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嚢胞性線維症 (CF) の治療を目的とした SP-101 の第 1/2 相試験 (SAAVe)

2024年11月21日 更新者：Spirovant Sciences, Inc.

嚢胞性線維症（CF）治療のためのネブライザーによるSP-101の安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための単回用量漸増第1/2相試験

これは、CFTRモジュレーター療法の不適格または不耐性の成人CF患者を対象とした、SP-101治験遺伝子療法の第1/2相多施設共同、非盲検、単回投与試験である。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この多施設共同研究は、CFTRモジュレーター療法に不適格または不耐性のCF患者を対象に、さまざまな用量レベルでの安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための、ヒト初の単回漸増用量第1/2相試験である。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • 主任研究者：
          • Joel Mermis
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ahmet Uluer
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. スクリーニング来院時の年齢が18歳から65歳までの男性または女性（包括的）
  2. CFの診断
  3. スクリーニング時に測定された年齢、性別、人種、民族および身長の予測平均値の 50 ～ 100% (両端を含む) の FEV1 値 (GLI 基準による)。
  4. スクリーニング 5 で測定したパルスオキシメトリーによる室温での安静時酸素飽和度が 94% 以上。 治験責任医師によって評価された臨床的に安定したCF疾患であり、スクリーニング前の過去3か月以内に新たなクラスの介入治療を必要としない患者

除外基準:

  1. -スクリーニング来院前28日以内に確立された肺治療（抗生物質を含む）に何らかの変更があった。 ただし、吸入β-アゴニストはスクリーニング来院前の 2 週間以内に含めることができます。
  2. -1日目に治験薬を投与する前の12週間以内に臨床的に重大な喀血（1日あたり50mLまたは1/4カップまたは小さじ10杯以上）のエピソードがある
  3. 肺の状態のより急速な低下を伴うMycobacterium abscessusによる肺感染症
  4. 現在、バークホルデリア・セノセパシアまたはバークホルデリア・ドロサによる活動性肺感染症の治療を受けている
  5. 固形臓器または血液移植の病歴
  6. 門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重大な肝硬変の病歴
  7. 肺高血圧症の病歴
  8. 心毒性の病歴、既知の冠動脈疾患の病歴、および/または既存の心筋症の病歴
  9. 現在活動性の真菌感染症（培養陽性だけでなく）、急性の血液、肺、または膀胱感染症、臨床的に重大な肝機能障害または腎機能障害、および/または新たな治療の開始を必要とするウイルス感染症（ヒト免疫不全ウイルスまたはB型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルスを含む）スクリーニング前30日以内の治療
  10. アレルギー性気管支肺アスペルギルス症（ABPA）の病歴
  11. スクリーニング時にヘモグロビン A1c >9% によって証明される、コントロールされていない真性糖尿病
  12. スクリーニング時の臨床的に重大な検査異常
  13. 研究者の安全な完了を妨げると治験責任医師が判断した病状または異常な検査結果を有する被験者
  14. スクリーニング前30日（または5治療半減期のどちらか長い方）以内に治験薬の投与を受けた被験者
  15. 過去に遺伝子治療薬の投与を受けたことがある被験者
  16. SP-101、ドキソルビシンまたはその賦形剤に対する感受性が既知の被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
SP-101 およびドキソルビシンの単回吸入投与 用量 1
組み合わせ製品：SP-101 とドキソルビシン コホート 1
SP-101 およびドキソルビシンの単回吸入用量 用量 1
他の名前：
  • ドキソルビシン
  • SP-101
実験的：コホート 2
SP-101 およびドキソルビシンの単回吸入投与 用量 2
組み合わせ製品：SP-101 とドキソルビシン コホート 2
SP-101 およびドキソルビシンの単回吸入用量 2 回分
他の名前：
  • ドキソルビシン
  • SP-101
実験的：用量の拡大
SP-101 およびドキソルビシンの選択された用量の単回吸入投与
組み合わせ製品：SP-101 とドキソルビシン コホート 1
SP-101 およびドキソルビシンの単回吸入用量 用量 1
他の名前：
  • ドキソルビシン
  • SP-101
組み合わせ製品：SP-101 とドキソルビシン コホート 2
SP-101 およびドキソルビシンの単回吸入用量 2 回分
他の名前：
  • ドキソルビシン
  • SP-101

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率と重症度
時間枠：52週間
単回吸入後の SP-101 の安全性と忍容性。治療により緊急に発生した有害事象、重篤な有害事象、用量制限毒性の発生率と重症度によって評価されます。これには、安全性パラメーターのベースラインから予定された時点までの臨床的に重要な変化が含まれます。
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Spirovant Sciences, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Jessica Lee, MPH、Spirovant Sciences

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年9月16日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2024年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月24日

最初の投稿 (実際)

2024年7月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年11月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月21日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CFAAV-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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