Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Выявление влияния талидомида в различных дозах на трансфузионно-зависимую бета-талассемию (BTM)

26 мая 2025 г. обновлено: Safia mehmood khan, National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Проект «Раскрытие влияния талидомида в различных дозах на трансфузионно-зависимую бета-талассемию» исследует безопасность и эффективность низких доз талидомида в лечении бета-талассемии, генетического заболевания, вызывающего анемию. В исследовании, проводившемся в течение двух лет в больнице NIBD, приняли участие 54 трансфузионно-зависимых пациента в возрасте от 8 до 35 лет. Основная цель — сопоставить дозы талидомида с тяжестью заболевания, побочными эффектами и ответом на лечение, чтобы оптимизировать стратегии лечения и уменьшить побочные эффекты.

Данные будут собираться посредством клинических интервью и анализа медицинских записей и анализироваться с помощью SPSS. Ключевые переменные включают уровень гемоглобина, количество лейкоцитов и ретикулоцитов, тромбоцитов, размер печени и селезенки, генетические модификаторы и частоту переливания крови. Критерии включения специфичны для пациентов с бета-талассемией, тогда как критерии исключения исключают пациентов с дисфункцией печени, замужних пациентов, кормящих матерей, а также пациентов с тромбозами или припадками в анамнезе.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Проект под названием «Раскрытие влияния талидомида в различных дозах на трансфузионно-зависимую бета-талассемию» направлен на изучение безопасности и эффективности низких доз талидомида для пациентов с бета-талассемией, генетическим заболеванием крови, вызывающим анемию из-за снижения производства цепей бета-глобина. . В ходе исследования будет изучено, как различные дозы талидомида влияют на тяжесть заболевания, побочные эффекты и реакцию на лечение у этих пациентов. Оно включает двухлетнее интервенционное исследование в больнице NIBD с размером выборки 54 участника в возрасте 8-35 лет, которые являются зависимыми от переливания крови пациентами с бета-талассемией.

Ключевые цели:

Анализ корреляции между дозами талидомида и тяжестью заболевания, побочными эффектами и ответом на лечение.

Определить оптимальные стратегии лечения и смягчить потенциальные побочные эффекты.

Методология исследования:

Условия: больница NIBD. Продолжительность: 2 года. Дизайн: Интервенционный. Размер выборки: 54 участника. Методика: рандомизированная выборка.

Критерии включения:

Пациенты с трансфузионно-зависимой бета-талассемией Возраст от 8 до 35 лет

Критерий исключения:

Пациенты с дисфункцией печени, женатые пациенты, кормящие матери, а также пациенты с тромбозами или припадками в анамнезе.

Сбор и анализ данных:

Данные будут собираться посредством клинических интервью и анализа медицинских записей. Анализ будет проводиться с использованием SPSS.

Переменные, которые необходимо собрать:

Гемоглобин, общее количество лейкоцитов, количество ретикулоцитов, тромбоциты, лактатдегидрогеназа, ядросодержащие эритроциты, ферритин, d-димер, уровни билирубина, SGPT, генетические модификаторы (мутация HBB, полиморфизм XMN, полиморфизм BCL11A, совместное наследование альфа-цепи), селезенка размер печени, фиброскан, звезда Т2 и частота переливания крови.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

54

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пакистан
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Пакистан
        • Рекрутинг
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant
        • Контакт:
          • Safia Mehmood khan, PhD
          • Номер телефона: 03342231644
          • Электронная почта: rphsafia.nibd@gmail.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Знать случай большой/промежуточной бета-талассемии (зависит от переливания крови)
  • готов дать информированное согласие

Критерий исключения:

  • Пациенты с сопутствующими заболеваниями, такими как дисфункция печени.
  • Женатые пациенты
  • Кормящая мать
  • Тромбоз H/O и судороги

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Контроль
В этой группе пациенты не будут получать какие-либо интервенционные или лечебные препараты, поэтому они просто будут зависеть от переливания крови.
Экспериментальный: Группа 1 Талидомид
В этой группе больные талассемией будут получать талидомид в дозе 5-6 мг/кг/день на ночь вместе с аспирином.
Лекарство: Талидомид

Талидомид исследуется на предмет его терапевтической эффективности и профиля безопасности у пациентов с бета-талассемией, зависимых от переливания крови.

Участники этой группы получали талидомид. Талидомид назначался перорально в дозе 5-6 мг/кг/день. Лекарство принималось непрерывно или по установленному графику (например, ежедневно) в течение периода исследования, который длился 2 года. Участников контролировали на предмет соблюдения режима приема лекарств и любых побочных эффектов на протяжении всего периода вмешательства.

Лекарство: Талидомид

Талидомид исследуется на предмет его терапевтической эффективности и профиля безопасности у пациентов с бета-талассемией, зависимых от переливания крови.

Участники этой группы получали талидомид. Талидомид назначался перорально в дозе 7-8 мг/кг/день. Лекарство принималось непрерывно или по установленному графику (например, ежедневно) в течение периода исследования, который длился 2 года. Участников контролировали на предмет соблюдения режима приема лекарств и любых побочных эффектов на протяжении всего периода вмешательства.
Активный компаратор: Группа 2 Талидомид
В этой группе больные талассемией будут получать талидомид в дозе 7-8 мг/кг/день на ночь с аспирином.
Лекарство: Талидомид

Талидомид исследуется на предмет его терапевтической эффективности и профиля безопасности у пациентов с бета-талассемией, зависимых от переливания крови.

Участники этой группы получали талидомид. Талидомид назначался перорально в дозе 5-6 мг/кг/день. Лекарство принималось непрерывно или по установленному графику (например, ежедневно) в течение периода исследования, который длился 2 года. Участников контролировали на предмет соблюдения режима приема лекарств и любых побочных эффектов на протяжении всего периода вмешательства.

Лекарство: Талидомид

Талидомид исследуется на предмет его терапевтической эффективности и профиля безопасности у пациентов с бета-талассемией, зависимых от переливания крови.

Участники этой группы получали талидомид. Талидомид назначался перорально в дозе 7-8 мг/кг/день. Лекарство принималось непрерывно или по установленному графику (например, ежедневно) в течение периода исследования, который длился 2 года. Участников контролировали на предмет соблюдения режима приема лекарств и любых побочных эффектов на протяжении всего периода вмешательства.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
трансфузионная зависимость
Временное ограничение: 1 год
Частота переливания крови будет оцениваться путем регистрации количества переливаний крови, полученных пациентом за определенный период, например, еженедельно, ежемесячно или ежегодно. Эти данные будут собираться из медицинских карт пациентов и/или журналов переливания крови, что обеспечивает точное отслеживание каждого события переливания крови.
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
уровень гемоглобина.
Временное ограничение: 2 года
Уровень гемоглобина будет оцениваться с помощью общего анализа крови (ОАК), измеряемого в граммах на децилитр (г/дл) крови. Этот тест проводится с использованием образца венозной крови, который затем анализируется с помощью автоматического гематологического анализатора для определения концентрации гемоглобина.
2 года
общее количество лейкоцитов.
Временное ограничение: 2 года
Количество лейкоцитов будет оцениваться с помощью общего анализа крови (ОАК), измеряемого в тысячах клеток на микролитр (тысячи клеток/мкл) крови. Этот тест включает анализ образца венозной крови с помощью автоматического гематологического анализатора для определения общего количества присутствующих лейкоцитов.
2 года
количество ретикулоцитов
Временное ограничение: 2 года
Количество ретикулоцитов будет оцениваться с помощью общего анализа крови (ОАК), измеряемого в процентах от общего количества эритроцитов или в абсолютном количестве на микролитр (мкл) крови. Этот тест включает анализ образца венозной крови с помощью автоматического гематологического анализатора, который идентифицирует и количественно определяет ретикулоциты с использованием специальных методов окрашивания.
2 года
Тромбоциты
Временное ограничение: 2 года
Количество тромбоцитов будет оцениваться с помощью общего анализа крови (ОАК), измеряемого в тысячах клеток на микролитр (тысячи клеток/мкл) крови. Этот тест включает анализ образца венозной крови с помощью автоматического гематологического анализатора для определения количества тромбоцитов.
2 года
влияние генетических модификаторов (например, мутации HBB, полиморфизма XMN, полиморфизма BCL11A и совместного наследования альфа-цепи) на результаты лечения талидомидом.
Временное ограничение: 2 года
Генетические модификаторы будут оцениваться посредством генетического тестирования. Например, генетический профиль талассемии с упором на конкретные гены или генетические вариации, которые, как известно, влияют на экспрессию или функцию белков, связанных с изучаемым заболеванием. Этот анализ помогает определить, как генетические факторы могут изменить прогрессирование заболевания, реакцию на лечение или другие соответствующие результаты.
2 года
Размер селезенки
Временное ограничение: 2 года
Размер селезенки будет оцениваться с использованием методов визуализации, таких как ультразвук, компьютерная томография (КТ) или магнитно-резонансная томография (МРТ). Измерения будут сообщены в сантиметрах (см).
2 года
Сывороточная глутаматпируваттрансаминаза,
Временное ограничение: 2 года
Сывороточную глутаматпируваттрансаминазу, также известную как аланинаминотрансфераза (АЛТ), будут оценивать с помощью анализа крови, измеряемого в единицах на литр (Е/л). В ходе этого теста анализируется образец венозной крови для определения концентрации АЛТ, фермента, который в основном содержится в клетках печени.
2 года
Уровни сывороточного ферритина
Временное ограничение: 2 года
Уровни сывороточного ферритина будут оцениваться с помощью анализа крови, измеряемого в нанограммах на миллилитр (нг/мл). Образец венозной крови будет проанализирован в клинической лаборатории с использованием методов иммуноанализа для определения концентрации ферритина, который является показателем запасов железа в организме.
2 года
лактатдегидрогеназа
Временное ограничение: 2 года
Уровни лактатдегидрогеназы (ЛДГ) будут оцениваться с помощью анализа крови, измеряемого в единицах на литр (Е/л). В ходе этого теста анализируется образец венозной крови для определения концентрации ЛДГ, фермента, участвующего в клеточном метаболизме. Повышенный уровень ЛДГ может указывать на повреждение или заболевание тканей.
2 года
Ядросодержащие эритроциты
Временное ограничение: 2 года
Ядерные эритроциты (NRBC) будут оцениваться с помощью общего анализа крови (CBC) с дифференциалом, измеряемым как количество NRBC на 100 лейкоцитов (WBC) или как абсолютное количество на микролитр (мкл) крови. Этот тест включает анализ образца венозной крови с помощью автоматического гематологического анализатора, который может дифференцировать и подсчитывать NRBC, чтобы получить представление о функции костного мозга и потенциальных гематологических нарушениях.
2 года
D-димер
Временное ограничение: 2 года
Уровни D-димера будут оцениваться с помощью анализа крови, обычно измеряемого в нанограммах на миллилитр (нг/мл) или микрограммах на литр (мкг/л). В ходе этого теста анализируется образец венозной крови для определения концентрации D-димера, продукта распада фибрина.
2 года
Общий билирубин
Временное ограничение: 2 года
Уровни общего билирубина (TBIL) будут оцениваться с помощью анализа крови, измеряемого в миллиграммах на децилитр (мг/дл). В ходе этого теста анализируется образец венозной крови для определения общей концентрации билирубина, включая как прямой (конъюгированный), так и непрямой (неконъюгированный) билирубин.
2 года
Непрямой билирубин
Временное ограничение: 2 года
Уровни непрямого билирубина (IBIL) будут оцениваться с помощью анализа крови, измеряемого в миллиграммах на децилитр (мг/дл). В ходе этого теста анализируется образец венозной крови для определения концентрации неконъюгированного билирубина, который является побочным продуктом распада эритроцитов перед его обработкой печенью.
2 года
Фиброскан
Временное ограничение: 2 года
FibroScan будет использоваться для оценки жесткости печени и стеатоза, которые могут указывать на перегрузку печени железом. Повышенные уровни ферритина в сыворотке могут свидетельствовать о накоплении железа в печени, а FibroScan обеспечивает неинвазивный метод оценки степени фиброза печени и содержания жира.
2 года
Звездообразование Т2
Временное ограничение: 2 года
Магнитно-резонансная томография (МРТ) Т2* (звезда Т2) будет использоваться для оценки концентрации железа в печени по отношению к уровням ферритина в сыворотке. Этот метод визуализации измеряет скорость затухания сигнала в ткани печени, которая обратно коррелирует с содержанием железа. Более короткое значение T2* указывает на более высокую концентрацию железа. Т2* МРТ обеспечивает неинвазивную количественную оценку перегрузки печени железом.
2 года
трансфузионная зависимость
Временное ограничение: 2 года
Частота переливания крови будет оцениваться путем регистрации количества переливаний крови, полученных пациентом за определенный период, например, еженедельно, ежемесячно или ежегодно. Эти данные будут собираться из медицинских карт пациентов и/или журналов переливания крови, что обеспечивает точное отслеживание каждого события переливания крови.
2 года

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Профиль безопасности:
Временное ограничение: 2 года
Профиль безопасности будет оцениваться путем мониторинга и документирования нежелательных явлений, побочных эффектов и любых других результатов, связанных с безопасностью, на протяжении всего периода исследования. Это включает запись и анализ данных о симптомах, сообщаемых пациентами, клинических наблюдениях, результатах лабораторных исследований (включая результаты ранее обсуждавшихся параметров, таких как ферменты печени, функциональные тесты почек и т. д.), а также любые другие соответствующие оценки безопасности, указанные в протоколе исследования.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

22 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NIBD/IRB-266/01-2024

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Возможно, поделюсь IPD по запросу.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться