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Aufklärung der Wirkung von Thalidomid in unterschiedlichen Dosen bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (BTM)

26. Mai 2025 aktualisiert von: Safia mehmood khan, National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Das Projekt „Unraveling the Impact of Thalidomid at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia“ untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit von niedrig dosiertem Thalidomid bei der Behandlung von Beta-Thalassämie, einer genetischen Erkrankung, die Anämie verursacht. Die über zwei Jahre im NIBD-Krankenhaus durchgeführte Studie umfasst 54 transfusionsabhängige Patienten im Alter von 8 bis 35 Jahren. Das Hauptziel besteht darin, Thalidomid-Dosen mit der Schwere der Erkrankung, den Nebenwirkungen und dem Ansprechen auf die Behandlung zu korrelieren, um Behandlungsstrategien zu optimieren und Nebenwirkungen zu reduzieren.

Die Daten werden durch klinische Interviews und Überprüfungen von Krankenakten gesammelt und mit SPSS analysiert. Zu den Schlüsselvariablen gehören Hämoglobinspiegel, Leukozyten- und Retikulozytenzahlen, Blutplättchen, Leber- und Milzgröße, genetische Modifikatoren und Transfusionshäufigkeit. Einschlusskriterien gelten speziell für Beta-Thalassämie-Patienten, während Ausschlusskriterien Patienten mit Leberfunktionsstörungen, verheiratete Patienten, stillende Mütter und Patienten mit Thrombosen oder Anfällen in der Vorgeschichte ausschließen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Projekt mit dem Titel „Unraveling the Impact of Thalidomid at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia“ zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von niedrig dosiertem Thalidomid bei Patienten mit Beta-Thalassämie zu untersuchen, einer genetischen Bluterkrankung, die aufgrund einer verminderten Beta-Globin-Kettenproduktion Anämie verursacht . In der Studie wird untersucht, wie sich unterschiedliche Dosen von Thalidomid auf die Schwere der Erkrankung, Nebenwirkungen und das Ansprechen auf die Behandlung bei diesen Patienten auswirken. Dabei handelt es sich um eine zweijährige Interventionsstudie im NIBD-Krankenhaus mit einer Stichprobengröße von 54 Teilnehmern im Alter von 8 bis 35 Jahren, bei denen es sich um transfusionsabhängige Beta-Thalassämie-Patienten handelt.

Hauptziele:

Analyse der Korrelation zwischen Thalidomid-Dosen und der Schwere der Erkrankung, Nebenwirkungen und Ansprechen auf die Behandlung.

Ermittlung optimaler Behandlungsstrategien und Abmilderung potenzieller Nebenwirkungen.

Studienmethodik:

Rahmen: NIBD-Krankenhaus Dauer: 2 Jahre Design: Interventionell Stichprobengröße: 54 Teilnehmer Technik: Randomisierte Stichprobe

Einschlusskriterien:

Transfusionsabhängige Beta-Thalassämie-Patienten Alter zwischen 8 und 35 Jahren

Ausschlusskriterien:

Patienten mit Leberfunktionsstörungen, verheiratete Patienten, stillende Mütter und Patienten mit Thrombosen oder Anfällen in der Vorgeschichte

Datensammlung und Analyse:

Die Daten werden durch klinische Interviews und Überprüfungen von Krankenakten gesammelt. Die Analyse wird mit SPSS durchgeführt.

Zu sammelnde Variablen:

Hämoglobin, Gesamtleukozytenzahl, Retikulozytenzahl, Blutplättchen, Laktatdehydrogenase, kernhaltige rote Blutkörperchen, Ferritin, D-Dimer, Bilirubinspiegel, SGPT, genetische Modifikatoren (HBB-Mutation, XMN-Polymorphismus, BCL11A-Polymorphismus, Alpha-Ketten-Co-Vererbung), Milz und Lebergröße, Fibroscan, T2-Stern und Transfusionshäufigkeit.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • Rekrutierung
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bekannter Fall von Beta-Thalassämie Major/Intermediate (transfusionsabhängig)
  • bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Begleiterkrankungen wie Leberfunktionsstörungen
  • Verheiratete Patienten
  • Stillende Mutter
  • H/O-Thrombose und Anfälle

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Kontrolle
In dieser Gruppe erhalten die Patienten keine Interventionsmedikamente oder Behandlungsmedikamente, sodass sie lediglich auf Bluttransfusionen angewiesen sind.
Experimental: Thalidomid der Gruppe 1
In dieser Gruppe erhalten Thalassämie-Patienten nachts Thalidomid in einer Dosis von 5-6 mg/kg/Tag mit Aspirin.
Arzneimittel: Thalidomid

Thalidomid wird derzeit auf seine therapeutische Wirksamkeit und sein Sicherheitsprofil bei transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie-Patienten untersucht.

Die Teilnehmer dieses Arms erhielten Thalidomid. Thalidomid wurde oral in einer Dosierung von 5–6 mg/kg/Tag verabreicht. Das Medikament wurde über die Dauer des Studienzeitraums, der zwei Jahre dauerte, kontinuierlich oder nach einem festgelegten Zeitplan (z. B. täglich) eingenommen. Die Teilnehmer wurden während des gesamten Interventionszeitraums auf Einhaltung des Medikamentenplans und auf etwaige Nebenwirkungen überwacht.

Arzneimittel: Thalidomid

Thalidomid wird derzeit auf seine therapeutische Wirksamkeit und sein Sicherheitsprofil bei transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie-Patienten untersucht.

Die Teilnehmer dieses Arms erhielten Thalidomid. Thalidomid wurde oral in einer Dosierung von 7–8 mg/kg/Tag verabreicht. Das Medikament wurde über die Dauer des Studienzeitraums, der zwei Jahre dauerte, kontinuierlich oder nach einem festgelegten Zeitplan (z. B. täglich) eingenommen. Die Teilnehmer wurden während des gesamten Interventionszeitraums auf Einhaltung des Medikamentenplans und auf etwaige Nebenwirkungen überwacht.
Aktiver Komparator: Thalidomid der Gruppe 2
In dieser Gruppe erhalten Thalassämie-Patienten nachts Thalidomid in einer Dosis von 7-8 mg/kg/Tag mit Aspirin
Arzneimittel: Thalidomid

Thalidomid wird derzeit auf seine therapeutische Wirksamkeit und sein Sicherheitsprofil bei transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie-Patienten untersucht.

Die Teilnehmer dieses Arms erhielten Thalidomid. Thalidomid wurde oral in einer Dosierung von 5–6 mg/kg/Tag verabreicht. Das Medikament wurde über die Dauer des Studienzeitraums, der zwei Jahre dauerte, kontinuierlich oder nach einem festgelegten Zeitplan (z. B. täglich) eingenommen. Die Teilnehmer wurden während des gesamten Interventionszeitraums auf Einhaltung des Medikamentenplans und auf etwaige Nebenwirkungen überwacht.

Arzneimittel: Thalidomid

Thalidomid wird derzeit auf seine therapeutische Wirksamkeit und sein Sicherheitsprofil bei transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie-Patienten untersucht.

Die Teilnehmer dieses Arms erhielten Thalidomid. Thalidomid wurde oral in einer Dosierung von 7–8 mg/kg/Tag verabreicht. Das Medikament wurde über die Dauer des Studienzeitraums, der zwei Jahre dauerte, kontinuierlich oder nach einem festgelegten Zeitplan (z. B. täglich) eingenommen. Die Teilnehmer wurden während des gesamten Interventionszeitraums auf Einhaltung des Medikamentenplans und auf etwaige Nebenwirkungen überwacht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transfusionsabhängigkeit
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Transfusionshäufigkeit wird ermittelt, indem die Anzahl der Bluttransfusionen erfasst wird, die ein Patient über einen bestimmten Zeitraum erhält, beispielsweise wöchentlich, monatlich oder jährlich. Diese Daten werden aus Patientenakten und/oder Transfusionsprotokollen erfasst, um eine genaue Verfolgung jedes Transfusionsereignisses zu gewährleisten
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobinspiegel.
Zeitfenster: 2 Jahre
Der Hämoglobinspiegel wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) bestimmt, gemessen in Gramm pro Deziliter (g/dl) Blut. Dieser Test wird anhand einer venösen Blutprobe durchgeführt, die dann mit einem automatischen Hämatologieanalysator analysiert wird, um die Hämoglobinkonzentration zu bestimmen.
2 Jahre
Gesamtleukozytenzahl.
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Leukozytenzahl wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) bestimmt, der in Tausend Zellen pro Mikroliter (Tausend Zellen/µL) Blut gemessen wird. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe mit einem automatischen Hämatologie-Analysegerät analysiert, um die Gesamtzahl der vorhandenen weißen Blutkörperchen zu bestimmen.
2 Jahre
Retikulozytenzahl
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Retikulozytenzahl wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) bestimmt, gemessen als Prozentsatz der gesamten roten Blutkörperchen oder als absolute Zahl pro Mikroliter (µL) Blut. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe mit einem automatischen Hämatologieanalysator analysiert, der Retikulozyten mithilfe spezifischer Färbetechniken identifiziert und quantifiziert.
2 Jahre
Blutplättchen
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Thrombozytenzahl wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) bestimmt, der in Tausend Zellen pro Mikroliter (Tausend Zellen/µL) Blut gemessen wird. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe mit einem automatischen Hämatologie-Analysegerät analysiert, um die Anzahl der Blutplättchen zu bestimmen.
2 Jahre
Einfluss genetischer Modifikatoren (z. B. HBB-Mutation, XMN-Polymorphismus, BCL11A-Polymorphismus und Kovererbung der Alpha-Kette) auf die Behandlungsergebnisse mit Thalidomid.
Zeitfenster: 2 Jahre
Genetische Modifikatoren werden durch Gentests bewertet, z. B. das genetische Profil der Thalassämie, wobei der Schwerpunkt auf spezifischen Genen oder genetischen Variationen liegt, von denen bekannt ist, dass sie die Expression oder Funktion von Proteinen beeinflussen, die mit der untersuchten Erkrankung in Zusammenhang stehen. Mithilfe dieser Analyse lässt sich ermitteln, wie genetische Faktoren den Krankheitsverlauf, das Ansprechen auf die Behandlung oder andere relevante Ergebnisse beeinflussen können.
2 Jahre
Milzgröße
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Milzgröße wird mithilfe bildgebender Verfahren wie Ultraschall, Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt. Die Maße werden in Zentimetern (cm) angegeben.
2 Jahre
Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase,
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Glutamat-Pyruvat-Transaminase im Serum, auch bekannt als Alanin-Aminotransferase (ALT), wird durch einen Bluttest bestimmt, der in Einheiten pro Liter (U/L) gemessen wird. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe analysiert, um die Konzentration von ALT zu bestimmen, einem Enzym, das hauptsächlich in den Leberzellen vorkommt.
2 Jahre
Serumferritinspiegel
Zeitfenster: 2 Jahre
Der Serumferritinspiegel wird mithilfe eines Bluttests bestimmt und in Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) gemessen. Eine venöse Blutprobe wird in einem klinischen Labor mithilfe von Immunoassay-Techniken analysiert, um die Ferritinkonzentration zu bestimmen, die einen Indikator für die Eisenspeicher des Körpers darstellt.
2 Jahre
Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: 2 Jahre
Der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel wird durch einen Bluttest bestimmt und in Einheiten pro Liter (U/L) gemessen. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe analysiert, um die Konzentration von LDH zu bestimmen, einem Enzym, das am Zellstoffwechsel beteiligt ist. Erhöhte LDH-Werte können auf Gewebeschäden oder Erkrankungen hinweisen.
2 Jahre
Kernhaltige rote Blutkörperchen
Zeitfenster: 2 Jahre
Kernhaltige rote Blutkörperchen (NRBCs) werden mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) mit einem Differential bestimmt, gemessen als Anzahl der NRBCs pro 100 weißen Blutkörperchen (WBCs) oder als absolute Zahl pro Mikroliter (µL) Blut. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe mit einem automatischen Hämatologie-Analysegerät analysiert, das NRBCs unterscheiden und zählen kann, um Einblicke in die Knochenmarksfunktion und mögliche hämatologische Störungen zu erhalten.
2 Jahre
D-Dimer
Zeitfenster: 2 Jahre
Der D-Dimer-Spiegel wird durch einen Bluttest bestimmt und typischerweise in Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) oder Mikrogramm pro Liter (µg/L) gemessen. Dieser Test analysiert eine venöse Blutprobe, um die Konzentration von D-Dimer, einem Fibrinabbauprodukt, zu bestimmen.
2 Jahre
Gesamt-Bilirubin
Zeitfenster: 2 Jahre
Der Gesamtbilirubinspiegel (TBIL) wird durch einen Bluttest bestimmt, gemessen in Milligramm pro Deziliter (mg/dl). Dieser Test analysiert eine venöse Blutprobe, um die Gesamtkonzentration von Bilirubin zu bestimmen, einschließlich direktem (konjugiertem) und indirektem (unkonjugiertem) Bilirubin.
2 Jahre
Indirektes Bilirubin
Zeitfenster: 2 Jahre
Der indirekte Bilirubinspiegel (IBIL) wird durch einen Bluttest bestimmt, gemessen in Milligramm pro Deziliter (mg/dl). Dieser Test analysiert eine venöse Blutprobe, um die Konzentration von unkonjugiertem Bilirubin zu bestimmen, das ein Nebenprodukt des Abbaus roter Blutkörperchen ist, bevor es von der Leber verarbeitet wird.
2 Jahre
Fibroscan
Zeitfenster: 2 Jahre
Mit FibroScan werden Lebersteifheit und Steatose beurteilt, die auf eine Eisenüberladung der Leber hinweisen können. Erhöhte Serumferritinwerte können auf eine Ansammlung von Eisen in der Leber hinweisen. FibroScan bietet eine nicht-invasive Methode zur Beurteilung des Ausmaßes der Leberfibrose und des Fettgehalts.
2 Jahre
T2-Sternbildgebung
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Magnetresonanztomographie (MRT) T2* (T2-Stern) wird verwendet, um die Eisenkonzentration in der Leber im Verhältnis zum Serumferritinspiegel zu beurteilen. Dieses bildgebende Verfahren misst die Geschwindigkeit des Signalabfalls im Lebergewebe, die umgekehrt mit dem Eisengehalt korreliert. Ein kürzerer T2*-Wert weist auf eine höhere Eisenkonzentration hin. Die T2*-MRT ermöglicht eine nicht-invasive, quantitative Beurteilung der Eisenüberladung in der Leber.
2 Jahre
Transfusionsabhängigkeit
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Transfusionshäufigkeit wird ermittelt, indem die Anzahl der Bluttransfusionen erfasst wird, die ein Patient über einen bestimmten Zeitraum erhält, beispielsweise wöchentlich, monatlich oder jährlich. Diese Daten werden aus Patientenakten und/oder Transfusionsprotokollen erfasst, um eine genaue Verfolgung jedes Transfusionsereignisses zu gewährleisten
2 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsprofil:
Zeitfenster: 2 Jahre
Das Sicherheitsprofil wird durch Überwachung und Dokumentation unerwünschter Ereignisse, Nebenwirkungen und aller anderen sicherheitsrelevanten Ergebnisse während des gesamten Studienzeitraums bewertet. Dazu gehört die Aufzeichnung und Analyse von Daten zu vom Patienten gemeldeten Symptomen, klinischen Beobachtungen, Labortestergebnissen (einschließlich derjenigen für die zuvor besprochenen Parameter wie Leberenzyme, Nierenfunktionstests usw.) und allen anderen relevanten Sicherheitsbewertungen, die im Studienprotokoll festgelegt sind.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

22. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NIBD/IRB-266/01-2024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Vielleicht werde ich die IPD auf Anfrage weitergeben

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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