Talidomidin vaikutuksen selvittäminen eri annoksilla verensiirrosta riippuvaisessa beetatalassemiassa (BTM)
Hanke "Talidomidin vaikutuksen selvittäminen eri annoksilla verensiirrosta riippuvaisessa beetatalassemiassa" tutkii pieniannoksisen talidomidin turvallisuutta ja tehoa beetatalassemian, anemiaa aiheuttavan geneettisen häiriön, hoidossa. Kahden vuoden ajan NIBD-sairaalassa suoritettu tutkimuksessa oli mukana 54 verensiirrosta riippuvaista 8-35-vuotiasta potilasta. Ensisijaisena tavoitteena on korreloida talidomidiannokset sairauden vaikeusasteen, haittavaikutusten ja hoitovasteen kanssa tavoitteena optimoida hoitostrategioita ja vähentää sivuvaikutuksia.
Tiedot kerätään kliinisillä haastatteluilla ja potilaskertomustarkasteluilla ja analysoidaan SPSS:n avulla. Keskeisiä muuttujia ovat hemoglobiinitasot, leukosyyttien ja retikulosyyttien määrät, verihiutaleet, maksan ja pernan koko, geneettiset muuntajat ja verensiirtotiheys. Sisällyttämiskriteerit ovat spesifisiä beetatalassemiapotilaille, kun taas poissulkemiskriteerit sulkevat pois ne, joilla on maksan toimintahäiriö, naimisissa olevat potilaat, imettävät äidit ja ne, joilla on ollut tromboosi tai kouristuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hanke nimeltä "Talidomidin vaikutuksen selvittäminen eri annoksilla verensiirrosta riippuvaisessa beetatalassemiassa" pyrkii tutkimaan pieniannoksisen talidomidin turvallisuutta ja tehoa potilaille, joilla on beetatalassemia, geneettinen verensairaus, joka aiheuttaa anemiaa beeta-globiiniketjun tuotannon vähenemisen vuoksi. . Tutkimuksessa selvitetään, kuinka erilaiset talidomidiannokset vaikuttavat näiden potilaiden sairauden vaikeuteen, haittavaikutuksiin ja hoitovasteeseen. Se sisältää kaksivuotisen interventiotutkimuksen NIBD-sairaalassa, jonka otoskoko on 54 osallistujaa, iältään 8–35 vuotta ja jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia beetatalassemiapotilaita.
Tärkeimmät tavoitteet:
Analysoida korrelaatio talidomidiannosten ja taudin vakavuuden, haittavaikutusten ja hoitovasteen välillä.
Tunnistaa optimaaliset hoitostrategiat ja lieventää mahdollisia haittavaikutuksia.
Tutkimusmetodologia:
Asetus: NIBD-sairaala Kesto: 2 vuotta Suunnittelu: Interventionäytteen koko: 54 osallistujaa Tekniikka: Satunnaistettu näytteenotto
Sisällyttämiskriteerit:
Verensiirrosta riippuvaiset beetatalassemiapotilaat Ikä 8–35 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, joilla on maksan vajaatoiminta, naimisissa olevat potilaat, imettävät äidit ja potilaat, joilla on ollut tromboosi tai kohtauksia
Tiedonkeruu ja -analyysi:
Tiedot kerätään kliinisillä haastatteluilla ja potilaskertomustarkastuksilla. Analyysi suoritetaan SPSS:n avulla.
Kerättävät muuttujat:
Hemoglobiini, leukosyyttien kokonaismäärä, retikulosyyttien määrä, verihiutaleet, laktaattidehydrogenaasi, tumalliset punasolut, ferritiini, d-dimeeri, bilirubiinitasot, SGPT, geneettiset muuntajat (HBB-mutaatio, XMN-polymorfismi, BCL11A-polymorfismi, alfa-ketjun ko-heritanssi) ja maksan koko, fibroskaani, T2-tähti ja verensiirtotiheys.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakistan
- Rekrytointi
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
Ottaa yhteyttä:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Puhelinnumero: 03342231644
- Sähköposti: rphsafia.nibd@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tunne beetatalassemia, suuri/keskitaso (riippuvainen verensiirrosta)
- halukas antamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on muita sairauksia, kuten maksan toimintahäiriö
- Naimisissa olevat potilaat
- Imettävä äiti
- H/O-tromboosi ja kohtaukset
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Ohjaus
tässä ryhmässä potilaat eivät saa mitään interventio- tai hoitolääkettä, joten he ovat yksinkertaisesti verensiirrosta riippuvaisia.
|
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1 talidomidi
Tässä ryhmässä talassemiapotilaat saavat talidomidia annoksella 5-6 mg/kg/päivä yöllä aspiriinin kanssa.
|
Talidomidin terapeuttista tehoa ja turvallisuusprofiilia tutkitaan verensiirrosta riippuvaisilla beetatalassemiapotilailla. Tämän haaran osallistujat saivat talidomidia. Talidomidia annettiin suun kautta 5-6 mg/kg/vrk. Lääkitystä otettiin jatkuvasti tai määrätyn aikataulun mukaan (esim. päivittäin) tutkimusjakson ajan, joka kesti 2 vuotta. Osallistujia seurattiin lääkitysohjelman noudattamisen ja mahdollisten haittavaikutusten varalta koko interventiojakson ajan. Talidomidin terapeuttista tehoa ja turvallisuusprofiilia tutkitaan verensiirrosta riippuvaisilla beetatalassemiapotilailla. Tämän haaran osallistujat saivat talidomidia. Talidomidia annettiin suun kautta annoksella 7-8 mg/kg/vrk. Lääkitystä otettiin jatkuvasti tai määrätyn aikataulun mukaan (esim. päivittäin) tutkimusjakson ajan, joka kesti 2 vuotta. Osallistujia seurattiin lääkitysohjelman noudattamisen ja mahdollisten haittavaikutusten varalta koko interventiojakson ajan. |
|
Active Comparator: Ryhmä 2 talidomidi
Tässä ryhmässä talassemiapotilaat saavat talidomidia 7-8 mg/kg/päivä yöllä aspiriinin kanssa.
|
Talidomidin terapeuttista tehoa ja turvallisuusprofiilia tutkitaan verensiirrosta riippuvaisilla beetatalassemiapotilailla. Tämän haaran osallistujat saivat talidomidia. Talidomidia annettiin suun kautta 5-6 mg/kg/vrk. Lääkitystä otettiin jatkuvasti tai määrätyn aikataulun mukaan (esim. päivittäin) tutkimusjakson ajan, joka kesti 2 vuotta. Osallistujia seurattiin lääkitysohjelman noudattamisen ja mahdollisten haittavaikutusten varalta koko interventiojakson ajan. Talidomidin terapeuttista tehoa ja turvallisuusprofiilia tutkitaan verensiirrosta riippuvaisilla beetatalassemiapotilailla. Tämän haaran osallistujat saivat talidomidia. Talidomidia annettiin suun kautta annoksella 7-8 mg/kg/vrk. Lääkitystä otettiin jatkuvasti tai määrätyn aikataulun mukaan (esim. päivittäin) tutkimusjakson ajan, joka kesti 2 vuotta. Osallistujia seurattiin lääkitysohjelman noudattamisen ja mahdollisten haittavaikutusten varalta koko interventiojakson ajan. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
verensiirtoriippuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Verensiirtotiheys arvioidaan kirjaamalla potilas saamien verensiirtojen määrä tietyn ajanjakson aikana, kuten viikoittain, kuukausittain tai vuosittain.
Nämä tiedot kerätään potilaiden lääketieteellisistä tiedoista ja/tai verensiirtolokeista, mikä varmistaa jokaisen verensiirtotapahtuman tarkan seurannan
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hemoglobiinitasot.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Hemoglobiinitasot määritetään täydellisen verenkuvan (CBC) avulla, joka mitataan grammoina per desilitra (g/dl) verta.
Tämä testi suoritetaan laskimoverinäytteellä, joka sitten analysoidaan automaattisella hematologisella analysaattorilla hemoglobiinipitoisuuden määrittämiseksi.
|
2 vuotta
|
|
leukosyyttien kokonaismäärä.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Leukosyyttien määrä arvioidaan käyttämällä täydellisen verenkuvan (CBC) testiä, joka mitataan tuhansina soluina mikrolitrassa (tuhatta solua/µl) verta.
Tämä testi sisältää laskimoverinäytteen analysoinnin automaattisella hematologisella analysaattorilla läsnä olevien valkosolujen kokonaismäärän määrittämiseksi.
|
2 vuotta
|
|
retikulosyyttien määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Retikulosyyttien määrä arvioidaan käyttämällä täydellisen verenkuvan (CBC) testiä, joka mitataan prosentteina punasolujen kokonaismäärästä tai absoluuttisena lukumääränä per mikrolitra (µl) verta.
Tämä testi sisältää laskimoverinäytteen analysoinnin automaattisella hematologisella analysaattorilla, joka tunnistaa ja määrittää retikulosyytit käyttämällä erityisiä värjäystekniikoita.
|
2 vuotta
|
|
Verihiutaleet
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Verihiutaleiden määrä arvioidaan käyttämällä täydellisen verenkuvan (CBC) testiä, joka mitataan tuhansina soluina mikrolitrassa (tuhatta solua/µl) verta.
Tämä testi sisältää laskimoverinäytteen analysoinnin automaattisella hematologisella analysaattorilla verihiutaleiden määrän määrittämiseksi.
|
2 vuotta
|
|
geneettisten muuntajien (esim. HBB-mutaatio, XMN-polymorfismi, BCL11A-polymorfismi ja alfaketjun yhteisperinnöllinen) vaikutus talidomidihoidon tuloksiin.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Geenimuuntajat arvioidaan geneettisellä testauksella, esimerkiksi talassemian geneettinen profiili, jossa keskitytään tiettyihin geeneihin tai geneettisiin muunnelmiin, joiden tiedetään vaikuttavan tutkittavaan sairauteen liittyvien proteiinien ilmentymiseen tai toimintaan.
Tämä analyysi auttaa tunnistamaan, kuinka geneettiset tekijät voivat muuttaa taudin etenemistä, hoitovastetta tai muita asiaankuuluvia tuloksia.
|
2 vuotta
|
|
Pernan koko
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Pernan koko arvioidaan käyttämällä kuvantamistekniikoita, kuten ultraääntä, tietokonetomografiaa (CT) tai magneettikuvausta (MRI).
Mittaukset ilmoitetaan senttimetreinä (cm).
|
2 vuotta
|
|
Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi,
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi, joka tunnetaan myös nimellä alaniiniaminotransferaasi (ALT), arvioidaan verikokeella, joka mitataan yksikköinä litraa kohti (U/L).
Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen ALT:n, ensisijaisesti maksasoluissa esiintyvän entsyymin pitoisuuden määrittämiseksi.
|
2 vuotta
|
|
Seerumin ferritiinitasot
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Seerumin ferritiinitasot arvioidaan verikokeella, joka mitataan nanogrammoina millilitrassa (ng/ml).
Laskimoverinäyte analysoidaan kliinisessä laboratoriossa käyttämällä immuunimääritystekniikoita ferritiinipitoisuuden määrittämiseksi, mikä antaa indikaattorin kehon rautavarastoista.
|
2 vuotta
|
|
laktaattidehydrogenaasi
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasot määritetään verikokeella, joka mitataan yksiköinä litraa kohti (U/L).
Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen solujen aineenvaihduntaan osallistuvan entsyymin LDH:n pitoisuuden määrittämiseksi.
Kohonneet LDH-tasot voivat viitata kudosvaurioon tai sairauteen,
|
2 vuotta
|
|
Tumalliset punasolut
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tumalliset punasolut (NRBC) arvioidaan käyttämällä täydellisen verenkuvan (CBC) testiä differentiaalilla, joka mitataan NRBC:iden lukumääränä 100 valkosolua (WBC) kohti tai absoluuttisena lukumääränä mikrolitraa (µL) verta.
Tämä testi sisältää laskimoverinäytteen analysoinnin automaattisella hematologisella analysaattorilla, joka voi erottaa ja laskea NRBC:t saadakseen tietoa luuytimen toiminnasta ja mahdollisista hematologisista häiriöistä.
|
2 vuotta
|
|
D-dimeeri
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
D-dimeeritasot arvioidaan verikokeella, joka mitataan tyypillisesti nanogrammoina millilitrassa (ng/ml) tai mikrogrammoina litrassa (µg/l).
Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen D-dimeerin, fibriinin hajoamistuotteen, pitoisuuden määrittämiseksi.
|
2 vuotta
|
|
Kokonaisbilirubiini
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kokonaisbilirubiinin (TBIL) tasot arvioidaan verikokeella, mitataan milligrammoina desilitraa kohden (mg/dl).
Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen bilirubiinin kokonaispitoisuuden määrittämiseksi, mukaan lukien sekä suora (konjugoitu) että epäsuora (konjugoitumaton) bilirubiini.
|
2 vuotta
|
|
Epäsuora bilirubiini
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Epäsuora bilirubiinitaso (IBIL) arvioidaan verikokeella, joka mitataan milligrammoina desilitraa kohden (mg/dl).
Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen määrittääkseen konjugoimattoman bilirubiinin pitoisuuden, joka on punasolujen hajoamisen sivutuote ennen kuin maksa käsittelee sen.
|
2 vuotta
|
|
Fibroscan
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
FibroScania käytetään maksan jäykkyyden ja steatoosin arvioimiseen, mikä voi olla osoitus maksan raudan ylikuormituksesta.
Kohonneet seerumin ferritiinipitoisuudet voivat viitata raudan kertymiseen maksaan, ja FibroScan tarjoaa ei-invasiivisen menetelmän maksafibroosin laajuuden ja rasvapitoisuuden arvioimiseksi.
|
2 vuotta
|
|
T2 tähtikuvaus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
T2* (T2 star) -magneettikuvausta (MRI) käytetään maksan rautapitoisuuden arvioimiseen suhteessa seerumin ferritiinitasoihin.
Tämä kuvantamistekniikka mittaa signaalin heikkenemisnopeutta maksakudoksessa, mikä korreloi käänteisesti rautapitoisuuden kanssa.
Lyhyempi T2*-arvo tarkoittaa korkeampaa rautapitoisuutta.
T2* MRI tarjoaa ei-invasiivisen, kvantitatiivisen arvioinnin maksan raudan ylikuormituksesta.
|
2 vuotta
|
|
verensiirtoriippuvuus
Aikaikkuna: 2 vuosi
|
Verensiirtotiheys arvioidaan kirjaamalla potilas saamien verensiirtojen määrä tietyn ajanjakson aikana, kuten viikoittain, kuukausittain tai vuosittain.
Nämä tiedot kerätään potilaiden lääketieteellisistä tiedoista ja/tai verensiirtolokeista, mikä varmistaa jokaisen verensiirtotapahtuman tarkan seurannan
|
2 vuosi
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusprofiili:
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Turvallisuusprofiilia arvioidaan seuraamalla ja dokumentoimalla haittatapahtumia, sivuvaikutuksia ja muita turvallisuuteen liittyviä tuloksia koko tutkimusjakson ajan.
Tämä sisältää tietojen tallentamisen ja analysoinnin potilaiden ilmoittamista oireista, kliinisistä havainnoista, laboratoriotestituloksista (mukaan lukien aiemmin käsiteltyjen parametrien, kuten maksaentsyymien, munuaisten toimintakokeiden jne.) tulokset ja kaikki muut tutkimusprotokollassa määritellyt asiaankuuluvat turvallisuusarviot.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Bakteerien vastaiset aineet
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Leprostaattiset aineet
- Talidomidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NIBD/IRB-266/01-2024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .