Afdækning af virkningen af thalidomid ved forskellige doser i transfusionsafhængig beta-thalassæmi (BTM)
Projektet "Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia" undersøger sikkerheden og effektiviteten af lavdosis thalidomid til at håndtere beta-thalassæmi, en genetisk lidelse, der forårsager anæmi. Udført over to år på NIBD-hospitalet involverer undersøgelsen 54 transfusionsafhængige patienter i alderen 8-35. Det primære mål er at korrelere thalidomiddoser med sygdommens sværhedsgrad, bivirkninger og behandlingsrespons med det formål at optimere behandlingsstrategier og reducere bivirkninger.
Data vil blive indsamlet gennem kliniske interviews og journalgennemgange og analyseret ved hjælp af SPSS. Nøglevariabler omfatter hæmoglobinniveauer, leukocyt- og retikulocyttal, blodplader, lever- og miltstørrelse, genetiske modifikatorer og transfusionsfrekvens. Inklusionskriterier er specifikke for patienter med beta-thalassæmi, mens eksklusionskriterier udelukker dem med leverdysfunktion, gifte patienter, ammende mødre og dem med en historie med trombose eller anfald.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Projektet med titlen "Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia" har til formål at undersøge sikkerheden og effektiviteten af lavdosis thalidomid til patienter med beta-thalassæmi, en genetisk blodsygdom, der forårsager anæmi på grund af reduceret beta-globin-kædeproduktion . Studiet vil undersøge, hvordan forskellige doser af thalidomid påvirker sygdommens sværhedsgrad, bivirkninger og behandlingsrespons hos disse patienter. Det involverer et to-årigt interventionsstudie på NIBD-hospitalet med en stikprøvestørrelse på 54 deltagere i alderen 8-35 år, som er transfusionsafhængige beta-thalassæmipatienter.
Nøglemål:
At analysere sammenhængen mellem thalidomiddoser og sygdommens sværhedsgrad, bivirkninger og behandlingsrespons.
At identificere optimale behandlingsstrategier og afbøde potentielle bivirkninger.
Studiemetode:
Indstilling: NIBD hospital Varighed: 2 år Design: Interventionel Prøvestørrelse: 54 deltagere Teknik: Randomiseret prøveudtagning
Inklusionskriterier:
Transfusionsafhængige beta-thalassæmipatienter Alder mellem 8 og 35 år
Ekskluderingskriterier:
Patienter med leverdysfunktion, gifte patienter, ammende mødre og dem med en historie med trombose eller anfald
Dataindsamling og analyse:
Data vil blive indsamlet gennem kliniske interviews og journalgennemgange. Analyse vil blive udført ved hjælp af SPSS.
Variabler, der skal indsamles:
Hæmoglobin, totalt leukocyttal, retikulocyttal, blodplader, lactatdehydrogenase, nukleerede røde blodlegemer, ferritin, d-dimer, bilirubinniveauer, SGPT, genetiske modifikatorer (HBB-mutation, XMN-polymorfisme, BCL11A-polymorfi, alfa-kæde), co-inpleenitance og leverstørrelse, fibroscanning, T2-stjerne og transfusionsfrekvens.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakistan
- Rekruttering
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
Kontakt:
- Safia Mehmood khan, PhD
- Telefonnummer: 03342231644
- E-mail: rphsafia.nibd@gmail.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kend tilfælde af beta-thalassæmi major/mellemliggende (transfusionsafhængig)
- villig til at give informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med komorbiditeter såsom leverdysfunktion
- Gifte patienter
- Ammende mor
- H/O trombose og anfald
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Ingen indgriben: Styring
i denne gruppe vil patienten ikke modtage noget interventionslægemiddel eller behandlingslægemiddel, så de vil simpelthen være afhængige af blodtransfusion.
|
|
|
Eksperimentel: Gruppe 1 Thalidomid
I denne gruppe vil thalassæmipatienter modtage thalidomid i en dosis på 5-6 mg/kg/dag om natten med aspirin.
|
Thalidomid er ved at blive undersøgt for dets terapeutiske effektivitet og sikkerhedsprofil hos transfusionsafhængige beta-thalassæmipatienter. Deltagerne i denne arm fik thalidomid. Thalidomid blev indgivet oralt i en dosis på 5-6 mg/kg/dag. Medicinen blev taget kontinuerligt eller efter en specificeret tidsplan (f.eks. dagligt) i hele undersøgelsesperioden, som varede 2 år. Deltagerne blev overvåget for overholdelse af medicinbehandlingen og for eventuelle bivirkninger i hele interventionsperioden. Thalidomid er ved at blive undersøgt for dets terapeutiske effektivitet og sikkerhedsprofil hos transfusionsafhængige beta-thalassæmipatienter. Deltagerne i denne arm fik thalidomid. Thalidomid blev administreret oralt i en dosis på 7-8 mg/kg/dag. Medicinen blev taget kontinuerligt eller efter en specificeret tidsplan (f.eks. dagligt) i hele undersøgelsesperioden, som varede 2 år. Deltagerne blev overvåget for overholdelse af medicinbehandlingen og for eventuelle bivirkninger i hele interventionsperioden. |
|
Aktiv komparator: Gruppe 2 Thalidomid
I denne gruppe vil thalassæmipatienter modtage thalidomid i en dosis på 7-8 mg/kg/dag om natten med aspirin
|
Thalidomid er ved at blive undersøgt for dets terapeutiske effektivitet og sikkerhedsprofil hos transfusionsafhængige beta-thalassæmipatienter. Deltagerne i denne arm fik thalidomid. Thalidomid blev indgivet oralt i en dosis på 5-6 mg/kg/dag. Medicinen blev taget kontinuerligt eller efter en specificeret tidsplan (f.eks. dagligt) i hele undersøgelsesperioden, som varede 2 år. Deltagerne blev overvåget for overholdelse af medicinbehandlingen og for eventuelle bivirkninger i hele interventionsperioden. Thalidomid er ved at blive undersøgt for dets terapeutiske effektivitet og sikkerhedsprofil hos transfusionsafhængige beta-thalassæmipatienter. Deltagerne i denne arm fik thalidomid. Thalidomid blev administreret oralt i en dosis på 7-8 mg/kg/dag. Medicinen blev taget kontinuerligt eller efter en specificeret tidsplan (f.eks. dagligt) i hele undersøgelsesperioden, som varede 2 år. Deltagerne blev overvåget for overholdelse af medicinbehandlingen og for eventuelle bivirkninger i hele interventionsperioden. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
transfusionsafhængighed
Tidsramme: 1 år
|
Transfusionshyppigheden vil blive vurderet ved at registrere antallet af blodtransfusioner en patient modtager over en bestemt periode, såsom ugentlig, månedlig eller årlig.
Disse data vil blive indsamlet fra patientjournaler og/eller transfusionslogfiler, hvilket sikrer nøjagtig sporing af hver transfusionsbegivenhed
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
hæmoglobinniveauer.
Tidsramme: 2 år
|
Hæmoglobinniveauet vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt i gram pr. deciliter (g/dL) blod.
Denne test udføres gennem en venøs blodprøve, som derefter analyseres ved hjælp af en automatisk hæmatologianalysator for at bestemme hæmoglobinkoncentrationen.
|
2 år
|
|
totalt leukocyttal.
Tidsramme: 2 år
|
Leukocyttal vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt i tusindvis af celler pr. mikroliter (tusind celler/µL) blod.
Denne test involverer analyse af en venøs blodprøve med en automatiseret hæmatologianalysator for at bestemme det samlede antal hvide blodlegemer til stede.
|
2 år
|
|
retikulocyttal
Tidsramme: 2 år
|
Retikulocyttal vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt som en procentdel af det samlede antal røde blodlegemer eller som et absolut tal pr. mikroliter (µL) blod.
Denne test involverer analyse af en venøs blodprøve med en automatiseret hæmatologianalysator, som identificerer og kvantificerer retikulocytter ved hjælp af specifikke farvningsteknikker.
|
2 år
|
|
Blodplader
Tidsramme: 2 år
|
Blodpladetallet vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt i tusindvis af celler pr. mikroliter (tusind celler/µL) blod.
Denne test involverer analyse af en venøs blodprøve med en automatiseret hæmatologianalysator for at bestemme antallet af blodplader.
|
2 år
|
|
indvirkning af genetiske modifikatorer (f.eks. HBB-mutation, XMN-polymorfisme, BCL11A-polymorfi og co-nedarvning af alfakæde) på behandlingsresultaterne med thalidomid.
Tidsramme: 2 år
|
Genetiske modifikatorer vil blive vurderet gennem genetisk testning, f.eks. thalassæmi genetisk profil, med fokus på specifikke gener eller genetiske variationer, der vides at påvirke ekspressionen eller funktionen af proteiner relateret til den tilstand, der undersøges.
Denne analyse hjælper med at identificere, hvordan genetiske faktorer kan ændre sygdomsprogression, behandlingsrespons eller andre relevante resultater.
|
2 år
|
|
Milt størrelse
Tidsramme: 2 år
|
Miltens størrelse vil blive vurderet ved hjælp af billeddannelsesteknikker såsom ultralyd, computertomografi (CT) scanning eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
Målene vil blive rapporteret i centimeter (cm).
|
2 år
|
|
Serum glutamat pyruvat transaminase,
Tidsramme: 2 år
|
Serum glutamat pyruvat transaminase, også kendt som alanin aminotransferase (ALT), vil blive vurderet gennem en blodprøve, målt i enheder per liter (U/L).
Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af ALT, et enzym, der primært findes i levercellerne.
|
2 år
|
|
Serum Ferritin niveauer
Tidsramme: 2 år
|
Serum ferritin niveauer vil blive vurderet ved hjælp af en blodprøve, målt i nanogram per milliliter (ng/ml).
En venøs blodprøve vil blive analyseret i et klinisk laboratorium ved hjælp af immunoassay-teknikker for at bestemme koncentrationen af ferritin, hvilket giver en indikator for kroppens jernlagre.
|
2 år
|
|
lactat dehydrogenase
Tidsramme: 2 år
|
Lactat dehydrogenase (LDH) niveauer vil blive vurderet gennem en blodprøve, målt i enheder per liter (U/L).
Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af LDH, et enzym involveret i cellulær metabolisme.
Forhøjede LDH-niveauer kan indikere vævsskade eller sygdom,
|
2 år
|
|
Nukleerede røde blodlegemer
Tidsramme: 2 år
|
Nukleerede røde blodlegemer (NRBC'er) vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test med en differential, målt som antallet af NRBC'er pr. 100 hvide blodlegemer (WBC'er) eller som et absolut antal pr. mikroliter (µL) blod.
Denne test involverer analyse af en venøs blodprøve med en automatiseret hæmatologianalysator, som kan differentiere og tælle NRBC'er for at give indsigt i knoglemarvsfunktion og potentielle hæmatologiske lidelser.
|
2 år
|
|
D-dimer
Tidsramme: 2 år
|
D-dimer niveauer vil blive vurderet gennem en blodprøve, typisk målt i nanogram per milliliter (ng/mL) eller mikrogram per liter (µg/L).
Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af D-dimer, et fibrinnedbrydningsprodukt.
|
2 år
|
|
Total bilirubin
Tidsramme: 2 år
|
Total bilirubin (TBIL) niveauer vil blive vurderet gennem en blodprøve, målt i milligram pr. deciliter (mg/dL).
Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme den totale koncentration af bilirubin, inklusive både direkte (konjugeret) og indirekte (ukonjugeret) bilirubin.
|
2 år
|
|
Indirekte bilirubin
Tidsramme: 2 år
|
Indirekte bilirubin (IBIL) niveauer vil blive vurderet gennem en blodprøve, målt i milligram pr. deciliter (mg/dL).
Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af ukonjugeret bilirubin, som er et biprodukt af nedbrydning af røde blodlegemer, før det behandles af leveren.
|
2 år
|
|
Fibroscanning
Tidsramme: 2 år
|
FibroScan vil blive brugt til at vurdere leverstivhed og steatose, hvilket kan være tegn på overbelastning af leverens jern.
Forhøjede serumferritinniveauer kan tyde på jernophobning i leveren, og FibroScan giver en ikke-invasiv metode til at evaluere omfanget af leverfibrose og fedtindhold.
|
2 år
|
|
T2 stjerne billeddannelse
Tidsramme: 2 år
|
T2* (T2-stjerne) magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) vil blive brugt til at vurdere leverens jernkoncentration i forhold til serumferritinniveauer.
Denne billeddannelsesteknik måler hastigheden af signalhenfald i levervæv, som er omvendt korreleret med jernindholdet.
En kortere T2*-værdi indikerer højere jernkoncentration.
T2* MRI giver en ikke-invasiv, kvantitativ vurdering af leverjernoverbelastning.
|
2 år
|
|
transfusionsafhængighed
Tidsramme: 2 år
|
Transfusionshyppigheden vil blive vurderet ved at registrere antallet af blodtransfusioner en patient modtager over en bestemt periode, såsom ugentlig, månedlig eller årlig.
Disse data vil blive indsamlet fra patientjournaler og/eller transfusionslogfiler, hvilket sikrer nøjagtig sporing af hver transfusionsbegivenhed
|
2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhedsprofil:
Tidsramme: 2 år
|
Sikkerhedsprofilen vil blive vurderet ved at monitorere og dokumentere uønskede hændelser, bivirkninger og eventuelle andre sikkerhedsrelaterede resultater i hele undersøgelsesperioden.
Dette omfatter registrering og analyse af data om patientrapporterede symptomer, kliniske observationer, laboratorietestresultater (inklusive resultater for de tidligere diskuterede parametre som leverenzymer, nyrefunktionstest osv.) og alle andre relevante sikkerhedsvurderinger specificeret i undersøgelsesprotokollen.
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hæmatologiske sygdomme
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Anæmi, hæmolytisk
- Anæmi
- Hæmoglobinopatier
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Thalassæmi
- beta-thalassæmi
- Antibakterielle midler
- Anti-infektionsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Angiogenesehæmmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vækststoffer
- Væksthæmmere
- Leprostatiske midler
- Thalidomid
Andre undersøgelses-id-numre
- NIBD/IRB-266/01-2024
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .