Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un ensayo de fase 1/2 de SP-101 para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) (SAAVe)

21 de noviembre de 2024 actualizado por: Spirovant Sciences, Inc.

Un ensayo de fase 1/2 de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de SP-101 mediante nebulizador para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ)

Este es un ensayo de fase 1/2, multicéntrico, abierto y de dosis única de la terapia génica en investigación SP-101 en adultos con FQ que no son elegibles o son intolerantes a la terapia moduladora de CFTR.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio multicéntrico es el primer ensayo de fase 1/2 de dosis única ascendente en humanos para evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de varios niveles de dosis en personas con FQ que no son elegibles o son intolerantes a la terapia con moduladores de CFTR.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Joel Mermis
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ahmet Uluer
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres o mujeres, de 18 a 65 años de edad en la visita de selección, inclusive
  2. Diagnóstico de FQ
  3. Valor FEV1 entre 50 y 100 % (inclusive) de la media prevista para edad, sexo, raza, origen étnico y altura medidos en la selección (según los estándares GLI).
  4. Saturación de oxígeno en reposo ≥94% en aire ambiente mediante oximetría de pulso medida en la Selección 5. Enfermedad de FQ clínicamente estable según la evaluación del investigador y que no requiere ninguna nueva clase de tratamiento intervencionista en los últimos 3 meses antes de la selección.

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier cambio en el tratamiento pulmonar establecido (incluidos los antibióticos) dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección. Sin embargo, los betaagonistas inhalados se pueden incluir dentro de las 2 semanas previas a la visita de selección.
  2. Episodio clínicamente significativo de hemoptisis (>50 ml o ¼ de taza o 10 cucharaditas por día) dentro de las 12 semanas anteriores a la dosificación del fármaco del estudio el día 1
  3. Infección pulmonar por Mycobacterium abscessus asociada con un deterioro más rápido del estado pulmonar
  4. Actualmente recibe tratamiento para una infección pulmonar activa por Burkholderia cenocepacia o Burkholderia dolosa.
  5. Historia de trasplante de órgano sólido o hematológico.
  6. Historia de cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal.
  7. Historia de hipertensión pulmonar.
  8. Antecedentes de cardiotoxicidad, antecedentes de enfermedad arterial coronaria conocida y/o miocardiopatía existente
  9. Infección fúngica activa actual (no solo un cultivo positivo), infección aguda de la sangre, los pulmones o la vejiga, disfunción hepática o renal clínicamente significativa y/o infección viral (incluido el virus de la inmunodeficiencia humana o el virus de la hepatitis B o C) que requiera el inicio de nuevos Terapia dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  10. Historia de aspergilosis broncopulmonar alérgica (ABPA)
  11. Diabetes mellitus no controlada, como lo demuestra una hemoglobina A1c >9% en el cribado
  12. Anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el cribado.
  13. Sujetos con cualquier condición médica o resultado de laboratorio anormal que, en opinión del Investigador, interferirá con la finalización segura del estudio.
  14. Sujetos que recibieron algún producto en investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias terapéuticas, lo que sea más largo) antes de la selección
  15. Sujetos que hayan recibido previamente algún agente de terapia génica.
  16. Sujetos con sensibilidad conocida a SP-101, doxorrubicina o sus excipientes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Administración única por inhalación de SP-101 y doxorrubicina Dosis 1
Producto combinado: SP-101 y doxorrubicina Cohorte 1
Dosis única inhalada de SP-101 y doxorrubicina Dosis 1
Otros nombres:
  • doxorrubicina
  • SP-101
Experimental: Cohorte 2
Administración única por inhalación de SP-101 y doxorrubicina Dosis 2
Producto combinado: SP-101 y doxorrubicina Cohorte 2
Dosis única inhalada de SP-101 y doxorrubicina Dosis 2
Otros nombres:
  • doxorrubicina
  • SP-101
Experimental: Expansión de dosis
Administración única por inhalación de SP-101 y doxorrubicina en dosis seleccionada
Producto combinado: SP-101 y doxorrubicina Cohorte 1
Dosis única inhalada de SP-101 y doxorrubicina Dosis 1
Otros nombres:
  • doxorrubicina
  • SP-101
Producto combinado: SP-101 y doxorrubicina Cohorte 2
Dosis única inhalada de SP-101 y doxorrubicina Dosis 2
Otros nombres:
  • doxorrubicina
  • SP-101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos.
Periodo de tiempo: 52 semanas
Seguridad y tolerabilidad de SP-101 después de una dosis única de inhalación, según la evaluación de la incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento, los eventos adversos graves y las toxicidades limitantes de la dosis, incluidos los cambios clínicamente significativos desde el inicio hasta los momentos programados en los parámetros de seguridad.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Spirovant Sciences, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

30 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

25 de noviembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CFAAV-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir