Het ontrafelen van de impact van thalidomide bij verschillende doses bij transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (BTM)
Het project "Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia" onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van een lage dosis thalidomide bij de behandeling van bèta-thalassemie, een genetische aandoening die bloedarmoede veroorzaakt. Bij het onderzoek, dat gedurende twee jaar in het NIBD-ziekenhuis werd uitgevoerd, waren 54 transfusieafhankelijke patiënten tussen 8 en 35 jaar betrokken. Het primaire doel is om thalidomidedoses te correleren met de ernst van de ziekte, bijwerkingen en behandelingsrespons, met als doel de behandelingsstrategieën te optimaliseren en bijwerkingen te verminderen.
Gegevens zullen worden verzameld via klinische interviews en beoordelingen van medische dossiers en worden geanalyseerd met behulp van SPSS. Belangrijke variabelen zijn onder meer het hemoglobinegehalte, het aantal leukocyten en reticulocyten, bloedplaatjes, lever- en miltgrootte, genetische modificatoren en transfusiefrequentie. Inclusiecriteria zijn specifiek voor bèta-thalassemiepatiënten, terwijl uitsluitingscriteria patiënten met leverdisfunctie, getrouwde patiënten, zogende moeders en patiënten met een voorgeschiedenis van trombose of toevallen uitsluiten.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het project getiteld "Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia" heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid van een lage dosis thalidomide te onderzoeken voor patiënten met bèta-thalassemie, een genetische bloedziekte die bloedarmoede veroorzaakt als gevolg van een verminderde productie van de bèta-globineketen. . De studie zal onderzoeken hoe verschillende doses thalidomide de ernst van de ziekte, de bijwerkingen en de behandelingsrespons bij deze patiënten beïnvloeden. Het betreft een twee jaar durend interventioneel onderzoek in het NIBD-ziekenhuis met een steekproefomvang van 54 deelnemers in de leeftijd van 8 tot 35 jaar, die transfusieafhankelijke bèta-thalassemiepatiënten zijn.
Hoofddoelstellingen:
Om de correlatie tussen thalidomide-doses en de ernst van de ziekte, de bijwerkingen en de respons op de behandeling te analyseren.
Om optimale behandelingsstrategieën te identificeren en mogelijke bijwerkingen te beperken.
Studiemethodologie:
Setting: NIBD-ziekenhuis Duur: 2 jaar Opzet: Interventionele steekproefomvang: 54 deelnemers Techniek: Gerandomiseerde steekproeftrekking
Inclusiecriteria:
Transfusieafhankelijke bèta-thalassemiepatiënten Leeftijd tussen 8 en 35 jaar
Uitsluitingscriteria:
Patiënten met leverdisfunctie, getrouwde patiënten, moeders die borstvoeding geven en patiënten met een voorgeschiedenis van trombose of toevallen
Gegevensverzameling en analyse:
Gegevens zullen worden verzameld via klinische interviews en beoordelingen van medische dossiers. De analyse zal worden uitgevoerd met behulp van SPSS.
Te verzamelen variabelen:
Hemoglobine, totaal aantal leukocyten, aantal reticulocyten, bloedplaatjes, lactaatdehydrogenase, rode bloedcellen met kern, ferritine, d-dimeer, bilirubinespiegels, SGPT, genetische modificatoren (HBB-mutatie, XMN-polymorfisme, BCL11A-polymorfisme, co-overerving van alfaketen), milt en levergrootte, fibroscan, T2-ster en transfusiefrequentie.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakistan
- Werving
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
Contact:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Telefoonnummer: 03342231644
- E-mail: rphsafia.nibd@gmail.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ken gevallen van bèta-thalassemie major/intermediair (afhankelijk van transfusie)
- bereid geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met comorbiditeiten zoals leverdisfunctie
- Getrouwde patiënten
- Zogende moeder
- H/O-trombose en toevallen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Geen tussenkomst: Controle
in deze groep krijgt de patiënt geen enkel interventioneel medicijn of behandelingsmedicijn, dus zijn ze eenvoudigweg afhankelijk van een bloedtransfusie.
|
|
|
Experimenteel: Groep 1 Thalidomide
In deze groep krijgen thalassemiepatiënten 's nachts thalidomide in een dosis van 5-6 mg/kg/dag met aspirine.
|
Thalidomide wordt onderzocht op zijn therapeutische werkzaamheid en veiligheidsprofiel bij transfusie-afhankelijke bèta-thalassemiepatiënten. Deelnemers aan deze arm kregen thalidomide. Thalidomide werd oraal toegediend in een dosering van 5-6 mg/kg/dag. De medicatie werd continu of volgens een gespecificeerd schema (bijvoorbeeld dagelijks) ingenomen gedurende de onderzoeksperiode, die twee jaar duurde. Deelnemers werden gedurende de gehele interventieperiode gecontroleerd op naleving van het medicatieregime en op eventuele nadelige effecten. Thalidomide wordt onderzocht op zijn therapeutische werkzaamheid en veiligheidsprofiel bij transfusie-afhankelijke bèta-thalassemiepatiënten. Deelnemers aan deze arm kregen thalidomide. Thalidomide werd oraal toegediend in een dosering van 7-8 mg/kg/dag. De medicatie werd continu of volgens een gespecificeerd schema (bijvoorbeeld dagelijks) ingenomen gedurende de onderzoeksperiode, die twee jaar duurde. Deelnemers werden gedurende de gehele interventieperiode gecontroleerd op naleving van het medicatieregime en op eventuele nadelige effecten. |
|
Actieve vergelijker: Groep 2 Thalidomide
In deze groep zullen thalassemiepatiënten 's nachts thalidomide krijgen in een dosis van 7-8 mg/kg/dag met aspirine.
|
Thalidomide wordt onderzocht op zijn therapeutische werkzaamheid en veiligheidsprofiel bij transfusie-afhankelijke bèta-thalassemiepatiënten. Deelnemers aan deze arm kregen thalidomide. Thalidomide werd oraal toegediend in een dosering van 5-6 mg/kg/dag. De medicatie werd continu of volgens een gespecificeerd schema (bijvoorbeeld dagelijks) ingenomen gedurende de onderzoeksperiode, die twee jaar duurde. Deelnemers werden gedurende de gehele interventieperiode gecontroleerd op naleving van het medicatieregime en op eventuele nadelige effecten. Thalidomide wordt onderzocht op zijn therapeutische werkzaamheid en veiligheidsprofiel bij transfusie-afhankelijke bèta-thalassemiepatiënten. Deelnemers aan deze arm kregen thalidomide. Thalidomide werd oraal toegediend in een dosering van 7-8 mg/kg/dag. De medicatie werd continu of volgens een gespecificeerd schema (bijvoorbeeld dagelijks) ingenomen gedurende de onderzoeksperiode, die twee jaar duurde. Deelnemers werden gedurende de gehele interventieperiode gecontroleerd op naleving van het medicatieregime en op eventuele nadelige effecten. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
afhankelijkheid van transfusies
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De transfusiefrequentie wordt bepaald door het aantal bloedtransfusies te registreren dat een patiënt gedurende een bepaalde periode ontvangt, bijvoorbeeld wekelijks, maandelijks of jaarlijks.
Deze gegevens worden verzameld uit de medische dossiers van patiënten en/of transfusielogboeken, waardoor elke transfusie-gebeurtenis nauwkeurig kan worden gevolgd
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
hemoglobineniveaus.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het hemoglobinegehalte wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedtelling (CBC), gemeten in gram per deciliter (g/dl) bloed.
Deze test wordt uitgevoerd via een veneus bloedmonster, dat vervolgens wordt geanalyseerd met behulp van een geautomatiseerde hematologieanalysator om de hemoglobineconcentratie te bepalen.
|
2 jaar
|
|
totaal aantal leukocyten.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het aantal leukocyten wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedtelling (CBC), gemeten in duizenden cellen per microliter (duizend cellen/μL) bloed.
Deze test omvat het analyseren van een veneus bloedmonster met een geautomatiseerde hematologieanalysator om het totale aantal aanwezige witte bloedcellen te bepalen.
|
2 jaar
|
|
aantal reticulocyten
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het aantal reticulocyten wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedtelling (CBC), gemeten als een percentage van het totale aantal rode bloedcellen of als een absoluut aantal per microliter (μL) bloed.
Deze test omvat het analyseren van een veneus bloedmonster met een geautomatiseerde hematologieanalysator, die reticulocyten identificeert en kwantificeert met behulp van specifieke kleurtechnieken.
|
2 jaar
|
|
Bloedplaatjes
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het aantal bloedplaatjes wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedtelling (CBC), gemeten in duizenden cellen per microliter (duizend cellen/μL) bloed.
Deze test omvat het analyseren van een veneus bloedmonster met een geautomatiseerde hematologieanalysator om het aantal bloedplaatjes te bepalen.
|
2 jaar
|
|
impact van genetische modificatoren (bijv. HBB-mutatie, XMN-polymorfisme, BCL11A-polymorfisme en co-overerving van de alfaketen) op de behandelresultaten met thalidomide.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Genetische modificatoren zullen worden beoordeeld door middel van genetische tests, bijvoorbeeld het genetische profiel van thalassemie, waarbij de nadruk wordt gelegd op specifieke genen of genetische variaties waarvan bekend is dat ze de expressie of functie beïnvloeden van eiwitten die verband houden met de onderzochte aandoening.
Deze analyse helpt identificeren hoe genetische factoren de ziekteprogressie, de behandelingsrespons of andere relevante uitkomsten kunnen beïnvloeden.
|
2 jaar
|
|
Miltgrootte
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De grootte van de milt zal worden beoordeeld met behulp van beeldvormingstechnieken zoals echografie, computertomografie (CT)-scan of magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
Metingen worden gerapporteerd in centimeters (cm).
|
2 jaar
|
|
Serumglutamaat Pyruvaattransaminase,
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Serumglutamaatpyruvaattransaminase, ook bekend als alanineaminotransferase (ALT), zal worden beoordeeld door middel van een bloedtest, gemeten in eenheden per liter (U/L).
Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de concentratie van ALT te bepalen, een enzym dat voornamelijk in de levercellen wordt aangetroffen.
|
2 jaar
|
|
Serum-ferritineniveaus
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De serumferritinespiegels worden beoordeeld met behulp van een bloedtest, gemeten in nanogram per milliliter (ng/ml).
Een veneus bloedmonster zal in een klinisch laboratorium worden geanalyseerd met behulp van immunoassaytechnieken om de concentratie ferritine te bepalen, wat een indicator oplevert van de ijzervoorraden van het lichaam.
|
2 jaar
|
|
lactaatdehydrogenase
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van lactaatdehydrogenase (LDH) worden beoordeeld via een bloedtest, gemeten in eenheden per liter (U/L).
Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de concentratie van LDH te bepalen, een enzym dat betrokken is bij het cellulaire metabolisme.
Verhoogde LDH-niveaus kunnen wijzen op weefselschade of ziekte,
|
2 jaar
|
|
Genucleëerde rode bloedcellen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Genucleëerde rode bloedcellen (NRBC's) zullen worden beoordeeld met behulp van een volledige bloedtelling (CBC)-test met een differentieel, gemeten als het aantal NRBC's per 100 witte bloedcellen (WBC's) of als een absoluut aantal per microliter (μL) bloed.
Deze test omvat het analyseren van een veneus bloedmonster met een geautomatiseerde hematologieanalysator, die NRBC's kan differentiëren en tellen om inzicht te geven in de beenmergfunctie en mogelijke hematologische aandoeningen.
|
2 jaar
|
|
D-dimeer
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De D-dimeerwaarden worden beoordeeld via een bloedtest, meestal gemeten in nanogram per milliliter (ng/ml) of microgram per liter (μg/l).
Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de concentratie van D-dimeer, een afbraakproduct van fibrine, te bepalen.
|
2 jaar
|
|
Totaal bilirubine
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De totale bilirubinespiegels (TBIL) zullen worden beoordeeld door middel van een bloedtest, gemeten in milligram per deciliter (mg/dl).
Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de totale concentratie bilirubine te bepalen, inclusief zowel direct (geconjugeerd) als indirect (ongeconjugeerd) bilirubine.
|
2 jaar
|
|
Indirect bilirubine
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van indirect bilirubine (IBIL) zullen worden beoordeeld door middel van een bloedtest, gemeten in milligram per deciliter (mg/dl).
Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de concentratie van ongeconjugeerd bilirubine te bepalen, een bijproduct van de afbraak van rode bloedcellen voordat het door de lever wordt verwerkt.
|
2 jaar
|
|
Fibroscan
Tijdsspanne: 2 jaar
|
FibroScan zal worden gebruikt om leverstijfheid en steatose te beoordelen, wat indicatief kan zijn voor ijzerstapeling in de lever.
Verhoogde serumferritinespiegels kunnen wijzen op ijzerophoping in de lever, en FibroScan biedt een niet-invasieve methode om de omvang van leverfibrose en het vetgehalte te evalueren.
|
2 jaar
|
|
Beeldvorming van T2-sterren
Tijdsspanne: 2 jaar
|
T2* (T2 star) magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) zal worden gebruikt om de ijzerconcentratie in de lever te beoordelen in relatie tot de serumferritinespiegels.
Deze beeldvormingstechniek meet de snelheid van signaalverval in leverweefsel, wat omgekeerd gecorreleerd is met het ijzergehalte.
Een kortere T2*-waarde duidt op een hogere ijzerconcentratie.
T2* MRI biedt een niet-invasieve, kwantitatieve beoordeling van ijzerstapeling in de lever.
|
2 jaar
|
|
afhankelijkheid van transfusies
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De transfusiefrequentie wordt bepaald door het aantal bloedtransfusies te registreren dat een patiënt gedurende een bepaalde periode ontvangt, bijvoorbeeld wekelijks, maandelijks of jaarlijks.
Deze gegevens worden verzameld uit de medische dossiers van patiënten en/of transfusielogboeken, waardoor elke transfusie-gebeurtenis nauwkeurig kan worden gevolgd
|
2 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsprofiel:
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het veiligheidsprofiel zal worden beoordeeld door het monitoren en documenteren van bijwerkingen, bijwerkingen en andere veiligheidsgerelateerde resultaten gedurende de onderzoeksperiode.
Dit omvat het vastleggen en analyseren van gegevens over door de patiënt gerapporteerde symptomen, klinische observaties, laboratoriumtestresultaten (inclusief die voor de eerder besproken parameters zoals leverenzymen, nierfunctietests, enz.) en alle andere relevante veiligheidsbeoordelingen die in het onderzoeksprotocol zijn gespecificeerd.
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Genetische ziekten, aangeboren
- Thalassemie
- bèta-thalassemie
- Antibacteriële middelen
- Anti-infectieuze middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Angiogenese-remmers
- Angiogenese-modulerende middelen
- Groeistoffen
- Groeiremmers
- Leprostatische agenten
- Thalidomide
Andere studie-ID-nummers
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .