contagem de reticulócitos, plaquetas, lactato desidrogenase, glóbulos vermelhos nucleados, ferritina, dímero d, níveis de bilirrubina, SGPT, modificadores genéticos (mutação HBB, polimorfismo XMN, polimorfismo BCL11A, co-herança de cadeia alfa), baço e tamanho do fígado, fibroscan, estrela T2 e frequência de transfusão.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Sindh
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Karachi, Sindh, Paquistão
- Recrutamento
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
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Contato:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Número de telefone: 03342231644
- E-mail: rphsafia.nibd@gmail.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Conheça caso de talassemia beta maior/intermediária (dependente de transfusão)
- disposto a dar consentimento informado
Critério de exclusão:
- Pacientes com comorbidades, como disfunção hepática
- Pacientes casados
- Mãe lactante
- Trombose H/O e convulsões
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Sem intervenção: Ao controle
neste grupo, o paciente não receberá nenhum medicamento intervencionista ou de tratamento, simplesmente ficará dependente de transfusão de sangue.
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Experimental: Grupo 1 Talidomida
Neste grupo, os pacientes com talassemia receberão talidomida na dose de 5-6mg/kg/dia à noite com aspirina.
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A talidomida está sendo investigada por sua eficácia terapêutica e perfil de segurança em pacientes com talassemia beta dependentes de transfusão. Os participantes deste braço receberam talidomida. A talidomida foi administrada por via oral na dosagem de 5-6mg/kg/dia. A medicação foi tomada continuamente ou em um horário específico (por exemplo, diariamente) durante o período do estudo, que durou 2 anos. Os participantes foram monitorados quanto à adesão ao regime medicamentoso e a quaisquer efeitos adversos durante todo o período de intervenção. A talidomida está sendo investigada por sua eficácia terapêutica e perfil de segurança em pacientes com talassemia beta dependentes de transfusão. Os participantes deste braço receberam talidomida. A talidomida foi administrada por via oral na dosagem de 7-8mg/kg/dia. A medicação foi tomada continuamente ou em um horário específico (por exemplo, diariamente) durante o período do estudo, que durou 2 anos. Os participantes foram monitorados quanto à adesão ao regime medicamentoso e a quaisquer efeitos adversos durante todo o período de intervenção. |
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Comparador Ativo: Grupo 2 Talidomida
Neste grupo, os pacientes com talassemia receberão talidomida na dose de 7-8mg/kg/dia à noite com aspirina.
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A talidomida está sendo investigada por sua eficácia terapêutica e perfil de segurança em pacientes com talassemia beta dependentes de transfusão. Os participantes deste braço receberam talidomida. A talidomida foi administrada por via oral na dosagem de 5-6mg/kg/dia. A medicação foi tomada continuamente ou em um horário específico (por exemplo, diariamente) durante o período do estudo, que durou 2 anos. Os participantes foram monitorados quanto à adesão ao regime medicamentoso e a quaisquer efeitos adversos durante todo o período de intervenção. A talidomida está sendo investigada por sua eficácia terapêutica e perfil de segurança em pacientes com talassemia beta dependentes de transfusão. Os participantes deste braço receberam talidomida. A talidomida foi administrada por via oral na dosagem de 7-8mg/kg/dia. A medicação foi tomada continuamente ou em um horário específico (por exemplo, diariamente) durante o período do estudo, que durou 2 anos. Os participantes foram monitorados quanto à adesão ao regime medicamentoso e a quaisquer efeitos adversos durante todo o período de intervenção. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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dependência de transfusão
Prazo: 1 ano
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A frequência das transfusões será avaliada registrando o número de transfusões de sangue que um paciente recebe durante um período especificado, como semanal, mensal ou anual.
Esses dados serão coletados dos registros médicos dos pacientes e/ou registros de transfusão, garantindo o rastreamento preciso de cada evento de transfusão.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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níveis de hemoglobina.
Prazo: 2 anos
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Os níveis de hemoglobina serão avaliados por meio de um hemograma completo (CBC), medido em gramas por decilitro (g/dL) de sangue.
Esse teste é realizado por meio de uma amostra de sangue venoso, que é então analisada em um analisador hematológico automático para determinar a concentração de hemoglobina.
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2 anos
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contagem total de leucócitos.
Prazo: 2 anos
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A contagem de leucócitos será avaliada por meio de um hemograma completo (CBC), medido em milhares de células por microlitro (mil células/µL) de sangue.
Este teste envolve a análise de uma amostra de sangue venoso com um analisador hematológico automatizado para determinar o número total de glóbulos brancos presentes.
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2 anos
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contagem de reticulócitos
Prazo: 2 anos
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A contagem de reticulócitos será avaliada por meio de um hemograma completo (CBC), medido como uma porcentagem do total de glóbulos vermelhos ou como um número absoluto por microlitro (µL) de sangue.
Este teste envolve a análise de uma amostra de sangue venoso com um analisador hematológico automatizado, que identifica e quantifica reticulócitos usando técnicas de coloração específicas.
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2 anos
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Plaquetas
Prazo: 2 anos
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A contagem de plaquetas será avaliada por meio de um hemograma completo (CBC), medido em milhares de células por microlitro (mil células/µL) de sangue.
Este teste envolve a análise de uma amostra de sangue venoso com um analisador hematológico automatizado para determinar o número de plaquetas.
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2 anos
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impacto de modificadores genéticos (por exemplo, mutação HBB, polimorfismo XMN, polimorfismo BCL11A e co-herança de cadeia alfa) nos resultados do tratamento com talidomida.
Prazo: 2 anos
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Os modificadores genéticos serão avaliados por meio de testes genéticos, por exemplo, perfil genético da talassemia, com foco em genes específicos ou variações genéticas conhecidas por influenciar a expressão ou função de proteínas relacionadas à condição em estudo.
Esta análise ajuda a identificar como os fatores genéticos podem modificar a progressão da doença, a resposta ao tratamento ou outros resultados relevantes.
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2 anos
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Tamanho do Baço
Prazo: 2 anos
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O tamanho do baço será avaliado por meio de técnicas de imagem, como ultrassom, tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (MRI).
As medidas serão informadas em centímetros (cm).
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2 anos
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Soro Glutamato Piruvato Transaminase,
Prazo: 2 anos
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A transaminase sérica de glutamato piruvato, também conhecida como alanina aminotransferase (ALT), será avaliada por meio de exame de sangue, medido em unidades por litro (U/L).
Este teste analisa uma amostra de sangue venoso para determinar a concentração de ALT, uma enzima encontrada principalmente nas células do fígado.
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2 anos
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Níveis de ferritina sérica
Prazo: 2 anos
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Os níveis séricos de ferritina serão avaliados por meio de um exame de sangue, medido em nanogramas por mililitro (ng/mL).
Uma amostra de sangue venoso será analisada em laboratório clínico por meio de técnicas de imunoensaio para determinar a concentração de ferritina, fornecendo um indicador dos estoques de ferro do corpo.
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2 anos
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lactato desidrogenase
Prazo: 2 anos
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Os níveis de lactato desidrogenase (LDH) serão avaliados por meio de exame de sangue, medido em unidades por litro (U/L).
Este teste analisa uma amostra de sangue venoso para determinar a concentração de LDH, uma enzima envolvida no metabolismo celular.
Níveis elevados de LDH podem indicar danos ou doenças nos tecidos,
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2 anos
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Glóbulos vermelhos nucleados
Prazo: 2 anos
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Os glóbulos vermelhos nucleados (NRBCs) serão avaliados usando um hemograma completo (CBC) com diferencial, medido como o número de NRBCs por 100 glóbulos brancos (WBCs) ou como um número absoluto por microlitro (µL) de sangue.
Este teste envolve a análise de uma amostra de sangue venoso com um analisador hematológico automatizado, que pode diferenciar e contar NRBCs para fornecer informações sobre a função da medula óssea e possíveis distúrbios hematológicos.
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2 anos
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D-dímero
Prazo: 2 anos
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Os níveis de dímero D serão avaliados por meio de um exame de sangue, normalmente medido em nanogramas por mililitro (ng/mL) ou microgramas por litro (µg/L).
Este teste analisa uma amostra de sangue venoso para determinar a concentração de dímero D, um produto de degradação da fibrina.
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2 anos
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Bilirrubina total
Prazo: 2 anos
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Os níveis de bilirrubina total (TBIL) serão avaliados por meio de exame de sangue, medido em miligramas por decilitro (mg/dL).
Este teste analisa uma amostra de sangue venoso para determinar a concentração total de bilirrubina, incluindo bilirrubina direta (conjugada) e indireta (não conjugada).
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2 anos
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Bilirrubina indireta
Prazo: 2 anos
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Os níveis de bilirrubina indireta (IBIL) serão avaliados por meio de exame de sangue, medido em miligramas por decilitro (mg/dL).
Este teste analisa uma amostra de sangue venoso para determinar a concentração de bilirrubina não conjugada, que é um subproduto da degradação dos glóbulos vermelhos antes de ser processada pelo fígado.
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2 anos
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Fibroscan
Prazo: 2 anos
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O FibroScan será usado para avaliar a rigidez e esteatose hepática, o que pode ser indicativo de sobrecarga de ferro no fígado.
Níveis elevados de ferritina sérica podem sugerir acúmulo de ferro no fígado, e o FibroScan fornece um método não invasivo para avaliar a extensão da fibrose hepática e o conteúdo de gordura.
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2 anos
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Imagem de estrela T2
Prazo: 2 anos
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A ressonância magnética (MRI) T2 * (estrela T2) será usada para avaliar a concentração de ferro no fígado em relação aos níveis de ferritina sérica.
Esta técnica de imagem mede a taxa de queda do sinal no tecido hepático, que está inversamente correlacionada com o conteúdo de ferro.
Um valor T2* mais curto indica maior concentração de ferro.
A ressonância magnética T2* fornece uma avaliação quantitativa não invasiva da sobrecarga de ferro no fígado.
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2 anos
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dependência de transfusão
Prazo: 2 anos
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A frequência das transfusões será avaliada registrando o número de transfusões de sangue que um paciente recebe durante um período especificado, como semanal, mensal ou anual.
Esses dados serão coletados dos registros médicos dos pacientes e/ou registros de transfusão, garantindo o rastreamento preciso de cada evento de transfusão.
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2 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil de segurança:
Prazo: 2 anos
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O perfil de segurança será avaliado monitorando e documentando eventos adversos, efeitos colaterais e quaisquer outros resultados relacionados à segurança durante todo o período do estudo.
Isto inclui registrar e analisar dados sobre sintomas relatados pelo paciente, observações clínicas, resultados de testes laboratoriais (incluindo aqueles para os parâmetros discutidos anteriormente, como enzimas hepáticas, testes de função renal, etc.) e quaisquer outras avaliações de segurança relevantes especificadas no protocolo do estudo.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Talassemia
- beta-talassemia
- Agentes Antibacterianos
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Inibidores da Angiogênese
- Agentes Moduladores da Angiogênese
- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Agentes leprostáticos
- Talidomida
Outros números de identificação do estudo
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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